Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Trenger vurdering av kunnskap, tro og holdninger til pasienter med hemofili B om genterapi

13. november 2025 oppdatert av: St. Jude Children's Research Hospital

Trenger vurdering av kunnskap, tro og holdninger til pasienter med hemofili B om genterapi ved et enkelt senter i USA og i land med begrenset ressurs

Genterapi er en paradigmeskiftende behandling for hemofili B-pasienter, spesielt i ressursbegrensede land der faktortilgjengeligheten fortsatt er lav. Transparent og kulturelt sensitiv kommunikasjon rundt genterapi er avgjørende for å lykkes med en samtykkeprosess av høy kvalitet. Aktuell litteratur om kunnskap, tro og holdninger om genterapi i ressursbegrensede land er utilstrekkelig. I tillegg finnes det få pedagogiske ressurser for å forklare grunnleggende genterapikonsepter på andre språk enn engelsk. Denne studien tar sikte på å adressere disse hullene i kunnskap og hjelp til utvikling av pedagogiske ressurser for å hjelpe de informerte samtykkeprosessene for genterapi i land med begrensede ressurser.

Hovedmål:

Å vurdere grunnleggende kunnskap, tro og holdninger om genterapi holdt av hemofili B-pasienter ved St. Jude Children's Research Hospital og i land med begrensede ressurser.

Sekundære mål:

  1. Å utforske helsepersonells (dvs. leger, sykepleiere, sosialarbeidere, lærere/akademiske koordinatorer) perspektiver angående utdanningsbehovene til hemofili B-pasienter i ressursbegrensede land og ved St. Jude
  2. Å utforske helsepersonells tro og holdninger til genterapi
  3. Å identifisere preferanser til pasienter med hemofili B og deres helsepersonell om hvordan/ved hvilken metode eller vei pedagogisk innhold skal gis.

Studieoversikt

Status

Fullført

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

Denne prospektive kohortstudien vil bruke kvalitative metoder, spesifikt semistrukturerte intervjuer for å evaluere kunnskap, tro og holdning om genterapi hos pasienter 12 år og eldre med diagnosen moderat og alvorlig hemofili B (≤2 % kun FIX-aktivitet), omsorgspersoner/ foreldre og helsepersonell som har omsorg for dem i St. Jude og land med begrensede ressurser. Deltakerne vil bli intervjuet virtuelt ved hjelp av en online videokonferanseplattform, telefon eller personlig.

Intervjuer vil bli utført av erfarne kvalitative intervjuere på det offisielle språket på hvert deltakende nettsted. Intervjuer vil vare ca. 45-60 minutter og gjennomføres kun én gang. Alle intervjuer vil bli tatt opp på lyd og innhentet informasjon vil bli analysert ved hjelp av semantisk innholdsanalyse for å identifisere vanlige temaer.

Studietype

Observasjonsmessig

Registrering (Faktiske)

150

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Forente stater
    • Tennessee
      • Memphis, Tennessee, Forente stater, 38105
        • St. Jude Children's Research Hospital
  • Nepal
      • Kathmandu, Nepal
        • Civil Service Hospital
  • Peru
      • Lima, Peru
        • Hospital Dos De Mayo
  • Sri Lanka
      • Colombo, Sri Lanka, 01000
        • National Hospital of Sri Lanka
  • Thailand
      • Bangkok, Thailand, 10400
        • Ramathibodi Hospital
  • Vietnam
      • Hanoi, Vietnam
        • National Institute of Hematology and Blood Transfusion

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

12 år og eldre (Barn, Voksen, Eldre voksen)

Tar imot friske frivillige

N/A

Prøvetakingsmetode

Ikke-sannsynlighetsprøve

Studiepopulasjon

Deltakere som oppfyller kvalifikasjonskriteriene

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • Pasienter ≥12 år
  • Diagnose av moderat (FIX ≥1 % og ≤2 %) eller alvorlig (<1 %) hemofili B
  • Foreldre eller omsorgspersoner til pasienter med hemofili 12-17 år

Inkluderingskriterier – helsepersonell:

- Leger, sykepleiere, sosialarbeidere og pedagoger som deltar i omsorgen for hemofili B-pasienter

Ekskluderingskriterier:

  • Diagnose av hemofili A
  • Diagnostisering av andre ikke-hemofili B blødningsforstyrrelser

Ekskluderingskriterier – helsepersonell:

  • Helsepersonell som ikke deltar i omsorgen for hemofili B-pasienter

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Observasjonsmodeller: Kohort
  • Tidsperspektiver: Potensielle

Kohorter og intervensjoner

Gruppe / Kohort
Intervensjon / Behandling
Hemofili B-pasienter
Pasienter ≥12 år med diagnosen moderat (FIX ≥1 % og ≤2 %) eller alvorlig (<1 %) hemofili B
Atferdsmessig: Intervju
Semistrukturert intervju vil bli utført virtuelt ved hjelp av en online videokonferanseplattform, telefon eller personlig.
Andre navn:
  • Spørsmål
Foreldre eller omsorgspersoner
Foreldre eller omsorgspersoner til pasienter med hemofili 12-17 år
Atferdsmessig: Intervju
Semistrukturert intervju vil bli utført virtuelt ved hjelp av en online videokonferanseplattform, telefon eller personlig.
Andre navn:
  • Spørsmål
Helsearbeidere
Leger, sykepleiere, sosionomer, farmasøyter og pedagoger som deltar i omsorgen for hemofili B-pasienter
Atferdsmessig: Intervju
Semistrukturert intervju vil bli utført virtuelt ved hjelp av en online videokonferanseplattform, telefon eller personlig.
Andre navn:
  • Spørsmål

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Bruk av semistrukturerte intervjuer for å kvalitativt beskrive deres holdninger, tro og kunnskap om genterapi ved hemofili B
Tidsramme: Dag 1, eller ved et fremtidig besøk (opptil ca. 1 år)
Semistrukturerte intervjuer vil bli utført med pasienter med hemofili B, deres omsorgspersoner og helsepersonell for å kvalitativt beskrive deres holdninger, tro og kunnskap om genterapi ved hemofili B, inkludert bekymringer, forventninger og den beste måten å motta informasjon om genterapi på. Intervjuer vil bli tatt opp med lyd, transkribert ordrett og analysert ved hjelp av semantisk innholdsanalyse for å identifisere vanlige temaer.
Dag 1, eller ved et fremtidig besøk (opptil ca. 1 år)

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

St. Jude Children's Research Hospital

Etterforskere

  • Hovedetterforsker: Nidhi Bhatt, MD, St. Jude Children's Research Hospital

Publikasjoner og nyttige lenker

Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.

Hjelpsomme linker

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

18. januar 2022

Primær fullføring (Faktiske)

14. oktober 2025

Studiet fullført (Faktiske)

14. oktober 2025

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

9. september 2021

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

9. september 2021

Først lagt ut (Faktiske)

16. september 2021

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Antatt)

14. november 2025

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

13. november 2025

Sist bekreftet

1. november 2025

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • BINFORMED

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Nei

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Kliniske studier på Hemofili B

Kliniske studier på Intervju

Søk i lignende forsøk

Sponsorer og samarbeidspartnere

Medisinsk tilstand

Legemiddelintervensjoner

CROs by country

CROs in Azerbaijan

Forhold

Sjeldne sykdommer

Legemiddelintervensjoner

Kosttilskudd

Sponsor / samarbeidspartnere

Steder

Abonnere