Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Forebyggende transjugulær intrahepatisk portosystemisk shunt (TIPS) ved cystisk fibrose-relateret leversygdom

30. august 2021 opdateret af: University Hospital, Ghent

Forebyggende transjugulær intrahepatisk portosystemisk shunt (TIPS) hos pædiatriske patienter med cystisk fibrose-relateret leversygdom og ikke-cirrhotisk portalhypertension

Portal hypertension (PHT) og dens følgesygdomme er den mest klinisk vigtige manifestation ved cystisk fibrose-relateret leversygdom (CFLD), med leversvigt i slutstadiet som en sen og sjælden manifestation. Målet er at evaluere sikkerheden og effektiviteten af ​​en forebyggende transjugulær intrahepatisk portosystemisk shunt (TIPS) til profylakse af variceal blødning hos pædiatriske CFLD-patienter med subklinisk non-cirrhotisk portal hypertension (NCPH)

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Cystisk fibrose (CF) er den hyppigste autosomale recessive lidelse hos kaukasiere forårsaget af en mutation i cystisk fibrose transmembrankonduktansregulatorgenet. Cystisk fibrose-associeret leversygdom (CFLD) er en velkendt komplikation og omfatter en bred vifte af hepatobiliære sygdomme. Det kliniske resultat ved CFLD bestemmes i høj grad af PHT og dets følgesygdomme. Variceblødning er den mest frygtede komplikation. I øjeblikket er der ingen medicinsk behandling til at forsinke eller vende klinisk etableret CFLD. Behandlingen fokuserer på screening for og håndtering af komplikationerne ved portal hypertension og optimering af ernæringsstatus. Til sidst er levertransplantation (LT) en effektiv terapeutisk mulighed for CF-patienter med leversvigt i slutstadiet, behandlingsresistent og kompliceret portalhypertension.

TIPS-placering er en veletableret procedure til dekompression af portvenen hos voksne. I retrospektive casestudier af svær CFLD-cirrhose i pædiatriske populationer har TIPS vist sig at være en mulig mulighed ved akut eller refraktær varicealblødning og som en bro til LT. Hos CFLD-patienter er der kun få data tilgængelige om det langsigtede resultat af behandlinger for at afbøde PHT. I dette forsøg var det primære formål at evaluere sikkerheden og effektiviteten af ​​et forebyggende TIPS til profylakse af variceal blødning i ikke-cirrotisk CFLD med tidlig PHT. Det sekundære mål var at undersøge det langsigtede kliniske resultat af en forebyggende TIPS og mere specifikt, om TIPS effektivt kunne udsætte LT.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

5

Fase

  • Ikke anvendelig

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

Ikke ældre end 14 år (Barn, Voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Cystisk fibrose
  • Leversygdom påvist ved en unormal fysisk undersøgelse (hepatomegali eller splenomegali, bekræftet på UL), abnormiteter i leverfunktionsprøver (stigning i AST, ALT, GGT-niveauer over de øvre normalgrænser) eller ultralydsbevis for leverpåvirkning (US leverscore ≥ 5 ).
  • Indirekte tegn på portal hypertension på Doppler UL
  • Progressiv portal hypertension / leversygdom på to-månedlig opfølgning, evalueret ved fysisk undersøgelse, blodanalyse og UL

Ekskluderingskriterier:

  • Cirrhose på biopsi
  • Symptomatisk portal hypertension (Portosytemisk trykgradient > 10 mmHg)

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Forebyggelse
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Forebyggende TIPS ved cystisk fibrose-relateret leversygdom og ikke-cirrhotisk portalhypertension

Patienter med CFLD uden cirrose var berettiget til en forebyggende TIPS, når tidlige (asymptomatiske) tegn på portal hypertension. Alle procedurer blev udført under generel anæstesi af en erfaren interventionel radiolog. Afhængig af patientens alder og fysiognomi blev TIPS skabt efter en konventionel transjugulær teknik som for voksne eller ved en dedikeret kombineret perkutan transhepatisk-transjugulær (PIPS) tilgang til små børn. Rutinemæssigt blev en ekspanderet polytetrafluorethylen-dækket endoprotese brugt til oprettelse af shunt. Hvis hylsteret ikke kunne føres ind i hovedportvenen, blev en selvekspanderbar, ikke-dækket stent anbragt. Vi forfulgte ikke en minimumsgradientreduktion.

Perkutan leverbiopsi blev udført under TIPS-proceduren for at bekræfte diagnosen fibrose eller cirrhose.
Procedure: TIPS
Transjugulær intrahepatisk portosystemisk shunt udføres for at forebygge/behandle symptomatisk portal hypertension

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Variceal blødning
Tidsramme: Gennem studieafslutning i gennemsnit 10 år
Variceblødning, diagnosticeret ved endoskopi, betragtes som den vigtigste komplikation af portal hypertension fra cystisk fibrose leversygdom
Gennem studieafslutning i gennemsnit 10 år

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Hypersplenisme
Tidsramme: Gennem studieafslutning i gennemsnit 10 år
Trombocytopeni forårsager en øget blødningstendens. Stigende splenomegali forårsager tidligere bekymringer med abdominal udspilning og nedsat appetit ved gastrisk kompression. Ved symptomatisk hypersplenisme kan en kirurgisk splenorenal shunt eller splenektomi være indiceret.
Gennem studieafslutning i gennemsnit 10 år

Andre resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Levertransplantation/splenektomi-fri overlevelse
Tidsramme: Gennem studieafslutning i gennemsnit 10 år
Transplantation/splenektomi-fri overlevelsestid blev beregnet fra datoen for TIPS til følgende hændelse: transplantation, splenektomi og død af enhver årsag.
Gennem studieafslutning i gennemsnit 10 år
Model for end-stage leversygdom (MELD) score
Tidsramme: Gennem studieafslutning i gennemsnit 10 år
Model for End-Stage Liver Disease, eller MELD, er et scoringssystem til vurdering af sværhedsgraden af ​​kronisk leversygdom.
Gennem studieafslutning i gennemsnit 10 år
Body Mass Index (BMI) for alder Z-score
Tidsramme: Gennem studieafslutning i gennemsnit 10 år
BMI-for alder Z-score er mål for relativ vægt justeret for barnets alder og køn defineret af de flamske vækstdiagrammer
Gennem studieafslutning i gennemsnit 10 år
Længde for alder Z-score
Tidsramme: Gennem studieafslutning i gennemsnit 10 år
Længde for alder Z-score er mål for relativ længde justeret for barnets alder og køn defineret af de flamske vækstdiagrammer
Gennem studieafslutning i gennemsnit 10 år

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

University Hospital, Ghent

Efterforskere

  • Ledende efterforsker: Luc Defreyne, M.D., Ph.D, University Ghent Hospital

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

1. juni 2007

Primær færdiggørelse (Faktiske)

1. december 2020

Studieafslutning (Faktiske)

1. december 2020

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

16. august 2021

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

30. august 2021

Først opslået (Faktiske)

8. september 2021

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

8. september 2021

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

30. august 2021

Sidst verificeret

1. august 2021

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • B67020071504

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

Ingen

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ingen

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Portal hypertension, ikke-cirrhotisk

Kliniske forsøg med TIPS

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Algeria

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner