Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Studie WVE-003 u pacientů s Huntingtonovou chorobou

9. listopadu 2023 aktualizováno: Wave Life Sciences Ltd.

Multicentrická, randomizovaná, dvojitě zaslepená, placebem kontrolovaná, fáze 1b/2a studie WVE-003 podávaného intratekálně u pacientů s Huntingtonovou chorobou (SELECT-HD)

Toto je multicentrická, randomizovaná, dvojitě zaslepená, placebem kontrolovaná studie fáze 1b/2a k vyhodnocení bezpečnosti, snášenlivosti, PK a PD WVE-003 u dospělých pacientů s časně manifestní HD, kteří jsou nositeli cíleného jednonukleotidového polymorfismu ( SNP) - SNP3.

Přehled studie

Postavení

Nábor

Podmínky

Intervence / Léčba

Typ studie

Intervenční

Zápis (Odhadovaný)

54

Fáze

  • Fáze 2
  • Fáze 1

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní kontakt

Studijní místa

  • Austrálie
    • New South Wales
      • Westmead, New South Wales, Austrálie, 2145
    • Victoria
      • Clayton, Victoria, Austrálie, 3168
      • Melbourne, Victoria, Austrálie, 3050
        • Nábor
        • Royal Melbourne Hospital
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Dennis Velakoulis, MBBS MMed DMedSci
  • Dánsko
  • Francie
  • Holandsko
      • Leiden, Holandsko, 2333 ZA
        • Nábor
        • Leiden University Medical Center
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Susanne De Bot, MD
      • Maastricht, Holandsko, 6229 HX
        • Nábor
        • Maastricht University Medical Center
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Mayke Oosterloo, MD
  • Itálie
      • Verona, Itálie
        • Nábor
        • Centro Ricerche Cliniche Di Verona
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Tomasso Bovi, MD
  • Kanada
    • Alberta
    • Ontario
      • Ottawa, Ontario, Kanada, K1H 8L6
        • Nábor
        • The Ottawa Hospital
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Tiago Mestre, MD, MsC
    • Quebec
      • Montréal, Quebec, Kanada, H2X019
  • Německo
      • Bochum, Německo, 44791
      • Muenster, Německo, 48149
        • Nábor
        • George-Huntington-Institut GmbH
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Ralf Reilman, MD
      • Taufkirchen, Německo, 84416
        • Nábor
        • kbo-Isar-Amper-Klinikum Taufkirchen (Vils)
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Alzbeta Mühlbäck, MD
  • Polsko
      • Gdańsk, Polsko, 80-462
        • Nábor
        • Szpital Sw. Wojciecha
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Jaroslaw Slawek, MD
      • Warsaw, Polsko, 02-957
        • Nábor
        • Instytut Psychiatrii i Neurologii
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Grzegorz Witkowski, MD, PhD
        • Kontakt:
  • Spojené království
      • Liverpool, Spojené království, L7 8XP
        • Nábor
        • Royal Liverpool University Hospital
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Richard Rhys Davies, MA BMBCh PhD FRCP
    • Devon
      • Exeter, Devon, Spojené království, EX2 5DW
        • Nábor
        • Royal Devon and Exeter Hospital NHS Trust
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Timothy P Harrower, PhD
    • Glasgow City
      • Glasgow, Glasgow City, Spojené království, G51 4TF
        • Nábor
        • Royal Hospital for Children, Pharmacy Aseptic Unit
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Matthew Sheridan
    • Wales
      • Cardiff, Wales, Spojené království, CF14 4XW
        • Nábor
        • Cardiff University, Schools of Medicine and Biosciences
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Anne Rosser, PhD, MBBChir, MRCP
  • Španělsko
      • Barcelona, Španělsko, 08041
        • Nábor
        • Hospital de la Sanata Creu i Sant Pau
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Jaime Kulisevsky Bojarski, MD, PhD
      • Madrid, Španělsko, 28034
        • Nábor
        • Hospital Universitario Ramón y Cajal
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Jose Luis Lopez-Sendon Moreno, MD

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

25 let až 60 let (Dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

  1. Přítomnost A varianty SNP3 na stejné alele jako expanze patogenního tripletu CAG
  2. Ambulantní pacienti, muži nebo ženy ve věku ≥25 až ≤60 let
  3. Klinické diagnostické motorické rysy HD, definované jako Unified Huntington's Disease Rating Scale (UHDRS) Diagnostic Confidence Score = 4
  4. Celkové skóre funkční kapacity UHDRS ≥9 a ≤13

Kritéria vyloučení:

  1. Malignita nebo léčená malignita, jiná než léčený bazocelulární nebo spinocelulární karcinom kůže, během předchozích 5 let

  2. Během posledního 1 roku nebo 5 poločasů léčiva, podle toho, co je delší, obdržel jakýkoli jiný studovaný lék, včetně hodnoceného oligonukleotidu, s výjimkou následujících:

    A. Přijato WVE-120101 nebo WVE-120102 během posledních 3 měsíců

  3. Implantovatelné zařízení CNS, které může interferovat se schopností podávat studovaný lék lumbální punkcí nebo podstoupit MRI sken
  4. Neschopnost podstoupit MRI mozku (s nebo bez sedace)
  5. Kost, páteř, krvácení nebo jiná porucha, která vystavuje pacienta riziku zranění nebo neúspěšné lumbální punkci
  6. Dříve obdržel tominersen

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Sekvenční přiřazení
  • Maskování: Dvojnásobek

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: WVE-003 (dávka A) nebo placebo
Lék: WVE-003
WVE-003 je stereočistý antisense oligonukleotid (ASO)
Experimentální: WVE-003 (dávka B) nebo placebo
Lék: WVE-003
WVE-003 je stereočistý antisense oligonukleotid (ASO)
Experimentální: WVE-003 (dávka C) nebo placebo
Lék: WVE-003
WVE-003 je stereočistý antisense oligonukleotid (ASO)

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Časové okno
Bezpečnost: Podíl pacientů s nežádoucími účinky (AE)
Časové okno: Den 1 až do konce studie (minimálně 36 týdnů)
Den 1 až do konce studie (minimálně 36 týdnů)

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Časové okno
Maximální koncentrace (Cmax) WVE-003 v plazmě
Časové okno: Den 1 až do konce studie (minimálně 36 týdnů)
Den 1 až do konce studie (minimálně 36 týdnů)
Plocha pod časovou křivkou plazmatické koncentrace pro WVE-003 od času 0 do poslední kvantifikovatelné koncentrace (AUC0-t)
Časové okno: Den 1 až do konce studie (minimálně 36 týdnů)
Den 1 až do konce studie (minimálně 36 týdnů)
Terminální poločas (t1/2) WVE-003 v mozkomíšním moku (CSF)
Časové okno: Den 1 až do konce studie (minimálně 36 týdnů)
Den 1 až do konce studie (minimálně 36 týdnů)

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Wave Life Sciences Ltd.

Vyšetřovatelé

  • Ředitel studie: Medical Director, MD, Wave Life Sciences

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

6. září 2021

Primární dokončení (Odhadovaný)

1. prosince 2024

Dokončení studie (Odhadovaný)

1. prosince 2024

Termíny zápisu do studia

První předloženo

18. srpna 2021

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

26. srpna 2021

První zveřejněno (Aktuální)

2. září 2021

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

14. listopadu 2023

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

9. listopadu 2023

Naposledy ověřeno

1. listopadu 2023

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • WVE-003-001

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NE

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

produkt vyrobený a vyvážený z USA

Ano

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Huntingtonova nemoc

Klinické studie na WVE-003

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Egypt

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

3
Předplatit