Упреждающий трансъюгулярный внутрипеченочный портосистемный шунт (TIPS) при муковисцидозе, связанном с заболеванием печени
Упреждающее трансъюгулярное внутрипеченочное портосистемное шунтирование (TIPS) у детей с муковисцидозным заболеванием печени и нецирротической портальной гипертензией
Обзор исследования
Статус
Условия
Вмешательство/лечение
Подробное описание
Кистозный фиброз (МВ) является наиболее частым аутосомно-рецессивным заболеванием у представителей европеоидной расы, вызванным мутацией муковисцидозного трансмембранного регулятора проводимости. Муковисцидоз, связанный с заболеванием печени (CFLD), является хорошо известным осложнением и включает широкий спектр гепатобилиарных заболеваний. Клинический исход при CFLD во многом определяется ЛГ и ее последствиями. Варикозное кровотечение является наиболее опасным осложнением. В настоящее время не существует медикаментозной терапии, позволяющей отсрочить или обратить вспять клинически установленный CFLD. Лечение направлено на скрининг и лечение осложнений портальной гипертензии и оптимизацию нутритивного статуса. В конечном счете, трансплантация печени (ТП) является эффективным терапевтическим вариантом для пациентов с МВ с терминальной стадией печеночной недостаточности, резистентной к лечению и осложненной портальной гипертензией.
Установка TIPS — хорошо зарекомендовавшая себя процедура декомпрессии воротной вены у взрослых. В ретроспективных клинических исследованиях тяжелого цирроза CFLD в педиатрической популяции было доказано, что TIPS может применяться при остром или рефрактерном кровотечении из варикозно расширенных вен, а также в качестве моста к ТП. У пациентов с CFLD имеется мало данных о долгосрочных результатах лечения, направленного на смягчение ЛГ. В этом исследовании основной целью было оценить безопасность и эффективность упреждающей TIPS для профилактики варикозного кровотечения у нецирротических CFLD с ранней PHT. Вторичная цель состояла в том, чтобы исследовать долгосрочный клинический результат упреждающей TIPS и, в частности, может ли TIPS эффективно отсрочить ТП.
Тип исследования
Регистрация (Действительный)
Фаза
- Непригодный
Критерии участия
Критерии приемлемости
Возраст, подходящий для обучения
Принимает здоровых добровольцев
Полы, имеющие право на обучение
Описание
Критерии включения:
- Кистозный фиброз
- Заболевание печени, выявленное при аномальном физикальном обследовании (гепатомегалия или спленомегалия, подтвержденная при УЗИ), отклонениях функциональных тестов печени (повышение уровней АСТ, АЛТ, ГГТ выше верхних нормальных пределов) или ультразвуковых доказательствах поражения печени (оценка печени по УЗИ ≥ 5). ).
- Косвенные признаки портальной гипертензии на допплерографии
- Прогрессирующая портальная гипертензия/заболевание печени при последующем наблюдении раз в два месяца, оцениваемом с помощью физикального осмотра, анализа крови и УЗИ.
Критерий исключения:
- Цирроз печени при биопсии
- Симптоматическая портальная гипертензия (градиент портосистемного давления > 10 мм рт. ст.)
Учебный план
Как устроено исследование?
Детали дизайна
- Основная цель: Профилактика
- Распределение: Н/Д
- Интервенционная модель: Одногрупповое задание
- Маскировка: Нет (открытая этикетка)
Оружие и интервенции
Группа участников / Армия |
Вмешательство/лечение |
|---|---|
|
Экспериментальный: Упреждающие рекомендации при заболеваниях печени, связанных с кистозным фиброзом, и нецирротической портальной гипертензии
Пациенты с CFLD без цирроза печени подходили для упреждающей TIPS при появлении ранних (бессимптомных) признаков портальной гипертензии. Все процедуры проводились под общей анестезией опытным интервенционным радиологом. В зависимости от возраста и физиогномики пациента, TIPS создавали по традиционной трансъюгулярной методике, как у взрослых, или с помощью специального комбинированного чрескожно-чреспеченочно-трансъюгулярного (PIPS) доступа у маленьких детей. Обычно для создания шунта использовали расширенный эндопротез, покрытый политетрафторэтиленом. Если интродьюсер не мог пройти в основную воротную вену, устанавливали саморасширяющийся непокрытый стент. Мы не преследовали минимального снижения градиента. Чрескожная биопсия печени выполнялась во время процедуры TIPS для подтверждения диагноза фиброза или цирроза. |
Трансъюгулярный внутрипеченочный портосистемный шунт проводится для профилактики/лечения симптоматической портальной гипертензии.
|
Что измеряет исследование?
Первичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Варикозное кровотечение
Временное ограничение: По завершении обучения в среднем 10 лет
|
Варикозное кровотечение, диагностированное при эндоскопии, расценивается как основное осложнение портальной гипертензии при муковисцидозе печени.
|
По завершении обучения в среднем 10 лет
|
Вторичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Гиперспленизм
Временное ограничение: По завершении обучения в среднем 10 лет
|
Тромбоцитопения вызывает повышенную склонность к кровотечениям.
Нарастающая спленомегалия вызывает более ранние опасения по поводу вздутия живота и снижения аппетита из-за сдавления желудка.
При симптоматическом гиперспленизме может быть показано хирургическое спленоренальное шунтирование или спленэктомия.
|
По завершении обучения в среднем 10 лет
|
Другие показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Выживаемость без трансплантации печени/спленэктомии
Временное ограничение: По завершении обучения в среднем 10 лет
|
Время выживаемости без трансплантации/спленэктомии рассчитывали от даты TIPS до следующего события: трансплантация, спленэктомия и смерть от любой причины.
|
По завершении обучения в среднем 10 лет
|
|
Модель оценки терминальной стадии заболевания печени (MELD)
Временное ограничение: По завершении обучения в среднем 10 лет
|
Модель конечной стадии заболевания печени, или MELD, представляет собой балльную систему для оценки тяжести хронического заболевания печени.
|
По завершении обучения в среднем 10 лет
|
|
Индекс массы тела (ИМТ) для возраста Z-score
Временное ограничение: По завершении обучения в среднем 10 лет
|
ИМТ для возраста. Z-показатели — это показатели относительного веса, скорректированные с учетом возраста и пола ребенка, определенные фламандскими диаграммами роста.
|
По завершении обучения в среднем 10 лет
|
|
Длина по возрасту Z-оценка
Временное ограничение: По завершении обучения в среднем 10 лет
|
Z-показатели длины тела к возрасту - это показатели относительной длины тела, скорректированные с учетом возраста и пола ребенка, определенные фламандскими диаграммами роста.
|
По завершении обучения в среднем 10 лет
|
Соавторы и исследователи
Спонсор
Следователи
- Главный следователь: Luc Defreyne, M.D., Ph.D, University Ghent Hospital
Даты записи исследования
Изучение основных дат
Начало исследования (Действительный)
Первичное завершение (Действительный)
Завершение исследования (Действительный)
Даты регистрации исследования
Первый отправленный
Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества
Первый опубликованный (Действительный)
Обновления учебных записей
Последнее опубликованное обновление (Действительный)
Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества
Последняя проверка
Дополнительная информация
Термины, связанные с этим исследованием
Ключевые слова
Дополнительные соответствующие термины MeSH
- Заболевания пищеварительной системы
- Патологические процессы
- Сердечно-сосудистые заболевания
- Сосудистые заболевания
- Заболевания дыхательных путей
- Легочные заболевания
- Младенец, Новорожденный, Болезни
- Генетические заболевания, врожденные
- Заболевания поджелудочной железы
- Заболевания печени
- Фиброз
- Гипертония
- Муковисцидоз
- Гипертония, Портал
Другие идентификационные номера исследования
- B67020071504
Планирование данных отдельных участников (IPD)
Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?
Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы
Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.
Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.
Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .
Клинические исследования ПОДСКАЗКИ
-
W.L.Gore & AssociatesПрекращено
-
The University of Hong KongРекрутингХроническая болезнь почек 5 стадия | Хроническая болезнь почек 4 стадияГонконг
-
Air Force Military Medical University, ChinaWest China Hospital; The Affiliated Nanjing Drum Tower Hospital of Nanjing University... и другие соавторыРекрутингЦирроз печени | Гастроэзофагеальное варикозное кровотечениеКитай
-
University Hospital, Strasbourg, FranceАктивный, не рекрутирующий
-
National Institute of Diabetes and Digestive and...ЗавершенныйЦирроз печени | АсцитСоединенные Штаты, Канада
-
West China HospitalЗавершенный
-
W.L.Gore & AssociatesЕще не набираютАсцит | Варикозное кровотечение | Портальная гипертензия, связанная с циррозом
-
University of MichiganЗавершенныйБолезнь печени | Портальная гипертензияСоединенные Штаты
-
Medical College of WisconsinRadiological Society of North AmericaЗавершенныйРефрактерный асцитСоединенные Штаты
-
Fei GaoРекрутинг