Förebyggande transjugulär intrahepatisk portosystemisk shunt (TIPS) vid cystisk fibros-relaterad leversjukdom
Förebyggande transjugulär intrahepatisk portosystemisk shunt (TIPS) hos pediatriska patienter med cystisk fibrosrelaterad leversjukdom och icke-cirrhotisk portalhypertoni
Studieöversikt
Status
Betingelser
Intervention / Behandling
Detaljerad beskrivning
Cystisk fibros (CF) är den vanligaste autosomala recessiva störningen hos kaukasier orsakad av en mutation i cystisk fibros transmembrankonduktansregulatorgenen. Cystisk fibros associerad leversjukdom (CFLD) är en välkänd komplikation och inkluderar ett brett spektrum av lever- och gallsjukdomar. Det kliniska resultatet vid CFLD bestäms till stor del av PHT och dess följdsjukdomar. Variceal blödning är den mest fruktade komplikationen. För närvarande finns det ingen medicinsk behandling för att fördröja eller vända kliniskt etablerad CFLD. Behandlingen fokuserar på screening för och hantering av komplikationerna av portal hypertoni och optimera näringsstatus. Så småningom är levertransplantation (LT) ett effektivt terapeutiskt alternativ för CF-patienter med leversvikt i slutstadiet, behandlingsresistent och komplicerad portalhypertoni.
TIPS-placering är en väletablerad procedur för dekompression av portven hos vuxna. I retrospektiva fallstudier av svår CFLD-cirros i pediatriska populationer har TIPS visat sig vara ett möjligt alternativ vid akut eller refraktär variceal blödning och som en brygga till LT. Hos CFLD-patienter finns få data tillgängliga om det långsiktiga resultatet av behandlingar för att lindra PHT. I denna studie var det primära syftet att utvärdera säkerheten och effekten av ett förebyggande TIPS för profylax av variceal blödning vid icke-cirrotisk CFLD med tidig PHT. Det sekundära syftet var att undersöka det långsiktiga kliniska resultatet av en förebyggande TIPS och i synnerhet om TIPS effektivt skulle kunna skjuta upp LT.
Studietyp
Inskrivning (Faktisk)
Fas
- Inte tillämpbar
Deltagandekriterier
Urvalskriterier
Åldrar som är berättigade till studier
Tar emot friska volontärer
Kön som är behöriga för studier
Beskrivning
Inklusionskriterier:
- Cystisk fibros
- Leversjukdom som upptäcks genom en onormal fysisk undersökning (hepatomegali eller splenomegali, bekräftad på UL), avvikelser i leverfunktionstester (ökning av AST, ALT, GGT-nivåer över de övre normala gränserna) eller ultraljudsbevis på leverpåverkan (US leverpoäng ≥ 5 ).
- Indirekta tecken på portal hypertoni på Doppler UL
- Progressiv portal hypertoni / leversjukdom på tvåmånadersuppföljning, utvärderad genom fysisk undersökning, blodanalys och UL
Exklusions kriterier:
- Cirros på biopsi
- Symtomatisk portalhypertoni (Portosytemic tryckgradient > 10 mmHg)
Studieplan
Hur är studien utformad?
Designdetaljer
- Primärt syfte: Förebyggande
- Tilldelning: N/A
- Interventionsmodell: Enskild gruppuppgift
- Maskning: Ingen (Open Label)
Vapen och interventioner
Deltagargrupp / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Experimentell: Förebyggande TIPS vid cystisk fibros-relaterad leversjukdom och icke-cirrhotisk portalhypertoni
Patienter med CFLD utan cirros var berättigade till en förebyggande TIPS, när tidiga (asymtomatiska) tecken på portal hypertoni. Alla procedurer utfördes under generell anestesi av en erfaren interventionsradiolog. Beroende på patientens ålder och fysionomi skapades TIPS enligt en konventionell transjugulär teknik som för vuxna eller genom en dedikerad kombinerad perkutan transhepatisk-transjugulär (PIPS) metod för små barn. Rutinmässigt användes en expanderad polytetrafluoretylen-täckt endoprotes för att skapa shunt. Om manteln inte kunde föras in i huvudportvenen, placerades en självexpanderbar, icke-täckt stent. Vi strävade inte efter en minimigradientminskning. Perkutan leverbiopsi utfördes under TIPS-proceduren för att bekräfta diagnosen fibros eller cirros. |
Transjugulär intrahepatisk Portosystemic Shunt utförs för att förebygga/behandla symptomatisk portal hypertoni
|
Vad mäter studien?
Primära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Variceal blödning
Tidsram: Genom avslutad studie, i snitt 10 år
|
Variceal blödning, diagnostiserad på endoskopi, anses vara den huvudsakliga komplikationen av portal hypertoni från cystisk fibros leversjukdom
|
Genom avslutad studie, i snitt 10 år
|
Sekundära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Hypersplenism
Tidsram: Genom avslutad studie, i snitt 10 år
|
Trombocytopeni orsakar en ökad blödningstendens.
Ökande splenomegali orsakar tidigare bekymmer med utspänd buk och minskad aptit genom gastrisk kompression.
Vid symptomatisk hypersplenism kan en kirurgisk splenorenal shunt eller splenektomi vara indicerat.
|
Genom avslutad studie, i snitt 10 år
|
Andra resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Levertransplantation/splenektomifri överlevnad
Tidsram: Genom avslutad studie, i snitt 10 år
|
Transplantations-/splenektomifri överlevnadstid beräknades från datum för TIPS till följande händelse: transplantation, splenektomi och död oavsett orsak.
|
Genom avslutad studie, i snitt 10 år
|
|
Modell för slutstadiet leversjukdom (MELD) poäng
Tidsram: Genom avslutad studie, i snitt 10 år
|
Model for End-Stage Lever Disease, eller MELD, är ett poängsystem för att bedöma svårighetsgraden av kronisk leversjukdom.
|
Genom avslutad studie, i snitt 10 år
|
|
Body Mass Index (BMI) för ålder Z-poäng
Tidsram: Genom avslutad studie, i snitt 10 år
|
BMI-för ålder Z-poäng är mått på relativ vikt justerad för barns ålder och kön som definieras av de flamländska tillväxtdiagrammen
|
Genom avslutad studie, i snitt 10 år
|
|
Längd för ålder Z-poäng
Tidsram: Genom avslutad studie, i snitt 10 år
|
Längd för ålder Z-poäng är mått på relativ längd justerad för barns ålder och kön som definieras av de flamländska tillväxtdiagrammen
|
Genom avslutad studie, i snitt 10 år
|
Samarbetspartners och utredare
Sponsor
Utredare
- Huvudutredare: Luc Defreyne, M.D., Ph.D, University Ghent Hospital
Studieavstämningsdatum
Studera stora datum
Studiestart (Faktisk)
Primärt slutförande (Faktisk)
Avslutad studie (Faktisk)
Studieregistreringsdatum
Först inskickad
Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna
Första postat (Faktisk)
Uppdateringar av studier
Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)
Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna
Senast verifierad
Mer information
Termer relaterade till denna studie
Ytterligare relevanta MeSH-villkor
Andra studie-ID-nummer
- B67020071504
Plan för individuella deltagardata (IPD)
Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?
Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument
Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt
Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt
Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .