Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Potřebuje posouzení znalostí, přesvědčení a postojů pacientů s hemofilií B o genové terapii

13. listopadu 2025 aktualizováno: St. Jude Children's Research Hospital

Potřebuje posouzení znalostí, přesvědčení a postojů pacientů s hemofilií B o genové terapii v jediném centru v USA a v zemích s omezenými zdroji

Genová terapie je léčbou, která mění paradigma u pacientů s hemofilií B, zejména v zemích s omezenými zdroji, kde dostupnost faktorů zůstává nízká. Transparentní a kulturně citlivá komunikace o genové terapii je zásadní pro úspěch vysoce kvalitního procesu schvalování. Současná literatura o znalostech, názorech a postojích ke genové terapii v zemích s omezenými zdroji je nedostatečná. Kromě toho existuje jen málo vzdělávacích zdrojů pro vysvětlení základních konceptů genové terapie v jiných jazycích než v angličtině. Tato studie si klade za cíl řešit tyto mezery ve znalostech a pomoci při rozvoji vzdělávacích zdrojů, které by napomohly procesům informovaného souhlasu pro genovou terapii v zemích s omezenými zdroji.

Primární cíl:

Zhodnotit základní znalosti, přesvědčení a postoje ke genové terapii pacientů s hemofilií B v dětské výzkumné nemocnici St. Jude a v zemích s omezenými zdroji.

Sekundární cíle:

  1. Prozkoumat perspektivy zdravotnických pracovníků (tj. lékařů, zdravotních sester, sociálních pracovníků, pedagogů/akademických koordinátorů) ohledně vzdělávacích potřeb pacientů s hemofilií B v zemích s omezenými zdroji a v St. Jude
  2. Prozkoumat názory a postoje zdravotnických pracovníků ke genové terapii
  3. Identifikovat preference pacientů s hemofilií B a jejich zdravotnických pracovníků, jak/jakým způsobem či cestou by měl být vzdělávací obsah poskytován.

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Tato prospektivní kohortová studie bude využívat kvalitativní metody, konkrétně polostrukturované rozhovory k hodnocení znalostí, přesvědčení a postoje ke genové terapii u pacientů ve věku 12 let a starších s diagnózou středně těžké a těžké hemofilie B (pouze aktivita FIX ≤ 2 %), pečovatelů/ Rodiče a zdravotníci, kteří se o ně starají v St. Jude a zemích s omezenými zdroji. Účastníci budou pohovory virtuálně pomocí platformy pro online videokonference, telefonicky nebo osobně.

Rozhovory budou prováděny zkušenými kvalitativními tazateli v úředním jazyce každého zúčastněného místa. Rozhovory budou trvat přibližně 45-60 minut a budou provedeny pouze jednou. Všechny rozhovory budou nahrávány a získané informace budou analyzovány pomocí sémantické obsahové analýzy k identifikaci společných témat.

Typ studie

Pozorovací

Zápis (Aktuální)

150

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Nepál
      • Kathmandu, Nepál
        • Civil Service Hospital
  • Peru
      • Lima, Peru
        • Hospital Dos De Mayo
  • Spojené státy
    • Tennessee
      • Memphis, Tennessee, Spojené státy, 38105
        • St. Jude Children's Research Hospital
  • Srí Lanka
      • Colombo, Srí Lanka, 01000
        • National Hospital of Sri Lanka
  • Thajsko
      • Bangkok, Thajsko, 10400
        • Ramathibodi Hospital
  • Vietnam
      • Hanoi, Vietnam
        • National Institute of Hematology and Blood Transfusion

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

12 let a starší (Dítě, Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

N/A

Metoda odběru vzorků

Vzorek nepravděpodobnosti

Studijní populace

Účastníci, kteří splňují kritéria způsobilosti

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Pacienti ve věku ≥12 let
  • Diagnóza středně těžké (FIX ≥1 % a ≤2 %) nebo těžké (<1 %) hemofilie B
  • Rodiče nebo pečovatelé pacientům s hemofilií ve věku 12-17 let

Kritéria začlenění – Zdravotnický pracovník:

- Lékaři, sestry, sociální pracovníci a vychovatelé, kteří se podílejí na péči o pacienty s hemofilií B

Kritéria vyloučení:

  • Diagnóza hemofilie A
  • Diagnostika jiných krvácivých poruch bez hemofilie B

Kritéria vyloučení – Zdravotnický pracovník:

  • Zdravotničtí pracovníci, kteří se nepodílejí na péči o pacienty s hemofilií B

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Observační modely: Kohorta
  • Časové perspektivy: Budoucí

Kohorty a intervence

Skupina / kohorta
Intervence / Léčba
Pacienti s hemofilií B
Pacienti ve věku ≥12 let s diagnózou středně těžké (FIX ≥1% a ≤2%) nebo těžké (<1%) hemofilie B
Behaviorální: Rozhovor
Polostrukturovaný rozhovor bude veden virtuálně pomocí online videokonferenční platformy, telefonicky nebo osobně.
Ostatní jména:
  • Otázky
Rodiče nebo pečovatelé
Rodiče nebo pečovatelé pacientům s hemofilií ve věku 12-17 let
Behaviorální: Rozhovor
Polostrukturovaný rozhovor bude veden virtuálně pomocí online videokonferenční platformy, telefonicky nebo osobně.
Ostatní jména:
  • Otázky
Zdravotníci
Lékaři, sestry, sociální pracovníci, lékárníci a pedagogové, kteří se podílejí na péči o pacienty s hemofilií B
Behaviorální: Rozhovor
Polostrukturovaný rozhovor bude veden virtuálně pomocí online videokonferenční platformy, telefonicky nebo osobně.
Ostatní jména:
  • Otázky

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Využití polostrukturovaných rozhovorů ke kvalitativnímu popisu jejich postojů, přesvědčení a znalostí o genové terapii u hemofilie B
Časové okno: 1. den nebo při budoucí návštěvě (až přibližně 1 rok)
S pacienty s hemofilií B, jejich pečovateli a zdravotnickými pracovníky budou provedeny polostrukturované rozhovory s cílem kvalitativně popsat jejich postoje, přesvědčení a znalosti o genové terapii u hemofilie B, včetně obav, očekávání a nejlepšího způsobu, jak získat informace o genové terapii. Rozhovory budou zvukově nahrávány, doslovně přepisovány a analyzovány pomocí sémantické obsahové analýzy k identifikaci společných témat.
1. den nebo při budoucí návštěvě (až přibližně 1 rok)

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

St. Jude Children's Research Hospital

Vyšetřovatelé

  • Vrchní vyšetřovatel: Nidhi Bhatt, MD, St. Jude Children's Research Hospital

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Užitečné odkazy

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

18. ledna 2022

Primární dokončení (Aktuální)

14. října 2025

Dokončení studie (Aktuální)

14. října 2025

Termíny zápisu do studia

První předloženo

9. září 2021

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

9. září 2021

První zveřejněno (Aktuální)

16. září 2021

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Odhadovaný)

14. listopadu 2025

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

13. listopadu 2025

Naposledy ověřeno

1. listopadu 2025

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • BINFORMED

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ne

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Hemofilie B

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Benin

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit