Preemptív transzjuguláris intrahepatikus portosisztémás shunt (TIPS) cisztás fibrózissal összefüggő májbetegségben
Preemptív transzjuguláris intrahepatikus portosisztémás shunt (TIPS) cisztás fibrózissal összefüggő májbetegségben és nem cirrhotikus portális hipertóniában szenvedő gyermekbetegeknél
A tanulmány áttekintése
Állapot
Körülmények
Beavatkozás / kezelés
Részletes leírás
A cisztás fibrózis (CF) a leggyakoribb autoszomális recesszív rendellenesség a kaukázusiaknál, amelyet a cisztás fibrózis transzmembrán konduktancia szabályozó génjének mutációja okoz. A cisztás fibrózissal összefüggő májbetegség (CFLD) jól ismert szövődmény, és a hepatobiliáris betegségek széles skáláját foglalja magában. A CFLD klinikai kimenetelét nagyrészt a PHT és annak következményei határozzák meg. A varikális vérzés a legfélelmetesebb szövődmény. Jelenleg nincs orvosi terápia a klinikailag megállapított CFLD késleltetésére vagy visszafordítására. A kezelés a portális hipertónia szövődményeinek szűrésére és kezelésére, valamint a tápláltsági állapot optimalizálására összpontosít. Végül a májtranszplantáció (LT) hatékony terápiás lehetőség a végstádiumú májelégtelenségben szenvedő, kezelésre rezisztens és komplikált portális hipertóniában szenvedő CF-betegek számára.
A TIPS elhelyezése egy jól bevált eljárás a portális véna dekompressziójára felnőtteknél. Gyermekpopulációkban végzett súlyos CFLD cirrhosis retrospektív esettanulmányaiban a TIPS megvalósítható lehetőségnek bizonyult akut vagy refrakter variceális vérzés esetén, és hídként szolgál az LT felé. A CFLD-betegeknél kevés adat áll rendelkezésre a PHT-t mérséklő kezelések hosszú távú kimeneteléről. Ebben a vizsgálatban az elsődleges cél az volt, hogy értékelje a megelőző TIPS biztonságosságát és hatékonyságát a varixvérzés megelőzésére nem cirrhoticus CFLD-ben korai PHT-val. A másodlagos cél az volt, hogy megvizsgáljuk a megelőző TIPS hosszú távú klinikai kimenetelét, és konkrétabban, hogy a TIPS hatékonyan elhalaszthatja-e az LT-t.
Tanulmány típusa
Beiratkozás (Tényleges)
Fázis
- Nem alkalmazható
Részvételi kritériumok
Jogosultsági kritériumok
Tanulmányozható életkorok
Egészséges önkénteseket fogad
Tanulmányozható nemek
Leírás
Bevételi kritériumok:
- Cisztás fibrózis
- Kóros fizikális vizsgálattal kimutatott májbetegség (hepatomegalia vagy splenomegalia, UH-n megerősítve), a májfunkciós tesztek eltérései (az AST, ALT, GGT szintek emelkedése a normál felső határa fölé) vagy a máj érintettségének ultrahangos bizonyítéka (US májpontszám ≥ 5 ).
- A portális hipertónia közvetett jelei Doppler US-n
- Progresszív portális hipertónia/májbetegség kéthavonta végzett nyomon követéssel, fizikális vizsgálattal, vérvizsgálattal és UH vizsgálattal értékelve
Kizárási kritériumok:
- Cirrózis a biopszián
- Tünetekkel járó portális hipertónia (portositemiás nyomásgradiens > 10 Hgmm)
Tanulási terv
Hogyan készül a tanulmány?
Tervezési részletek
- Elsődleges cél: Megelőzés
- Kiosztás: N/A
- Beavatkozó modell: Egyetlen csoportos hozzárendelés
- Maszkolás: Nincs (Open Label)
Fegyverek és beavatkozások
Résztvevő csoport / kar |
Beavatkozás / kezelés |
|---|---|
|
Kísérleti: Megelőző TIPPek cisztás fibrózissal összefüggő májbetegségben és nem cirrhotikus portális hipertóniában
A cirrhosis nélküli CFLD-ben szenvedő betegek alkalmasak voltak megelőző TIPS-re, amikor a portális hipertónia korai (tünetmentes) jelei voltak. Valamennyi eljárást általános érzéstelenítésben, tapasztalt intervenciós radiológus végezte. A páciens életkorától és fiziognómiájától függően a TIPS-t hagyományos transzjuguláris technikával hozták létre, mint a felnőtteknél, vagy egy dedikált kombinált perkután transzhepatikus-transzjuguláris (PIPS) megközelítéssel kisgyermekek számára. A sönt kialakításához rutinszerűen expandált politetrafluor-etilénnel bevont endoprotézist használtak. Ha a hüvelyt nem sikerült bevinni a fő portális vénába, akkor öntágítható, nem fedett stentet helyeztek el. Nem törekedtünk a minimális gradiens csökkentésére. A TIPS eljárás során perkután májbiopsziát végeztek a fibrózis vagy cirrhosis diagnózisának megerősítésére. |
Transjuguláris intrahepatikus portoszisztémás shunt a szimptomatikus portális hipertónia megelőzésére/kezelésére
|
Mit mér a tanulmány?
Elsődleges eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
Variceális vérzés
Időkeret: A tanulmányok befejezésével átlagosan 10 év
|
Az endoszkópiával diagnosztizált variceális vérzést a cisztás fibrózisos májbetegség okozta portális hipertónia fő szövődményének tekintik.
|
A tanulmányok befejezésével átlagosan 10 év
|
Másodlagos eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
Hipersplenizmus
Időkeret: A tanulmányok befejezésével átlagosan 10 év
|
A thrombocytopenia fokozott vérzési hajlamot okoz.
A fokozódó lépmegnagyobbodás korábban aggodalmakat okoz a hasi feszüléssel és a gyomorkompresszió miatti étvágycsökkenéssel.
Tünetekkel járó hypersplenismus esetén műtéti lépsönt vagy splenectomia javasolt.
|
A tanulmányok befejezésével átlagosan 10 év
|
Egyéb eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
Májtranszplantáció/lépeltávolítás nélküli túlélés
Időkeret: A tanulmányok befejezésével átlagosan 10 év
|
A transzplantáció/lépeltávolítás nélküli túlélési időt a TIPS dátumától a következő eseményig számítottuk: transzplantáció, lépeltávolítás és bármilyen okból bekövetkezett halál.
|
A tanulmányok befejezésével átlagosan 10 év
|
|
A végstádiumú májbetegség (MELD) pontszámának modellje
Időkeret: A tanulmányok befejezésével átlagosan 10 év
|
A végstádiumú májbetegség modellje vagy a MELD egy pontozási rendszer a krónikus májbetegség súlyosságának értékelésére.
|
A tanulmányok befejezésével átlagosan 10 év
|
|
Testtömeg-index (BMI) az életkor Z-pontszámához
Időkeret: A tanulmányok befejezésével átlagosan 10 év
|
A BMI-életkor Z-pontszámai a flamand növekedési diagramok által meghatározott relatív súly mértékei, a gyermek korához és neméhez igazítva.
|
A tanulmányok befejezésével átlagosan 10 év
|
|
Életkor szerinti hossz Z-pontszám
Időkeret: A tanulmányok befejezésével átlagosan 10 év
|
Az életkorhoz viszonyított hossz Z-pontszámok a relatív hosszúság mértékei, a gyermek korához és neméhez igazítva, a flamand növekedési diagramok szerint.
|
A tanulmányok befejezésével átlagosan 10 év
|
Együttműködők és nyomozók
Szponzor
Nyomozók
- Kutatásvezető: Luc Defreyne, M.D., Ph.D, University Ghent Hospital
Tanulmányi rekorddátumok
Tanulmány főbb dátumok
Tanulmány kezdete (Tényleges)
Elsődleges befejezés (Tényleges)
A tanulmány befejezése (Tényleges)
Tanulmányi regisztráció dátumai
Először benyújtva
Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
Első közzététel (Tényleges)
Tanulmányi rekordok frissítései
Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)
Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
Utolsó ellenőrzés
Több információ
A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések
Kulcsszavak
További vonatkozó MeSH feltételek
- Emésztőrendszeri betegségek
- Patológiás folyamatok
- Szív-és érrendszeri betegségek
- Érrendszeri betegségek
- Légúti betegségek
- Tüdőbetegségek
- Csecsemő, Újszülött, Betegségek
- Genetikai betegségek, veleszületett
- Hasnyálmirigy-betegségek
- Májbetegségek
- Fibrózis
- Magas vérnyomás
- Cisztás fibrózis
- Hipertónia, Portál
Egyéb vizsgálati azonosító számok
- B67020071504
Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)
Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?
Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok
Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz
Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz
Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .