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Studie von WVE-003 bei Patienten mit der Huntington-Krankheit

23. Juli 2025 aktualisiert von: Wave Life Sciences Ltd.

Eine multizentrische, randomisierte, doppelblinde, Placebo-kontrollierte Phase-1b/2a-Studie zu WVE-003, das Patienten mit Chorea Huntington intrathekal verabreicht wird (SELECT-HD)

Dies ist eine multizentrische, randomisierte, doppelblinde, placebokontrollierte Studie der Phase 1b/2a zur Bewertung der Sicherheit, Verträglichkeit, PK und PD von WVE-003 bei erwachsenen Patienten mit frühmanifestierter Huntington-Krankheit, die Träger des gezielten Einzelnukleotid-Polymorphismus ( SNP) - SNP3.

Studienübersicht

Status

Abgeschlossen

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

47

Phase

  • Phase 2
  • Phase 1

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Australien
    • New South Wales
      • Westmead, New South Wales, Australien, 2145
        • Westmead Hospital
    • Victoria
      • Clayton, Victoria, Australien, 3168
        • Monash Health
      • Melbourne, Victoria, Australien, 3050
        • Royal Melbourne Hospital
  • Deutschland
      • Bochum, Deutschland, 44791
        • Katholisches Klinikum Bochum gGmbH
      • Muenster, Deutschland, 48149
        • George-Huntington-Institut GmbH
      • Taufkirchen, Deutschland, 84416
        • Kbo-Isar-Amper-Klinikum Taufkirchen (Vils)
  • Dänemark
      • Copenhagen, Dänemark, 2100
        • Rigshospitalet
  • Frankreich
      • Créteil, Frankreich, 94010
        • Hopital Henri Mondor - Hospital
      • Paris, Frankreich, 75646
        • Institut du Cerveau et de la Moelle Epinière
  • Italien
      • Verona, Italien
        • Centro Ricerche Cliniche di Verona
  • Kanada
    • Alberta
      • Edmonton, Alberta, Kanada, T6G 2G3
        • University of Alberta Hospital
    • Ontario
      • Ottawa, Ontario, Kanada, K1H 8L6
        • The Ottawa Hospital
    • Quebec
      • Montréal, Quebec, Kanada, H2X019
        • Centre Hospitalier de l-Universite de Montreal
  • Niederlande
      • Leiden, Niederlande, 2333 ZA
        • Leiden University Medical Center
      • Maastricht, Niederlande, 6229 HX
        • Maastricht University Medical Center
  • Polen
      • Gdańsk, Polen, 80-462
        • Szpital Sw. Wojciecha
      • Warsaw, Polen, 02-957
        • Instytut Psychiatrii i Neurologii
  • Spanien
      • Barcelona, Spanien, 08041
        • Hospital de la Sanata Creu i Sant Pau
      • Madrid, Spanien, 28034
        • Hospital Universitario Ramon y Cajal
  • Vereinigtes Königreich
      • Liverpool, Vereinigtes Königreich, L7 8XP
        • Royal Liverpool University Hospital
    • Devon
      • Exeter, Devon, Vereinigtes Königreich, EX2 5DW
        • Royal Devon and Exeter Hospital NHS Trust
    • Glasgow City
      • Glasgow, Glasgow City, Vereinigtes Königreich, G51 4TF
        • Royal Hospital for Children, Pharmacy Aseptic Unit
    • Wales
      • Cardiff, Wales, Vereinigtes Königreich, CF14 4XW
        • Cardiff University, Schools of Medicine and Biosciences

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

25 Jahre bis 60 Jahre (Erwachsene)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  1. Vorhandensein der A-Variante von SNP3 auf demselben Allel wie die pathogene CAG-Triplett-Expansion
  2. Ambulante, männliche oder weibliche Patienten im Alter von ≥ 25 bis ≤ 60 Jahren
  3. Klinisch diagnostische motorische Merkmale der Huntington-Krankheit, definiert als Unified Huntington's Disease Rating Scale (UHDRS) Diagnostic Confidence Score = 4
  4. UHDRS-Werte für die Gesamtfunktionsfähigkeit ≥9 und ≤13

Ausschlusskriterien:

  1. Bösartige Erkrankung oder Behandlung einer bösartigen Erkrankung, mit Ausnahme eines behandelten Basalzell- oder Plattenepithelkarzinoms der Haut, innerhalb der letzten 5 Jahre

  2. Erhalten eines anderen Studienmedikaments, einschließlich eines Prüf-Oligonukleotids, innerhalb der letzten 1 Jahr oder 5 Halbwertszeiten des Medikaments, je nachdem, was länger ist, mit Ausnahme der folgenden:

    a. Innerhalb der letzten 3 Monate WVE-120101 oder WVE-120102 erhalten

  3. Implantierbares ZNS-Gerät, das die Fähigkeit beeinträchtigen kann, das Studienmedikament über eine Lumbalpunktion zu verabreichen oder sich einer MRT-Untersuchung zu unterziehen
  4. Unfähigkeit, sich einer MRT des Gehirns zu unterziehen (mit oder ohne Sedierung)
  5. Knochen-, Wirbelsäulen-, Blutungs- oder andere Erkrankungen, die den Patienten einem Verletzungsrisiko oder einer erfolglosen Lumbalpunktion aussetzen
  6. Zuvor erhalten tominersen

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Zufällig
  • Interventionsmodell: Sequenzielle Zuweisung
  • Maskierung: Doppelt

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Placebo-Komparator: SAD: Pooled Placebo
Placebo
Arzneimittel: SAD: Pooled Placebo
Einzeldosis Placebo
Experimental: SAD: 30 mg WVE-003
Single Ascending Dosis - 30 mg WVE -003
Arzneimittel: SAD: 30 mg WVE-003
Single aufsteigende Dosis von 30 mg WVE-003, ein Allel-selektiver Stereopure-Antisense-Oligonukleotid (ASO)
Experimental: SAD: 60 mg WVE-003
Single Ascending Dosis - 60 mg WVE -003
Arzneimittel: SAD: 60 mg WVE-003
Single aufsteigende Dosis von 60 mg WVE-003, ein Allel-selektiver Stereopure-Antisense-Oligonukleotid (ASO)
Experimental: SAD: 90 mg WVE-003
Single Ascending Dosis - 90 mg WVE -003
Arzneimittel: SAD: 90 mg WVE-003
Single aufsteigende Dosis von 90 mg WVE-003, ein Allel-selektiver Stereopure-Antisense-Oligonukleotid (ASO)
Placebo-Komparator: MD: Placebo
Placebo
Arzneimittel: MD: Placebo
Drei Dosen Placebo Q8WK
Experimental: MD: 30 mg WVE-003
Mehrfachdosis - 30 mg WVE -003
Arzneimittel: MD: 30 mg WVE-003
Drei Dosen von 30 mg WVE-003 Q8WK Ein Allel-selektiver Stereopur, Antisense-Oligonukleotid (ASO)

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Sicherheit: Anteil der Patienten mit aufstrebenden unerwünschten Ereignissen (TEAEs) im Zusammenhang mit dem Studienmedikament
Zeitfenster: Tag 1 bis Woche 24 (Single Ascending Dosis Periode 1); Tag 1 bis Woche 28 (Multi -Dosis -Periode 2)
Das primäre Ergebnis für diese Studie war die Sicherheit und wird als Anteil der Patienten mit Tee mit dem Studienmedikament berichtet.
Tag 1 bis Woche 24 (Single Ascending Dosis Periode 1); Tag 1 bis Woche 28 (Multi -Dosis -Periode 2)

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Pharmakokinetik von WVE-003 im Plasma
Zeitfenster: Tag 1 (einzelne aufsteigende Dosisdauer 1); Tag 1 und Tag 113 (Multi -Dosis -Periode 2)
Analysierter Parameter: AUC0-6 = Fläche unter der Konzentrationszeitkurve von Zeit 0 bis 6 Stunden
Tag 1 (einzelne aufsteigende Dosisdauer 1); Tag 1 und Tag 113 (Multi -Dosis -Periode 2)
Pharmakokinetik von WVE-003 im Plasma
Zeitfenster: Tag 1 (einzelne aufsteigende Dosisdauer 1); Tag 1 und Tag 113 (Multi -Dosis -Periode 2)
Parameter analysiert: cmax = maximal beobachtete Konzentration.
Tag 1 (einzelne aufsteigende Dosisdauer 1); Tag 1 und Tag 113 (Multi -Dosis -Periode 2)
Konzentration von WVE-003 in Cerebrospinalflüssigkeit (CSF)
Zeitfenster: 28 Tage nach der Dosis während der Zeit 1 (P1: Tag29); 28 Tage nach der letzten Dosis während der Zeit 2 (P2: Tag 141)
Die WVE-003-Konzentration in Cerebrospinalflüssigkeit (CSF) wird in NG/ml angegeben.
28 Tage nach der Dosis während der Zeit 1 (P1: Tag29); 28 Tage nach der letzten Dosis während der Zeit 2 (P2: Tag 141)

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Wave Life Sciences Ltd.

Ermittler

  • Studienleiter: Medical Director, MD, Wave Life Sciences

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

6. September 2021

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

24. Mai 2024

Studienabschluss (Tatsächlich)

24. Mai 2024

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

18. August 2021

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

26. August 2021

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

2. September 2021

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

12. August 2025

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

23. Juli 2025

Zuletzt verifiziert

1. Juli 2025

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • WVE-003-001

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

NEIN

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Produkt, das in den USA hergestellt und aus den USA exportiert wird

Ja

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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