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Studio di WVE-003 in pazienti con malattia di Huntington

23 luglio 2025 aggiornato da: Wave Life Sciences Ltd.

Uno studio multicentrico, randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo, di fase 1b/2a su WVE-003 somministrato per via intratecale in pazienti con malattia di Huntington (SELECT-HD)

Questo è uno studio multicentrico di Fase 1b/2a, randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo per valutare la sicurezza, la tollerabilità, la farmacocinetica e la PD di WVE-003 in pazienti adulti con MH manifesta precocemente portatori del polimorfismo mirato a singolo nucleotide ( SNP) - SNP3.

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

47

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Australia
    • New South Wales
      • Westmead, New South Wales, Australia, 2145
        • Westmead Hospital
    • Victoria
      • Clayton, Victoria, Australia, 3168
        • Monash Health
      • Melbourne, Victoria, Australia, 3050
        • Royal Melbourne Hospital
  • Canada
    • Alberta
      • Edmonton, Alberta, Canada, T6G 2G3
        • University of Alberta Hospital
    • Ontario
      • Ottawa, Ontario, Canada, K1H 8L6
        • The Ottawa Hospital
    • Quebec
      • Montréal, Quebec, Canada, H2X019
        • Centre Hospitalier de l-Universite de Montreal
  • Danimarca
      • Copenhagen, Danimarca, 2100
        • Rigshospitalet
  • Francia
      • Créteil, Francia, 94010
        • Hopital Henri Mondor - Hospital
      • Paris, Francia, 75646
        • Institut du Cerveau et de la Moelle Epinière
  • Germania
      • Bochum, Germania, 44791
        • Katholisches Klinikum Bochum gGmbH
      • Muenster, Germania, 48149
        • George-Huntington-Institut GmbH
      • Taufkirchen, Germania, 84416
        • Kbo-Isar-Amper-Klinikum Taufkirchen (Vils)
  • Italia
      • Verona, Italia
        • Centro Ricerche Cliniche Di Verona
  • Olanda
      • Leiden, Olanda, 2333 ZA
        • Leiden University Medical Center
      • Maastricht, Olanda, 6229 HX
        • Maastricht University Medical Center
  • Polonia
      • Gdańsk, Polonia, 80-462
        • Szpital Sw. Wojciecha
      • Warsaw, Polonia, 02-957
        • Instytut Psychiatrii i Neurologii
  • Regno Unito
      • Liverpool, Regno Unito, L7 8XP
        • Royal Liverpool University Hospital
    • Devon
      • Exeter, Devon, Regno Unito, EX2 5DW
        • Royal Devon and Exeter Hospital NHS Trust
    • Glasgow City
      • Glasgow, Glasgow City, Regno Unito, G51 4TF
        • Royal Hospital for Children, Pharmacy Aseptic Unit
    • Wales
      • Cardiff, Wales, Regno Unito, CF14 4XW
        • Cardiff University, Schools of Medicine and Biosciences
  • Spagna
      • Barcelona, Spagna, 08041
        • Hospital de la Sanata Creu i Sant Pau
      • Madrid, Spagna, 28034
        • Hospital Universitario Ramon y Cajal

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 25 anni a 60 anni (Adulto)

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criterio di inclusione:

  1. Presenza della variante A di SNP3 sullo stesso allele dell'espansione della tripletta CAG patogena
  2. Pazienti ambulatoriali, maschi o femmine di età compresa tra ≥25 e ≤60 anni
  3. Caratteristiche motorie diagnostiche cliniche della MH, definite come punteggio di confidenza diagnostica della Unified Huntington's Disease Rating Scale (UHDRS) = 4
  4. Punteggi di capacità funzionale totale UHDRS ≥9 e ≤13

Criteri di esclusione:

  1. Neoplasia o trattamento ricevuto per tumore maligno, diverso dal carcinoma a cellule basali o a cellule squamose trattato della pelle, nei 5 anni precedenti

  2. Ricevuto qualsiasi altro farmaco oggetto dello studio, compreso un oligonucleotide sperimentale, negli ultimi 1 anno o 5 emivite del farmaco, a seconda di quale dei due è più lungo, ad eccezione di quanto segue:

    un. Ricevuto WVE-120101 o WVE-120102 negli ultimi 3 mesi

  3. Dispositivo impiantabile del sistema nervoso centrale che potrebbe interferire con la capacità di somministrare il farmaco in studio tramite puntura lombare o sottoporsi a scansione MRI
  4. Incapacità di sottoporsi a risonanza magnetica cerebrale (con o senza sedazione)
  5. Ossa, colonna vertebrale, sanguinamento o altri disturbi che espongono il paziente al rischio di lesioni o puntura lombare non riuscita
  6. Precedentemente ricevuto tominersen

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione sequenziale
  • Mascheramento: Doppio

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Comparatore placebo: Triste: placebo aggregato
Placebo
Droga: Triste: placebo aggregato
Dose singola di placebo
Sperimentale: Triste: 30mg WVE-003
Dose ascendente singola - 30 mg WVE -003
Droga: Triste: 30mg WVE-003
Dose ascendente singola di 30 mg di WVE-003, un oligonucleotide antisenso stereopure selettivo allele (ASO)
Sperimentale: Triste: 60mg WVE-003
Dose ascendente singola - 60 mg WVE -003
Droga: Triste: 60mg WVE-003
Dose ascendente singola di 60 mg di WVE-003, un oligonucleotide antisenso stereopure selettivo allele (ASO)
Sperimentale: Triste: 90mg WVE-003
Dose ascendente singola - 90 mg WVE -003
Droga: Triste: 90mg WVE-003
Dose ascendente singola di 90 mg di WVE-003, un oligonucleotide antisenso stereopure selettivo allele (ASO)
Comparatore placebo: MD: placebo
Placebo
Droga: MD: placebo
Tre dosi di placebo Q8WK
Sperimentale: MD: 30mg WVE-003
Dose multipla - 30mg WVE -003
Droga: MD: 30mg WVE-003
Tre dosi di 30 mg WVE-003 Q8WK una stereopure selettiva allele, oligonucleotide antisenso (ASO)

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Sicurezza: percentuale di pazienti con trattamento eventi avversi emergenti (Teaes) correlati al farmaco in studio
Lasso di tempo: Giorno 1 alla settimana 24 (singolo dose ascendente 1); Giorno da 1 a settimana 28 (periodo multi dose 2)
L'esito principale di questo studio era la sicurezza ed è riportato come proporzione di pazienti con Teaes correlati al farmaco in studio.
Giorno 1 alla settimana 24 (singolo dose ascendente 1); Giorno da 1 a settimana 28 (periodo multi dose 2)

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Farmacocinetica di WVE-003 nel plasma
Lasso di tempo: Giorno 1 (singolo dose ascendente 1); Giorno 1 e giorno 113 (periodo multi dose 2)
Parametro analizzato: AUC0-6 = Area sotto la curva di concentrazione dal tempo da 0 a 6 ore
Giorno 1 (singolo dose ascendente 1); Giorno 1 e giorno 113 (periodo multi dose 2)
Farmacocinetica di WVE-003 nel plasma
Lasso di tempo: Giorno 1 (singolo dose ascendente 1); Giorno 1 e giorno 113 (periodo multi dose 2)
Parametro analizzato: CMAX = concentrazione massima osservata.
Giorno 1 (singolo dose ascendente 1); Giorno 1 e giorno 113 (periodo multi dose 2)
Concentrazione di WVE-003 nel liquido cerebrospinale (CSF)
Lasso di tempo: 28 giorni dopo la dose durante il periodo 1 (P1: Day29); 28 giorni dopo l'ultima dose durante il periodo 2 (P2: Day141)
La concentrazione di WVE-003 nel liquido cerebrospinale (CSF) è riportata in NG/mL.
28 giorni dopo la dose durante il periodo 1 (P1: Day29); 28 giorni dopo l'ultima dose durante il periodo 2 (P2: Day141)

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Wave Life Sciences Ltd.

Investigatori

  • Direttore dello studio: Medical Director, MD, Wave Life Sciences

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

6 settembre 2021

Completamento primario (Effettivo)

24 maggio 2024

Completamento dello studio (Effettivo)

24 maggio 2024

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

18 agosto 2021

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

26 agosto 2021

Primo Inserito (Effettivo)

2 settembre 2021

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

12 agosto 2025

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

23 luglio 2025

Ultimo verificato

1 luglio 2025

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • WVE-003-001

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

NO

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

prodotto fabbricato ed esportato dagli Stati Uniti

Sì

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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