A WVE-003 vizsgálata Huntington-kórban szenvedő betegeknél
2025. július 23. frissítette: Wave Life Sciences Ltd.
Multicentrikus, randomizált, kettős vak, placebo-kontrollált, 1b/2a fázisú vizsgálat a WVE-003-ról, intratekálisan beadva Huntington-kórban szenvedő betegeknél (SELECT-HD)
Ez egy 1b/2a fázisú multicentrikus, randomizált, kettős vak, placebo-kontrollos vizsgálat a WVE-003 biztonságosságának, tolerálhatóságának, farmakokinetikai és PD-jének értékelésére korai manifesztációjú HD-ben szenvedő felnőtt betegeknél, akik a megcélzott egynukleotid polimorfizmust hordozzák. SNP) – SNP3.
A tanulmány áttekintése
Állapot
Befejezve
Körülmények
Tanulmány típusa
Beavatkozó
Beiratkozás (Tényleges)
47
Fázis
- 2. fázis
- 1. fázis
Kapcsolatok és helyek
Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.
Tanulmányi helyek
-
-
New South Wales
-
Westmead, New South Wales, Ausztrália, 2145
- Westmead Hospital
-
-
Victoria
-
Clayton, Victoria, Ausztrália, 3168
- Monash Health
-
Melbourne, Victoria, Ausztrália, 3050
- Royal Melbourne Hospital
-
-
-
-
-
Copenhagen, Dánia, 2100
- Rigshospitalet
-
-
-
-
-
Liverpool, Egyesült Királyság, L7 8XP
- Royal Liverpool University Hospital
-
-
Devon
-
Exeter, Devon, Egyesült Királyság, EX2 5DW
- Royal Devon and Exeter Hospital NHS Trust
-
-
Glasgow City
-
Glasgow, Glasgow City, Egyesült Királyság, G51 4TF
- Royal Hospital for Children, Pharmacy Aseptic Unit
-
-
Wales
-
Cardiff, Wales, Egyesült Királyság, CF14 4XW
- Cardiff University, Schools of Medicine and Biosciences
-
-
-
-
-
Créteil, Franciaország, 94010
- Hopital Henri Mondor - Hospital
-
Paris, Franciaország, 75646
- Institut du Cerveau et de la Moelle Epinière
-
-
-
-
-
Leiden, Hollandia, 2333 ZA
- Leiden University Medical Center
-
Maastricht, Hollandia, 6229 HX
- Maastricht University Medical Center
-
-
-
-
Alberta
-
Edmonton, Alberta, Kanada, T6G 2G3
- University of Alberta Hospital
-
-
Ontario
-
Ottawa, Ontario, Kanada, K1H 8L6
- The Ottawa Hospital
-
-
Quebec
-
Montréal, Quebec, Kanada, H2X019
- Centre Hospitalier de l-Universite de Montreal
-
-
-
-
-
Gdańsk, Lengyelország, 80-462
- Szpital Sw. Wojciecha
-
Warsaw, Lengyelország, 02-957
- Instytut Psychiatrii i Neurologii
-
-
-
-
-
Bochum, Németország, 44791
- Katholisches Klinikum Bochum gGmbH
-
Muenster, Németország, 48149
- George-Huntington-Institut GmbH
-
Taufkirchen, Németország, 84416
- Kbo-Isar-Amper-Klinikum Taufkirchen (Vils)
-
-
-
-
-
Verona, Olaszország
- Centro Ricerche Cliniche Di Verona
-
-
-
-
-
Barcelona, Spanyolország, 08041
- Hospital de la Sanata Creu i Sant Pau
-
Madrid, Spanyolország, 28034
- Hospital Universitario Ramon y Cajal
-
-
Részvételi kritériumok
A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.
Jogosultsági kritériumok
Tanulmányozható életkorok
25 év (Felnőtt)
Egészséges önkénteseket fogad
Nem
Leírás
Bevételi kritériumok:
- Az SNP3 A variánsának jelenléte ugyanazon az allélen, mint a patogén CAG triplet expanziója
- Ambuláns, ≥25 és ≤60 év közötti férfi vagy női betegek
- A HD klinikai diagnosztikai motoros jellemzői, az egységes Huntington-kór értékelési skála (UHDRS) diagnosztikai megbízhatósági pontszámaként = 4
- Az UHDRS teljes funkcionális kapacitás pontszáma ≥9 és ≤13
Kizárási kritériumok:
- Rosszindulatú daganat vagy rosszindulatú daganat miatt kezelésben részesült, kivéve a kezelt bazálissejtes vagy laphámsejtes bőrkarcinómát, az elmúlt 5 évben
Bármilyen más vizsgálati gyógyszert kapott, beleértve a vizsgálati oligonukleotidot is, a gyógyszer elmúlt 1 évében vagy 5 felezési idejében, attól függően, hogy melyik a hosszabb, a következők kivételével:
a. WVE-120101 vagy WVE-120102 érkezett az elmúlt 3 hónapban
- Beültethető központi idegrendszeri eszköz, amely megzavarhatja a vizsgálati gyógyszer lumbálpunkcióval vagy MRI-vizsgálaton keresztül történő beadásának képességét
- Az agy MRI-jének képtelensége (nyugtatóval vagy anélkül)
- Csont, gerinc, vérzés vagy egyéb olyan rendellenesség, amely sérülés vagy sikertelen lumbálpunkció kockázatának teszi ki a beteget
- Korábban kapott tominersen
Tanulási terv
Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.
Hogyan készül a tanulmány?
Tervezési részletek
- Elsődleges cél: Kezelés
- Kiosztás: Véletlenszerűsített
- Beavatkozó modell: Szekvenciális hozzárendelés
- Maszkolás: Kettős
Fegyverek és beavatkozások
Résztvevő csoport / kar |
Beavatkozás / kezelés |
|---|---|
|
Placebo Comparator: Szomorú: Összegyűjtött placebó
Placebo
|
Egyszeri adag placebó
|
|
Kísérleti: Szomorú: 30 mg WVE-003
Egyetlen növekvő adag - 30 mg WVE -003
|
Egyetlen növekvő dózis 30 mg WVE-003, allélszelektív sztereopure antiszensz oligonukleotid (ASO)
|
|
Kísérleti: Szomorú: 60 mg wve-003
Egyetlen növekvő adag - 60 mg WVE -003
|
Egyetlen növekvő dózis 60 mg WVE-003, allélszelektív sztereopure antiszensz oligonukleotid (ASO)
|
|
Kísérleti: Szomorú: 90 mg WVE-003
Egyetlen növekvő adag - 90 mg WVE -003
|
Egyetlen növekvő 90 mg WVE-003, egy allélszelektív sztereopure antiszensz oligonukleotid (ASO) dózis
|
|
Placebo Comparator: MD: Placebo
Placebo
|
Három adag placebo q8wk
|
|
Kísérleti: MD: 30 mg WVE-003
Több adag - 30 mg WVE -003
|
Három adag 30 mg WVE-003 Q8WK Allél-szelektív sztereopure, antiszensz oligonukleotid (ASO)
|
Mit mér a tanulmány?
Elsődleges eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
Biztonság: A vizsgálati gyógyszerrel kapcsolatos kezelésben szenvedő betegek aránya (TEAE)
Időkeret: 1. nap és 24. hét (egyetlen növekvő dózis 1. periódus); 1. nap és 28. hét (több adag 2. periódus)
|
A vizsgálat elsődleges eredménye a biztonság volt, és a vizsgálati gyógyszerrel kapcsolatos teake -betegek arányának tekintik.
|
1. nap és 24. hét (egyetlen növekvő dózis 1. periódus); 1. nap és 28. hét (több adag 2. periódus)
|
Másodlagos eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
A WVE-003 farmakokinetikája a plazmában
Időkeret: 1. nap (egyetlen növekvő dózis 1. periódus); Az 1. és a 113. nap (több adag 2. periódus)
|
Elemzett paraméter: AUC0-6 = A koncentráció-idő görbe alatti terület 0 és 6 óra között
|
1. nap (egyetlen növekvő dózis 1. periódus); Az 1. és a 113. nap (több adag 2. periódus)
|
|
A WVE-003 farmakokinetikája a plazmában
Időkeret: 1. nap (egyetlen növekvő dózis 1. periódus); Az 1. és a 113. nap (több adag 2. periódus)
|
Az elemzett paraméter: CMAX = maximális megfigyelt koncentráció.
|
1. nap (egyetlen növekvő dózis 1. periódus); Az 1. és a 113. nap (több adag 2. periódus)
|
|
A WVE-003 koncentrációja cerebrospinális folyadékban (CSF)
Időkeret: 28 nappal a dózis után az 1. időszakban (P1: Day29); 28 nappal az utolsó adag után a 2. periódusban (P2: Day 141)
|
A WVE-003 koncentrációját a cerebrospinális folyadékban (CSF) ng/ml-ben jelentik.
|
28 nappal a dózis után az 1. időszakban (P1: Day29); 28 nappal az utolsó adag után a 2. periódusban (P2: Day 141)
|
Együttműködők és nyomozók
Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.
Szponzor
Nyomozók
- Tanulmányi igazgató: Medical Director, MD, Wave Life Sciences
Tanulmányi rekorddátumok
Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.
Tanulmány főbb dátumok
Tanulmány kezdete (Tényleges)
2021. szeptember 6.
Elsődleges befejezés (Tényleges)
2024. május 24.
A tanulmány befejezése (Tényleges)
2024. május 24.
Tanulmányi regisztráció dátumai
Először benyújtva
2021. augusztus 18.
Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2021. augusztus 26.
Első közzététel (Tényleges)
2021. szeptember 2.
Tanulmányi rekordok frissítései
Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)
2025. augusztus 12.
Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2025. július 23.
Utolsó ellenőrzés
2025. július 1.
Több információ
A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések
További vonatkozó MeSH feltételek
- Agyi betegségek
- Központi idegrendszeri betegségek
- Idegrendszeri betegségek
- Mentális zavarok
- Genetikai betegségek, veleszületett
- Neurokognitív zavarok
- Kogníciós zavarok
- Elmebaj
- Neurodegeneratív betegségek
- Mozgási zavarok
- Heredodegeneratív rendellenességek, idegrendszer
- Basalis ganglion betegségek
- Dyskinesiák
- Vitustánc
- Huntington-kór
Egyéb vizsgálati azonosító számok
- WVE-003-001
Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)
Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?
NEM
Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok
Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz
Igen
Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz
Nem
az Egyesült Államokban gyártott és onnan exportált termék
Igen
Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .