Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Zapobiegawcza przezszyjna wewnątrzwątrobowa przeciek wrotno-systemowy (TIPS) w chorobie wątroby związanej z mukowiscydozą

30 sierpnia 2021 zaktualizowane przez: University Hospital, Ghent

Zapobiegawcza przezszyjna wewnątrzwątrobowa przeciek wrotno-systemowy (TIPS) u dzieci i młodzieży z chorobą wątroby związaną z mukowiscydozą i nadciśnieniem wrotnym niezwiązanym z marskością wątroby

Nadciśnienie wrotne (PHT) i jego następstwa są najważniejszym klinicznie objawem choroby wątroby związanej z mukowiscydozą (CFLD), ze schyłkową niewydolnością wątroby jako późną i rzadką manifestacją. Celem jest ocena bezpieczeństwa i skuteczności zapobiegawczego przezszyjnego wewnątrzwątrobowego przecieku wrotno-systemowego (TIPS) w zapobieganiu krwawieniom z żylaków u dzieci z CFLD z subklinicznym nadciśnieniem wrotnym bez marskości wątroby (NCPH)

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Mukowiscydoza (CF) jest najczęstszą chorobą autosomalną recesywną u rasy kaukaskiej spowodowaną mutacją w genie regulującym przewodnictwo przezbłonowe mukowiscydozy. Choroba wątroby związana z mukowiscydozą (CFLD) jest dobrze znanym powikłaniem i obejmuje szeroki zakres chorób wątroby i dróg żółciowych. Wynik kliniczny CFLD jest w dużej mierze zdeterminowany przez PHT i jego następstwa. Najbardziej przerażającym powikłaniem jest krwawienie z żylaków. Obecnie nie ma terapii medycznej, która opóźnia lub odwraca klinicznie potwierdzoną CFLD. Leczenie koncentruje się na badaniach przesiewowych i leczeniu powikłań nadciśnienia wrotnego oraz optymalizacji stanu odżywienia. Ostatecznie przeszczep wątroby (LT) jest skuteczną opcją terapeutyczną dla pacjentów z mukowiscydozą ze schyłkową niewydolnością wątroby, opornym na leczenie i powikłanym nadciśnieniem wrotnym.

Zakładanie TIPS jest dobrze znaną procedurą dekompresji żyły wrotnej u dorosłych. W retrospektywnych badaniach przypadków ciężkiej marskości CFLD w populacji pediatrycznej udowodniono, że TIPS jest wykonalną opcją w przypadku ostrego lub opornego na leczenie krwawienia z żylaków oraz jako pomost do LT. U pacjentów z CFLD dostępnych jest niewiele danych na temat długoterminowych wyników leczenia łagodzącego PHT. W tym badaniu głównym celem była ocena bezpieczeństwa i skuteczności zapobiegawczego TIPS w profilaktyce krwawień z żylaków u CFLD bez marskości wątroby z wczesnym PHT. Drugorzędnym celem było zbadanie długoterminowego wyniku klinicznego prewencyjnego TIPS, aw szczególności, czy TIPS może skutecznie opóźnić LT.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

5

Faza

  • Nie dotyczy

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

Nie starszy niż 14 lat (Dziecko, Dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Zwłóknienie torbielowate
  • Choroba wątroby wykryta na podstawie nieprawidłowego badania fizykalnego (powiększenie wątroby lub śledziony potwierdzone w badaniu USG), nieprawidłowych wyników badań czynnościowych wątroby (zwiększenie aktywności AST, ALT, GGT powyżej górnej granicy normy) lub ultrasonograficznych dowodów na zajęcie wątroby (skala wątrobowa w badaniu USG ≥ 5 ).
  • Pośrednie objawy nadciśnienia wrotnego w USG Doppler
  • Postępujące nadciśnienie wrotne / choroba wątroby podczas obserwacji co dwa miesiące, oceniane na podstawie badania fizykalnego, analizy krwi i USG

Kryteria wyłączenia:

  • Marskość wątroby w biopsji
  • Objawowe nadciśnienie wrotne (gradient ciśnienia portosytemicznego > 10 mmHg)

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Zapobieganie
  • Przydział: Nie dotyczy
  • Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Zapobiegawcze WSKAZÓWKI w chorobie wątroby związanej z mukowiscydozą i nadciśnieniem wrotnym bez marskości wątroby

Pacjenci z CFLD bez marskości wątroby kwalifikowali się do prewencyjnego TIPS, gdy wczesne (bezobjawowe) objawy nadciśnienia wrotnego. Wszystkie zabiegi zostały przeprowadzone w znieczuleniu ogólnym przez doświadczonego radiologa interwencyjnego. W zależności od wieku i fizjonomii pacjenta, TIPS był tworzony zgodnie z konwencjonalną techniką przezszyjną, jak w przypadku dorosłych lub przez dedykowaną kombinację przezskórnej przezwątrobowo-przezjugularnej (PIPS) w przypadku małych dzieci. Rutynowo do wykonania zastawki stosowano endoprotezę ekspandowaną pokrytą politetrafluoroetylenem. Jeśli koszulki nie można było wprowadzić do głównej żyły wrotnej, umieszczano samorozprężalny, nieosłonięty stent. Nie dążyliśmy do minimalnej redukcji nachylenia.

Podczas zabiegu TIPS wykonano przezskórną biopsję wątroby w celu potwierdzenia rozpoznania zwłóknienia lub marskości wątroby.
Procedura: PORADY
Transjugular Intrahepatic Portosystemic Shunt jest wykonywany w celu zapobiegania/leczenia objawowego nadciśnienia wrotnego

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Krwawienie z żylaków
Ramy czasowe: Poprzez ukończenie studiów, średnio 10 lat
Krwawienie z żylaków rozpoznane endoskopowo jest uważane za główne powikłanie nadciśnienia wrotnego w mukowiscydozie
Poprzez ukończenie studiów, średnio 10 lat

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Hipersplenizm
Ramy czasowe: Poprzez ukończenie studiów, średnio 10 lat
Małopłytkowość powoduje zwiększoną skłonność do krwawień. Zwiększenie splenomegalii powoduje wcześniejsze obawy związane z wzdęciem brzucha i zmniejszeniem apetytu w wyniku ucisku żołądka. W objawowym hipersplenizmie może być wskazane chirurgiczne wykonanie przetoki śledzionowej lub splenektomia.
Poprzez ukończenie studiów, średnio 10 lat

Inne miary wyników

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Przeżycie bez przeszczepu wątroby/splenektomii
Ramy czasowe: Poprzez ukończenie studiów, średnio 10 lat
Czas przeżycia bez przeszczepu/splenektomii obliczono od daty TIPS do następującego zdarzenia: przeszczepu, splenektomii i zgonu z dowolnej przyczyny.
Poprzez ukończenie studiów, średnio 10 lat
Model oceny końcowej fazy choroby wątroby (MELD).
Ramy czasowe: Poprzez ukończenie studiów, średnio 10 lat
Model schyłkowej niewydolności wątroby (MELD) to system punktacji służący do oceny ciężkości przewlekłej choroby wątroby.
Poprzez ukończenie studiów, średnio 10 lat
Wskaźnik masy ciała (BMI) dla wieku Z-score
Ramy czasowe: Poprzez ukończenie studiów, średnio 10 lat
BMI dla wieku Wskaźniki Z to miary względnej masy ciała dostosowane do wieku i płci dziecka, określone na podstawie flamandzkich wykresów wzrostu
Poprzez ukończenie studiów, średnio 10 lat
Długość dla wieku Z-score
Ramy czasowe: Poprzez ukończenie studiów, średnio 10 lat
Wyniki Z dla długości dla wieku to miary względnej długości dostosowane do wieku i płci dziecka, określone przez flamandzkie wykresy wzrostu
Poprzez ukończenie studiów, średnio 10 lat

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

University Hospital, Ghent

Śledczy

  • Główny śledczy: Luc Defreyne, M.D., Ph.D, University Ghent Hospital

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

1 czerwca 2007

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

1 grudnia 2020

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

1 grudnia 2020

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

16 sierpnia 2021

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

30 sierpnia 2021

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

8 września 2021

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

8 września 2021

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

30 sierpnia 2021

Ostatnia weryfikacja

1 sierpnia 2021

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • B67020071504

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

Nie

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Nadciśnienie wrotne, bez marskości

Badania kliniczne na PORADY

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Türkiye

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Subskrybuj