Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Studie av WVE-003 hos patienter med Huntingtons sjukdom

23 juli 2025 uppdaterad av: Wave Life Sciences Ltd.

En multicenter, randomiserad, dubbelblind, placebokontrollerad, fas 1b/2a-studie av WVE-003 administrerat intratekalt hos patienter med Huntingtons sjukdom (SELECT-HD)

Detta är en fas 1b/2a multicenter, randomiserad, dubbelblind, placebokontrollerad studie för att utvärdera säkerheten, tolerabiliteten, PK och PD hos WVE-003 hos vuxna patienter med tidig manifest HD som bär den riktade singelnukleotidpolymorfismen ( SNP) - SNP3.

Studieöversikt

Status

Avslutad

Betingelser

Intervention / Behandling

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Faktisk)

47

Fas

  • Fas 2
  • Fas 1

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Australien
    • New South Wales
      • Westmead, New South Wales, Australien, 2145
        • Westmead Hospital
    • Victoria
      • Clayton, Victoria, Australien, 3168
        • Monash Health
      • Melbourne, Victoria, Australien, 3050
        • Royal Melbourne Hospital
  • Danmark
      • Copenhagen, Danmark, 2100
        • Rigshospitalet
  • Frankrike
      • Créteil, Frankrike, 94010
        • Hopital Henri Mondor - Hospital
      • Paris, Frankrike, 75646
        • Institut du Cerveau et de la Moelle Epinière
  • Italien
      • Verona, Italien
        • Centro Ricerche Cliniche Di Verona
  • Kanada
    • Alberta
      • Edmonton, Alberta, Kanada, T6G 2G3
        • University of Alberta Hospital
    • Ontario
      • Ottawa, Ontario, Kanada, K1H 8L6
        • The Ottawa Hospital
    • Quebec
      • Montréal, Quebec, Kanada, H2X019
        • Centre Hospitalier de l-Universite de Montreal
  • Nederländerna
      • Leiden, Nederländerna, 2333 ZA
        • Leiden University Medical Center
      • Maastricht, Nederländerna, 6229 HX
        • Maastricht University Medical Center
  • Polen
      • Gdańsk, Polen, 80-462
        • Szpital Sw. Wojciecha
      • Warsaw, Polen, 02-957
        • Instytut Psychiatrii i Neurologii
  • Spanien
      • Barcelona, Spanien, 08041
        • Hospital de la Sanata Creu i Sant Pau
      • Madrid, Spanien, 28034
        • Hospital Universitario Ramon y Cajal
  • Storbritannien
      • Liverpool, Storbritannien, L7 8XP
        • Royal Liverpool University Hospital
    • Devon
      • Exeter, Devon, Storbritannien, EX2 5DW
        • Royal Devon and Exeter Hospital NHS Trust
    • Glasgow City
      • Glasgow, Glasgow City, Storbritannien, G51 4TF
        • Royal Hospital for Children, Pharmacy Aseptic Unit
    • Wales
      • Cardiff, Wales, Storbritannien, CF14 4XW
        • Cardiff University, Schools of Medicine and Biosciences
  • Tyskland
      • Bochum, Tyskland, 44791
        • Katholisches Klinikum Bochum gGmbH
      • Muenster, Tyskland, 48149
        • George-Huntington-Institut GmbH
      • Taufkirchen, Tyskland, 84416
        • Kbo-Isar-Amper-Klinikum Taufkirchen (Vils)

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

25 år till 60 år (Vuxen)

Tar emot friska volontärer

Nej

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  1. Närvaro av A-varianten av SNP3 på samma allel som den patogena CAG-triplettexpansionen
  2. Ambulatoriska, manliga eller kvinnliga patienter i åldern ≥25 till ≤60 år
  3. Kliniska diagnostiska motoriska egenskaper hos HD, definierade som Unified Huntington's Disease Rating Scale (UHDRS) Diagnostic Confidence Score = 4
  4. UHDRS totala funktionella kapacitetspoäng ≥9 och ≤13

Exklusions kriterier:

  1. Malignitet eller fått behandling för malignitet, annan än behandlad basalcells- eller skivepitelcancer i huden, under de senaste 5 åren

  2. Fick något annat studieläkemedel, inklusive en undersökningsoligonukleotid, inom det senaste året eller 5 halveringstider av läkemedlet, beroende på vilket som är längre, med undantag av följande:

    a. Fick WVE-120101 eller WVE-120102 inom de senaste 3 månaderna

  3. Implanterbar CNS-enhet som kan störa förmågan att administrera studieläkemedlet via lumbalpunktion eller genomgå MRI-skanning
  4. Oförmåga att genomgå hjärn-MRT (med eller utan sedering)
  5. Ben, ryggrad, blödning eller annan störning som utsätter patienten för risk för skada eller misslyckad lumbalpunktion
  6. Tidigare fått tominersen

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: Randomiserad
  • Interventionsmodell: Sekventiell tilldelning
  • Maskning: Dubbel

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Placebo-jämförare: Tråkigt: Poolad placebo
Placebo
Läkemedel: Tråkigt: Poolad placebo
Enstaka placebo
Experimentell: SAD: 30 mg WVE-003
Enda stigande dos - 30 mg WVE -003
Läkemedel: SAD: 30 mg WVE-003
Enstaka stigande dos på 30 mg WVE-003, en allelselektiv stereopurantisense oligonukleotid (ASO)
Experimentell: SAD: 60 mg WVE-003
Enkel stigande dos - 60 mg WVE -003
Läkemedel: SAD: 60 mg WVE-003
Enstaka stigande dos på 60 mg WVE-003, en allelselektiv stereopurantisense oligonukleotid (ASO)
Experimentell: SAD: 90 mg WVE-003
Enkel stigande dos - 90 mg WVE -003
Läkemedel: SAD: 90 mg WVE-003
Enstaka stigande dos på 90 mg WVE-003, en allelselektiv stereopure antisense oligonukleotid (ASO)
Placebo-jämförare: MD: placebo
Placebo
Läkemedel: MD: placebo
Tre doser av placebo Q8wk
Experimentell: MD: 30 mg WVE-003
Multipel dos - 30 mg WVE -003
Läkemedel: MD: 30 mg WVE-003
Tre doser av 30 mg WVE-003 Q8WK En allelselektiv stereopur, antisense oligonukleotid (ASO)

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Säkerhet: Andel patienter med behandling Emergent biverkningar (TEAE) relaterade till läkemedlet
Tidsram: Dag 1 till vecka 24 (enstaka stigande dosperiod 1); Dag 1 till vecka 28 (flera dosperiod 2)
Det primära resultatet för denna studie var säkerhet och rapporteras som andelen patienter med teaes relaterade till studieläkemedel.
Dag 1 till vecka 24 (enstaka stigande dosperiod 1); Dag 1 till vecka 28 (flera dosperiod 2)

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Farmakokinetik av WVE-003 i plasma
Tidsram: Dag 1 (enstaka stigande dosperiod 1); Dag 1 och dag 113 (multidosperiod 2)
Parameter analyserad: AUC0-6 = area under koncentrationstidskurvan från tid 0 till 6 timmar
Dag 1 (enstaka stigande dosperiod 1); Dag 1 och dag 113 (multidosperiod 2)
Farmakokinetik av WVE-003 i plasma
Tidsram: Dag 1 (enstaka stigande dosperiod 1); Dag 1 och dag 113 (multidosperiod 2)
Parameter analyserad: Cmax = maximal observerad koncentration.
Dag 1 (enstaka stigande dosperiod 1); Dag 1 och dag 113 (multidosperiod 2)
Koncentration av WVE-003 i cerebrospinalvätska (CSF)
Tidsram: 28 dagar efter dos under period 1 (P1: Day29); 28 dagar efter sista dosen under period 2 (P2: DAY141)
WVE-003-koncentration i cerebrospinalvätska (CSF) rapporteras i ng/ml.
28 dagar efter dos under period 1 (P1: Day29); 28 dagar efter sista dosen under period 2 (P2: DAY141)

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Wave Life Sciences Ltd.

Utredare

  • Studierektor: Medical Director, MD, Wave Life Sciences

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

6 september 2021

Primärt slutförande (Faktisk)

24 maj 2024

Avslutad studie (Faktisk)

24 maj 2024

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

18 augusti 2021

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

26 augusti 2021

Första postat (Faktisk)

2 september 2021

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

12 augusti 2025

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

23 juli 2025

Senast verifierad

1 juli 2025

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • WVE-003-001

Plan för individuella deltagardata (IPD)

Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?

NEJ

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Ja

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

produkt tillverkad i och exporterad från U.S.A.

Ja

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Prenumerera