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Shunt portosistemico intraepatico transgiugulare preventivo (TIPS) nella malattia epatica correlata alla fibrosi cistica

30 agosto 2021 aggiornato da: University Hospital, Ghent

Shunt portosistemico intraepatico transgiugulare preventivo (TIPS) in pazienti pediatrici con malattia epatica correlata alla fibrosi cistica e ipertensione portale non cirrotica

L'ipertensione portale (PHT) e le sue sequele sono la manifestazione clinicamente più importante nella malattia epatica correlata alla fibrosi cistica (CFLD), con insufficienza epatica allo stadio terminale come manifestazione tardiva e rara. L'obiettivo è valutare la sicurezza e l'efficacia di uno shunt transgiugulare intraepatico portosistemico (TIPS) preventivo per la profilassi del sanguinamento da varici in pazienti pediatrici CFLD con ipertensione portale non cirrotica subclinica (NCPH)

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

La fibrosi cistica (FC) è la malattia autosomica recessiva più frequente nei caucasici causata da una mutazione nel gene regolatore della conduttanza transmembrana della fibrosi cistica. La malattia epatica associata alla fibrosi cistica (CFLD) è una complicanza ben nota e comprende un'ampia gamma di malattie epatobiliari. L'esito clinico nella CFLD è in gran parte determinato dalla PHT e dalle sue sequele. Il sanguinamento delle varici è la complicanza più temuta. Attualmente, non esiste una terapia medica per ritardare o invertire la CFLD clinicamente stabilita. Il trattamento si concentra sullo screening e sulla gestione delle complicanze dell'ipertensione portale e sull'ottimizzazione dello stato nutrizionale. Alla fine, il trapianto di fegato (LT) è un'opzione terapeutica efficace per i pazienti CF con insufficienza epatica allo stadio terminale, resistente al trattamento e ipertensione portale complicata.

Il posizionamento di TIPS è una procedura consolidata per la decompressione della vena porta negli adulti. Negli studi di casi retrospettivi di grave cirrosi CFLD nelle popolazioni pediatriche, la TIPS si è dimostrata un'opzione praticabile nel sanguinamento da varici acuto o refrattario e come ponte verso la LT. Nei pazienti con CFLD, sono disponibili pochi dati sull'esito a lungo termine dei trattamenti per mitigare la PHT. In questo studio, l'obiettivo principale era valutare la sicurezza e l'efficacia di un TIPS preventivo per la profilassi del sanguinamento da varici nella CFLD non cirrotica con PHT precoce. L'obiettivo secondario era quello di indagare l'esito clinico a lungo termine di una TIPS preventiva e, più in particolare, se la TIPS potesse effettivamente posticipare il LT.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

5

Fase

  • Non applicabile

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Non più vecchio di 14 anni (Bambino, Adulto)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Fibrosi cistica
  • Malattia epatica rilevata da un esame fisico anormale (epatomegalia o splenomegalia, confermata all'ecografia), anomalie dei test di funzionalità epatica (aumento dei livelli di AST, ALT, GGT al di sopra dei limiti normali superiori) o evidenza ecografica di coinvolgimento epatico (punteggio epatico statunitense ≥ 5 ).
  • Segni indiretti di ipertensione portale all'ecografia Doppler
  • Ipertensione portale progressiva / malattia epatica al follow-up bimestrale, valutata mediante esame obiettivo, analisi del sangue ed ecografia

Criteri di esclusione:

  • Cirrosi alla biopsia
  • Ipertensione portale sintomatica (gradiente pressorio portosistemico > 10 mmHg)

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Prevenzione
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: TIPS preventivo nella malattia epatica correlata alla fibrosi cistica e ipertensione portale non cirrotica

I pazienti con CFLD senza cirrosi erano idonei per un TIPS preventivo, quando segni precoci (asintomatici) di ipertensione portale. Tutte le procedure sono state eseguite in anestesia generale da un radiologo interventista esperto. A seconda dell'età e della fisionomia del paziente, TIPS è stato creato seguendo una tecnica transgiugulare convenzionale come per gli adulti o un approccio combinato percutaneo transepatico-transgiugulare (PIPS) dedicato per i bambini piccoli. Di routine, per la creazione dello shunt è stata utilizzata un'endoprotesi ricoperta di politetrafluoroetilene espanso. Se non è stato possibile negoziare la guaina nella vena porta principale, è stato posizionato uno stent autoespandibile e non coperto. Non abbiamo perseguito una riduzione della pendenza minima.

La biopsia epatica percutanea è stata eseguita durante la procedura TIPS per confermare la diagnosi di fibrosi o cirrosi.
Procedura: CONSIGLI
Lo shunt portosistemico intraepatico transgiugulare viene eseguito per prevenire/trattare l'ipertensione portale sintomatica

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Sanguinamento delle varici
Lasso di tempo: Attraverso il completamento degli studi, una media di 10 anni
Il sanguinamento delle varici, diagnosticato all'endoscopia, è considerato la principale complicanza dell'ipertensione portale da fibrosi cistica epatica
Attraverso il completamento degli studi, una media di 10 anni

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Ipersplenismo
Lasso di tempo: Attraverso il completamento degli studi, una media di 10 anni
La trombocitopenia provoca un'aumentata tendenza al sanguinamento. L'aumento della splenomegalia causa precedenti preoccupazioni per la distensione addominale e la diminuzione dell'appetito dovuta alla compressione gastrica. Nell'ipersplenismo sintomatico può essere indicato uno shunt splenorenale chirurgico o una splenectomia.
Attraverso il completamento degli studi, una media di 10 anni

Altre misure di risultato

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Sopravvivenza libera da trapianto di fegato/splenectomia
Lasso di tempo: Attraverso il completamento degli studi, una media di 10 anni
Il tempo di sopravvivenza libera da trapianto/splenectomia è stato calcolato dalla data della TIPS al seguente evento: trapianto, splenectomia e morte per qualsiasi causa.
Attraverso il completamento degli studi, una media di 10 anni
Modello per il punteggio della malattia epatica allo stadio terminale (MELD).
Lasso di tempo: Attraverso il completamento degli studi, una media di 10 anni
Il modello per la malattia epatica allo stadio terminale, o MELD, è un sistema di punteggio per valutare la gravità della malattia epatica cronica.
Attraverso il completamento degli studi, una media di 10 anni
Indice di massa corporea (BMI) per età Z-score
Lasso di tempo: Attraverso il completamento degli studi, una media di 10 anni
I punteggi Z del BMI per l'età sono misure del peso relativo aggiustate per l'età e il sesso del bambino definite dai grafici di crescita fiamminghi
Attraverso il completamento degli studi, una media di 10 anni
Lunghezza per età Z-score
Lasso di tempo: Attraverso il completamento degli studi, una media di 10 anni
I punteggi Z di lunghezza per età sono misure di lunghezza relativa aggiustate per età e sesso del bambino definite dai grafici di crescita fiamminghi
Attraverso il completamento degli studi, una media di 10 anni

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

University Hospital, Ghent

Investigatori

  • Investigatore principale: Luc Defreyne, M.D., Ph.D, University Ghent Hospital

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

1 giugno 2007

Completamento primario (Effettivo)

1 dicembre 2020

Completamento dello studio (Effettivo)

1 dicembre 2020

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

16 agosto 2021

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

30 agosto 2021

Primo Inserito (Effettivo)

8 settembre 2021

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

8 settembre 2021

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

30 agosto 2021

Ultimo verificato

1 agosto 2021

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • B67020071504

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

No

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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