Studie av WVE-003 hos pasienter med Huntingtons sykdom
23. juli 2025 oppdatert av: Wave Life Sciences Ltd.
En multisenter, randomisert, dobbeltblind, placebokontrollert, fase 1b/2a-studie av WVE-003 administrert intratekalt hos pasienter med Huntingtons sykdom (SELECT-HD)
Dette er en fase 1b/2a multisenter, randomisert, dobbeltblind, placebokontrollert studie for å evaluere sikkerheten, tolerabiliteten, PK og PD til WVE-003 hos voksne pasienter med tidlig manifestert HD som bærer den målrettede enkeltnukleotidpolymorfismen ( SNP) - SNP3.
Studieoversikt
Status
Fullført
Forhold
Studietype
Intervensjonell
Registrering (Faktiske)
47
Fase
- Fase 2
- Fase 1
Kontakter og plasseringer
Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.
Studiesteder
-
-
New South Wales
-
Westmead, New South Wales, Australia, 2145
- Westmead Hospital
-
-
Victoria
-
Clayton, Victoria, Australia, 3168
- Monash Health
-
Melbourne, Victoria, Australia, 3050
- Royal Melbourne Hospital
-
-
-
-
Alberta
-
Edmonton, Alberta, Canada, T6G 2G3
- University of Alberta Hospital
-
-
Ontario
-
Ottawa, Ontario, Canada, K1H 8L6
- The Ottawa Hospital
-
-
Quebec
-
Montréal, Quebec, Canada, H2X019
- Centre Hospitalier de l-Universite de Montreal
-
-
-
-
-
Copenhagen, Danmark, 2100
- Rigshospitalet
-
-
-
-
-
Créteil, Frankrike, 94010
- Hopital Henri Mondor - Hospital
-
Paris, Frankrike, 75646
- Institut du Cerveau et de la Moelle Epinière
-
-
-
-
-
Verona, Italia
- Centro Ricerche Cliniche Di Verona
-
-
-
-
-
Leiden, Nederland, 2333 ZA
- Leiden University Medical Center
-
Maastricht, Nederland, 6229 HX
- Maastricht University Medical Center
-
-
-
-
-
Gdańsk, Polen, 80-462
- Szpital Sw. Wojciecha
-
Warsaw, Polen, 02-957
- Instytut Psychiatrii i Neurologii
-
-
-
-
-
Barcelona, Spania, 08041
- Hospital de la Sanata Creu i Sant Pau
-
Madrid, Spania, 28034
- Hospital Universitario Ramon Y Cajal
-
-
-
-
-
Liverpool, Storbritannia, L7 8XP
- Royal Liverpool University Hospital
-
-
Devon
-
Exeter, Devon, Storbritannia, EX2 5DW
- Royal Devon and Exeter Hospital NHS Trust
-
-
Glasgow City
-
Glasgow, Glasgow City, Storbritannia, G51 4TF
- Royal Hospital for Children, Pharmacy Aseptic Unit
-
-
Wales
-
Cardiff, Wales, Storbritannia, CF14 4XW
- Cardiff University, Schools of Medicine and Biosciences
-
-
-
-
-
Bochum, Tyskland, 44791
- Katholisches Klinikum Bochum gGmbH
-
Muenster, Tyskland, 48149
- George-Huntington-Institut GmbH
-
Taufkirchen, Tyskland, 84416
- Kbo-Isar-Amper-Klinikum Taufkirchen (Vils)
-
-
Deltakelseskriterier
Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
25 år til 60 år (Voksen)
Tar imot friske frivillige
Nei
Beskrivelse
Inklusjonskriterier:
- Tilstedeværelse av A-varianten av SNP3 på samme allel som den patogene CAG-triplettutvidelsen
- Ambulante, mannlige eller kvinnelige pasienter i alderen ≥25 til ≤60 år
- Kliniske diagnostiske motoriske egenskaper ved HD, definert som Unified Huntingtons sykdomsvurderingsskala (UHDRS) Diagnostisk konfidenspoeng = 4
- UHDRS total funksjonell kapasitetscore ≥9 og ≤13
Ekskluderingskriterier:
- Malignitet eller mottatt behandling for malignitet, annet enn behandlet basalcelle- eller plateepitelkarsinom i huden, i løpet av de siste 5 årene
Mottatt et hvilket som helst annet studielegemiddel, inkludert et forsøksoligonukleotid, i løpet av det siste året eller 5 halveringstider av legemidlet, avhengig av hva som er lengst, med unntak av følgende:
en. Mottatt WVE-120101 eller WVE-120102 i løpet av de siste 3 månedene
- Implanterbar CNS-enhet som kan forstyrre evnen til å administrere studiemedisin via lumbalpunksjon eller gjennomgå MR-skanning
- Manglende evne til å gjennomgå hjerne-MR (med eller uten sedasjon)
- Bein, ryggrad, blødning eller annen lidelse som utsetter pasienten for risiko for skade eller mislykket lumbalpunksjon
- Tidligere mottatt tominersen
Studieplan
Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: Randomisert
- Intervensjonsmodell: Sekvensiell tildeling
- Masking: Dobbelt
Våpen og intervensjoner
Deltakergruppe / Arm |
Intervensjon / Behandling |
|---|---|
|
Placebo komparator: Trist: samlet placebo
Placebo
|
Enkelt dose placebo
|
|
Eksperimentell: Trist: 30 mg WVE-003
Enkelt stigende dose - 30 mg WVE -003
|
Enkel stigende dose på 30 mg WVE-003, en allel-selektiv stereopur antisense oligonukleotid (ASO)
|
|
Eksperimentell: Trist: 60 mg WVE-003
Enkelt stigende dose - 60 mg WVE -003
|
Enkelt stigende dose på 60 mg WVE-003, en allel-selektiv stereopur antisense oligonukleotid (ASO)
|
|
Eksperimentell: Trist: 90 mg WVE-003
Enkelt stigende dose - 90 mg WVE -003
|
Enkel stigende dose på 90 mg WVE-003, en allel-selektiv stereopur antisense oligonukleotid (ASO)
|
|
Placebo komparator: MD: Placebo
Placebo
|
Tre doser placebo Q8WK
|
|
Eksperimentell: MD: 30 mg WVE-003
Flere dose - 30 mg WVE -003
|
Tre doser 30 mg WVE-003 Q8WK En allel-selektiv stereopur, antisense oligonukleotid (ASO)
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Sikkerhet: Andel pasienter med behandling av fremvoksende bivirkninger (TEEES) relatert til studiemedisin
Tidsramme: Dag 1 til uke 24 (enkelt stigende doseperiode 1); Dag 1 til uke 28 (flerdoseperiode 2)
|
Det primære utfallet for denne studien var sikkerhet og rapporteres som andelen pasienter med TEEES relatert til studiemedisin.
|
Dag 1 til uke 24 (enkelt stigende doseperiode 1); Dag 1 til uke 28 (flerdoseperiode 2)
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Farmakokinetikk av WVE-003 i plasma
Tidsramme: Dag 1 (enkelt stigende doseperiode 1); Dag 1 og dag 113 (flerdoseperiode 2)
|
Parameter analysert: AUC0-6 = område under konsentrasjonstidskurven fra tid 0 til 6 timer
|
Dag 1 (enkelt stigende doseperiode 1); Dag 1 og dag 113 (flerdoseperiode 2)
|
|
Farmakokinetikk av WVE-003 i plasma
Tidsramme: Dag 1 (enkelt stigende doseperiode 1); Dag 1 og dag 113 (flerdoseperiode 2)
|
Parameter analysert: Cmax = maksimal observert konsentrasjon.
|
Dag 1 (enkelt stigende doseperiode 1); Dag 1 og dag 113 (flerdoseperiode 2)
|
|
Konsentrasjon av WVE-003 i cerebrospinalvæske (CSF)
Tidsramme: 28 dager etter dose i periode 1 (P1: Day29); 28 dager etter siste dose i periode 2 (P2: Day141)
|
WVE-003-konsentrasjon i cerebrospinalvæske (CSF) er rapportert i Ng/ml.
|
28 dager etter dose i periode 1 (P1: Day29); 28 dager etter siste dose i periode 2 (P2: Day141)
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.
Sponsor
Etterforskere
- Studieleder: Medical Director, MD, Wave Life Sciences
Studierekorddatoer
Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.
Studer hoveddatoer
Studiestart (Faktiske)
6. september 2021
Primær fullføring (Faktiske)
24. mai 2024
Studiet fullført (Faktiske)
24. mai 2024
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
18. august 2021
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
26. august 2021
Først lagt ut (Faktiske)
2. september 2021
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)
12. august 2025
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
23. juli 2025
Sist bekreftet
1. juli 2025
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
- Hjernesykdommer
- Sykdommer i sentralnervesystemet
- Sykdommer i nervesystemet
- Psykiske lidelser
- Genetiske sykdommer, medfødte
- Nevrokognitive lidelser
- Kognisjonsforstyrrelser
- Demens
- Nevrodegenerative sykdommer
- Bevegelsesforstyrrelser
- Heredodegenerative lidelser, nervesystemet
- Basal ganglia sykdommer
- Dyskinesier
- Chorea
- Huntingtons sykdom
Andre studie-ID-numre
- WVE-003-001
Plan for individuelle deltakerdata (IPD)
Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?
NEI
Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter
Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt
Ja
Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt
Nei
produkt produsert i og eksportert fra USA
Ja
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .