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헌팅턴병 환자의 WVE-003 연구

2025년 7월 23일 업데이트: Wave Life Sciences Ltd.

WVE-003을 헌팅턴병 환자에게 척수강내로 투여한 다기관, 무작위, 이중 맹검, 위약 대조, 1b/2a상 연구(SELECT-HD)

이것은 표적 단일 염기 다형성을 보유하는 초기 HD HD 성인 환자에서 WVE-003의 안전성, 내약성, PK 및 PD를 평가하기 위한 1b/2a상 다기관, 무작위, 이중 맹검, 위약 대조 연구입니다. SNP) - SNP3.

연구 개요

상태

완전한

정황

개입 / 치료

연구 유형

중재적

등록 (실제)

47

단계

  • 2 단계
  • 1단계

연락처 및 위치

이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.

연구 장소

  • 네덜란드
      • Leiden, 네덜란드, 2333 ZA
        • Leiden University Medical Center
      • Maastricht, 네덜란드, 6229 HX
        • Maastricht University Medical Center
  • 덴마크
      • Copenhagen, 덴마크, 2100
        • Rigshospitalet
  • 독일
      • Bochum, 독일, 44791
        • Katholisches Klinikum Bochum gGmbH
      • Muenster, 독일, 48149
        • George-Huntington-Institut GmbH
      • Taufkirchen, 독일, 84416
        • Kbo-Isar-Amper-Klinikum Taufkirchen (Vils)
  • 스페인
      • Barcelona, 스페인, 08041
        • Hospital de la Sanata Creu i Sant Pau
      • Madrid, 스페인, 28034
        • Hospital Universitario Ramon y Cajal
  • 영국
      • Liverpool, 영국, L7 8XP
        • Royal Liverpool University Hospital
    • Devon
      • Exeter, Devon, 영국, EX2 5DW
        • Royal Devon and Exeter Hospital NHS Trust
    • Glasgow City
      • Glasgow, Glasgow City, 영국, G51 4TF
        • Royal Hospital for Children, Pharmacy Aseptic Unit
    • Wales
      • Cardiff, Wales, 영국, CF14 4XW
        • Cardiff University, Schools of Medicine and Biosciences
  • 이탈리아
      • Verona, 이탈리아
        • Centro Ricerche Cliniche di Verona
  • 캐나다
    • Alberta
      • Edmonton, Alberta, 캐나다, T6G 2G3
        • University of Alberta Hospital
    • Ontario
      • Ottawa, Ontario, 캐나다, K1H 8L6
        • The Ottawa Hospital
    • Quebec
      • Montréal, Quebec, 캐나다, H2X019
        • Centre Hospitalier de l-Universite de Montreal
  • 폴란드
      • Gdańsk, 폴란드, 80-462
        • Szpital Sw. Wojciecha
      • Warsaw, 폴란드, 02-957
        • Instytut Psychiatrii i Neurologii
  • 프랑스
      • Créteil, 프랑스, 94010
        • Hopital Henri Mondor - Hospital
      • Paris, 프랑스, 75646
        • Institut du Cerveau et de la Moelle Epinière
  • 호주
    • New South Wales
      • Westmead, New South Wales, 호주, 2145
        • Westmead Hospital
    • Victoria
      • Clayton, Victoria, 호주, 3168
        • Monash Health
      • Melbourne, Victoria, 호주, 3050
        • Royal Melbourne Hospital

참여기준

연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.

자격 기준

공부할 수 있는 나이

25년 (성인)

건강한 자원 봉사자를 받아들입니다

아니

설명

포함 기준:

  1. 병원성 CAG 삼중항 확장과 동일한 대립 유전자에 SNP3의 A 변이체 존재
  2. 보행이 가능한 25세 이상 60세 이하의 남성 또는 여성 환자
  3. UHDRS(Unified Huntington's Disease Rating Scale) 진단 신뢰도 점수 = 4로 정의되는 HD의 임상 진단 운동 기능
  4. UHDRS 총 기능 능력 점수 ≥9 및 ≤13

제외 기준:

  1. 지난 5년 이내에 치료받은 피부의 기저 세포 또는 편평 세포 암종 이외의 악성 종양 또는 악성 종양에 대한 치료를 받은 자

  2. 다음을 제외하고 지난 1년 또는 약물의 5 반감기 중 더 긴 기간 내에 연구용 올리고뉴클레오티드를 포함하여 다른 모든 연구 약물을 투여받았습니다.

    ㅏ. 최근 3개월 이내에 WVE-120101 또는 WVE-120102 수신

  3. 요추 천자를 통해 연구 약물을 투여하거나 MRI 스캔을 받는 능력을 방해할 수 있는 이식형 CNS 장치
  4. 뇌 MRI를 받을 수 없음(진정제 사용 또는 사용 안 함)
  5. 뼈, 척추, 출혈 또는 환자를 부상의 위험에 노출시키거나 요추 천자를 성공시키지 못하는 기타 장애
  6. 이전에 받은 tominersen

공부 계획

이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.

연구는 어떻게 설계됩니까?

디자인 세부사항

  • 주 목적: 치료
  • 할당: 무작위
  • 중재 모델: 순차적 할당
  • 마스킹: 더블

무기와 개입

참가자 그룹 / 팔
개입 / 치료
위약 비교기: 슬픈 : 풀링 된 위약
위약
의약품: 슬픈 : 풀링 된 위약
위약의 단일 용량
실험적: 슬픈 : 30mg WVE-003
단일 오름차순 용량 -30mg WVE -003
의약품: 슬픈 : 30mg WVE-003
30mg WVE-003의 단일 오름차순 용량, 대립 유전자 선택 입체 안티센스 올리고 뉴클레오티드 (ASO)
실험적: 슬픈 : 60mg WVE-003
단일 오름차순 용량 -60mg WVE -003
의약품: 슬픈 : 60mg WVE-003
60mg WVE-003의 단일 오름차순 용량, 대립 유전자 선택 입체 안티센스 올리고 뉴클레오티드 (ASO)
실험적: 슬픈 : 90mg WVE-003
단일 오름차순 용량 -90mg WVE -003
의약품: 슬픈 : 90mg WVE-003
90mg WVE-003의 단일 오름차순 용량, 대립 유전자 선택 입체 안티센스 올리고 뉴클레오티드 (ASO)
위약 비교기: MD : 위약
위약
의약품: MD : 위약
위약 Q8WK의 3 회 용량
실험적: MD : 30mg WVE-003
다중 용량 -30mg WVE -003
의약품: MD : 30mg WVE-003
30mg WVE-003 Q8WK의 3 용량 대립 유전자 선택 입체, 안티센스 올리고 뉴클레오티드 (ASO)

연구는 무엇을 측정합니까?

주요 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
안전 : 치료 약물과 관련된 치료 부작용 (TEAES) 환자의 비율
기간: 1 일 ~ 24 주차 (단일 오름차순 용량 기간 1); 1 일 ~ 28 주차 (다중 용량 기간 2)
이 연구의 주요 결과는 안전성이었으며 연구 약물과 관련된 TEAES 환자의 비율로보고됩니다.
1 일 ~ 24 주차 (단일 오름차순 용량 기간 1); 1 일 ~ 28 주차 (다중 용량 기간 2)

2차 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
혈장에서 WVE-003의 약동학
기간: 1 일 (단일 오름차순 용량 1); 113 일과 제 113 일 (다중 용량 기간 2)
분석 된 파라미터 : AUC0-6 = 0 ~ 6 시간 사이의 농도 시간 곡선 하의 영역
1 일 (단일 오름차순 용량 1); 113 일과 제 113 일 (다중 용량 기간 2)
혈장에서 WVE-003의 약동학
기간: 1 일 (단일 오름차순 용량 1); 113 일과 제 113 일 (다중 용량 기간 2)
매개 변수 분석 : CMAX = 최대 관측 농도.
1 일 (단일 오름차순 용량 1); 113 일과 제 113 일 (다중 용량 기간 2)
뇌척수액에서 WVE-003의 농도 (CSF)
기간: 기간 동안 복용 후 28 일 (P1 : Day29); 기간 2 동안 마지막 복용량 후 28 일 (P2 : Day141)
뇌척수액 (CSF)의 WVE-003 농도는 NG/mL에서보고된다.
기간 동안 복용 후 28 일 (P1 : Day29); 기간 2 동안 마지막 복용량 후 28 일 (P2 : Day141)

공동 작업자 및 조사자

여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.

스폰서

Wave Life Sciences Ltd.

수사관

  • 연구 책임자: Medical Director, MD, Wave Life Sciences

연구 기록 날짜

이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.

연구 주요 날짜

연구 시작 (실제)

2021년 9월 6일

기본 완료 (실제)

2024년 5월 24일

연구 완료 (실제)

2024년 5월 24일

연구 등록 날짜

최초 제출

2021년 8월 18일

QC 기준을 충족하는 최초 제출

2021년 8월 26일

처음 게시됨 (실제)

2021년 9월 2일

연구 기록 업데이트

마지막 업데이트 게시됨 (실제)

2025년 8월 12일

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

2025년 7월 23일

마지막으로 확인됨

2025년 7월 1일

추가 정보

이 연구와 관련된 용어

추가 관련 MeSH 약관

기타 연구 ID 번호

  • WVE-003-001

개별 참가자 데이터(IPD) 계획

개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?

아니요

약물 및 장치 정보, 연구 문서

미국 FDA 규제 의약품 연구

예

미국 FDA 규제 기기 제품 연구

아니

미국에서 제조되어 미국에서 수출되는 제품

예

이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .

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