血友病 B 患者对基因治疗的知识、信念和态度的需求评估
2025年11月13日 更新者：St. Jude Children's Research Hospital
在美国和资源有限国家的单一中心对 B 型血友病患者的基因治疗知识、信念和态度进行需求评估
基因治疗是血友病 B 患者的一种范式转变治疗，特别是在因子可用性仍然很低的资源有限国家。 围绕基因治疗的透明和文化敏感的沟通对于高质量同意过程的成功至关重要。 目前关于资源有限国家基因治疗知识、信念和态度的文献不足。 此外，很少有教育资源以英语以外的语言解释基本的基因治疗概念。 本研究旨在解决这些知识差距，并协助开发教育资源，以协助资源有限国家的基因治疗知情同意程序。
主要目标：
评估 St. Jude 儿童研究医院和资源有限国家的 B 型血友病患者对基因治疗的基线知识、信念和态度。
次要目标：
- 探讨医疗保健工作者（即医生、护士、社会工作者、教育工作者/学术协调员）对资源有限国家和圣裘德医院 B 型血友病患者教育需求的看法
- 探索医护人员对基因治疗的信念和态度
- 确定 B 型血友病患者及其医护人员对如何/通过什么方法或途径提供教育内容的偏好。
研究概览
详细说明
这项前瞻性队列研究将使用定性方法，特别是半结构化访谈来评估 12 岁及以上诊断为中度和重度血友病 B（仅限 ≤2% FIX 活性）的患者、护理人员/在 St. Jude 和资源有限的国家/地区照顾他们的父母和医护人员。 参与者将使用在线视频会议平台、电话或亲自接受虚拟采访。
访谈将由经验丰富的定性访谈员以每个参与站点的官方语言进行。 访谈将持续大约 45-60 分钟，并且只会进行一次。 所有访谈都将被录音，所获得的信息将使用语义内容分析法进行分析，以确定共同的主题。
研究类型
观察性的
注册 (实际的)
150
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
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Kathmandu、尼泊尔
- Civil Service Hospital
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Colombo、斯里兰卡、01000
- National Hospital of Sri Lanka
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Bangkok、泰国、10400
- Ramathibodi Hospital
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Lima、秘鲁
- Hospital Dos de Mayo
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Tennessee
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Memphis、Tennessee、美国、38105
- St. Jude Children's Research Hospital
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Hanoi、越南
- National Institute of Hematology and Blood Transfusion
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参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
12年 及以上 (孩子、成人、年长者)
接受健康志愿者
不适用
取样方法
非概率样本
研究人群
符合资格标准的参与者
描述
纳入标准：
- ≥12岁的患者
- 中度（FIX ≥1% 且≤2%）或重度（<1%）血友病 B 的诊断
- 12-17 岁血友病患者的父母或照顾者
纳入标准 - 医护人员：
- 参与 B 型血友病患者护理的医生、护士、社会工作者和教育工作者
排除标准：
- 甲型血友病的诊断
- 其他非血友病 B 出血性疾病的诊断
排除标准 - 医护人员：
- 不参与 B 型血友病患者护理的医护人员
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 观测模型：队列
- 时间观点：预期
队列和干预
团体/队列 |
干预/治疗 |
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血友病B患者
年龄≥12 岁且诊断为中度（FIX ≥1% 且≤2%）或重度（<1%）血友病 B 的患者
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半结构化面试将使用在线视频会议平台、电话或亲自进行。
其他名称：
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父母或照顾者
12-17 岁血友病患者的父母或照顾者
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半结构化面试将使用在线视频会议平台、电话或亲自进行。
其他名称：
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医护人员
参与 B 型血友病患者护理的医生、护士、社会工作者、药剂师和教育工作者
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半结构化面试将使用在线视频会议平台、电话或亲自进行。
其他名称：
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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使用半结构化访谈定性描述他们对 B 型血友病基因治疗的态度、信念和知识
大体时间：第 1 天，或未来访问时（最长约 1 年）
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将对 B 型血友病患者、其护理人员和医护人员进行半结构化访谈，定性描述他们对 B 型血友病基因治疗的态度、信念和知识，包括担忧、期望和接收有关基因治疗信息的最佳方式。
采访将被录音、逐字转录，并使用语义内容分析来识别共同主题。
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第 1 天，或未来访问时（最长约 1 年）
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
调查人员
- 首席研究员：Nidhi Bhatt, MD、St. Jude Children's Research Hospital
出版物和有用的链接
负责输入研究信息的人员自愿提供这些出版物。这些可能与研究有关。
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (实际的)
2022年1月18日
初级完成 (实际的)
2025年10月14日
研究完成 (实际的)
2025年10月14日
研究注册日期
首次提交
2021年9月9日
首先提交符合 QC 标准的
2021年9月9日
首次发布 (实际的)
2021年9月16日
研究记录更新
最后更新发布 (估计的)
2025年11月14日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2025年11月13日
最后验证
2025年11月1日
更多信息
此信息直接从 clinicaltrials.gov 网站检索，没有任何更改。如果您有任何更改、删除或更新研究详细信息的请求，请联系 register@clinicaltrials.gov. clinicaltrials.gov 上实施更改，我们的网站上也会自动更新.