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Estudo de WVE-003 em pacientes com doença de Huntington

23 de julho de 2025 atualizado por: Wave Life Sciences Ltd.

Um estudo multicêntrico, randomizado, duplo-cego, controlado por placebo, fase 1b/2a de WVE-003 administrado por via intratecal em pacientes com doença de Huntington (SELECT-HD)

Este é um estudo de Fase 1b/2a multicêntrico, randomizado, duplo-cego, controlado por placebo para avaliar a segurança, tolerabilidade, farmacocinética e DP de WVE-003 em pacientes adultos com DH precoce que carregam o polimorfismo de nucleotídeo único alvo ( SNP) - SNP3.

Visão geral do estudo

Status

Concluído

Condições

Intervenção / Tratamento

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Real)

47

Estágio

  • Fase 2
  • Fase 1

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

  • Alemanha
      • Bochum, Alemanha, 44791
        • Katholisches Klinikum Bochum gGmbH
      • Muenster, Alemanha, 48149
        • George-Huntington-Institut GmbH
      • Taufkirchen, Alemanha, 84416
        • Kbo-Isar-Amper-Klinikum Taufkirchen (Vils)
  • Austrália
    • New South Wales
      • Westmead, New South Wales, Austrália, 2145
        • Westmead Hospital
    • Victoria
      • Clayton, Victoria, Austrália, 3168
        • Monash Health
      • Melbourne, Victoria, Austrália, 3050
        • Royal Melbourne Hospital
  • Canadá
    • Alberta
      • Edmonton, Alberta, Canadá, T6G 2G3
        • University of Alberta Hospital
    • Ontario
      • Ottawa, Ontario, Canadá, K1H 8L6
        • The Ottawa Hospital
    • Quebec
      • Montréal, Quebec, Canadá, H2X019
        • Centre Hospitalier de l-Universite de Montreal
  • Dinamarca
      • Copenhagen, Dinamarca, 2100
        • Rigshospitalet
  • Espanha
      • Barcelona, Espanha, 08041
        • Hospital de la Sanata Creu i Sant Pau
      • Madrid, Espanha, 28034
        • Hospital Universitario Ramon y Cajal
  • França
      • Créteil, França, 94010
        • Hopital Henri Mondor - Hospital
      • Paris, França, 75646
        • Institut du Cerveau et de la Moelle Epinière
  • Holanda
      • Leiden, Holanda, 2333 ZA
        • Leiden University Medical Center
      • Maastricht, Holanda, 6229 HX
        • Maastricht University Medical Center
  • Itália
      • Verona, Itália
        • Centro Ricerche Cliniche di Verona
  • Polônia
      • Gdańsk, Polônia, 80-462
        • Szpital Sw. Wojciecha
      • Warsaw, Polônia, 02-957
        • Instytut Psychiatrii i Neurologii
  • Reino Unido
      • Liverpool, Reino Unido, L7 8XP
        • Royal Liverpool University Hospital
    • Devon
      • Exeter, Devon, Reino Unido, EX2 5DW
        • Royal Devon and Exeter Hospital NHS Trust
    • Glasgow City
      • Glasgow, Glasgow City, Reino Unido, G51 4TF
        • Royal Hospital for Children, Pharmacy Aseptic Unit
    • Wales
      • Cardiff, Wales, Reino Unido, CF14 4XW
        • Cardiff University, Schools of Medicine and Biosciences

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

25 anos a 60 anos (Adulto)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Descrição

Critério de inclusão:

  1. Presença da variante A do SNP3 no mesmo alelo da expansão patogênica do trigêmeo CAG
  2. Pacientes ambulatoriais, do sexo masculino ou feminino, com idade ≥25 a ≤60 anos
  3. Características motoras de diagnóstico clínico da DH, definidas como Escala Unificada de Avaliação da Doença de Huntington (UHDRS) Pontuação de confiança = 4
  4. Pontuações de capacidade funcional total UHDRS ≥9 e ≤13

Critério de exclusão:

  1. Malignidade ou tratamento recebido para malignidade, exceto carcinoma basocelular ou escamoso da pele tratado, nos últimos 5 anos

  2. Recebeu qualquer outro medicamento do estudo, incluindo um oligonucleotídeo experimental, no último 1 ano ou 5 meias-vidas do medicamento, o que for mais longo, com exceção do seguinte:

    uma. Recebeu WVE-120101 ou WVE-120102 nos últimos 3 meses

  3. Dispositivo implantável do SNC que pode interferir na capacidade de administrar o medicamento do estudo por meio de punção lombar ou passar por ressonância magnética
  4. Incapacidade de se submeter a ressonância magnética cerebral (com ou sem sedação)
  5. Osso, coluna, sangramento ou outro distúrbio que exponha o paciente a risco de lesão ou punção lombar malsucedida
  6. Tominersen recebido anteriormente

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: Randomizado
  • Modelo Intervencional: Atribuição sequencial
  • Mascaramento: Dobro

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
Comparador de Placebo: Triste: placebo agrupado
Placebo
Medicamento: Triste: placebo agrupado
Dose única de placebo
Experimental: Triste: 30mg WVE-003
Dose ascendente única - 30mg WVE -003
Medicamento: Triste: 30mg WVE-003
Dose ascendente única de 30mg WVE-003, um oligonucleotídeo anti -nsense seletivo alelo (ASO)
Experimental: Triste: 60mg WVE-003
Dose ascendente única - 60mg WVE -003
Medicamento: Triste: 60mg WVE-003
Dose ascendente única de 60mg WVE-003, um oligonucleotídeo anti -nsense seletivo alelo (ASO)
Experimental: Triste: 90mg WVE-003
Dose ascendente única - 90mg WVE -003
Medicamento: Triste: 90mg WVE-003
Dose ascendente única de 90mg WVE-003, um oligonucleotídeo anti -nsense seletivo alelo (ASO)
Comparador de Placebo: MD: placebo
Placebo
Medicamento: MD: placebo
Três doses de placebo q8wk
Experimental: MD: 30mg WVE-003
Dose múltipla - 30mg WVE -003
Medicamento: MD: 30mg WVE-003
Três doses de 30mg WVE-003 Q8WK Uma estereopura seletiva de alelo, oligonucleotídeo antisense (ASO)

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Segurança: Proporção de pacientes com tratamento em emergência eventos adversos (TEAES) relacionados ao medicamento para estudo
Prazo: Dia 1 a semana 24 (período de dose ascendente única 1); Dia 1 a semana 28 (período de dose múltipla 2)
O desfecho primário para este estudo foi a segurança e é relatado como a proporção de pacientes com TEAES relacionados ao estudo do estudo.
Dia 1 a semana 24 (período de dose ascendente única 1); Dia 1 a semana 28 (período de dose múltipla 2)

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Farmacocinética do WVE-003 no plasma
Prazo: Dia 1 (período de dose ascendente única 1); Dia 1 e dia 113 (período de dose múltipla 2)
Parâmetro analisado: AUC0-6 = área sob a curva de tempo de concentração do tempo 0 a 6 horas
Dia 1 (período de dose ascendente única 1); Dia 1 e dia 113 (período de dose múltipla 2)
Farmacocinética do WVE-003 no plasma
Prazo: Dia 1 (período de dose ascendente única 1); Dia 1 e dia 113 (período de dose múltipla 2)
Parâmetro analisado: cmax = concentração máxima observada.
Dia 1 (período de dose ascendente única 1); Dia 1 e dia 113 (período de dose múltipla 2)
Concentração de WVE-003 no líquido cefalorraquidiano (LCR)
Prazo: 28 dias após a dose durante o período 1 (P1: Day29); 28 dias após a última dose durante o período 2 (P2: Day141)
A concentração de WVE-003 no líquido cefalorraquidiano (LCR) é relatada em ng/ml.
28 dias após a dose durante o período 1 (P1: Day29); 28 dias após a última dose durante o período 2 (P2: Day141)

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Wave Life Sciences Ltd.

Investigadores

  • Diretor de estudo: Medical Director, MD, Wave Life Sciences

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

6 de setembro de 2021

Conclusão Primária (Real)

24 de maio de 2024

Conclusão do estudo (Real)

24 de maio de 2024

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

18 de agosto de 2021

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

26 de agosto de 2021

Primeira postagem (Real)

2 de setembro de 2021

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

12 de agosto de 2025

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

23 de julho de 2025

Última verificação

1 de julho de 2025

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • WVE-003-001

Plano para dados de participantes individuais (IPD)

Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?

NÃO

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Sim

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

produto fabricado e exportado dos EUA

Sim

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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