Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

WVE-003:n tutkimus Huntingtonin tautia sairastavilla potilailla

torstai 9. marraskuuta 2023 päivittänyt: Wave Life Sciences Ltd.

Monikeskus, satunnaistettu, kaksoissokkoutettu, lumekontrolloitu, vaiheen 1b/2a tutkimus WVE-003:sta, joka annettiin intratekaalisesti Huntingtonin tautia sairastaville potilaille (SELECT-HD)

Tämä on vaiheen 1b/2a monikeskus, satunnaistettu, kaksoissokkoutettu, lumekontrolloitu tutkimus WVE-003:n turvallisuuden, siedettävyyden, PK:n ja PD:n arvioimiseksi aikuisilla potilailla, joilla on varhain ilmennyt HD ja joilla on kohdennettu yhden nukleotidin polymorfismi ( SNP) - SNP3.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Rekrytointi

Ehdot

Interventio / Hoito

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Arvioitu)

54

Vaihe

  • Vaihe 2
  • Vaihe 1

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskeluyhteys

Opiskelupaikat

  • Alankomaat
      • Leiden, Alankomaat, 2333 ZA
        • Rekrytointi
        • Leiden University Medical Center
        • Ottaa yhteyttä:
        • Päätutkija:
          • Susanne De Bot, MD
      • Maastricht, Alankomaat, 6229 HX
        • Rekrytointi
        • Maastricht University Medical Center
        • Ottaa yhteyttä:
        • Päätutkija:
          • Mayke Oosterloo, MD
  • Australia
    • New South Wales
      • Westmead, New South Wales, Australia, 2145
    • Victoria
      • Clayton, Victoria, Australia, 3168
      • Melbourne, Victoria, Australia, 3050
        • Rekrytointi
        • Royal Melbourne Hospital
        • Ottaa yhteyttä:
        • Päätutkija:
          • Dennis Velakoulis, MBBS MMed DMedSci
  • Espanja
      • Barcelona, Espanja, 08041
        • Rekrytointi
        • Hospital de la Sanata Creu i Sant Pau
        • Ottaa yhteyttä:
        • Päätutkija:
          • Jaime Kulisevsky Bojarski, MD, PhD
      • Madrid, Espanja, 28034
        • Rekrytointi
        • Hospital Universitario Ramón y Cajal
        • Ottaa yhteyttä:
        • Päätutkija:
          • Jose Luis Lopez-Sendon Moreno, MD
  • Italia
      • Verona, Italia
        • Rekrytointi
        • Centro Ricerche Cliniche Di Verona
        • Päätutkija:
          • Tomasso Bovi, MD
  • Kanada
    • Alberta
    • Ontario
      • Ottawa, Ontario, Kanada, K1H 8L6
        • Rekrytointi
        • The Ottawa Hospital
        • Ottaa yhteyttä:
        • Päätutkija:
          • Tiago Mestre, MD, MsC
    • Quebec
      • Montréal, Quebec, Kanada, H2X019
  • Puola
      • Gdańsk, Puola, 80-462
        • Rekrytointi
        • Szpital Sw. Wojciecha
        • Ottaa yhteyttä:
        • Päätutkija:
          • Jaroslaw Slawek, MD
      • Warsaw, Puola, 02-957
        • Rekrytointi
        • Instytut Psychiatrii i Neurologii
        • Päätutkija:
          • Grzegorz Witkowski, MD, PhD
        • Ottaa yhteyttä:
  • Ranska
      • Créteil, Ranska, 94010
        • Rekrytointi
        • Hopital Henri Mondor - Hospital
        • Ottaa yhteyttä:
        • Päätutkija:
          • Katia Youssov, MD
      • Paris, Ranska, 75646
  • Saksa
      • Bochum, Saksa, 44791
        • Rekrytointi
        • Katholisches Klinikum Bochum gGmbH
        • Ottaa yhteyttä:
        • Päätutkija:
          • Carsten Saft, MD
      • Muenster, Saksa, 48149
        • Rekrytointi
        • George-Huntington-Institut GmbH
        • Ottaa yhteyttä:
        • Päätutkija:
          • Ralf Reilman, MD
      • Taufkirchen, Saksa, 84416
        • Rekrytointi
        • kbo-Isar-Amper-Klinikum Taufkirchen (Vils)
        • Ottaa yhteyttä:
        • Päätutkija:
          • Alzbeta Mühlbäck, MD
  • Tanska
  • Yhdistynyt kuningaskunta
      • Liverpool, Yhdistynyt kuningaskunta, L7 8XP
        • Rekrytointi
        • Royal Liverpool University Hospital
        • Ottaa yhteyttä:
        • Päätutkija:
          • Richard Rhys Davies, MA BMBCh PhD FRCP
    • Devon
      • Exeter, Devon, Yhdistynyt kuningaskunta, EX2 5DW
        • Rekrytointi
        • Royal Devon and Exeter Hospital NHS Trust
        • Ottaa yhteyttä:
        • Päätutkija:
          • Timothy P Harrower, PhD
    • Glasgow City
      • Glasgow, Glasgow City, Yhdistynyt kuningaskunta, G51 4TF
        • Rekrytointi
        • Royal Hospital for Children, Pharmacy Aseptic Unit
        • Ottaa yhteyttä:
        • Päätutkija:
          • Matthew Sheridan
    • Wales
      • Cardiff, Wales, Yhdistynyt kuningaskunta, CF14 4XW
        • Rekrytointi
        • Cardiff University, Schools of Medicine and Biosciences
        • Ottaa yhteyttä:
        • Päätutkija:
          • Anne Rosser, PhD, MBBChir, MRCP

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

25 vuotta - 60 vuotta (Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  1. SNP3:n A-variantin läsnäolo samassa alleelissa kuin patogeeninen CAG-tripletin laajennus
  2. Ambulatoriset, mies- tai naispotilaat, joiden ikä on ≥25–≤60 vuotta
  3. HD:n kliiniset diagnostiset motoriset ominaisuudet, määriteltynä Unified Huntingtonin taudin arviointiasteikon (UHDRS) diagnostisen luottamuspisteen = 4
  4. UHDRS:n kokonaistoiminnallisen kapasiteetin pisteet ≥9 ja ≤13

Poissulkemiskriteerit:

  1. Pahanlaatuinen kasvain tai saanut hoitoa pahanlaatuisen kasvaimen vuoksi, paitsi hoidettu ihon tyvisolu- tai levyepiteelisyöpä, viimeisen 5 vuoden aikana

  2. saanut mitä tahansa muuta tutkimuslääkettä, mukaan lukien tutkimusoligonukleotidi, lääkkeen viimeisen vuoden tai 5 puoliintumisajan kuluessa sen mukaan, kumpi on pidempi, lukuun ottamatta seuraavia:

    a. Vastaanotettu WVE-120101 tai WVE-120102 viimeisen 3 kuukauden aikana

  3. Istutettava keskushermostolaite, joka voi häiritä kykyä antaa tutkimuslääkettä lannepunktion tai MRI-skannauksen kautta
  4. Kyvyttömyys käydä läpi aivojen MRI (sedaatiolla tai ilman)
  5. Luu, selkä, verenvuoto tai muu sairaus, joka altistaa potilaan loukkaantumisriskille tai epäonnistuneelle lannepunktiolle
  6. Aiemmin saanut tominersen

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Satunnaistettu
  • Inventiomalli: Peräkkäinen tehtävä
  • Naamiointi: Kaksinkertainen

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: WVE-003 (annos A) tai lumelääke
Lääke: WVE-003
WVE-003 on stereopuhdas antisense-oligonukleotidi (ASO)
Kokeellinen: WVE-003 (annos B) tai lumelääke
Lääke: WVE-003
WVE-003 on stereopuhdas antisense-oligonukleotidi (ASO)
Kokeellinen: WVE-003 (annos C) tai lumelääke
Lääke: WVE-003
WVE-003 on stereopuhdas antisense-oligonukleotidi (ASO)

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Aikaikkuna
Turvallisuus: Niiden potilaiden osuus, joilla on haittavaikutuksia (AE)
Aikaikkuna: Päivä 1 - tutkimuksen loppuun (vähintään 36 viikkoa)
Päivä 1 - tutkimuksen loppuun (vähintään 36 viikkoa)

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Aikaikkuna
WVE-003:n maksimipitoisuus (Cmax) plasmassa
Aikaikkuna: Päivä 1 - tutkimuksen loppuun (vähintään 36 viikkoa)
Päivä 1 - tutkimuksen loppuun (vähintään 36 viikkoa)
WVE-003:n plasmakonsentraatio-aikakäyrän alla oleva pinta-ala ajankohdasta 0 viimeiseen kvantitatiiviseen pitoisuuteen (AUC0-t)
Aikaikkuna: Päivä 1 - tutkimuksen loppuun (vähintään 36 viikkoa)
Päivä 1 - tutkimuksen loppuun (vähintään 36 viikkoa)
WVE-003:n terminaalinen puoliintumisaika (t1/2) aivo-selkäydinnesteessä (CSF)
Aikaikkuna: Päivä 1 - tutkimuksen loppuun (vähintään 36 viikkoa)
Päivä 1 - tutkimuksen loppuun (vähintään 36 viikkoa)

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Wave Life Sciences Ltd.

Tutkijat

  • Opintojohtaja: Medical Director, MD, Wave Life Sciences

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Maanantai 6. syyskuuta 2021

Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)

Sunnuntai 1. joulukuuta 2024

Opintojen valmistuminen (Arvioitu)

Sunnuntai 1. joulukuuta 2024

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Keskiviikko 18. elokuuta 2021

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Torstai 26. elokuuta 2021

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Torstai 2. syyskuuta 2021

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Tiistai 14. marraskuuta 2023

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Torstai 9. marraskuuta 2023

Viimeksi vahvistettu

Keskiviikko 1. marraskuuta 2023

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • WVE-003-001

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

EI

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Joo

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Yhdysvalloissa valmistettu ja sieltä viety tuote

Joo

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset WVE-003

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in Benin

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

3
Tilaa