Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Undersøgelse af WVE-003 hos patienter med Huntingtons sygdom

23. juli 2025 opdateret af: Wave Life Sciences Ltd.

Et multicenter, randomiseret, dobbeltblindt, placebokontrolleret, fase 1b/2a-studie af WVE-003 administreret intratekalt hos patienter med Huntingtons sygdom (SELECT-HD)

Dette er et fase 1b/2a multicenter, randomiseret, dobbeltblindt, placebokontrolleret studie for at evaluere sikkerheden, tolerabiliteten, PK og PD af WVE-003 hos voksne patienter med tidlig manifesteret HD, som bærer den målrettede enkeltnukleotidpolymorfi ( SNP) - SNP3.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

47

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Australien
    • New South Wales
      • Westmead, New South Wales, Australien, 2145
        • Westmead Hospital
    • Victoria
      • Clayton, Victoria, Australien, 3168
        • Monash Health
      • Melbourne, Victoria, Australien, 3050
        • Royal Melbourne Hospital
  • Canada
    • Alberta
      • Edmonton, Alberta, Canada, T6G 2G3
        • University of Alberta Hospital
    • Ontario
      • Ottawa, Ontario, Canada, K1H 8L6
        • The Ottawa Hospital
    • Quebec
      • Montréal, Quebec, Canada, H2X019
        • Centre Hospitalier de l-Universite de Montreal
  • Danmark
      • Copenhagen, Danmark, 2100
        • Rigshospitalet
  • Det Forenede Kongerige
      • Liverpool, Det Forenede Kongerige, L7 8XP
        • Royal Liverpool University Hospital
    • Devon
      • Exeter, Devon, Det Forenede Kongerige, EX2 5DW
        • Royal Devon and Exeter Hospital NHS Trust
    • Glasgow City
      • Glasgow, Glasgow City, Det Forenede Kongerige, G51 4TF
        • Royal Hospital for Children, Pharmacy Aseptic Unit
    • Wales
      • Cardiff, Wales, Det Forenede Kongerige, CF14 4XW
        • Cardiff University, Schools of Medicine and Biosciences
  • Frankrig
      • Créteil, Frankrig, 94010
        • Hopital Henri Mondor - Hospital
      • Paris, Frankrig, 75646
        • Institut du Cerveau et de la Moelle Epinière
  • Holland
      • Leiden, Holland, 2333 ZA
        • Leiden University Medical Center
      • Maastricht, Holland, 6229 HX
        • Maastricht University Medical Center
  • Italien
      • Verona, Italien
        • Centro Ricerche Cliniche di Verona
  • Polen
      • Gdańsk, Polen, 80-462
        • Szpital Sw. Wojciecha
      • Warsaw, Polen, 02-957
        • Instytut Psychiatrii i Neurologii
  • Spanien
      • Barcelona, Spanien, 08041
        • Hospital de la Sanata Creu i Sant Pau
      • Madrid, Spanien, 28034
        • Hospital Universitario Ramon y Cajal
  • Tyskland
      • Bochum, Tyskland, 44791
        • Katholisches Klinikum Bochum gGmbH
      • Muenster, Tyskland, 48149
        • George-Huntington-Institut GmbH
      • Taufkirchen, Tyskland, 84416
        • Kbo-Isar-Amper-Klinikum Taufkirchen (Vils)

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

25 år til 60 år (Voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  1. Tilstedeværelse af A-varianten af ​​SNP3 på samme allel som den patogene CAG-tripletudvidelse
  2. Ambulante, mandlige eller kvindelige patienter i alderen ≥25 til ≤60 år
  3. Klinisk diagnostiske motoriske egenskaber ved HD, defineret som Unified Huntington's Disease Rating Scale (UHDRS) Diagnostic Confidence Score = 4
  4. UHDRS total funktionel kapacitet score ≥9 og ≤13

Ekskluderingskriterier:

  1. Malignitet eller modtaget behandling for malignitet, bortset fra behandlet basalcelle- eller pladecellekarcinom i huden, inden for de foregående 5 år

  2. Modtaget et hvilket som helst andet undersøgelseslægemiddel, inklusive et forsøgsoligonukleotid, inden for det seneste 1 år eller 5 halveringstider af lægemidlet, alt efter hvad der er længst, med undtagelse af følgende:

    en. Modtaget WVE-120101 eller WVE-120102 inden for de sidste 3 måneder

  3. Implanterbar CNS-enhed, der kan forstyrre evnen til at administrere undersøgelseslægemidlet via lumbalpunktur eller gennemgå MR-scanning
  4. Manglende evne til at gennemgå hjerne-MR (med eller uden sedation)
  5. Knogle, rygsøjle, blødning eller anden lidelse, der udsætter patienten for risiko for skade eller mislykket lumbalpunktur
  6. Tidligere modtaget tominersen

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Sekventiel tildeling
  • Maskning: Dobbelt

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Placebo komparator: Trist: samlet placebo
Placebo
Medicin: Trist: samlet placebo
Enkelt dosis placebo
Eksperimentel: Trist: 30 mg WVE-003
Enkelt stigende dosis - 30 mg wve -003
Medicin: Trist: 30 mg WVE-003
Enkelt stigende dosis på 30 mg WVE-003, en allel-selektiv stereopure antisense oligonukleotid (ASO)
Eksperimentel: Trist: 60 mg WVE-003
Enkelt stigende dosis - 60 mg wve -003
Medicin: Trist: 60 mg WVE-003
Enkelt stigende dosis på 60 mg WVE-003, en allel-selektiv stereopure antisense oligonukleotid (ASO)
Eksperimentel: Trist: 90 mg WVE-003
Enkelt stigende dosis - 90 mg WVE -003
Medicin: Trist: 90 mg WVE-003
Enkelt stigende dosis på 90 mg WVE-003, en allelelektiv stereopure antisense oligonukleotid (ASO)
Placebo komparator: MD: Placebo
Placebo
Medicin: MD: Placebo
Tre doser placebo q8wk
Eksperimentel: MD: 30 mg WVE-003
Flere dosis - 30 mg WVE -003
Medicin: MD: 30 mg WVE-003
Tre doser af 30 mg WVE-003 Q8WK En allelelektiv stereopure, Antisense Oligonucleotid (ASO)

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Sikkerhed: Andel af patienter med behandling fremkommende bivirkninger (TEAE'er) relateret til undersøgelsesmedicin
Tidsramme: Dag 1 til uge 24 (enkelt stigende dosisperiode 1); Dag 1 til uge 28 (multi dosis periode 2)
Det primære resultat for denne undersøgelse var sikkerhed og rapporteres som andelen af patienter med TEAE'er relateret til undersøgelsesmedicin.
Dag 1 til uge 24 (enkelt stigende dosisperiode 1); Dag 1 til uge 28 (multi dosis periode 2)

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Farmakokinetik af WVE-003 i plasma
Tidsramme: Dag 1 (enkelt stigende dosisperiode 1); Dag 1 og dag 113 (multi dosis periode 2)
Parameter analyseret: AUC0-6 = Område under koncentrationstidskurven fra tid 0 til 6 timer
Dag 1 (enkelt stigende dosisperiode 1); Dag 1 og dag 113 (multi dosis periode 2)
Farmakokinetik af WVE-003 i plasma
Tidsramme: Dag 1 (enkelt stigende dosisperiode 1); Dag 1 og dag 113 (multi dosis periode 2)
Parameter analyseret: Cmax = maksimal observeret koncentration.
Dag 1 (enkelt stigende dosisperiode 1); Dag 1 og dag 113 (multi dosis periode 2)
Koncentration af WVE-003 i cerebrospinalvæske (CSF)
Tidsramme: 28 dage efter dosis i periode 1 (P1: Day29); 28 dage efter sidste dosis i periode 2 (P2: Day141)
WVE-003-koncentration i cerebrospinalvæske (CSF) rapporteres i NG/ml.
28 dage efter dosis i periode 1 (P1: Day29); 28 dage efter sidste dosis i periode 2 (P2: Day141)

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Wave Life Sciences Ltd.

Efterforskere

  • Studieleder: Medical Director, MD, Wave Life Sciences

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

6. september 2021

Primær færdiggørelse (Faktiske)

24. maj 2024

Studieafslutning (Faktiske)

24. maj 2024

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

18. august 2021

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

26. august 2021

Først opslået (Faktiske)

2. september 2021

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

12. august 2025

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

23. juli 2025

Sidst verificeret

1. juli 2025

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • WVE-003-001

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

INGEN

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

produkt fremstillet i og eksporteret fra U.S.A.

Ja

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Huntingtons sygdom

Kliniske forsøg med Trist: samlet placebo

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Peru

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner