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Präventiver transjugulärer intrahepatischer portosystemischer Shunt (TIPS) bei Lebererkrankungen im Zusammenhang mit zystischer Fibrose

30. August 2021 aktualisiert von: University Hospital, Ghent

Präventiver transjugulärer intrahepatischer portosystemischer Shunt (TIPS) bei pädiatrischen Patienten mit zystischer Fibrose-bedingter Lebererkrankung und nicht-zirrhotischer portaler Hypertonie

Portale Hypertonie (PHT) und ihre Folgeerscheinungen sind die klinisch wichtigste Manifestation bei zystischer Fibrose-bedingter Lebererkrankung (CFLD), wobei Leberversagen im Endstadium eine späte und seltene Manifestation ist. Ziel ist die Bewertung der Sicherheit und Wirksamkeit eines präemptiven transjugulären intrahepatischen portosystemischen Shunts (TIPS) zur Prophylaxe der Varizenblutung bei pädiatrischen CFLD-Patienten mit subklinischer nicht-zirrhotischer portaler Hypertonie (NCPH)

Studienübersicht

Status

Abgeschlossen

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Cystische Fibrose (CF) ist die häufigste autosomal-rezessive Erkrankung bei Kaukasiern, die durch eine Mutation im Cystic Fibrosis Transmembrane Conductance Regulator-Gen verursacht wird. Mukoviszidose-assoziierte Lebererkrankung (CFLD) ist eine bekannte Komplikation und umfasst ein breites Spektrum hepatobiliärer Erkrankungen. Das klinische Ergebnis bei CFLD wird weitgehend von der PHT und ihren Folgen bestimmt. Varizenblutung ist die am meisten gefürchtete Komplikation. Derzeit gibt es keine medizinische Therapie, um eine klinisch etablierte CFLD zu verzögern oder rückgängig zu machen. Die Behandlung konzentriert sich auf das Screening auf und das Management der Komplikationen der portalen Hypertonie und die Optimierung des Ernährungszustands. Letztendlich ist die Lebertransplantation (LT) eine wirksame therapeutische Option für CF-Patienten mit Leberversagen im Endstadium, behandlungsresistenter und komplizierter portaler Hypertonie.

Die TIPS-Platzierung ist ein etabliertes Verfahren zur Dekompression der Pfortader bei Erwachsenen. In retrospektiven Fallstudien zu schwerer CFLD-Zirrhose bei Kindern und Jugendlichen hat sich TIPS als praktikable Option bei akuter oder refraktärer Varizenblutung und als Überbrückung zur LT erwiesen. Bei CFLD-Patienten liegen nur wenige Daten zum Langzeitergebnis von Behandlungen zur Milderung der PHT vor. In dieser Studie war das primäre Ziel, die Sicherheit und Wirksamkeit eines präventiven TIPS zur Prophylaxe der Varizenblutung bei nicht-zirrhotischer CFLD mit früher PHT zu bewerten. Das sekundäre Ziel bestand darin, das langfristige klinische Ergebnis eines präemptiven TIPS zu untersuchen und insbesondere, ob TIPS die LT effektiv hinauszögern könnte.

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

5

Phase

  • Unzutreffend

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

Nicht älter als 14 Jahre (Kind, Erwachsene)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Alle

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Mukoviszidose
  • Lebererkrankung, festgestellt durch eine abnorme körperliche Untersuchung (Hepatomegalie oder Splenomegalie, bestätigt im US), Anomalien der Leberfunktionstests (Anstieg der AST-, ALT-, GGT-Spiegel über die oberen Normalgrenzen) oder Ultraschallnachweis einer Leberbeteiligung (US-Leber-Score ≥ 5 ).
  • Indirekte Zeichen einer portalen Hypertonie im Doppler-US
  • Progressive portale Hypertonie / Lebererkrankung bei zweimonatlicher Nachsorge, bewertet durch körperliche Untersuchung, Blutanalyse und US

Ausschlusskriterien:

  • Zirrhose bei Biopsie
  • Symptomatische portale Hypertension (Portosystemischer Druckgradient > 10 mmHg)

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Verhütung
  • Zuteilung: N / A
  • Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: Präventive TIPPS bei Lebererkrankungen im Zusammenhang mit zystischer Fibrose und nicht zirrhotischer portaler Hypertonie

Patienten mit CFLD ohne Zirrhose kamen für einen präventiven TIPS in Frage, wenn frühe (asymptomatische) Anzeichen einer portalen Hypertension auftraten. Alle Eingriffe wurden unter Vollnarkose von einem erfahrenen interventionellen Radiologen durchgeführt. Je nach Alter und Physiognomie des Patienten wurde TIPS nach einer konventionellen transjugulären Technik wie bei Erwachsenen oder nach einem speziellen kombinierten perkutanen transhepatisch-transjugulären (PIPS) Ansatz für kleine Kinder erstellt. Routinemäßig wurde eine expandierte, mit Polytetrafluorethylen beschichtete Endoprothese zur Shunt-Erzeugung verwendet. Wenn die Schleuse nicht in die Hauptportalvene geführt werden konnte, wurde ein selbstexpandierbarer, nicht gecoverter Stent platziert. Eine Mindestgradientenreduktion haben wir nicht angestrebt.

Während des TIPS-Verfahrens wurde eine perkutane Leberbiopsie durchgeführt, um die Diagnose einer Fibrose oder Zirrhose zu bestätigen.
Verfahren: TIPPS
Der transjuguläre intrahepatische portosystemische Shunt wird durchgeführt, um symptomatischer portaler Hypertonie vorzubeugen/zu behandeln

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Varizenblutung
Zeitfenster: Bis zum Studienabschluss durchschnittlich 10 Jahre
Die endoskopisch diagnostizierte Varizenblutung gilt als Hauptkomplikation des portalen Bluthochdrucks aufgrund einer Mukoviszidose-Lebererkrankung
Bis zum Studienabschluss durchschnittlich 10 Jahre

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Hypersplenismus
Zeitfenster: Bis zum Studienabschluss durchschnittlich 10 Jahre
Thrombozytopenie verursacht eine erhöhte Blutungsneigung. Zunehmende Splenomegalie verursacht frühere Bedenken mit Bauchdehnung und vermindertem Appetit durch Magenkompression. Bei symptomatischem Hypersplenismus kann ein chirurgischer splenorenaler Shunt oder eine Splenektomie indiziert sein.
Bis zum Studienabschluss durchschnittlich 10 Jahre

Andere Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Überleben ohne Lebertransplantation/Splenektomie
Zeitfenster: Bis zum Studienabschluss durchschnittlich 10 Jahre
Die Transplantations-/Splenektomie-freie Überlebenszeit wurde vom Datum des TIPS bis zum folgenden Ereignis berechnet: Transplantation, Splenektomie und Tod jeglicher Ursache.
Bis zum Studienabschluss durchschnittlich 10 Jahre
Modell für den Score für Lebererkrankungen im Endstadium (MELD).
Zeitfenster: Bis zum Studienabschluss durchschnittlich 10 Jahre
Das Model for End-Stage Liver Disease (MELD) ist ein Bewertungssystem zur Beurteilung des Schweregrades einer chronischen Lebererkrankung.
Bis zum Studienabschluss durchschnittlich 10 Jahre
Body-Mass-Index (BMI) für den Alters-Z-Score
Zeitfenster: Bis zum Studienabschluss durchschnittlich 10 Jahre
BMI-für-Alter Z-Scores sind Maßeinheiten für das relative Gewicht, angepasst an Alter und Geschlecht des Kindes, definiert durch die flämischen Wachstumstabellen
Bis zum Studienabschluss durchschnittlich 10 Jahre
Länge für Alter Z-Score
Zeitfenster: Bis zum Studienabschluss durchschnittlich 10 Jahre
Länge-für-Alter-Z-Scores sind Maße der relativen Länge, angepasst an Alter und Geschlecht des Kindes, definiert durch die flämischen Wachstumstabellen
Bis zum Studienabschluss durchschnittlich 10 Jahre

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

University Hospital, Ghent

Ermittler

  • Hauptermittler: Luc Defreyne, M.D., Ph.D, University Ghent Hospital

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

1. Juni 2007

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

1. Dezember 2020

Studienabschluss (Tatsächlich)

1. Dezember 2020

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

16. August 2021

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

30. August 2021

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

8. September 2021

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

8. September 2021

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

30. August 2021

Zuletzt verifiziert

1. August 2021

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • B67020071504

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

Nein

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Nein

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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