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Shunt portosystémique intrahépatique transjugulaire préventif (TIPS) dans les maladies hépatiques liées à la fibrose kystique

30 août 2021 mis à jour par: University Hospital, Ghent

Shunt porto-systémique intra-hépatique transjugulaire préemptif (TIPS) chez les patients pédiatriques atteints d'une maladie hépatique liée à la fibrose kystique et d'une hypertension portale non cirrhotique

L'hypertension portale (PHT) et ses séquelles sont la manifestation la plus importante sur le plan clinique de la maladie hépatique liée à la mucoviscidose (CFLD), l'insuffisance hépatique terminale étant une manifestation tardive et rare. L'objectif est d'évaluer l'innocuité et l'efficacité d'un shunt porto-systémique intra-hépatique transjugulaire (TIPS) préemptif pour la prophylaxie des saignements variqueux chez les patients pédiatriques atteints de CFLD souffrant d'hypertension portale non cirrhotique subclinique (NCPH)

Aperçu de l'étude

Statut

Complété

Les conditions

Intervention / Traitement

Description détaillée

La fibrose kystique (FK) est la maladie autosomique récessive la plus fréquente chez les Caucasiens causée par une mutation du gène régulateur de la conductance transmembranaire de la fibrose kystique. La maladie hépatique associée à la fibrose kystique (CFLD) est une complication bien connue et comprend un large éventail de maladies hépatobiliaires. Le résultat clinique dans CFLD est largement déterminé par PHT et ses séquelles. L'hémorragie variqueuse est la complication la plus redoutée. Actuellement, il n'existe aucun traitement médical pour retarder ou inverser la MCFC cliniquement établie. Le traitement se concentre sur le dépistage et la gestion des complications de l'hypertension portale et sur l'optimisation de l'état nutritionnel. Finalement, la transplantation hépatique (LT) est une option thérapeutique efficace pour les patients atteints de mucoviscidose présentant une insuffisance hépatique en phase terminale, une résistance au traitement et une hypertension portale compliquée.

La mise en place de TIPS est une procédure bien établie pour la décompression de la veine porte chez l'adulte. Dans des études de cas rétrospectives de cirrhose CFLD sévère dans des populations pédiatriques, le TIPS s'est avéré être une option réalisable dans les saignements variqueux aigus ou réfractaires et comme un pont vers la LT. Chez les patients CFLD, peu de données sont disponibles sur les résultats à long terme des traitements pour atténuer PHT. Dans cet essai, l'objectif principal était d'évaluer l'innocuité et l'efficacité d'un TIPS préemptif pour la prophylaxie des saignements variqueux dans les CFLD non cirrhotiques avec PHT précoce. L'objectif secondaire était d'étudier les résultats cliniques à long terme d'un TIPS préemptif et, plus particulièrement, si le TIPS pouvait effectivement retarder la LT.

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Réel)

5

Phase

  • N'est pas applicable

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

Pas plus vieux que 16 ans (Enfant, Adulte)

Accepte les volontaires sains

Non

Sexes éligibles pour l'étude

Tout

La description

Critère d'intégration:

  • Fibrose kystique
  • Maladie hépatique détectée par un examen physique anormal (hépatomégalie ou splénomégalie, confirmée par échographie), des anomalies des tests de la fonction hépatique (augmentation des taux d'AST, d'ALT, de GGT au-dessus des limites supérieures normales) ou des signes échographiques d'atteinte hépatique (score hépatique américain ≥ 5 ).
  • Signes indirects d'hypertension portale à l'échographie Doppler
  • Hypertension portale progressive / maladie hépatique lors d'un suivi bimensuel, évaluée par un examen physique, une analyse de sang et une échographie

Critère d'exclusion:

  • Cirrhose sur biopsie
  • Hypertension portale symptomatique (gradient de pression portosytémique > 10 mmHg)

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: La prévention
  • Répartition: N / A
  • Modèle interventionnel: Affectation à un seul groupe
  • Masquage: Aucun (étiquette ouverte)

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Expérimental: TIPS préventifs dans les maladies hépatiques liées à la fibrose kystique et l'hypertension portale non cirrhotique

Les patients atteints de CFLD sans cirrhose étaient éligibles pour un TIPS préventif, en cas de signes précoces (asymptomatiques) d'hypertension portale. Toutes les procédures ont été réalisées sous anesthésie générale par un radiologue interventionnel expérimenté. En fonction de l'âge et de la physionomie du patient, le TIPS a été créé selon une technique transjugulaire conventionnelle comme pour les adultes ou par une voie d'abord combinée percutanée transhépatique-transjugulaire (PIPS) pour les petits enfants. En routine, une endoprothèse recouverte de polytétrafluoroéthylène expansé a été utilisée pour la création de shunt. Si la gaine ne pouvait pas être négociée dans la veine porte principale, un stent auto-extensible non couvert était placé. Nous n'avons pas recherché une réduction minimale du gradient.

Une biopsie hépatique percutanée a été réalisée au cours de la procédure TIPS pour confirmer le diagnostic de fibrose ou de cirrhose.
Procédure: DES ASTUCES
Le shunt porto-systémique intra-hépatique transjugulaire est réalisé pour prévenir / traiter l'hypertension portale symptomatique

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Saignement variqueux
Délai: Jusqu'à la fin des études, une moyenne de 10 ans
L'hémorragie variqueuse, diagnostiquée par endoscopie, est considérée comme la principale complication de l'hypertension portale due à la fibrose kystique hépatique.
Jusqu'à la fin des études, une moyenne de 10 ans

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Hypersplénisme
Délai: Jusqu'à la fin des études, une moyenne de 10 ans
La thrombocytopénie provoque une augmentation de la tendance aux saignements. L'augmentation de la splénomégalie provoque des problèmes précoces de distension abdominale et de diminution de l'appétit par compression gastrique. Dans l'hypersplénisme symptomatique, un shunt spléno-rénal chirurgical ou une splénectomie peuvent être indiqués.
Jusqu'à la fin des études, une moyenne de 10 ans

Autres mesures de résultats

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Survie sans transplantation hépatique/splénectomie
Délai: Jusqu'à la fin des études, une moyenne de 10 ans
Le temps de survie sans greffe/splénectomie a été calculé à partir de la date du TIPS jusqu'à l'événement suivant : greffe, splénectomie et décès quelle qu'en soit la cause.
Jusqu'à la fin des études, une moyenne de 10 ans
Modèle pour le score MELD (maladie hépatique en phase terminale)
Délai: Jusqu'à la fin des études, une moyenne de 10 ans
Le modèle de maladie hépatique en phase terminale, ou MELD, est un système de notation permettant d'évaluer la gravité de la maladie hépatique chronique.
Jusqu'à la fin des études, une moyenne de 10 ans
Indice de masse corporelle (IMC) pour l'âge Z-score
Délai: Jusqu'à la fin des études, une moyenne de 10 ans
Les scores Z de l'IMC pour l'âge sont des mesures du poids relatif ajustées pour l'âge et le sexe de l'enfant définis par les courbes de croissance flamandes
Jusqu'à la fin des études, une moyenne de 10 ans
Longueur pour l'âge Z-score
Délai: Jusqu'à la fin des études, une moyenne de 10 ans
Les scores Z longueur-pour-âge sont des mesures de la longueur relative ajustée pour l'âge et le sexe de l'enfant définis par les courbes de croissance flamandes
Jusqu'à la fin des études, une moyenne de 10 ans

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

University Hospital, Ghent

Les enquêteurs

  • Chercheur principal: Luc Defreyne, M.D., Ph.D, University Ghent Hospital

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

1 juin 2007

Achèvement primaire (Réel)

1 décembre 2020

Achèvement de l'étude (Réel)

1 décembre 2020

Dates d'inscription aux études

Première soumission

16 août 2021

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

30 août 2021

Première publication (Réel)

8 septembre 2021

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

8 septembre 2021

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

30 août 2021

Dernière vérification

1 août 2021

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • B67020071504

Plan pour les données individuelles des participants (IPD)

Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?

Non

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Non

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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