Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

A WVE-003 vizsgálata Huntington-kórban szenvedő betegeknél

2023. november 9. frissítette: Wave Life Sciences Ltd.

Multicentrikus, randomizált, kettős vak, placebo-kontrollált, 1b/2a fázisú vizsgálat a WVE-003-ról, intratekálisan beadva Huntington-kórban szenvedő betegeknél (SELECT-HD)

Ez egy 1b/2a fázisú multicentrikus, randomizált, kettős vak, placebo-kontrollos vizsgálat a WVE-003 biztonságosságának, tolerálhatóságának, farmakokinetikai és PD-jének értékelésére korai manifesztációjú HD-ben szenvedő felnőtt betegeknél, akik a megcélzott egynukleotid polimorfizmust hordozzák. SNP) – SNP3.

A tanulmány áttekintése

Állapot

Toborzás

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Tanulmány típusa

Beavatkozó

Beiratkozás (Becsült)

54

Fázis

  • 2. fázis
  • 1. fázis

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi kapcsolat

Tanulmányi helyek

  • Ausztrália
    • New South Wales
      • Westmead, New South Wales, Ausztrália, 2145
    • Victoria
      • Clayton, Victoria, Ausztrália, 3168
      • Melbourne, Victoria, Ausztrália, 3050
        • Toborzás
        • Royal Melbourne Hospital
        • Kapcsolatba lépni:
        • Kutatásvezető:
          • Dennis Velakoulis, MBBS MMed DMedSci
  • Dánia
  • Egyesült Királyság
      • Liverpool, Egyesült Királyság, L7 8XP
        • Toborzás
        • Royal Liverpool University Hospital
        • Kapcsolatba lépni:
        • Kutatásvezető:
          • Richard Rhys Davies, MA BMBCh PhD FRCP
    • Devon
      • Exeter, Devon, Egyesült Királyság, EX2 5DW
        • Toborzás
        • Royal Devon and Exeter Hospital NHS Trust
        • Kapcsolatba lépni:
        • Kutatásvezető:
          • Timothy P Harrower, PhD
    • Glasgow City
      • Glasgow, Glasgow City, Egyesült Királyság, G51 4TF
        • Toborzás
        • Royal Hospital for Children, Pharmacy Aseptic Unit
        • Kapcsolatba lépni:
        • Kutatásvezető:
          • Matthew Sheridan
    • Wales
      • Cardiff, Wales, Egyesült Királyság, CF14 4XW
        • Toborzás
        • Cardiff University, Schools of Medicine and Biosciences
        • Kapcsolatba lépni:
        • Kutatásvezető:
          • Anne Rosser, PhD, MBBChir, MRCP
  • Franciaország
      • Créteil, Franciaország, 94010
        • Toborzás
        • Hopital Henri Mondor - Hospital
        • Kapcsolatba lépni:
        • Kutatásvezető:
          • Katia Youssov, MD
      • Paris, Franciaország, 75646
  • Hollandia
      • Leiden, Hollandia, 2333 ZA
        • Toborzás
        • Leiden University Medical Center
        • Kapcsolatba lépni:
        • Kutatásvezető:
          • Susanne De Bot, MD
      • Maastricht, Hollandia, 6229 HX
        • Toborzás
        • Maastricht University Medical Center
        • Kapcsolatba lépni:
        • Kutatásvezető:
          • Mayke Oosterloo, MD
  • Kanada
    • Alberta
    • Ontario
      • Ottawa, Ontario, Kanada, K1H 8L6
        • Toborzás
        • The Ottawa Hospital
        • Kapcsolatba lépni:
        • Kutatásvezető:
          • Tiago Mestre, MD, MsC
    • Quebec
      • Montréal, Quebec, Kanada, H2X019
  • Lengyelország
      • Gdańsk, Lengyelország, 80-462
        • Toborzás
        • Szpital Sw. Wojciecha
        • Kapcsolatba lépni:
        • Kutatásvezető:
          • Jaroslaw Slawek, MD
      • Warsaw, Lengyelország, 02-957
        • Toborzás
        • Instytut Psychiatrii i Neurologii
        • Kutatásvezető:
          • Grzegorz Witkowski, MD, PhD
        • Kapcsolatba lépni:
  • Németország
      • Bochum, Németország, 44791
        • Toborzás
        • Katholisches Klinikum Bochum gGmbH
        • Kapcsolatba lépni:
        • Kutatásvezető:
          • Carsten Saft, MD
      • Muenster, Németország, 48149
        • Toborzás
        • George-Huntington-Institut GmbH
        • Kapcsolatba lépni:
        • Kutatásvezető:
          • Ralf Reilman, MD
      • Taufkirchen, Németország, 84416
        • Toborzás
        • kbo-Isar-Amper-Klinikum Taufkirchen (Vils)
        • Kapcsolatba lépni:
        • Kutatásvezető:
          • Alzbeta Mühlbäck, MD
  • Olaszország
      • Verona, Olaszország
        • Toborzás
        • Centro Ricerche Cliniche Di Verona
        • Kutatásvezető:
          • Tomasso Bovi, MD
  • Spanyolország
      • Barcelona, Spanyolország, 08041
        • Toborzás
        • Hospital de la Sanata Creu i Sant Pau
        • Kapcsolatba lépni:
        • Kutatásvezető:
          • Jaime Kulisevsky Bojarski, MD, PhD
      • Madrid, Spanyolország, 28034
        • Toborzás
        • Hospital Universitario Ramón y Cajal
        • Kapcsolatba lépni:
        • Kutatásvezető:
          • Jose Luis Lopez-Sendon Moreno, MD

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

25 év (Felnőtt)

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Leírás

Bevételi kritériumok:

  1. Az SNP3 A variánsának jelenléte ugyanazon az allélen, mint a patogén CAG triplet expanziója
  2. Ambuláns, ≥25 és ≤60 év közötti férfi vagy női betegek
  3. A HD klinikai diagnosztikai motoros jellemzői, az egységes Huntington-kór értékelési skála (UHDRS) diagnosztikai megbízhatósági pontszámaként = 4
  4. Az UHDRS teljes funkcionális kapacitás pontszáma ≥9 és ≤13

Kizárási kritériumok:

  1. Rosszindulatú daganat vagy rosszindulatú daganat miatt kezelésben részesült, kivéve a kezelt bazálissejtes vagy laphámsejtes bőrkarcinómát, az elmúlt 5 évben

  2. Bármilyen más vizsgálati gyógyszert kapott, beleértve a vizsgálati oligonukleotidot is, a gyógyszer elmúlt 1 évében vagy 5 felezési idejében, attól függően, hogy melyik a hosszabb, a következők kivételével:

    a. WVE-120101 vagy WVE-120102 érkezett az elmúlt 3 hónapban

  3. Beültethető központi idegrendszeri eszköz, amely megzavarhatja a vizsgálati gyógyszer lumbálpunkcióval vagy MRI-vizsgálaton keresztül történő beadásának képességét
  4. Az agy MRI-jének képtelensége (nyugtatóval vagy anélkül)
  5. Csont, gerinc, vérzés vagy egyéb olyan rendellenesség, amely sérülés vagy sikertelen lumbálpunkció kockázatának teszi ki a beteget
  6. Korábban kapott tominersen

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Elsődleges cél: Kezelés
  • Kiosztás: Véletlenszerűsített
  • Beavatkozó modell: Szekvenciális hozzárendelés
  • Maszkolás: Kettős

Fegyverek és beavatkozások

Résztvevő csoport / kar
Beavatkozás / kezelés
Kísérleti: WVE-003 (A dózis) vagy placebo
Drog: WVE-003
A WVE-003 egy sztereotiszta antiszensz oligonukleotid (ASO)
Kísérleti: WVE-003 (B dózis) vagy placebo
Drog: WVE-003
A WVE-003 egy sztereotiszta antiszensz oligonukleotid (ASO)
Kísérleti: WVE-003 (C dózis) vagy placebo
Drog: WVE-003
A WVE-003 egy sztereotiszta antiszensz oligonukleotid (ASO)

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Időkeret
Biztonság: A nemkívánatos eseményekkel (AE) szenvedő betegek aránya
Időkeret: 1. naptól a vizsgálat végéig (legalább 36 hét)
1. naptól a vizsgálat végéig (legalább 36 hét)

Másodlagos eredményintézkedések

Eredménymérő
Időkeret
A WVE-003 maximális koncentrációja (Cmax) a plazmában
Időkeret: 1. naptól a vizsgálat végéig (legalább 36 hét)
1. naptól a vizsgálat végéig (legalább 36 hét)
A WVE-003 plazmakoncentráció-idő görbéje alatti terület a 0 időponttól az utolsó számszerűsíthető koncentrációig (AUC0-t)
Időkeret: 1. naptól a vizsgálat végéig (legalább 36 hét)
1. naptól a vizsgálat végéig (legalább 36 hét)
A WVE-003 terminális felezési ideje (t1/2) a cerebrospinális folyadékban (CSF)
Időkeret: 1. naptól a vizsgálat végéig (legalább 36 hét)
1. naptól a vizsgálat végéig (legalább 36 hét)

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

Wave Life Sciences Ltd.

Nyomozók

  • Tanulmányi igazgató: Medical Director, MD, Wave Life Sciences

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete (Tényleges)

2021. szeptember 6.

Elsődleges befejezés (Becsült)

2024. december 1.

A tanulmány befejezése (Becsült)

2024. december 1.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2021. augusztus 18.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2021. augusztus 26.

Első közzététel (Tényleges)

2021. szeptember 2.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)

2023. november 14.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2023. november 9.

Utolsó ellenőrzés

2023. november 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • WVE-003-001

Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)

Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?

NEM

Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok

Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz

Igen

Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz

Nem

az Egyesült Államokban gyártott és onnan exportált termék

Igen

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Klinikai vizsgálatok a WVE-003

Keressen hasonló próbaverziókban

Szponzorok és közreműködők

Egészségi állapot

Kábítószer-beavatkozások

CROs by country

CROs in Australia

Körülmények

Ritka betegségek

Kábítószer-beavatkozások

Táplálék-kiegészítők

Szponzor / közreműködők

Helyek

3
Iratkozz fel