Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Ennaltaehkäisevä transjugulaarinen intrahepaattinen portosysteeminen shuntti (TIPS) kystiseen fibroosiin liittyvässä maksasairaudessa

maanantai 30. elokuuta 2021 päivittänyt: University Hospital, Ghent

Ennaltaehkäisevä transjugulaarinen intrahepaattinen portosysteeminen shunt (TIPS) lapsipotilailla, joilla on kystiseen fibroosiin liittyvä maksasairaus ja ei-kirroottinen portaalihypertensio

Portaalihypertensio (PHT) ja sen seuraukset ovat kliinisesti tärkein ilmentymä kystiseen fibroosiin liittyvässä maksasairaudessa (CFLD), jossa loppuvaiheen maksan vajaatoiminta on myöhäinen ja harvinainen ilmentymä. Tavoitteena on arvioida ennaltaehkäisevän transjugulaarisen intrahepaattisen portosysteemisen shuntin (TIPS) turvallisuutta ja tehokkuutta suonikohjujen verenvuodon ehkäisyssä CFLD-lapsipotilailla, joilla on subkliininen ei-kirroottinen portaalihypertensio (NCPH).

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Valmis

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

Kystinen fibroosi (CF) on yleisin valkoihoisilla autosomaalinen resessiivinen sairaus, joka johtuu kystisen fibroosin transmembraanisen konduktanssin säätelijägeenin mutaatiosta. Kystiseen fibroosiin liittyvä maksasairaus (CFLD) on hyvin tunnettu komplikaatio, ja se sisältää laajan valikoiman hepatobiliaarisia sairauksia. PHT ja sen seuraukset määräävät suurelta osin CFLD:n kliinisen lopputuloksen. Suonikohjujen verenvuoto on pelätyin komplikaatio. Tällä hetkellä ei ole olemassa lääketieteellistä hoitoa, joka viivyttää tai kumoaa kliinisesti todettua CFLD:tä. Hoito keskittyy portaaliverenpainetaudin komplikaatioiden seulomiseen ja hallintaan sekä ravitsemustilan optimointiin. Lopulta maksansiirto (LT) on tehokas hoitovaihtoehto CF-potilaille, joilla on loppuvaiheen maksan vajaatoiminta, hoitoresistentti ja monimutkainen portaalihypertensio.

TIPS-asennus on vakiintunut toimenpide porttilaskimon dekompressioon aikuisilla. Retrospektiivisissä tapaustutkimuksissa vaikeasta CFLD-kirroosista lapsiväestössä TIPS on osoittautunut käyttökelpoiseksi vaihtoehdoksi akuutissa tai refraktorisessa suonikohjujen verenvuodossa ja siltana LT:hen. CFLD-potilailla on saatavilla vain vähän tietoa PHT:ta lieventävien hoitojen pitkän aikavälin tuloksista. Tässä tutkimuksessa ensisijaisena tavoitteena oli arvioida ennaltaehkäisevän TIPS:n turvallisuutta ja tehoa suonikohjujen verenvuodon ehkäisyssä ei-kirroottisessa CFLD:ssä varhaisen PHT:n kanssa. Toissijaisena tavoitteena oli tutkia ennalta ehkäisevän TIPS:n pitkäaikaista kliinistä tulosta ja erityisesti sitä, voisiko TIPS tehokkaasti lykätä LT:tä.

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

5

Vaihe

  • Ei sovellettavissa

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

Ei vanhempi kuin 14 vuotta (Lapsi, Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Sukupuolet, jotka voivat opiskella

Kaikki

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  • Kystinen fibroosi
  • Maksasairaus, joka on todettu epänormaalilla fyysisellä tutkimuksella (maksa- tai splenomegalia, vahvistettu USA:ssa), poikkeavuudet maksan toimintakokeissa (AST-, ALT-, GGT-arvojen nousu yli normaalin ylärajan) tai ultraäänitutkimus maksan toimintahäiriöstä (US-maksapistemäärä ≥ 5 ).
  • Portaaliverenpaineen epäsuorat merkit Doppler US:ssa
  • Progressiivinen portaalihypertensio / maksasairaus kahden kuukauden seurannassa, arvioituna fyysisellä tutkimuksella, verianalyysillä ja USA:lla

Poissulkemiskriteerit:

  • Kirroosi biopsiassa
  • Oireinen portaalihypertensio (portosyteeminen painegradientti > 10 mmHg)

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Ennaltaehkäisy
  • Jako: Ei käytössä
  • Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
  • Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: Ennaltaehkäiseviä vinkkejä kystiseen fibroosiin liittyvässä maksasairaudessa ja ei-kirroosissa portaaliverenpaineessa

Potilaat, joilla oli CFLD ilman kirroosia, olivat oikeutettuja ennalta ehkäisevään TIPS:ään, kun portaalihypertensiosta ilmeni varhaisia ​​(oireettomia) merkkejä. Kokenut interventioradiologi suoritti kaikki toimenpiteet yleisanestesiassa. Potilaan iästä ja fysiologiasta riippuen TIPS luotiin noudattaen perinteistä transjugulaarista tekniikkaa, kuten aikuisille, tai erityisellä yhdistetyllä perkutaanisella transhepaattis-transjugulaarisella (PIPS) -menetelmällä pienille lapsille. Shuntin luomiseen käytettiin rutiininomaisesti paisutettua polytetrafluorietyleenillä päällystettyä endoproteesia. Jos vaippaa ei voitu viedä porttilaskimoon, asetettiin itsestään laajeneva, peittämätön stentti. Emme pyrkineet vähimmäiskaltevuuden vähentämiseen.

Perkutaaninen maksabiopsia suoritettiin TIPS-toimenpiteen aikana fibroosin tai kirroosin diagnoosin vahvistamiseksi.
Menettely: VINKKEJÄ
Transjugulaarinen intrahepaattinen portosysteeminen shuntti suoritetaan oireisen portaaliverenpaineen ehkäisemiseksi / hoitamiseksi

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Suonikohjujen verenvuoto
Aikaikkuna: Opintojen suorittamisen kautta keskimäärin 10 vuotta
Endoskopialla diagnosoitua suonikohjuverenvuotoa pidetään kystisen fibroosin maksasairauden portaaliverenpaineen pääkomplikaationa.
Opintojen suorittamisen kautta keskimäärin 10 vuotta

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Hypersplenismi
Aikaikkuna: Opintojen suorittamisen kautta keskimäärin 10 vuotta
Trombosytopenia aiheuttaa lisääntynyttä verenvuototaipumusta. Lisääntyvä splenomegalia aiheuttaa aiemmin huolta vatsan turvotuksesta ja ruokahalun vähenemisestä mahalaukun puristuksen vuoksi. Oireisessa hypersplenismissa voi olla aiheellista leikata pernan shuntti tai pernan poisto.
Opintojen suorittamisen kautta keskimäärin 10 vuotta

Muut tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Maksansiirto/splenektomiaton selviytyminen
Aikaikkuna: Opintojen suorittamisen kautta keskimäärin 10 vuotta
Eloonsiirto-/pernanpoistovapaa eloonjäämisaika laskettiin TIPS:n päivämäärästä seuraavaan tapahtumaan: siirto, pernan poisto ja kuolema mistä tahansa syystä.
Opintojen suorittamisen kautta keskimäärin 10 vuotta
Loppuvaiheen maksasairauden (MELD) pistemäärän malli
Aikaikkuna: Opintojen suorittamisen kautta keskimäärin 10 vuotta
Loppuvaiheen maksasairauden malli eli MELD on pisteytysjärjestelmä kroonisen maksasairauden vakavuuden arvioimiseksi.
Opintojen suorittamisen kautta keskimäärin 10 vuotta
Body Mass Index (BMI) ikä Z-pisteet
Aikaikkuna: Opintojen suorittamisen kautta keskimäärin 10 vuotta
BMI-iän Z-pisteet ovat suhteellisen painon mittareita, jotka on mukautettu lapsen iän ja sukupuolen mukaan Flanderin kasvukaavioiden mukaan
Opintojen suorittamisen kautta keskimäärin 10 vuotta
Pituus iän mukaan Z-pisteet
Aikaikkuna: Opintojen suorittamisen kautta keskimäärin 10 vuotta
Pituus iän mukaan Z-pisteet ovat suhteellisen pituuden mittareita, jotka on mukautettu lapsen iän ja sukupuolen mukaan Flanderin kasvukaavioiden mukaan
Opintojen suorittamisen kautta keskimäärin 10 vuotta

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

University Hospital, Ghent

Tutkijat

  • Päätutkija: Luc Defreyne, M.D., Ph.D, University Ghent Hospital

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Perjantai 1. kesäkuuta 2007

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Tiistai 1. joulukuuta 2020

Opintojen valmistuminen (Todellinen)

Tiistai 1. joulukuuta 2020

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Maanantai 16. elokuuta 2021

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Maanantai 30. elokuuta 2021

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Keskiviikko 8. syyskuuta 2021

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Keskiviikko 8. syyskuuta 2021

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Maanantai 30. elokuuta 2021

Viimeksi vahvistettu

Sunnuntai 1. elokuuta 2021

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • B67020071504

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

Ei

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Ei

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset Portaalihypertensio, ei-kirroottinen

Kliiniset tutkimukset VINKKEJÄ

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in Portugal

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

Tilaa