Preemptivní transjugulární intrahepatický portosystémový zkrat (TIPS) u onemocnění jater souvisejících s cystickou fibrózou
Preemptivní transjugulární intrahepatický portosystémový zkrat (TIPS) u dětských pacientů s onemocněním jater souvisejícím s cystickou fibrózou a necirhotickou portální hypertenzí
Přehled studie
Postavení
Podmínky
Intervence / Léčba
Detailní popis
Cystická fibróza (CF) je nejčastější autozomálně recesivní onemocnění u bělochů způsobené mutací genu pro regulátor transmembránové vodivosti cystické fibrózy. Jaterní onemocnění spojené s cystickou fibrózou (CFLD) je dobře známá komplikace a zahrnuje širokou škálu hepatobiliárních onemocnění. Klinický výsledek u CFLD je do značné míry určován PHT a jejími následky. Varixové krvácení je nejobávanější komplikací. V současné době neexistuje žádná medikamentózní terapie, která by oddálila nebo zvrátila klinicky zjištěnou CFLD. Léčba se zaměřuje na screening a zvládání komplikací portální hypertenze a optimalizaci stavu výživy. Transplantace jater (LT) je nakonec účinnou terapeutickou možností pro pacienty s CF v konečném stádiu selhání jater, rezistentní na léčbu a komplikovanou portální hypertenzí.
Umístění TIPS je dobře zavedený postup pro dekompresi portální žíly u dospělých. V retrospektivních případových studiích těžké CFLD cirhózy v pediatrické populaci se TIPS ukázal jako proveditelná možnost u akutního nebo refrakterního varixového krvácení a jako most k LT. U pacientů s CFLD je k dispozici málo údajů o dlouhodobých výsledcích léčby ke zmírnění PHT. V této studii bylo primárním cílem zhodnotit bezpečnost a účinnost preemptivních TIPS pro profylaxi krvácení z varixů u necirhotického CFLD s časnou PHT. Sekundárním cílem bylo prozkoumat dlouhodobý klinický výsledek preemptivního TIPS a konkrétněji, zda TIPS může účinně oddálit LT.
Typ studie
Zápis (Aktuální)
Fáze
- Nelze použít
Kritéria účasti
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
Přijímá zdravé dobrovolníky
Pohlaví způsobilá ke studiu
Popis
Kritéria pro zařazení:
- Cystická fibróza
- Onemocnění jater zjištěné abnormálním fyzikálním vyšetřením (hepatomegalie nebo splenomegalie, potvrzené na US), abnormalitami jaterních testů (zvýšení hladin AST, ALT, GGT nad horní normální limity) nebo ultrasonografickým průkazem jaterního postižení (US jaterní skóre ≥ 5 ).
- Nepřímé známky portální hypertenze na Dopplerově US
- Progresivní portální hypertenze / onemocnění jater na dvouměsíčním sledování, hodnocené fyzikálním vyšetřením, krevní analýzou a US
Kritéria vyloučení:
- Cirhóza při biopsii
- Symptomatická portální hypertenze (portosytemický tlakový gradient > 10 mmHg)
Studijní plán
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Primární účel: Prevence
- Přidělení: N/A
- Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
- Maskování: Žádné (otevřený štítek)
Zbraně a zásahy
Skupina účastníků / Arm |
Intervence / Léčba |
|---|---|
|
Experimentální: Preventivní TIPY u onemocnění jater souvisejících s cystickou fibrózou a necirhotické portální hypertenze
Pacienti s CFLD bez cirhózy byli způsobilí pro preemptivní TIPS, když se objevily časné (asymptomatické) známky portální hypertenze. Všechny výkony byly prováděny v celkové anestezii zkušeným intervenčním radiologem. V závislosti na věku a fyziognomii pacienta byl TIPS vytvořen konvenční transjugulární technikou jako u dospělých nebo specializovaným kombinovaným perkutánním transhepaticko-transjugulárním (PIPS) přístupem pro malé děti. Pro vytvoření zkratu byla rutinně používána endoprotéza pokrytá expandovaným polytetrafluorethylenem. Pokud se sheath nepodařilo zavést do hlavní portální žíly, byl umístěn samoexpandibilní nezakrytý stent. Neusilovali jsme o minimální snížení sklonu. Perkutánní jaterní biopsie byla provedena během TIPS procedury k potvrzení diagnózy fibrózy nebo cirhózy. |
Transjugulární intrahepatický portosystémový zkrat se provádí k prevenci / léčbě symptomatické portální hypertenze
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Varixové krvácení
Časové okno: Po ukončení studia v průměru 10 let
|
Krvácení z varixů, diagnostikované endoskopií, je považováno za hlavní komplikaci portální hypertenze při cystické fibróze onemocnění jater
|
Po ukončení studia v průměru 10 let
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Hypersplenismus
Časové okno: Po ukončení studia v průměru 10 let
|
Trombocytopenie způsobuje zvýšený sklon ke krvácení.
Narůstající splenomegalie způsobuje dřívější obavy z distenze břicha a sníženou chuť k jídlu kompresí žaludku.
U symptomatického hypersplenismu může být indikován chirurgický splenorenální zkrat nebo splenektomie.
|
Po ukončení studia v průměru 10 let
|
Další výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Přežití bez transplantace jater/splenektomie
Časové okno: Po ukončení studia v průměru 10 let
|
Doba přežití bez transplantace/splenektomie byla vypočtena od data TIPS do následující události: transplantace, splenektomie a smrt z jakékoli příčiny.
|
Po ukončení studia v průměru 10 let
|
|
Model skóre konečného onemocnění jater (MELD).
Časové okno: Po ukončení studia v průměru 10 let
|
Model pro konečné stádium jaterního onemocnění neboli MELD je skórovací systém pro hodnocení závažnosti chronického onemocnění jater.
|
Po ukončení studia v průměru 10 let
|
|
Index tělesné hmotnosti (BMI) pro věkové Z-skóre
Časové okno: Po ukončení studia v průměru 10 let
|
BMI-pro věk Z-skóre jsou míry relativní hmotnosti upravené pro věk a pohlaví dítěte definované vlámskými růstovými grafy
|
Po ukončení studia v průměru 10 let
|
|
Délka pro věkové Z-skóre
Časové okno: Po ukončení studia v průměru 10 let
|
Z-skóre délky pro věk jsou míry relativní délky upravené pro věk a pohlaví dítěte definované vlámskými růstovými grafy
|
Po ukončení studia v průměru 10 let
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Sponzor
Vyšetřovatelé
- Vrchní vyšetřovatel: Luc Defreyne, M.D., Ph.D, University Ghent Hospital
Termíny studijních záznamů
Hlavní termíny studia
Začátek studia (Aktuální)
Primární dokončení (Aktuální)
Dokončení studie (Aktuální)
Termíny zápisu do studia
První předloženo
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
První zveřejněno (Aktuální)
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
Naposledy ověřeno
Více informací
Termíny související s touto studií
Klíčová slova
Další relevantní podmínky MeSH
Další identifikační čísla studie
- B67020071504
Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)
Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?
Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty
Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA
Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .
Klinické studie na Portální hypertenze, necirhotická
-
Sun Yat-sen UniversityNeznámýPortal Vein, Cavernous Transformation OfČína
-
Air Force Military Medical University, ChinaNáborKrvácení z gastroezofageálních varixů | Kavernózní transformace portální žílyČína
-
Sun Yat-sen UniversityNeznámýHypertenze, portál | Portal Vein, Cavernous Transformation OfČína
-
Sun Yat-sen UniversityNeznámýHypertenze, portál | Portal Vein, Cavernous Transformation OfČína
-
Zaibo JiangNeznámýCirhóza jater | Trombóza portálních žil | Krvácející jícnové varixy | Portal Vein, Cavernous Transformation ofČína
Klinické studie na TIPY
-
Air Force Military Medical University, ChinaNáborCirhóza jater | Krvácení z gastroezofageálních varixůČína
-
W.L.Gore & AssociatesUkončeno
-
University Hospital RegensburgNeznámýTinnitus, subjektivníNěmecko
-
West China HospitalDokončeno
-
University Hospital, Strasbourg, FranceAktivní, ne nábor
-
National Institute of Diabetes and Digestive and...DokončenoCirhóza jater | AscitesSpojené státy, Kanada
-
University Hospital FreiburgNáborCirhóza jater | Portální hypertenze | Trombóza portálních žil | Necirhotická portální hypertenze | Syndrom Budda Chiariho | Portálový systémový bočníkNěmecko
-
Oregon Health and Science UniversityNáborSarkopenie | Cirhóza, játraSpojené státy
-
W.L.Gore & AssociatesZatím nenabírámeAscites | Varixové krvácení | Portální hypertenze související s cirhózou
-
Medical College of WisconsinRadiological Society of North AmericaDokončenoHodnocení hemodynamických parametrů po transjugulárním intrahepatickém portosystémovém zkratu (TIPS)Refrakterní ascitesSpojené státy