先发制人的经颈静脉肝内门体分流术 (TIPS) 治疗囊性纤维化相关肝病
先发制人的经颈静脉肝内门体分流术 (TIPS) 治疗患有囊性纤维化相关肝病和非肝硬化性门静脉高压症的儿科患者
研究概览
详细说明
囊性纤维化 (CF) 是白种人中最常见的常染色体隐性遗传病，由囊性纤维化跨膜电导调节基因突变引起。 囊性纤维化相关肝病 (CFLD) 是一种众所周知的并发症，包括多种肝胆疾病。 CFLD 的临床结果在很大程度上取决于 PHT 及其后遗症。 静脉曲张出血是最可怕的并发症。 目前，尚无可延缓或逆转临床确诊的 CFLD 的药物疗法。治疗的重点是筛查和管理门静脉高压症的并发症以及优化营养状况。 最终，肝移植 (LT) 是终末期肝功能衰竭、治疗抵抗和复杂门脉高压的 CF 患者的有效治疗选择。
TIPS 放置是成熟的成人门静脉减压术。 在儿科人群严重 CFLD 肝硬化的回顾性病例研究中，TIPS 已被证明是治疗急性或难治性静脉曲张出血的可行选择，并可作为 LT 的桥梁。 在 CFLD 患者中，关于减轻 PHT 治疗的长期结果的数据很少。 在该试验中，主要目的是评估先发制人 TIPS 预防非肝硬化 CFLD 伴早期 PHT 静脉曲张出血的安全性和有效性。 次要目的是研究先发制人 TIPS 的长期临床结果，更具体地说，TIPS 是否可以有效推迟 LT。
研究类型
注册 (实际的)
阶段
- 不适用
参与标准
资格标准
适合学习的年龄
接受健康志愿者
有资格学习的性别
描述
纳入标准：
- 囊性纤维化
- 通过体格检查异常（肝肿大或脾肿大，超声证实）、肝功能检查异常（AST、ALT、GGT 水平升高超过正常上限）或肝脏受累的超声检查证据（超声肝评分≥ 5）检测到肝病).
- 多普勒超声上门脉高压的间接迹象
- 每两个月随访一次进行性门脉高压/肝病，通过体格检查、血液分析和超声评估
排除标准：
- 肝硬化活检
- 有症状的门静脉高压症（门静脉压力梯度 > 10 mmHg）
学习计划
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：预防
- 分配：不适用
- 介入模型：单组作业
- 屏蔽：无（打开标签）
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
|---|---|
|
实验性的：囊性纤维化相关肝病和非肝硬化门静脉高压症的先发制人 TIPS
没有肝硬化的 CFLD 患者在出现门静脉高压症的早期（无症状）体征时有资格进行先发制人的 TIPS。 所有手术均由经验丰富的介入放射科医生在全身麻醉下进行。 根据患者的年龄和相貌，TIPS 是根据适用于成人的传统经颈静脉技术或适用于儿童的专用经皮经肝经颈静脉 (PIPS) 联合方法创建的。 通常，使用膨胀的聚四氟乙烯覆盖的内置假体来创建分流器。 如果护套无法进入主门静脉，则放置一个自膨胀的、无覆盖的支架。 我们没有追求最小的梯度减少。 在 TIPS 手术期间进行经皮肝活检以确认纤维化或肝硬化的诊断。 |
经颈静脉肝内门体分流术用于预防/治疗症状性门静脉高压症
|
研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
|
静脉曲张出血
大体时间：通过学习完成，平均10年
|
经内窥镜检查诊断的静脉曲张出血被认为是囊性纤维化肝病门静脉高压症的主要并发症
|
通过学习完成，平均10年
|
次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
|
脾功能亢进
大体时间：通过学习完成，平均10年
|
血小板减少症导致出血倾向增加。
脾肿大增加会引起早期腹胀和胃压迫引起的食欲下降。
在有症状的脾功能亢进中，可能需要手术脾肾分流术或脾切除术。
|
通过学习完成，平均10年
|
其他结果措施
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
|
肝移植/无脾切除存活率
大体时间：通过学习完成，平均10年
|
无移植/脾切除生存时间是从 TIPS 日期到以下事件：移植、脾切除和任何原因死亡。
|
通过学习完成，平均10年
|
|
终末期肝病 (MELD) 评分模型
大体时间：通过学习完成，平均10年
|
终末期肝病模型 (MELD) 是一种用于评估慢性肝病严重程度的评分系统。
|
通过学习完成，平均10年
|
|
年龄 Z 分数的体重指数 (BMI)
大体时间：通过学习完成，平均10年
|
BMI-for age Z-scores 是根据 Flemish 生长图表定义的儿童年龄和性别调整的相对体重测量
|
通过学习完成，平均10年
|
|
年龄别长度 Z 分数
大体时间：通过学习完成，平均10年
|
年龄别身长 Z 分数是根据佛兰芒生长图表定义的儿童年龄和性别调整的相对身长测量值
|
通过学习完成，平均10年
|
合作者和调查者
调查人员
- 首席研究员：Luc Defreyne, M.D., Ph.D、University Ghent Hospital
研究记录日期
研究主要日期
学习开始 (实际的)
初级完成 (实际的)
研究完成 (实际的)
研究注册日期
首次提交
首先提交符合 QC 标准的
首次发布 (实际的)
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
上次提交的符合 QC 标准的更新
最后验证
更多信息
此信息直接从 clinicaltrials.gov 网站检索，没有任何更改。如果您有任何更改、删除或更新研究详细信息的请求，请联系 register@clinicaltrials.gov. clinicaltrials.gov 上实施更改，我们的网站上也会自动更新.