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Derivación portosistémica intrahepática transyugular preventiva (TIPS) en la enfermedad hepática relacionada con la fibrosis quística

30 de agosto de 2021 actualizado por: University Hospital, Ghent

Derivación portosistémica intrahepática transyugular preventiva (TIPS) en pacientes pediátricos con enfermedad hepática relacionada con fibrosis quística e hipertensión portal no cirrótica

La hipertensión portal (HTP) y sus secuelas son la manifestación clínicamente más importante en la enfermedad hepática relacionada con la fibrosis quística (CFLD), con insuficiencia hepática en etapa terminal como manifestación tardía y rara. El objetivo es evaluar la seguridad y la eficacia de una derivación portosistémica intrahepática transyugular (TIPS) preventiva para la profilaxis del sangrado por várices en pacientes pediátricos con CFLD con hipertensión portal subclínica no cirrótica (HPNC).

Descripción general del estudio

Estado

Terminado

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Descripción detallada

La fibrosis quística (FQ) es el trastorno autosómico recesivo más frecuente en los caucásicos causado por una mutación en el gen regulador de la conductancia transmembrana de la fibrosis quística. La enfermedad hepática asociada a la fibrosis quística (CFLD) es una complicación bien conocida e incluye una amplia gama de enfermedades hepatobiliares. El resultado clínico en CFLD está determinado en gran medida por PHT y sus secuelas. El sangrado por várices es la complicación más temida. Actualmente, no existe una terapia médica para retrasar o revertir la CFLD establecida clínicamente. El tratamiento se enfoca en detectar y controlar las complicaciones de la hipertensión portal y optimizar el estado nutricional. Eventualmente, el trasplante hepático (TH) es una opción terapéutica efectiva para pacientes con FQ con insuficiencia hepática terminal, resistente al tratamiento e hipertensión portal complicada.

La colocación de TIPS es un procedimiento bien establecido para la descompresión de la vena porta en adultos. En estudios de casos retrospectivos de cirrosis CFLD grave en poblaciones pediátricas, se ha demostrado que la TIPS es una opción factible en la hemorragia por várices aguda o refractaria y como puente al TH. En pacientes con CFLD, hay pocos datos disponibles sobre el resultado a largo plazo de los tratamientos para mitigar la PHT. En este ensayo, el objetivo principal fue evaluar la seguridad y la eficacia de un TIPS preventivo para la profilaxis del sangrado por várices en CFLD no cirrótico con PHT temprana. El objetivo secundario fue investigar el resultado clínico a largo plazo de un TIPS preventivo y, en particular, si el TIPS podría posponer efectivamente el TH.

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Actual)

5

Fase

  • No aplica

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

No mayor que 14 años (Niño, Adulto)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Géneros elegibles para el estudio

Todos

Descripción

Criterios de inclusión:

  • Fibrosis quística
  • Enfermedad hepática detectada por un examen físico anormal (hepatomegalia o esplenomegalia, confirmada en ecografía), anomalías en las pruebas de función hepática (aumento de los niveles de AST, ALT, GGT por encima de los límites superiores normales) o evidencia ultrasonográfica de compromiso hepático (puntuación hepática ecográfica ≥ 5 ).
  • Signos indirectos de hipertensión portal en la ecografía Doppler
  • Hipertensión portal progresiva/enfermedad hepática en seguimiento bimensual, evaluada mediante exploración física, análisis de sangre y ecografía

Criterio de exclusión:

  • Cirrosis en biopsia
  • Hipertensión portal sintomática (gradiente de presión portosistémico > 10 mmHg)

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Prevención
  • Asignación: N / A
  • Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
  • Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Experimental: TIPS preventivos en enfermedad hepática relacionada con fibrosis quística e hipertensión portal no cirrótica

Los pacientes con CFLD sin cirrosis eran elegibles para un TIPS preventivo, cuando presentaban signos tempranos (asintomáticos) de hipertensión portal. Todos los procedimientos fueron realizados bajo anestesia general por un radiólogo intervencionista experimentado. Dependiendo de la edad y la fisionomía del paciente, TIPS se creó siguiendo una técnica transyugular convencional como para adultos o mediante un abordaje combinado transhepático-transyugular percutáneo (PIPS) dedicado para niños pequeños. De forma rutinaria, se utilizó una endoprótesis cubierta de politetrafluoroetileno expandido para la creación de una derivación. Si no se podía introducir la vaina en la vena porta principal, se colocaba un stent no cubierto autoexpandible. No perseguimos una reducción mínima del gradiente.

Se realizó una biopsia hepática percutánea durante el procedimiento TIPS para confirmar el diagnóstico de fibrosis o cirrosis.
Procedimiento: PUNTAS
La derivación portosistémica intrahepática transyugular se realiza para prevenir/tratar la hipertensión portal sintomática

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Sangrado por várices
Periodo de tiempo: Al finalizar los estudios, un promedio de 10 años
La hemorragia por várices, diagnosticada mediante endoscopia, se considera la principal complicación de la hipertensión portal de la enfermedad hepática por fibrosis quística
Al finalizar los estudios, un promedio de 10 años

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Hiperesplenismo
Periodo de tiempo: Al finalizar los estudios, un promedio de 10 años
La trombocitopenia provoca un aumento de la tendencia al sangrado. El aumento de la esplenomegalia causa problemas anteriores con distensión abdominal y disminución del apetito por compresión gástrica. En el hiperesplenismo sintomático, puede estar indicada una derivación esplenorrenal quirúrgica o una esplenectomía.
Al finalizar los estudios, un promedio de 10 años

Otras medidas de resultado

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Supervivencia libre de trasplante hepático/esplenectomía
Periodo de tiempo: Al finalizar los estudios, un promedio de 10 años
El tiempo de supervivencia libre de trasplante/esplenectomía se calculó desde la fecha del TIPS hasta el siguiente evento: trasplante, esplenectomía y muerte por cualquier causa.
Al finalizar los estudios, un promedio de 10 años
Modelo para la puntuación de enfermedad hepática en etapa terminal (MELD)
Periodo de tiempo: Al finalizar los estudios, un promedio de 10 años
El Modelo para enfermedad hepática en etapa terminal, o MELD, es un sistema de puntuación para evaluar la gravedad de la enfermedad hepática crónica.
Al finalizar los estudios, un promedio de 10 años
Índice de masa corporal (IMC) para la edad Z-score
Periodo de tiempo: Al finalizar los estudios, un promedio de 10 años
Las puntuaciones Z del IMC para la edad son medidas de peso relativo ajustadas para la edad y el sexo del niño definidas por las tablas de crecimiento flamencas.
Al finalizar los estudios, un promedio de 10 años
Longitud para la edad Z-score
Periodo de tiempo: Al finalizar los estudios, un promedio de 10 años
Las puntuaciones Z de longitud para la edad son medidas de longitud relativa ajustadas para la edad y el sexo del niño definidas por las tablas de crecimiento flamencas
Al finalizar los estudios, un promedio de 10 años

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

University Hospital, Ghent

Investigadores

  • Investigador principal: Luc Defreyne, M.D., Ph.D, University Ghent Hospital

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

1 de junio de 2007

Finalización primaria (Actual)

1 de diciembre de 2020

Finalización del estudio (Actual)

1 de diciembre de 2020

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

16 de agosto de 2021

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

30 de agosto de 2021

Publicado por primera vez (Actual)

8 de septiembre de 2021

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

8 de septiembre de 2021

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

30 de agosto de 2021

Última verificación

1 de agosto de 2021

Más información

Términos relacionados con este estudio

Palabras clave

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • B67020071504

Plan de datos de participantes individuales (IPD)

¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?

No

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

No

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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