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Estudio de WVE-003 en pacientes con enfermedad de Huntington

23 de julio de 2025 actualizado por: Wave Life Sciences Ltd.

Un estudio multicéntrico, aleatorizado, doble ciego, controlado con placebo, de fase 1b/2a de WVE-003 administrado por vía intratecal en pacientes con enfermedad de Huntington (SELECT-HD)

Este es un estudio de fase 1b/2a multicéntrico, aleatorizado, doble ciego, controlado con placebo para evaluar la seguridad, tolerabilidad, PK y PD de WVE-003 en pacientes adultos con EH manifiesta temprana que portan el polimorfismo de nucleótido único objetivo ( SNP) - SNP3.

Descripción general del estudio

Estado

Terminado

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Actual)

47

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • Alemania
      • Bochum, Alemania, 44791
        • Katholisches Klinikum Bochum gGmbH
      • Muenster, Alemania, 48149
        • George-Huntington-Institut GmbH
      • Taufkirchen, Alemania, 84416
        • Kbo-Isar-Amper-Klinikum Taufkirchen (Vils)
  • Australia
    • New South Wales
      • Westmead, New South Wales, Australia, 2145
        • Westmead Hospital
    • Victoria
      • Clayton, Victoria, Australia, 3168
        • Monash Health
      • Melbourne, Victoria, Australia, 3050
        • Royal Melbourne Hospital
  • Canadá
    • Alberta
      • Edmonton, Alberta, Canadá, T6G 2G3
        • University of Alberta Hospital
    • Ontario
      • Ottawa, Ontario, Canadá, K1H 8L6
        • The Ottawa Hospital
    • Quebec
      • Montréal, Quebec, Canadá, H2X019
        • Centre Hospitalier de l-Universite de Montreal
  • Dinamarca
      • Copenhagen, Dinamarca, 2100
        • Rigshospitalet
  • España
      • Barcelona, España, 08041
        • Hospital de la Sanata Creu i Sant Pau
      • Madrid, España, 28034
        • Hospital Universitario Ramon y Cajal
  • Francia
      • Créteil, Francia, 94010
        • Hopital Henri Mondor - Hospital
      • Paris, Francia, 75646
        • Institut du Cerveau et de la Moelle Epinière
  • Italia
      • Verona, Italia
        • Centro Ricerche Cliniche Di Verona
  • Países Bajos
      • Leiden, Países Bajos, 2333 ZA
        • Leiden University Medical Center
      • Maastricht, Países Bajos, 6229 HX
        • Maastricht University Medical Center
  • Polonia
      • Gdańsk, Polonia, 80-462
        • Szpital Sw. Wojciecha
      • Warsaw, Polonia, 02-957
        • Instytut Psychiatrii i Neurologii
  • Reino Unido
      • Liverpool, Reino Unido, L7 8XP
        • Royal Liverpool University Hospital
    • Devon
      • Exeter, Devon, Reino Unido, EX2 5DW
        • Royal Devon and Exeter Hospital NHS Trust
    • Glasgow City
      • Glasgow, Glasgow City, Reino Unido, G51 4TF
        • Royal Hospital for Children, Pharmacy Aseptic Unit
    • Wales
      • Cardiff, Wales, Reino Unido, CF14 4XW
        • Cardiff University, Schools of Medicine and Biosciences

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

25 años a 60 años (Adulto)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Descripción

Criterios de inclusión:

  1. Presencia de la variante A de SNP3 en el mismo alelo que la expansión del triplete CAG patogénico
  2. Pacientes ambulatorios, hombres o mujeres de ≥25 a ≤60 años
  3. Características motoras diagnósticas clínicas de la EH, definidas como puntuación de confianza diagnóstica de la escala unificada de clasificación de la enfermedad de Huntington (UHDRS) = 4
  4. Puntuaciones de capacidad funcional total de UHDRS ≥9 y ≤13

Criterio de exclusión:

  1. Neoplasia maligna o tratamiento recibido por neoplasia maligna, que no sea carcinoma de células basales o de células escamosas tratado de la piel, en los 5 años anteriores

  2. Recibió cualquier otro fármaco del estudio, incluido un oligonucleótido en investigación, en el último año o 5 semividas del fármaco, lo que sea más largo, con la excepción de lo siguiente:

    una. Recibió WVE-120101 o WVE-120102 en los últimos 3 meses

  3. Dispositivo implantable del SNC que puede interferir con la capacidad de administrar el fármaco del estudio a través de una punción lumbar o someterse a una resonancia magnética
  4. Incapacidad para someterse a una resonancia magnética cerebral (con o sin sedación)
  5. Hueso, columna vertebral, sangrado u otro trastorno que expone al paciente al riesgo de lesión o punción lumbar fallida
  6. Tominersen recibido previamente

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: Aleatorizado
  • Modelo Intervencionista: Asignación Secuencial
  • Enmascaramiento: Doble

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Comparador de placebos: Triste: placebo agrupado
Placebo
Droga: Triste: placebo agrupado
Dosis única de placebo
Experimental: Triste: 30 mg WVE-003
Dosis ascendente única - 30 mg WVE -003
Droga: Triste: 30 mg WVE-003
Dosis ascendente única de 30 mg WVE-003, un oligonucleótido antisentido de estereopure selectivo alelo (ASO)
Experimental: Triste: 60 mg WVE-003
Dosis ascendente única - 60 mg WVE -003
Droga: Triste: 60 mg WVE-003
Dosis ascendente única de 60 mg WVE-003, un oligonucleótido antisentido de estereopure selectivo alelo (ASO)
Experimental: Triste: 90 mg WVE-003
Dosis ascendente única - 90 mg WVE -003
Droga: Triste: 90 mg WVE-003
Dosis ascendente única de 90 mg WVE-003, un oligonucleótido antisentido de estereopure selectivo alelo (ASO)
Comparador de placebos: MD: placebo
Placebo
Droga: MD: placebo
Tres dosis de placebo q8wk
Experimental: MD: 30mg WVE-003
Dosis múltiple - 30 mg WVE -003
Droga: MD: 30mg WVE-003
Tres dosis de 30 mg WVE-003 Q8WK Una estereopure selectiva de alelo, oligonucleótido antisentido (ASO)

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Seguridad: proporción de pacientes con eventos adversos emergentes de tratamiento (TEAE) relacionados con el estudio de drogas
Periodo de tiempo: Día 1 a semana 24 (período de dosis ascendente individual 1); Día 1 a la semana 28 (Período de dosis múltiple 2)
El resultado primario para este estudio fue la seguridad y se informa como la proporción de pacientes con TEAE relacionados con el estudio del estudio.
Día 1 a semana 24 (período de dosis ascendente individual 1); Día 1 a la semana 28 (Período de dosis múltiple 2)

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Farmacocinética de WVE-003 en plasma
Periodo de tiempo: Día 1 (Período de dosis ascendente individual 1); Día 1 y Día 113 (Período de dosis múltiple 2)
Parámetro analizado: AUC0-6 = área bajo la curva de tiempo de concentración de tiempo 0 a 6 horas
Día 1 (Período de dosis ascendente individual 1); Día 1 y Día 113 (Período de dosis múltiple 2)
Farmacocinética de WVE-003 en plasma
Periodo de tiempo: Día 1 (Período de dosis ascendente individual 1); Día 1 y Día 113 (Período de dosis múltiple 2)
Parámetro analizado: Cmax = concentración máxima observada.
Día 1 (Período de dosis ascendente individual 1); Día 1 y Día 113 (Período de dosis múltiple 2)
Concentración de WVE-003 en el líquido cefalorraquídeo (LCR)
Periodo de tiempo: 28 días después de la dosis durante el período 1 (P1: día 29); 28 días después de la última dosis durante el período 2 (P2: día141)
La concentración de WVE-003 en el líquido cefalorraquídeo (LCR) se informa en ng/ml.
28 días después de la dosis durante el período 1 (P1: día 29); 28 días después de la última dosis durante el período 2 (P2: día141)

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Wave Life Sciences Ltd.

Investigadores

  • Director de estudio: Medical Director, MD, Wave Life Sciences

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

6 de septiembre de 2021

Finalización primaria (Actual)

24 de mayo de 2024

Finalización del estudio (Actual)

24 de mayo de 2024

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

18 de agosto de 2021

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

26 de agosto de 2021

Publicado por primera vez (Actual)

2 de septiembre de 2021

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

12 de agosto de 2025

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

23 de julio de 2025

Última verificación

1 de julio de 2025

Más información

Términos relacionados con este estudio

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • WVE-003-001

Plan de datos de participantes individuales (IPD)

¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?

NO

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

Sí

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

producto fabricado y exportado desde los EE. UU.

Sí

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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