Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Studie van WVE-003 bij patiënten met de ziekte van Huntington

23 juli 2025 bijgewerkt door: Wave Life Sciences Ltd.

Een multicenter, gerandomiseerd, dubbelblind, placebogecontroleerd, fase 1b/2a-onderzoek van WVE-003 intrathecaal toegediend bij patiënten met de ziekte van Huntington (SELECT-HD)

Dit is een multicenter, gerandomiseerde, dubbelblinde, placebogecontroleerde fase 1b/2a-studie om de veiligheid, verdraagbaarheid, PK en PD van WVE-003 te evalueren bij volwassen patiënten met vroeg gemanifesteerde ZvH die drager zijn van het beoogde single-nucleotide polymorfisme ( SNP) - SNP3.

Studie Overzicht

Toestand

Voltooid

Conditie

Interventie / Behandeling

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

47

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Australië
    • New South Wales
      • Westmead, New South Wales, Australië, 2145
        • Westmead Hospital
    • Victoria
      • Clayton, Victoria, Australië, 3168
        • Monash Health
      • Melbourne, Victoria, Australië, 3050
        • Royal Melbourne Hospital
  • Canada
    • Alberta
      • Edmonton, Alberta, Canada, T6G 2G3
        • University of Alberta Hospital
    • Ontario
      • Ottawa, Ontario, Canada, K1H 8L6
        • The Ottawa Hospital
    • Quebec
      • Montréal, Quebec, Canada, H2X019
        • Centre Hospitalier de l-Universite de Montreal
  • Denemarken
      • Copenhagen, Denemarken, 2100
        • Rigshospitalet
  • Duitsland
      • Bochum, Duitsland, 44791
        • Katholisches Klinikum Bochum gGmbH
      • Muenster, Duitsland, 48149
        • George-Huntington-Institut GmbH
      • Taufkirchen, Duitsland, 84416
        • Kbo-Isar-Amper-Klinikum Taufkirchen (Vils)
  • Frankrijk
      • Créteil, Frankrijk, 94010
        • Hopital Henri Mondor - Hospital
      • Paris, Frankrijk, 75646
        • Institut du Cerveau et de la Moelle Epinière
  • Italië
      • Verona, Italië
        • Centro Ricerche Cliniche Di Verona
  • Nederland
      • Leiden, Nederland, 2333 ZA
        • Leiden University Medical Center
      • Maastricht, Nederland, 6229 HX
        • Maastricht University Medical Center
  • Polen
      • Gdańsk, Polen, 80-462
        • Szpital Sw. Wojciecha
      • Warsaw, Polen, 02-957
        • Instytut Psychiatrii i Neurologii
  • Spanje
      • Barcelona, Spanje, 08041
        • Hospital de la Sanata Creu i Sant Pau
      • Madrid, Spanje, 28034
        • Hospital Universitario Ramon y Cajal
  • Verenigd Koninkrijk
      • Liverpool, Verenigd Koninkrijk, L7 8XP
        • Royal Liverpool University Hospital
    • Devon
      • Exeter, Devon, Verenigd Koninkrijk, EX2 5DW
        • Royal Devon and Exeter Hospital NHS Trust
    • Glasgow City
      • Glasgow, Glasgow City, Verenigd Koninkrijk, G51 4TF
        • Royal Hospital for Children, Pharmacy Aseptic Unit
    • Wales
      • Cardiff, Wales, Verenigd Koninkrijk, CF14 4XW
        • Cardiff University, Schools of Medicine and Biosciences

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

25 jaar tot 60 jaar (Volwassen)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  1. Aanwezigheid van de A-variant van SNP3 op hetzelfde allel als de pathogene CAG-tripletuitbreiding
  2. Ambulante, mannelijke of vrouwelijke patiënten van ≥25 tot ≤60 jaar
  3. Klinische diagnostische motorische kenmerken van de ZvH, gedefinieerd als Unified Huntington's Disease Rating Scale (UHDRS) Diagnostic Confidence Score = 4
  4. UHDRS totale functionele capaciteitsscores ≥9 en ≤13

Uitsluitingscriteria:

  1. Maligniteit of behandeld voor maligniteit, anders dan behandeld basaalcel- of plaveiselcelcarcinoom van de huid, in de afgelopen 5 jaar

  2. Een ander onderzoeksgeneesmiddel heeft gekregen, inclusief een onderzoeksoligonucleotide, binnen de afgelopen 1 jaar of 5 halfwaardetijden van het geneesmiddel, welke van de twee het langst is, met uitzondering van het volgende:

    a. WVE-120101 of WVE-120102 ontvangen in de afgelopen 3 maanden

  3. Implanteerbaar CZS-apparaat dat kan interfereren met het vermogen om het onderzoeksgeneesmiddel toe te dienen via lumbaalpunctie of om een ​​MRI-scan te ondergaan
  4. Onvermogen om hersen-MRI te ondergaan (met of zonder sedatie)
  5. Bot-, ruggengraat-, bloedings- of andere aandoening die de patiënt blootstelt aan het risico van letsel of mislukte lumbaalpunctie
  6. Eerder tominersen ontvangen

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: Gerandomiseerd
  • Interventioneel model: Sequentiële toewijzing
  • Masker: Dubbele

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Placebo-vergelijker: Triest: gepoolde placebo
Placebo
Geneesmiddel: Triest: gepoolde placebo
Enkele dosis placebo
Experimenteel: Triest: 30 mg WVE-003
Enkele oplopende dosis - 30 mg WVE -003
Geneesmiddel: Triest: 30 mg WVE-003
Enkele oplopende dosis van 30 mg WVE-003, een allel-selectieve stereopure antisense oligonucleotide (ASO)
Experimenteel: Triest: 60mg WVE-003
Enkele oplopende dosis - 60 mg WVE -003
Geneesmiddel: Triest: 60mg WVE-003
Enkele oplopende dosis van 60 mg WVE-003, een allel-selectieve stereopure antisense oligonucleotide (ASO)
Experimenteel: Triest: 90 mg WVE-003
Enkele oplopende dosis - 90 mg WVE -003
Geneesmiddel: Triest: 90 mg WVE-003
Enkele oplopende dosis van 90 mg WVE-003, een allel-selectieve stereopure antisense oligonucleotide (ASO)
Placebo-vergelijker: MD: placebo
Placebo
Geneesmiddel: MD: placebo
Drie doses placebo q8wk
Experimenteel: MD: 30 mg WVE-003
Meerdere dosis - 30 mg WVE -003
Geneesmiddel: MD: 30 mg WVE-003
Drie doses van 30 mg WVE-003 Q8WK Een allel-selectieve stereopure, antisense oligonucleotide (ASO)

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Veiligheid: aandeel patiënten met behandelingsopkomende bijwerkingen (Teees) gerelateerd aan studiemedicijn
Tijdsspanne: Dag 1 tot en met week 24 (enkele oplopende dosisperiode 1); Dag 1 tot en met week 28 (multi dosis periode 2)
De primaire uitkomst voor deze studie was veiligheid en wordt gerapporteerd als het aandeel patiënten met TEEAS gerelateerd aan studiemedicijn.
Dag 1 tot en met week 24 (enkele oplopende dosisperiode 1); Dag 1 tot en met week 28 (multi dosis periode 2)

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Farmacokinetiek van WVE-003 in plasma
Tijdsspanne: Dag 1 (enkele oplopende dosisperiode 1); Dag 1 en dag 113 (multi -doseringsperiode 2)
Parameter geanalyseerd: AUC0-6 = gebied onder de concentratietijdcurve van tijd 0 tot 6 uur
Dag 1 (enkele oplopende dosisperiode 1); Dag 1 en dag 113 (multi -doseringsperiode 2)
Farmacokinetiek van WVE-003 in plasma
Tijdsspanne: Dag 1 (enkele oplopende dosisperiode 1); Dag 1 en dag 113 (multi -doseringsperiode 2)
Parameter geanalyseerd: Cmax = maximale waargenomen concentratie.
Dag 1 (enkele oplopende dosisperiode 1); Dag 1 en dag 113 (multi -doseringsperiode 2)
Concentratie van WVE-003 in cerebrospinale vloeistof (CSF)
Tijdsspanne: 28 dagen na de dosis tijdens periode 1 (P1: Day29); 28 dagen na de laatste dosis in periode 2 (P2: Day141)
WVE-003-concentratie in cerebrospinale vloeistof (CSF) wordt gerapporteerd in NG/ml.
28 dagen na de dosis tijdens periode 1 (P1: Day29); 28 dagen na de laatste dosis in periode 2 (P2: Day141)

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Wave Life Sciences Ltd.

Onderzoekers

  • Studie directeur: Medical Director, MD, Wave Life Sciences

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

6 september 2021

Primaire voltooiing (Werkelijk)

24 mei 2024

Studie voltooiing (Werkelijk)

24 mei 2024

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

18 augustus 2021

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

26 augustus 2021

Eerst geplaatst (Werkelijk)

2 september 2021

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

12 augustus 2025

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

23 juli 2025

Laatst geverifieerd

1 juli 2025

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • WVE-003-001

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

NEE

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Ja

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

product vervaardigd in en geëxporteerd uit de V.S.

Ja

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren