Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

WVE-003:n tutkimus Huntingtonin tautia sairastavilla potilailla

keskiviikko 23. heinäkuuta 2025 päivittänyt: Wave Life Sciences Ltd.

Monikeskus, satunnaistettu, kaksoissokkoutettu, lumekontrolloitu, vaiheen 1b/2a tutkimus WVE-003:sta, joka annettiin intratekaalisesti Huntingtonin tautia sairastaville potilaille (SELECT-HD)

Tämä on vaiheen 1b/2a monikeskus, satunnaistettu, kaksoissokkoutettu, lumekontrolloitu tutkimus WVE-003:n turvallisuuden, siedettävyyden, PK:n ja PD:n arvioimiseksi aikuisilla potilailla, joilla on varhain ilmennyt HD ja joilla on kohdennettu yhden nukleotidin polymorfismi ( SNP) - SNP3.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Valmis

Ehdot

Interventio / Hoito

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

47

Vaihe

  • Vaihe 2
  • Vaihe 1

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Alankomaat
      • Leiden, Alankomaat, 2333 ZA
        • Leiden University Medical Center
      • Maastricht, Alankomaat, 6229 HX
        • Maastricht University Medical Center
  • Australia
    • New South Wales
      • Westmead, New South Wales, Australia, 2145
        • Westmead Hospital
    • Victoria
      • Clayton, Victoria, Australia, 3168
        • Monash Health
      • Melbourne, Victoria, Australia, 3050
        • Royal Melbourne Hospital
  • Espanja
      • Barcelona, Espanja, 08041
        • Hospital de la Sanata Creu i Sant Pau
      • Madrid, Espanja, 28034
        • Hospital Universitario Ramon Y Cajal
  • Italia
      • Verona, Italia
        • Centro Ricerche Cliniche Di Verona
  • Kanada
    • Alberta
      • Edmonton, Alberta, Kanada, T6G 2G3
        • University of Alberta Hospital
    • Ontario
      • Ottawa, Ontario, Kanada, K1H 8L6
        • The Ottawa Hospital
    • Quebec
      • Montréal, Quebec, Kanada, H2X019
        • Centre Hospitalier de l-Universite de Montreal
  • Puola
      • Gdańsk, Puola, 80-462
        • Szpital Sw. Wojciecha
      • Warsaw, Puola, 02-957
        • Instytut Psychiatrii i Neurologii
  • Ranska
      • Créteil, Ranska, 94010
        • Hopital Henri Mondor - Hospital
      • Paris, Ranska, 75646
        • Institut du Cerveau et de la Moelle Epinière
  • Saksa
      • Bochum, Saksa, 44791
        • Katholisches Klinikum Bochum gGmbH
      • Muenster, Saksa, 48149
        • George-Huntington-Institut GmbH
      • Taufkirchen, Saksa, 84416
        • Kbo-Isar-Amper-Klinikum Taufkirchen (Vils)
  • Tanska
      • Copenhagen, Tanska, 2100
        • Rigshospitalet
  • Yhdistynyt kuningaskunta
      • Liverpool, Yhdistynyt kuningaskunta, L7 8XP
        • Royal Liverpool University Hospital
    • Devon
      • Exeter, Devon, Yhdistynyt kuningaskunta, EX2 5DW
        • Royal Devon and Exeter Hospital NHS Trust
    • Glasgow City
      • Glasgow, Glasgow City, Yhdistynyt kuningaskunta, G51 4TF
        • Royal Hospital for Children, Pharmacy Aseptic Unit
    • Wales
      • Cardiff, Wales, Yhdistynyt kuningaskunta, CF14 4XW
        • Cardiff University, Schools of Medicine and Biosciences

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

25 vuotta - 60 vuotta (Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  1. SNP3:n A-variantin läsnäolo samassa alleelissa kuin patogeeninen CAG-tripletin laajennus
  2. Ambulatoriset, mies- tai naispotilaat, joiden ikä on ≥25–≤60 vuotta
  3. HD:n kliiniset diagnostiset motoriset ominaisuudet, määriteltynä Unified Huntingtonin taudin arviointiasteikon (UHDRS) diagnostisen luottamuspisteen = 4
  4. UHDRS:n kokonaistoiminnallisen kapasiteetin pisteet ≥9 ja ≤13

Poissulkemiskriteerit:

  1. Pahanlaatuinen kasvain tai saanut hoitoa pahanlaatuisen kasvaimen vuoksi, paitsi hoidettu ihon tyvisolu- tai levyepiteelisyöpä, viimeisen 5 vuoden aikana

  2. saanut mitä tahansa muuta tutkimuslääkettä, mukaan lukien tutkimusoligonukleotidi, lääkkeen viimeisen vuoden tai 5 puoliintumisajan kuluessa sen mukaan, kumpi on pidempi, lukuun ottamatta seuraavia:

    a. Vastaanotettu WVE-120101 tai WVE-120102 viimeisen 3 kuukauden aikana

  3. Istutettava keskushermostolaite, joka voi häiritä kykyä antaa tutkimuslääkettä lannepunktion tai MRI-skannauksen kautta
  4. Kyvyttömyys käydä läpi aivojen MRI (sedaatiolla tai ilman)
  5. Luu, selkä, verenvuoto tai muu sairaus, joka altistaa potilaan loukkaantumisriskille tai epäonnistuneelle lannepunktiolle
  6. Aiemmin saanut tominersen

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Satunnaistettu
  • Inventiomalli: Peräkkäinen tehtävä
  • Naamiointi: Kaksinkertainen

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Placebo Comparator: Surullinen: Yhdistetty lumelääke
Plasebo
Lääke: Surullinen: Yhdistetty lumelääke
Yksi annos lumelääkettä
Kokeellinen: Surullinen: 30 mg Wve-003
Yhden nouseva annos - 30 mg WVE -003
Lääke: Surullinen: 30 mg Wve-003
Yhden nouseva annos 30 mg WVE-003, alleeliselektiivinen stereopure antisense-oligonukleotidi (ASO)
Kokeellinen: Surullinen: 60 mg WVE-003
Yhden nouseva annos - 60 mg WVE -003
Lääke: Surullinen: 60 mg WVE-003
Yhden nouseva annos 60 mg WVE-003, alleeliselektiivinen stereopure antisense-oligonukleotidi (ASO)
Kokeellinen: Surullinen: 90 mg WVE-003
Yhden nouseva annos - 90 mg WVE -003
Lääke: Surullinen: 90 mg WVE-003
Yhden nouseva annos 90 mg WVE-003, alleeliselektiivinen stereopure antisense-oligonukleotidi (ASO)
Placebo Comparator: MD: lumelääke
Plasebo
Lääke: MD: lumelääke
Kolme annosta lumelääkettä Q8WK
Kokeellinen: MD: 30 mg WVE-003
Usean annos - 30 mg WVE -003
Lääke: MD: 30 mg WVE-003
Kolme annosta 30 mg WVE-003 Q8WK Alleeliselektiivinen stereopure, antisense-oligonukleotidi (ASO)

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Turvallisuus: Tutkimuslääkkeeseen liittyvien haittavaikutusten (TEAES) osuus potilaista, joilla on haittavaikutuksia
Aikaikkuna: Päivästä 1 - viikko 24 (yksi nouseva annosaika 1); Päivästä 1 - viikko 28 (moniannosaika 2)
Tämän tutkimuksen ensisijainen tulos oli turvallisuus, ja siitä ilmoitetaan tutkimuslääkkeeseen liittyvien Teaes -potilaiden osuutena.
Päivästä 1 - viikko 24 (yksi nouseva annosaika 1); Päivästä 1 - viikko 28 (moniannosaika 2)

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
WVE-003: n farmakokinetiikka plasmassa
Aikaikkuna: Päivä 1 (yksi nouseva annosaika 1); Päivä 1 ja päivä 113 (moniannosaika 2)
Analysoitu parametri: AUC0-6 = Pinta-ala pitoisuusajan käyrän alla ajan 0-6 tuntia
Päivä 1 (yksi nouseva annosaika 1); Päivä 1 ja päivä 113 (moniannosaika 2)
WVE-003: n farmakokinetiikka plasmassa
Aikaikkuna: Päivä 1 (yksi nouseva annosaika 1); Päivä 1 ja päivä 113 (moniannosaika 2)
Analysoitu parametri: CMAX = maksimaalinen havaittu pitoisuus.
Päivä 1 (yksi nouseva annosaika 1); Päivä 1 ja päivä 113 (moniannosaika 2)
WVE-003: n pitoisuus aivo-selkäydinnesteessä (CSF)
Aikaikkuna: 28 päivää annoksen jälkeen jakson 1 aikana (P1: Day29); 28 päivää viimeisen annoksen jälkeen jakson 2 aikana (P2: Day141)
WVE-003-konsentraatio aivo-selkäydinnesteessä (CSF) raportoidaan ng/ml: ssä.
28 päivää annoksen jälkeen jakson 1 aikana (P1: Day29); 28 päivää viimeisen annoksen jälkeen jakson 2 aikana (P2: Day141)

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Wave Life Sciences Ltd.

Tutkijat

  • Opintojohtaja: Medical Director, MD, Wave Life Sciences

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Maanantai 6. syyskuuta 2021

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Perjantai 24. toukokuuta 2024

Opintojen valmistuminen (Todellinen)

Perjantai 24. toukokuuta 2024

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Keskiviikko 18. elokuuta 2021

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Torstai 26. elokuuta 2021

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Torstai 2. syyskuuta 2021

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Tiistai 12. elokuuta 2025

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Keskiviikko 23. heinäkuuta 2025

Viimeksi vahvistettu

Tiistai 1. heinäkuuta 2025

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • WVE-003-001

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

EI

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Joo

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Yhdysvalloissa valmistettu ja sieltä viety tuote

Joo

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset Surullinen: Yhdistetty lumelääke

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in Italy

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

Tilaa