Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Preventieve transjugulaire intrahepatische portosystemische shunt (TIPS) bij aan cystische fibrose gerelateerde leverziekte

30 augustus 2021 bijgewerkt door: University Hospital, Ghent

Preventieve transjugulaire intrahepatische portosystemische shunt (TIPS) bij pediatrische patiënten met aan cystische fibrose gerelateerde leverziekte en niet-cirrotische portale hypertensie

Portale hypertensie (PHT) en de gevolgen ervan zijn de meest klinisch belangrijke manifestatie bij cystische fibrose-gerelateerde leverziekte (CFLD), met eindstadium leverfalen als een late en zeldzame manifestatie. Het doel is het evalueren van de veiligheid en werkzaamheid van een preventieve transjugulaire intrahepatische portosystemische shunt (TIPS) voor de profylaxe van varicesbloedingen bij pediatrische CFLD-patiënten met subklinische niet-cirrotische portale hypertensie (NCPH).

Studie Overzicht

Toestand

Voltooid

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

Cystic fibrosis (CF) is de meest voorkomende autosomaal recessieve aandoening bij blanken en wordt veroorzaakt door een mutatie in het cystic fibrosis transmembrane conductance regulator-gen. Cystic Fibrosis-geassocieerde leverziekte (CFLD) is een bekende complicatie en omvat een breed scala aan lever- en galaandoeningen. De klinische uitkomst bij CFLD wordt grotendeels bepaald door PHT en de gevolgen ervan. Varicesbloeding is de meest gevreesde complicatie. Momenteel is er geen medische therapie om klinisch vastgestelde CFLD uit te stellen of ongedaan te maken. De behandeling richt zich op het screenen op en het beheersen van de complicaties van portale hypertensie en het optimaliseren van de voedingsstatus. Uiteindelijk is levertransplantatie (LT) een effectieve therapeutische optie voor CF-patiënten met eindstadium leverfalen, behandelingsresistente en gecompliceerde portale hypertensie.

Het plaatsen van TIPS is een gevestigde procedure voor decompressie van de poortader bij volwassenen. In retrospectieve casestudy's van ernstige CFLD-cirrose bij pediatrische populaties is bewezen dat TIPS een haalbare optie is bij acute of refractaire varicesbloedingen en als overbrugging naar LT. Bij CFLD-patiënten zijn er weinig gegevens beschikbaar over de langetermijnresultaten van behandelingen om PHT te verminderen. In deze studie was het primaire doel het evalueren van de veiligheid en werkzaamheid van een preventieve TIPS voor de profylaxe van varicesbloedingen bij niet-cirrotische CFLD met vroege PHT. Het secundaire doel was om de klinische uitkomst op lange termijn van een preventieve TIPS te onderzoeken en in het bijzonder of TIPS LT effectief zou kunnen uitstellen.

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

5

Fase

  • Niet toepasbaar

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

Niet ouder dan 14 jaar (Kind, Volwassen)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Geslachten die in aanmerking komen voor studie

Allemaal

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • Taaislijmziekte
  • Leverziekte ontdekt door een abnormaal lichamelijk onderzoek (hepatomegalie of splenomegalie, bevestigd op US), afwijkingen van leverfunctietesten (stijging van ASAT-, ALAT-, GGT-waarden boven de bovengrens van normaal) of echografisch bewijs van leverbetrokkenheid (US-leverscore ≥ 5 ).
  • Indirecte tekenen van portale hypertensie op Doppler US
  • Progressieve portale hypertensie / leverziekte bij tweemaandelijkse follow-up, beoordeeld door lichamelijk onderzoek, bloedanalyse en echografie

Uitsluitingscriteria:

  • Cirrose op biopsie
  • Symptomatische portale hypertensie (Portosytemische drukgradiënt > 10 mmHg)

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Preventie
  • Toewijzing: NVT
  • Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
  • Masker: Geen (open label)

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: Preventieve TIPS bij aan cystic fibrosis gerelateerde leverziekte en niet-cirrotische portale hypertensie

Patiënten met CFLD zonder cirrose kwamen in aanmerking voor een preventieve TIPS, bij vroege (asymptomatische) tekenen van portale hypertensie. Alle procedures werden uitgevoerd onder algemene anesthesie door een ervaren interventieradioloog. Afhankelijk van de leeftijd en de fysionomie van de patiënt, werd TIPS gecreëerd volgens een conventionele transjugulaire techniek zoals voor volwassenen of door een speciale gecombineerde percutane transhepatisch-transjugulaire (PIPS) benadering voor kleine kinderen. Routinematig werd een geëxpandeerde met polytetrafluorethyleen bedekte endoprothese gebruikt voor het maken van een shunt. Als de huls niet in de hoofdpoortader kon worden gebracht, werd een zelfuitzettende, niet-overdekte stent geplaatst. We hebben geen minimale hellingsreductie nagestreefd.

Percutane leverbiopsie werd uitgevoerd tijdens de TIPS-procedure om de diagnose van fibrose of cirrose te bevestigen.
Procedure: TIPS
Transjugulaire intrahepatische portosystemische shunt wordt uitgevoerd om symptomatische portale hypertensie te voorkomen/behandelen

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Varicesbloeding
Tijdsspanne: Door afronding van de studie gemiddeld 10 jaar
Varicesbloeding, gediagnosticeerd bij endoscopie, wordt beschouwd als de belangrijkste complicatie van portale hypertensie door cystische fibrose-leverziekte
Door afronding van de studie gemiddeld 10 jaar

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Hypersplenisme
Tijdsspanne: Door afronding van de studie gemiddeld 10 jaar
Trombocytopenie veroorzaakt een verhoogde bloedingsneiging. Toenemende splenomegalie veroorzaakt eerdere problemen met opgezette buik en verminderde eetlust door maagcompressie. Bij symptomatisch hypersplenisme kan een chirurgische splenorenale shunt of splenectomie geïndiceerd zijn.
Door afronding van de studie gemiddeld 10 jaar

Andere uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Levertransplantatie / splenectomie-vrije overleving
Tijdsspanne: Door afronding van de studie gemiddeld 10 jaar
De overlevingstijd zonder transplantatie/splenectomie werd berekend vanaf de datum van TIPS tot de volgende gebeurtenis: transplantatie, splenectomie en overlijden door welke oorzaak dan ook.
Door afronding van de studie gemiddeld 10 jaar
Model voor eindstadium leverziekte (MELD) score
Tijdsspanne: Door afronding van de studie gemiddeld 10 jaar
Het Model for End-Stage Liver Disease, of MELD, is een scoresysteem voor het beoordelen van de ernst van chronische leverziekte.
Door afronding van de studie gemiddeld 10 jaar
Body Mass Index (BMI) voor leeftijd Z-score
Tijdsspanne: Door afronding van de studie gemiddeld 10 jaar
BMI-voor leeftijd Z-scores zijn maatstaven voor het relatieve gewicht gecorrigeerd voor de leeftijd en het geslacht van het kind, gedefinieerd door de Vlaamse groeimeters
Door afronding van de studie gemiddeld 10 jaar
Lengte voor leeftijd Z-score
Tijdsspanne: Door afronding van de studie gemiddeld 10 jaar
Lengte-voor-leeftijd Z-scores zijn maten van relatieve lengte gecorrigeerd voor de leeftijd en het geslacht van het kind, gedefinieerd door de Vlaamse groeigrafieken
Door afronding van de studie gemiddeld 10 jaar

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

University Hospital, Ghent

Onderzoekers

  • Hoofdonderzoeker: Luc Defreyne, M.D., Ph.D, University Ghent Hospital

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

1 juni 2007

Primaire voltooiing (Werkelijk)

1 december 2020

Studie voltooiing (Werkelijk)

1 december 2020

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

16 augustus 2021

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

30 augustus 2021

Eerst geplaatst (Werkelijk)

8 september 2021

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

8 september 2021

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

30 augustus 2021

Laatst geverifieerd

1 augustus 2021

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • B67020071504

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

Nee

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Nee

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Klinische onderzoeken op Portale hypertensie, niet-cirrotisch

Klinische onderzoeken op TIPS

Zoek naar vergelijkbare onderzoeken

Sponsors en medewerkers

Medische omstandigheden

Geneesmiddelinterventies

CROs by country

CROs in Ireland

Voorwaarden

Zeldzame ziekten

Geneesmiddelinterventies

Voedingssupplementen

Sponsor / medewerkers

Locaties

Abonneren