ハンチントン病患者における WVE-003 の研究
2025年7月23日 更新者：Wave Life Sciences Ltd.
ハンチントン病患者に髄腔内投与された WVE-003 の多施設、無作為化、二重盲検、プラセボ対照、第 1b/2a 相試験 (SELECT-HD)
これは、標的の一塩基多型を持つ早期発症 HD の成人患者における WVE-003 の安全性、忍容性、PK、および PD を評価するための、多施設共同、無作為化、二重盲検、プラセボ対照の第 1b/2a 相試験です ( SNP) - SNP3。
調査の概要
状態
完了
条件
研究の種類
介入
入学 (実際)
47
段階
- フェーズ2
- フェーズ 1
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
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Liverpool、イギリス、L7 8XP
- Royal Liverpool University Hospital
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Devon
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Exeter、Devon、イギリス、EX2 5DW
- Royal Devon and Exeter Hospital NHS Trust
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Glasgow City
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Glasgow、Glasgow City、イギリス、G51 4TF
- Royal Hospital for Children, Pharmacy Aseptic Unit
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Wales
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Cardiff、Wales、イギリス、CF14 4XW
- Cardiff University, Schools of Medicine and Biosciences
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Verona、イタリア
- Centro Ricerche Cliniche Di Verona
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Leiden、オランダ、2333 ZA
- Leiden University Medical Center
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Maastricht、オランダ、6229 HX
- Maastricht University Medical Center
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New South Wales
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Westmead、New South Wales、オーストラリア、2145
- Westmead Hospital
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Victoria
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Clayton、Victoria、オーストラリア、3168
- Monash Health
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Melbourne、Victoria、オーストラリア、3050
- Royal Melbourne Hospital
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Alberta
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Edmonton、Alberta、カナダ、T6G 2G3
- University of Alberta Hospital
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Ontario
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Ottawa、Ontario、カナダ、K1H 8L6
- The Ottawa Hospital
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Quebec
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Montréal、Quebec、カナダ、H2X019
- Centre Hospitalier de l-Universite de Montreal
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Barcelona、スペイン、08041
- Hospital de la Sanata Creu i Sant Pau
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Madrid、スペイン、28034
- Hospital Universitario Ramon Y Cajal
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Copenhagen、デンマーク、2100
- Rigshospitalet
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Bochum、ドイツ、44791
- Katholisches Klinikum Bochum gGmbH
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Muenster、ドイツ、48149
- George-Huntington-Institut GmbH
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Taufkirchen、ドイツ、84416
- Kbo-Isar-Amper-Klinikum Taufkirchen (Vils)
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Créteil、フランス、94010
- Hopital Henri Mondor - Hospital
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Paris、フランス、75646
- Institut du Cerveau et de la Moelle Epinière
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Gdańsk、ポーランド、80-462
- Szpital Sw. Wojciecha
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Warsaw、ポーランド、02-957
- Instytut Psychiatrii i Neurologii
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
25年～60年 (大人)
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
説明
包含基準:
- 病原性 CAG トリプレット展開と同じ対立遺伝子に SNP3 の A バリアントが存在する
- 25歳以上60歳以下の歩行可能な男性または女性患者
- 統合ハンチントン病評価尺度 (UHDRS) 診断信頼スコア = 4 として定義される、HD の臨床診断運動機能
- UHDRS 総機能能力スコア ≥9 および ≤13
除外基準:
- -悪性腫瘍または悪性腫瘍の治療を受けた、治療された基底細胞または皮膚の扁平上皮癌以外の、過去5年以内
-治験用オリゴヌクレオチドを含む他の治験薬を、過去1年または薬物の5半減期のいずれか長い方以内に受け取った。 ただし、以下を除く:
a.過去 3 か月以内に WVE-120101 または WVE-120102 を受け取った
- -腰椎穿刺による治験薬の投与またはMRIスキャンを受ける能力を妨げる可能性のある埋め込み型CNSデバイス
- 脳MRIを受けることができない（鎮静の有無にかかわらず）
- 患者を怪我や腰椎穿刺の失敗のリスクにさらす骨、脊椎、出血、またはその他の疾患
- 以前受けた富ネルセン
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：ランダム化
- 介入モデル：順次割り当て
- マスキング：ダブル
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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プラセボコンパレーター：悲しい：プールされたプラセボ
プラセボ
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プラセボの単回投与
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実験的：SAD：30mg WVE-003
単一の昇順-30mg WVE -003
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30mg WVE-003、対立遺伝子選択の立体アンチセンスオリゴヌクレオチド（ASO）の単一の上昇用量
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実験的：SAD：60mg WVE-003
単一の昇着用量-60mg WVE -003
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60mg WVE-003の単一の昇順用量、対立遺伝子選択立法アンチセンスオリゴヌクレオチド（ASO）
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実験的：SAD：90mg WVE-003
単一の昇着用量-90mg WVE -003
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90mg WVE-003、対立遺伝子選択立体的なアンチセンスオリゴヌクレオチド（ASO）の単一の上昇用量
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プラセボコンパレーター：MD：プラセボ
プラセボ
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プラセボQ8wkの3回の用量
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実験的：MD：30mg WVE-003
複数の用量-30mg WVE -003
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30mg WVE-003 Q8WKの3つの用量対立遺伝子選択的立体、アンチセンスオリゴヌクレオチド（ASO）
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
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安全性：治療薬に関連する治療患者の緊急有害事象（TEAE）の割合
時間枠：1日目から24日目（単一の昇着用量期間1）; 1日目から28週目（多量の期間2）
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この研究の主な結果は安全性であり、研究薬に関連するTEAEの患者の割合として報告されています。
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1日目から24日目（単一の昇着用量期間1）; 1日目から28週目（多量の期間2）
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
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血漿中のWVE-003の薬物動態
時間枠：1日目（単一の昇着用量期間1）; 1日目と113日目（マルチドース期間2）
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分析されたパラメーター：AUC0-6 =時間0から6時間までの濃度時間曲線下の面積
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1日目（単一の昇着用量期間1）; 1日目と113日目（マルチドース期間2）
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血漿中のWVE-003の薬物動態
時間枠：1日目（単一の昇着用量期間1）; 1日目と113日目（マルチドース期間2）
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分析されたパラメーター：CMAX =最大観測濃度。
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1日目（単一の昇着用量期間1）; 1日目と113日目（マルチドース期間2）
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脳脊髄液（CSF）におけるWVE-003の濃度
時間枠：期間1（P1：Day29）の投与後28日。期間2（P2：Day141）中の最後の28日後の投与
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脳脊髄液（CSF）のWVE-003濃度はNg/mlで報告されています。
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期間1（P1：Day29）の投与後28日。期間2（P2：Day141）中の最後の28日後の投与
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
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捜査官
- スタディディレクター：Medical Director, MD、Wave Life Sciences
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2021年9月6日
一次修了 (実際)
2024年5月24日
研究の完了 (実際)
2024年5月24日
試験登録日
最初に提出
2021年8月18日
QC基準を満たした最初の提出物
2021年8月26日
最初の投稿 (実際)
2021年9月2日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2025年8月12日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2025年7月23日
最終確認日
2025年7月1日
詳しくは
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。
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