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Studio di WVE-003 in pazienti con malattia di Huntington

9 novembre 2023 aggiornato da: Wave Life Sciences Ltd.

Uno studio multicentrico, randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo, di fase 1b/2a su WVE-003 somministrato per via intratecale in pazienti con malattia di Huntington (SELECT-HD)

Questo è uno studio multicentrico di Fase 1b/2a, randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo per valutare la sicurezza, la tollerabilità, la farmacocinetica e la PD di WVE-003 in pazienti adulti con MH manifesta precocemente portatori del polimorfismo mirato a singolo nucleotide ( SNP) - SNP3.

Panoramica dello studio

Stato

Reclutamento

Condizioni

Intervento / Trattamento

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Stimato)

54

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Contatto studio

Luoghi di studio

  • Australia
    • New South Wales
      • Westmead, New South Wales, Australia, 2145
    • Victoria
      • Clayton, Victoria, Australia, 3168
      • Melbourne, Victoria, Australia, 3050
        • Reclutamento
        • Royal Melbourne Hospital
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Dennis Velakoulis, MBBS MMed DMedSci
  • Canada
    • Alberta
    • Ontario
      • Ottawa, Ontario, Canada, K1H 8L6
        • Reclutamento
        • The Ottawa Hospital
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Tiago Mestre, MD, MsC
    • Quebec
      • Montréal, Quebec, Canada, H2X019
  • Danimarca
  • Francia
      • Créteil, Francia, 94010
        • Reclutamento
        • Hopital Henri Mondor - Hospital
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Katia Youssov, MD
      • Paris, Francia, 75646
  • Germania
      • Bochum, Germania, 44791
        • Reclutamento
        • Katholisches Klinikum Bochum gGmbH
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Carsten Saft, MD
      • Muenster, Germania, 48149
        • Reclutamento
        • George-Huntington-Institut GmbH
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Ralf Reilman, MD
      • Taufkirchen, Germania, 84416
        • Reclutamento
        • kbo-Isar-Amper-Klinikum Taufkirchen (Vils)
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Alzbeta Mühlbäck, MD
  • Italia
      • Verona, Italia
        • Reclutamento
        • Centro Ricerche Cliniche Di Verona
        • Investigatore principale:
          • Tomasso Bovi, MD
  • Olanda
      • Leiden, Olanda, 2333 ZA
        • Reclutamento
        • Leiden University Medical Center
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Susanne De Bot, MD
      • Maastricht, Olanda, 6229 HX
        • Reclutamento
        • Maastricht University Medical Center
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Mayke Oosterloo, MD
  • Polonia
      • Gdańsk, Polonia, 80-462
        • Reclutamento
        • Szpital Sw. Wojciecha
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Jaroslaw Slawek, MD
      • Warsaw, Polonia, 02-957
        • Reclutamento
        • Instytut Psychiatrii i Neurologii
        • Investigatore principale:
          • Grzegorz Witkowski, MD, PhD
        • Contatto:
  • Regno Unito
      • Liverpool, Regno Unito, L7 8XP
        • Reclutamento
        • Royal Liverpool University Hospital
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Richard Rhys Davies, MA BMBCh PhD FRCP
    • Devon
      • Exeter, Devon, Regno Unito, EX2 5DW
        • Reclutamento
        • Royal Devon and Exeter Hospital NHS Trust
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Timothy P Harrower, PhD
    • Glasgow City
      • Glasgow, Glasgow City, Regno Unito, G51 4TF
        • Reclutamento
        • Royal Hospital for Children, Pharmacy Aseptic Unit
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Matthew Sheridan
    • Wales
      • Cardiff, Wales, Regno Unito, CF14 4XW
        • Reclutamento
        • Cardiff University, Schools of Medicine and Biosciences
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Anne Rosser, PhD, MBBChir, MRCP
  • Spagna
      • Barcelona, Spagna, 08041
        • Reclutamento
        • Hospital de la Sanata Creu i Sant Pau
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Jaime Kulisevsky Bojarski, MD, PhD
      • Madrid, Spagna, 28034
        • Reclutamento
        • Hospital Universitario Ramon y Cajal
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Jose Luis Lopez-Sendon Moreno, MD

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 25 anni a 60 anni (Adulto)

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criterio di inclusione:

  1. Presenza della variante A di SNP3 sullo stesso allele dell'espansione della tripletta CAG patogena
  2. Pazienti ambulatoriali, maschi o femmine di età compresa tra ≥25 e ≤60 anni
  3. Caratteristiche motorie diagnostiche cliniche della MH, definite come punteggio di confidenza diagnostica della Unified Huntington's Disease Rating Scale (UHDRS) = 4
  4. Punteggi di capacità funzionale totale UHDRS ≥9 e ≤13

Criteri di esclusione:

  1. Neoplasia o trattamento ricevuto per tumore maligno, diverso dal carcinoma a cellule basali o a cellule squamose trattato della pelle, nei 5 anni precedenti

  2. Ricevuto qualsiasi altro farmaco oggetto dello studio, compreso un oligonucleotide sperimentale, negli ultimi 1 anno o 5 emivite del farmaco, a seconda di quale dei due è più lungo, ad eccezione di quanto segue:

    un. Ricevuto WVE-120101 o WVE-120102 negli ultimi 3 mesi

  3. Dispositivo impiantabile del sistema nervoso centrale che potrebbe interferire con la capacità di somministrare il farmaco in studio tramite puntura lombare o sottoporsi a scansione MRI
  4. Incapacità di sottoporsi a risonanza magnetica cerebrale (con o senza sedazione)
  5. Ossa, colonna vertebrale, sanguinamento o altri disturbi che espongono il paziente al rischio di lesioni o puntura lombare non riuscita
  6. Precedentemente ricevuto tominersen

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione sequenziale
  • Mascheramento: Doppio

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: WVE-003 (Dose A) o placebo
Droga: WVE-003
WVE-003 è un oligonucleotide antisenso stereopuro (ASO)
Sperimentale: WVE-003 (Dose B) o placebo
Droga: WVE-003
WVE-003 è un oligonucleotide antisenso stereopuro (ASO)
Sperimentale: WVE-003 (Dose C) o placebo
Droga: WVE-003
WVE-003 è un oligonucleotide antisenso stereopuro (ASO)

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Lasso di tempo
Sicurezza: percentuale di pazienti con eventi avversi (EA)
Lasso di tempo: Dal giorno 1 alla fine dello studio (minimo 36 settimane)
Dal giorno 1 alla fine dello studio (minimo 36 settimane)

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Lasso di tempo
Concentrazione massima (Cmax) di WVE-003 nel plasma
Lasso di tempo: Dal giorno 1 alla fine dello studio (minimo 36 settimane)
Dal giorno 1 alla fine dello studio (minimo 36 settimane)
Area sotto la curva temporale della concentrazione plasmatica per WVE-003 dal tempo 0 all'ultima concentrazione quantificabile (AUC0-t)
Lasso di tempo: Dal giorno 1 alla fine dello studio (minimo 36 settimane)
Dal giorno 1 alla fine dello studio (minimo 36 settimane)
Emivita terminale (t1/2) di WVE-003 nel liquido cerebrospinale (CSF)
Lasso di tempo: Dal giorno 1 alla fine dello studio (minimo 36 settimane)
Dal giorno 1 alla fine dello studio (minimo 36 settimane)

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Wave Life Sciences Ltd.

Investigatori

  • Direttore dello studio: Medical Director, MD, Wave Life Sciences

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

6 settembre 2021

Completamento primario (Stimato)

1 dicembre 2024

Completamento dello studio (Stimato)

1 dicembre 2024

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

18 agosto 2021

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

26 agosto 2021

Primo Inserito (Effettivo)

2 settembre 2021

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

14 novembre 2023

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

9 novembre 2023

Ultimo verificato

1 novembre 2023

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • WVE-003-001

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

NO

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

prodotto fabbricato ed esportato dagli Stati Uniti

Sì

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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