Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Studie WVE-003 u pacientů s Huntingtonovou chorobou

23. července 2025 aktualizováno: Wave Life Sciences Ltd.

Multicentrická, randomizovaná, dvojitě zaslepená, placebem kontrolovaná, fáze 1b/2a studie WVE-003 podávaného intratekálně u pacientů s Huntingtonovou chorobou (SELECT-HD)

Toto je multicentrická, randomizovaná, dvojitě zaslepená, placebem kontrolovaná studie fáze 1b/2a k vyhodnocení bezpečnosti, snášenlivosti, PK a PD WVE-003 u dospělých pacientů s časně manifestní HD, kteří jsou nositeli cíleného jednonukleotidového polymorfismu ( SNP) - SNP3.

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

47

Fáze

  • Fáze 2
  • Fáze 1

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Austrálie
    • New South Wales
      • Westmead, New South Wales, Austrálie, 2145
        • Westmead Hospital
    • Victoria
      • Clayton, Victoria, Austrálie, 3168
        • Monash Health
      • Melbourne, Victoria, Austrálie, 3050
        • Royal Melbourne Hospital
  • Dánsko
      • Copenhagen, Dánsko, 2100
        • Rigshospitalet
  • Francie
      • Créteil, Francie, 94010
        • Hopital Henri Mondor - Hospital
      • Paris, Francie, 75646
        • Institut du Cerveau et de la Moelle Epinière
  • Holandsko
      • Leiden, Holandsko, 2333 ZA
        • Leiden University Medical Center
      • Maastricht, Holandsko, 6229 HX
        • Maastricht University Medical Center
  • Itálie
      • Verona, Itálie
        • Centro Ricerche Cliniche Di Verona
  • Kanada
    • Alberta
      • Edmonton, Alberta, Kanada, T6G 2G3
        • University of Alberta Hospital
    • Ontario
      • Ottawa, Ontario, Kanada, K1H 8L6
        • The Ottawa Hospital
    • Quebec
      • Montréal, Quebec, Kanada, H2X019
        • Centre Hospitalier de l-Universite de Montreal
  • Německo
      • Bochum, Německo, 44791
        • Katholisches Klinikum Bochum gGmbH
      • Muenster, Německo, 48149
        • George-Huntington-Institut GmbH
      • Taufkirchen, Německo, 84416
        • Kbo-Isar-Amper-Klinikum Taufkirchen (Vils)
  • Polsko
      • Gdańsk, Polsko, 80-462
        • Szpital Sw. Wojciecha
      • Warsaw, Polsko, 02-957
        • Instytut Psychiatrii i Neurologii
  • Spojené království
      • Liverpool, Spojené království, L7 8XP
        • Royal Liverpool University Hospital
    • Devon
      • Exeter, Devon, Spojené království, EX2 5DW
        • Royal Devon and Exeter Hospital NHS Trust
    • Glasgow City
      • Glasgow, Glasgow City, Spojené království, G51 4TF
        • Royal Hospital for Children, Pharmacy Aseptic Unit
    • Wales
      • Cardiff, Wales, Spojené království, CF14 4XW
        • Cardiff University, Schools of Medicine and Biosciences
  • Španělsko
      • Barcelona, Španělsko, 08041
        • Hospital de la Sanata Creu i Sant Pau
      • Madrid, Španělsko, 28034
        • Hospital Universitario Ramon y Cajal

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

25 let až 60 let (Dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

  1. Přítomnost A varianty SNP3 na stejné alele jako expanze patogenního tripletu CAG
  2. Ambulantní pacienti, muži nebo ženy ve věku ≥25 až ≤60 let
  3. Klinické diagnostické motorické rysy HD, definované jako Unified Huntington's Disease Rating Scale (UHDRS) Diagnostic Confidence Score = 4
  4. Celkové skóre funkční kapacity UHDRS ≥9 a ≤13

Kritéria vyloučení:

  1. Malignita nebo léčená malignita, jiná než léčený bazocelulární nebo spinocelulární karcinom kůže, během předchozích 5 let

  2. Během posledního 1 roku nebo 5 poločasů léčiva, podle toho, co je delší, obdržel jakýkoli jiný studovaný lék, včetně hodnoceného oligonukleotidu, s výjimkou následujících:

    A. Přijato WVE-120101 nebo WVE-120102 během posledních 3 měsíců

  3. Implantovatelné zařízení CNS, které může interferovat se schopností podávat studovaný lék lumbální punkcí nebo podstoupit MRI sken
  4. Neschopnost podstoupit MRI mozku (s nebo bez sedace)
  5. Kost, páteř, krvácení nebo jiná porucha, která vystavuje pacienta riziku zranění nebo neúspěšné lumbální punkci
  6. Dříve obdržel tominersen

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Sekvenční přiřazení
  • Maskování: Dvojnásobek

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Komparátor placeba: SAD: Společné placebo
Placebo
Lék: SAD: Společné placebo
Jediná dávka placeba
Experimentální: SAD: 30 mg WVE-003
Jednorázová dávka - 30 mg WVE -003
Lék: SAD: 30 mg WVE-003
Jedna vzestupná dávka 30 mg WVE-003, alel-selektivní stereopur antisense oligonukleotid (ASO)
Experimentální: SAD: 60 mg WVE-003
Jednorázová dávka - 60 mg WVE -003
Lék: SAD: 60 mg WVE-003
Jednorázová dávka 60 mg WVE-003, alela-selektivní stereopur antisense oligonukleotid (ASO)
Experimentální: SAD: 90 mg WVE-003
Jednorázová dávka - 90 mg WVE -003
Lék: SAD: 90 mg WVE-003
Jednorázová dávka 90 mg WVE-003, alela-selektivní stereopur antisense oligonukleotid (ASO)
Komparátor placeba: MD: Placebo
Placebo
Lék: MD: Placebo
Tři dávky placebo q8wk
Experimentální: MD: 30 mg WVE-003
Vícenásobná dávka - 30 mg WVE -003
Lék: MD: 30 mg WVE-003
Tři dávky 30 mg WVE-003 Q8WK Alela-selektivní stereopur, antisense oligonukleotid (ASO)

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Bezpečnost: Podíl pacientů s léčbou vznikající nežádoucí účinky (TEAE) související se studiem léčiva
Časové okno: 1. den až 24. týden (jediná vzestupná doba dávky 1); Den 1. až 28. týdne (období více dávek 2)
Primárním výsledkem této studie byla bezpečnost a je hlášena jako podíl pacientů s čajem souvisejícím se studiem léčiva.
1. den až 24. týden (jediná vzestupná doba dávky 1); Den 1. až 28. týdne (období více dávek 2)

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Farmakokinetika WVE-003 v plazmě
Časové okno: Den 1 (jediná vzestupná doba dávky 1); Den 1 a den 113 (období více dávek 2)
Analyzovaná parametry: AUC0-6 = oblast pod křivkou koncentrace času od 0 do 6 hodin
Den 1 (jediná vzestupná doba dávky 1); Den 1 a den 113 (období více dávek 2)
Farmakokinetika WVE-003 v plazmě
Časové okno: Den 1 (jediná vzestupná doba dávky 1); Den 1 a den 113 (období více dávek 2)
Analyzovaný parametr: CMAX = maximální pozorovaná koncentrace.
Den 1 (jediná vzestupná doba dávky 1); Den 1 a den 113 (období více dávek 2)
Koncentrace WVE-003 v mozkomíšním moku (CSF)
Časové okno: 28 dní po dávce během období 1 (P1: den 29); 28 dní po poslední dávce během období 2 (P2: Den141)
Koncentrace WVE-003 v mozkomíšní tekutině (CSF) je hlášena v Ng/ml.
28 dní po dávce během období 1 (P1: den 29); 28 dní po poslední dávce během období 2 (P2: Den141)

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Wave Life Sciences Ltd.

Vyšetřovatelé

  • Ředitel studie: Medical Director, MD, Wave Life Sciences

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

6. září 2021

Primární dokončení (Aktuální)

24. května 2024

Dokončení studie (Aktuální)

24. května 2024

Termíny zápisu do studia

První předloženo

18. srpna 2021

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

26. srpna 2021

První zveřejněno (Aktuální)

2. září 2021

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

12. srpna 2025

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

23. července 2025

Naposledy ověřeno

1. července 2025

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • WVE-003-001

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NE

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

produkt vyrobený a vyvážený z USA

Ano

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Huntingtonova nemoc

Klinické studie na SAD: Společné placebo

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Czech Republic

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit