Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie WVE-003 u pacjentów z chorobą Huntingtona

23 lipca 2025 zaktualizowane przez: Wave Life Sciences Ltd.

Wieloośrodkowe, randomizowane, podwójnie ślepe, kontrolowane placebo badanie fazy 1b/2a dotyczące WVE-003 podawanego dooponowo pacjentom z chorobą Huntingtona (SELECT-HD)

Jest to wieloośrodkowe, randomizowane badanie fazy 1b/2a z podwójnie ślepą próbą, kontrolowane placebo, mające na celu ocenę bezpieczeństwa, tolerancji, farmakokinetyki i PD WVE-003 u dorosłych pacjentów z wczesną manifestacją HD, którzy są nosicielami docelowego polimorfizmu pojedynczego nukleotydu ( SNP) - SNP3.

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

47

Faza

  • Faza 2
  • Faza 1

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Australia
    • New South Wales
      • Westmead, New South Wales, Australia, 2145
        • Westmead Hospital
    • Victoria
      • Clayton, Victoria, Australia, 3168
        • Monash Health
      • Melbourne, Victoria, Australia, 3050
        • Royal Melbourne Hospital
  • Dania
      • Copenhagen, Dania, 2100
        • Rigshospitalet
  • Francja
      • Créteil, Francja, 94010
        • Hopital Henri Mondor - Hospital
      • Paris, Francja, 75646
        • Institut du Cerveau et de la Moelle Epinière
  • Hiszpania
      • Barcelona, Hiszpania, 08041
        • Hospital de la Sanata Creu i Sant Pau
      • Madrid, Hiszpania, 28034
        • Hospital Universitario Ramon y Cajal
  • Holandia
      • Leiden, Holandia, 2333 ZA
        • Leiden University Medical Center
      • Maastricht, Holandia, 6229 HX
        • Maastricht University Medical Center
  • Kanada
    • Alberta
      • Edmonton, Alberta, Kanada, T6G 2G3
        • University of Alberta Hospital
    • Ontario
      • Ottawa, Ontario, Kanada, K1H 8L6
        • The Ottawa Hospital
    • Quebec
      • Montréal, Quebec, Kanada, H2X019
        • Centre Hospitalier de l-Universite de Montreal
  • Niemcy
      • Bochum, Niemcy, 44791
        • Katholisches Klinikum Bochum gGmbH
      • Muenster, Niemcy, 48149
        • George-Huntington-Institut GmbH
      • Taufkirchen, Niemcy, 84416
        • Kbo-Isar-Amper-Klinikum Taufkirchen (Vils)
  • Polska
      • Gdańsk, Polska, 80-462
        • Szpital Sw. Wojciecha
      • Warsaw, Polska, 02-957
        • Instytut Psychiatrii i Neurologii
  • Włochy
      • Verona, Włochy
        • Centro Ricerche Cliniche di Verona
  • Zjednoczone Królestwo
      • Liverpool, Zjednoczone Królestwo, L7 8XP
        • Royal Liverpool University Hospital
    • Devon
      • Exeter, Devon, Zjednoczone Królestwo, EX2 5DW
        • Royal Devon and Exeter Hospital NHS Trust
    • Glasgow City
      • Glasgow, Glasgow City, Zjednoczone Królestwo, G51 4TF
        • Royal Hospital for Children, Pharmacy Aseptic Unit
    • Wales
      • Cardiff, Wales, Zjednoczone Królestwo, CF14 4XW
        • Cardiff University, Schools of Medicine and Biosciences

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

25 lat do 60 lat (Dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria przyjęcia:

  1. Obecność wariantu A SNP3 na tym samym allelu, co ekspansja patogennego trypletu CAG
  2. Pacjenci ambulatoryjni, mężczyźni lub kobiety w wieku od ≥25 do ≤60 lat
  3. Kliniczne diagnostyczne cechy motoryczne HD, określone jako wynik pewności diagnostycznej w skali ujednoliconej choroby Huntingtona (UHDRS) = 4
  4. Wyniki całkowitej wydajności funkcjonalnej UHDRS ≥9 i ≤13

Kryteria wyłączenia:

  1. Nowotwór złośliwy lub leczenie nowotworu złośliwego innego niż leczony rak podstawnokomórkowy lub płaskonabłonkowy skóry w ciągu ostatnich 5 lat

  2. Otrzymał jakikolwiek inny badany lek, w tym badany oligonukleotyd, w ciągu ostatniego roku lub 5 okresów półtrwania leku, w zależności od tego, który okres jest dłuższy, z wyjątkiem następujących przypadków:

    a. Otrzymano WVE-120101 lub WVE-120102 w ciągu ostatnich 3 miesięcy

  3. Wszczepialne urządzenie OUN, które może zakłócać możliwość podania badanego leku przez nakłucie lędźwiowe lub poddanie się badaniu MRI
  4. Niezdolność do poddania się MRI mózgu (z sedacją lub bez)
  5. Kości, kręgosłup, krwawienie lub inne schorzenie, które naraża pacjenta na ryzyko urazu lub nieudanego nakłucia lędźwiowego
  6. Wcześniej otrzymane tominersen

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Randomizowane
  • Model interwencyjny: Zadanie sekwencyjne
  • Maskowanie: Podwójnie

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Komparator placebo: Smutne: połączone placebo
Placebo
Lek: Smutne: połączone placebo
Pojedyncza dawka placebo
Eksperymentalny: Sad: 30mg Wve-003
Pojedyncza dawka rosnąca - 30 mg WVE -003
Lek: Sad: 30mg Wve-003
Pojedyncza dawka rosnąca 30 mg WVE-003, antysensowne oligonukleotyd (ASO) selektywny na allele (ASO)
Eksperymentalny: SAD: 60 mg WVE-003
Pojedyncza dawka rosnąca - 60 mg WVE -003
Lek: SAD: 60 mg WVE-003
Pojedyncza dawka rosnąca 60 mg WVE-003, antysensowne oligonukleotyd (ASO) selektywny na allele (ASO)
Eksperymentalny: SAD: 90 mg WVE-003
Pojedyncza dawka rosnąca - 90 mg WVE -003
Lek: SAD: 90 mg WVE-003
Pojedyncza dawka rosnąca 90 mg WVE-003, antysensowne oligonukleotyd (ASO) selektywny na allele (ASO)
Komparator placebo: MD: placebo
Placebo
Lek: MD: placebo
Trzy dawki placebo Q8wk
Eksperymentalny: MD: 30 mg WVE-003
Wielokrotna dawka - 30 mg WVE -003
Lek: MD: 30 mg WVE-003
Trzy dawki 30 mg WVE-003 Q8WK Stereopury selektywnej alleli, antysensowny oligonukleotyd (ASO)

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Bezpieczeństwo: odsetek pacjentów z leczeniem pojawiającym się zdarzeń niepożądanych (TEAES) związanych z badanym lekiem
Ramy czasowe: Dzień 1 do tygodnia 24 (pojedynczy okres dawki rosnącej 1); Dzień 1 do tygodnia 28 (okres 2 dawek 2)
Głównym wynikiem tego badania było bezpieczeństwo i jest zgłaszany jako odsetek pacjentów z Teaes związanym z badanym lekiem.
Dzień 1 do tygodnia 24 (pojedynczy okres dawki rosnącej 1); Dzień 1 do tygodnia 28 (okres 2 dawek 2)

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Farmakokinetyka WVE-003 w osoczu
Ramy czasowe: Dzień 1 (pojedynczy okres dawki wstępnej 1); Dzień 1 i dzień 113 (okres 2 dawek 2)
Przeanalizowany parametr: AUC0-6 = obszar pod krzywą czasu stężenia od 0 do 6 godzin
Dzień 1 (pojedynczy okres dawki wstępnej 1); Dzień 1 i dzień 113 (okres 2 dawek 2)
Farmakokinetyka WVE-003 w osoczu
Ramy czasowe: Dzień 1 (pojedynczy okres dawki wstępnej 1); Dzień 1 i dzień 113 (okres 2 dawek 2)
Analizowany parametr: CMAX = maksymalne zaobserwowane stężenie.
Dzień 1 (pojedynczy okres dawki wstępnej 1); Dzień 1 i dzień 113 (okres 2 dawek 2)
Stężenie WVE-003 w płynie mózgowo-rdzeniowym (CSF)
Ramy czasowe: 28 dni po dawce w okresie 1 (P1: Day29); 28 dni po ostatniej dawce w okresie 2 (P2: Day141)
Stężenie WVE-003 w płynie mózgowo-rdzeniowym (CSF) podano w NG/ML.
28 dni po dawce w okresie 1 (P1: Day29); 28 dni po ostatniej dawce w okresie 2 (P2: Day141)

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Wave Life Sciences Ltd.

Śledczy

  • Dyrektor Studium: Medical Director, MD, Wave Life Sciences

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

6 września 2021

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

24 maja 2024

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

24 maja 2024

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

18 sierpnia 2021

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

26 sierpnia 2021

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

2 września 2021

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

12 sierpnia 2025

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

23 lipca 2025

Ostatnia weryfikacja

1 lipca 2025

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • WVE-003-001

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

NIE

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

produkt wyprodukowany i wyeksportowany z USA

Tak

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Choroba Huntingtona

Badania kliniczne na Smutne: połączone placebo

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Mauritius

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Subskrybuj