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Estudio de WVE-003 en pacientes con enfermedad de Huntington

9 de noviembre de 2023 actualizado por: Wave Life Sciences Ltd.

Un estudio multicéntrico, aleatorizado, doble ciego, controlado con placebo, de fase 1b/2a de WVE-003 administrado por vía intratecal en pacientes con enfermedad de Huntington (SELECT-HD)

Este es un estudio de fase 1b/2a multicéntrico, aleatorizado, doble ciego, controlado con placebo para evaluar la seguridad, tolerabilidad, PK y PD de WVE-003 en pacientes adultos con EH manifiesta temprana que portan el polimorfismo de nucleótido único objetivo ( SNP) - SNP3.

Descripción general del estudio

Estado

Reclutamiento

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Estimado)

54

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Estudio Contacto

Ubicaciones de estudio

  • Alemania
      • Bochum, Alemania, 44791
        • Reclutamiento
        • Katholisches Klinikum Bochum gGmbH
        • Contacto:
        • Investigador principal:
          • Carsten Saft, MD
      • Muenster, Alemania, 48149
        • Reclutamiento
        • George-Huntington-Institut GmbH
        • Contacto:
        • Investigador principal:
          • Ralf Reilman, MD
      • Taufkirchen, Alemania, 84416
        • Reclutamiento
        • kbo-Isar-Amper-Klinikum Taufkirchen (Vils)
        • Contacto:
        • Investigador principal:
          • Alzbeta Mühlbäck, MD
  • Australia
    • New South Wales
      • Westmead, New South Wales, Australia, 2145
    • Victoria
      • Clayton, Victoria, Australia, 3168
        • Reclutamiento
        • Monash Health
        • Contacto:
        • Investigador principal:
          • Yenni Lie, MD
      • Melbourne, Victoria, Australia, 3050
        • Reclutamiento
        • Royal Melbourne Hospital
        • Contacto:
        • Investigador principal:
          • Dennis Velakoulis, MBBS MMed DMedSci
  • Canadá
    • Alberta
      • Edmonton, Alberta, Canadá, T6G 2G3
    • Ontario
      • Ottawa, Ontario, Canadá, K1H 8L6
        • Reclutamiento
        • The Ottawa Hospital
        • Contacto:
        • Investigador principal:
          • Tiago Mestre, MD, MsC
    • Quebec
      • Montréal, Quebec, Canadá, H2X019
        • Reclutamiento
        • Centre Hospitalier de l-Universite de Montreal
        • Contacto:
        • Investigador principal:
          • Alby Richard, MD PhD
  • Dinamarca
      • Copenhagen, Dinamarca, 2100
  • España
      • Barcelona, España, 08041
        • Reclutamiento
        • Hospital de la Sanata Creu i Sant Pau
        • Contacto:
        • Investigador principal:
          • Jaime Kulisevsky Bojarski, MD, PhD
      • Madrid, España, 28034
        • Reclutamiento
        • Hospital Universitario Ramón y Cajal
        • Contacto:
        • Investigador principal:
          • Jose Luis Lopez-Sendon Moreno, MD
  • Francia
      • Créteil, Francia, 94010
        • Reclutamiento
        • Hopital Henri Mondor - Hospital
        • Contacto:
        • Investigador principal:
          • Katia Youssov, MD
      • Paris, Francia, 75646
  • Italia
      • Verona, Italia
        • Reclutamiento
        • Centro Ricerche Cliniche Di Verona
        • Investigador principal:
          • Tomasso Bovi, MD
  • Países Bajos
      • Leiden, Países Bajos, 2333 ZA
        • Reclutamiento
        • Leiden University Medical Center
        • Contacto:
        • Investigador principal:
          • Susanne De Bot, MD
      • Maastricht, Países Bajos, 6229 HX
        • Reclutamiento
        • Maastricht University Medical Center
        • Contacto:
        • Investigador principal:
          • Mayke Oosterloo, MD
  • Polonia
      • Gdańsk, Polonia, 80-462
        • Reclutamiento
        • Szpital Sw. Wojciecha
        • Contacto:
        • Investigador principal:
          • Jaroslaw Slawek, MD
      • Warsaw, Polonia, 02-957
        • Reclutamiento
        • Instytut Psychiatrii i Neurologii
        • Investigador principal:
          • Grzegorz Witkowski, MD, PhD
        • Contacto:
  • Reino Unido
      • Liverpool, Reino Unido, L7 8XP
        • Reclutamiento
        • Royal Liverpool University Hospital
        • Contacto:
        • Investigador principal:
          • Richard Rhys Davies, MA BMBCh PhD FRCP
    • Devon
      • Exeter, Devon, Reino Unido, EX2 5DW
        • Reclutamiento
        • Royal Devon and Exeter Hospital NHS Trust
        • Contacto:
        • Investigador principal:
          • Timothy P Harrower, PhD
    • Glasgow City
      • Glasgow, Glasgow City, Reino Unido, G51 4TF
        • Reclutamiento
        • Royal Hospital for Children, Pharmacy Aseptic Unit
        • Contacto:
        • Investigador principal:
          • Matthew Sheridan
    • Wales
      • Cardiff, Wales, Reino Unido, CF14 4XW
        • Reclutamiento
        • Cardiff University, Schools of Medicine and Biosciences
        • Contacto:
        • Investigador principal:
          • Anne Rosser, PhD, MBBChir, MRCP

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

25 años a 60 años (Adulto)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Descripción

Criterios de inclusión:

  1. Presencia de la variante A de SNP3 en el mismo alelo que la expansión del triplete CAG patogénico
  2. Pacientes ambulatorios, hombres o mujeres de ≥25 a ≤60 años
  3. Características motoras diagnósticas clínicas de la EH, definidas como puntuación de confianza diagnóstica de la escala unificada de clasificación de la enfermedad de Huntington (UHDRS) = 4
  4. Puntuaciones de capacidad funcional total de UHDRS ≥9 y ≤13

Criterio de exclusión:

  1. Neoplasia maligna o tratamiento recibido por neoplasia maligna, que no sea carcinoma de células basales o de células escamosas tratado de la piel, en los 5 años anteriores

  2. Recibió cualquier otro fármaco del estudio, incluido un oligonucleótido en investigación, en el último año o 5 semividas del fármaco, lo que sea más largo, con la excepción de lo siguiente:

    una. Recibió WVE-120101 o WVE-120102 en los últimos 3 meses

  3. Dispositivo implantable del SNC que puede interferir con la capacidad de administrar el fármaco del estudio a través de una punción lumbar o someterse a una resonancia magnética
  4. Incapacidad para someterse a una resonancia magnética cerebral (con o sin sedación)
  5. Hueso, columna vertebral, sangrado u otro trastorno que expone al paciente al riesgo de lesión o punción lumbar fallida
  6. Tominersen recibido previamente

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: Aleatorizado
  • Modelo Intervencionista: Asignación Secuencial
  • Enmascaramiento: Doble

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Experimental: WVE-003 (Dosis A) o placebo
Droga: WVE-003
WVE-003 es un oligonucleótido antisentido estereopuro (ASO)
Experimental: WVE-003 (Dosis B) o placebo
Droga: WVE-003
WVE-003 es un oligonucleótido antisentido estereopuro (ASO)
Experimental: WVE-003 (Dosis C) o placebo
Droga: WVE-003
WVE-003 es un oligonucleótido antisentido estereopuro (ASO)

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Periodo de tiempo
Seguridad: Proporción de pacientes con eventos adversos (EA)
Periodo de tiempo: Día 1 hasta el final del estudio (mínimo de 36 semanas)
Día 1 hasta el final del estudio (mínimo de 36 semanas)

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Periodo de tiempo
Concentración máxima (Cmax) de WVE-003 en plasma
Periodo de tiempo: Día 1 hasta el final del estudio (mínimo de 36 semanas)
Día 1 hasta el final del estudio (mínimo de 36 semanas)
Área bajo la curva de tiempo de concentración plasmática para WVE-003 desde el tiempo 0 hasta la última concentración cuantificable (AUC0-t)
Periodo de tiempo: Día 1 hasta el final del estudio (mínimo de 36 semanas)
Día 1 hasta el final del estudio (mínimo de 36 semanas)
Semivida terminal (t1/2) de WVE-003 en líquido cefalorraquídeo (LCR)
Periodo de tiempo: Día 1 hasta el final del estudio (mínimo de 36 semanas)
Día 1 hasta el final del estudio (mínimo de 36 semanas)

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Wave Life Sciences Ltd.

Investigadores

  • Director de estudio: Medical Director, MD, Wave Life Sciences

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

6 de septiembre de 2021

Finalización primaria (Estimado)

1 de diciembre de 2024

Finalización del estudio (Estimado)

1 de diciembre de 2024

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

18 de agosto de 2021

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

26 de agosto de 2021

Publicado por primera vez (Actual)

2 de septiembre de 2021

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

14 de noviembre de 2023

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

9 de noviembre de 2023

Última verificación

1 de noviembre de 2023

Más información

Términos relacionados con este estudio

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • WVE-003-001

Plan de datos de participantes individuales (IPD)

¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?

NO

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

Sí

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

producto fabricado y exportado desde los EE. UU.

Sí

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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