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Esigenze di valutazione delle conoscenze, credenze e atteggiamenti dei pazienti con emofilia B sulla terapia genica

13 novembre 2025 aggiornato da: St. Jude Children's Research Hospital

Valutazione dei bisogni delle conoscenze, delle convinzioni e degli atteggiamenti dei pazienti con emofilia B sulla terapia genica presso un unico centro negli Stati Uniti e nei paesi con risorse limitate

La terapia genica è un trattamento che cambia paradigma per i pazienti con emofilia B, in particolare nei paesi con risorse limitate in cui la disponibilità di fattori rimane bassa. Una comunicazione trasparente e culturalmente sensibile sulla terapia genica è vitale per il successo di un processo di consenso di alta qualità. La letteratura attuale su conoscenze, credenze e atteggiamenti sulla terapia genica nei paesi con risorse limitate è inadeguata. Inoltre, esistono poche risorse educative per spiegare i concetti di base della terapia genica in lingue diverse dall'inglese. Questo studio mira a colmare queste lacune nella conoscenza e nell'aiuto per lo sviluppo di risorse educative per assistere i processi di consenso informato per la terapia genica nei paesi con risorse limitate.

Obiettivo primario:

Per valutare le conoscenze di base, le convinzioni e gli atteggiamenti sulla terapia genica dei pazienti affetti da emofilia B presso il St. Jude Children's Research Hospital e nei paesi con risorse limitate.

Obiettivi secondari:

  1. Esplorare le prospettive degli operatori sanitari (ad es. medici, infermieri, assistenti sociali, educatori/coordinatori accademici) in merito ai bisogni educativi dei pazienti affetti da emofilia B nei paesi con risorse limitate e al St. Jude
  2. Esplorare le convinzioni e gli atteggiamenti degli operatori sanitari nei confronti della terapia genica
  3. Identificare le preferenze dei pazienti con emofilia B e dei loro operatori sanitari su come/con quale metodo o percorso i contenuti educativi dovrebbero essere forniti.

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

Questo studio prospettico di coorte utilizzerà metodi qualitativi, in particolare interviste semi strutturate per valutare le conoscenze, le convinzioni e l'atteggiamento nei confronti della terapia genica in pazienti di età pari o superiore a 12 anni con diagnosi di emofilia B moderata e grave (solo attività FIX ≤2%), caregiver/ genitori e operatori sanitari che si prendono cura di loro a St. Jude e nei paesi con risorse limitate. I partecipanti saranno intervistati virtualmente utilizzando una piattaforma di videoconferenza online, telefonicamente o di persona.

Le interviste saranno condotte da intervistatori qualitativi esperti nella lingua ufficiale di ciascun sito partecipante. I colloqui avranno una durata di circa 45-60 minuti e verranno svolti una sola volta. Tutte le interviste saranno registrate audio e le informazioni ottenute saranno analizzate utilizzando l'analisi del contenuto semantico per identificare temi comuni.

Tipo di studio

Osservativo

Iscrizione (Effettivo)

150

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Nepal
      • Kathmandu, Nepal
        • Civil Service Hospital
  • Perù
      • Lima, Perù
        • Hospital Dos De Mayo
  • Sri Lanka
      • Colombo, Sri Lanka, 01000
        • National Hospital of Sri Lanka
  • Stati Uniti
    • Tennessee
      • Memphis, Tennessee, Stati Uniti, 38105
        • St. Jude Children's Research Hospital
  • Tailandia
      • Bangkok, Tailandia, 10400
        • Ramathibodi Hospital
  • Vietnam
      • Hanoi, Vietnam
        • National Institute of Hematology and Blood Transfusion

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

12 anni e precedenti (Bambino, Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

N/A

Metodo di campionamento

Campione non probabilistico

Popolazione di studio

Partecipanti che soddisfano i criteri di ammissibilità

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Pazienti di età ≥12 anni
  • Diagnosi di emofilia moderata (FIX ≥1% e ≤2%) o grave (<1%) B
  • Genitori o tutori di pazienti con emofilia di età compresa tra 12 e 17 anni

Criteri di inclusione - Operatore sanitario:

- Medici, infermieri, assistenti sociali ed educatori che partecipano alla cura dei pazienti affetti da emofilia B

Criteri di esclusione:

  • Diagnosi di emofilia A
  • Diagnosi di altri disturbi emorragici diversi dall'emofilia B

Criteri di esclusione - Operatore sanitario:

  • Operatori sanitari che non partecipano alla cura dei pazienti affetti da emofilia B

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Modelli osservazionali: Coorte
  • Prospettive temporali: Prospettiva

Coorti e interventi

Gruppo / Coorte
Intervento / Trattamento
Pazienti affetti da emofilia B
Pazienti di età ≥12 anni con diagnosi di emofilia B moderata (FIX ≥1% e ≤2%) o grave (<1%)
Comportamentale: Colloquio
Il colloquio semi strutturato sarà condotto virtualmente utilizzando una piattaforma di videoconferenza online, telefonicamente o di persona.
Altri nomi:
  • Domande
Genitori o tutori
Genitori o tutori di pazienti con emofilia di età compresa tra 12 e 17 anni
Comportamentale: Colloquio
Il colloquio semi strutturato sarà condotto virtualmente utilizzando una piattaforma di videoconferenza online, telefonicamente o di persona.
Altri nomi:
  • Domande
Operatore sanitario
Medici, infermieri, assistenti sociali, farmacisti ed educatori che partecipano alla cura dei pazienti affetti da emofilia B
Comportamentale: Colloquio
Il colloquio semi strutturato sarà condotto virtualmente utilizzando una piattaforma di videoconferenza online, telefonicamente o di persona.
Altri nomi:
  • Domande

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Utilizzo di interviste semi-strutturate per descrivere qualitativamente i propri atteggiamenti, convinzioni e conoscenze sulla terapia genica nell'emofilia B
Lasso di tempo: Giorno 1 o ad una visita futura (fino a circa 1 anno)
Verranno eseguite interviste semi-strutturate ai pazienti affetti da emofilia B, ai loro caregiver e agli operatori sanitari per descrivere qualitativamente i loro atteggiamenti, convinzioni e conoscenze sulla terapia genica nell'emofilia B, comprese preoccupazioni, aspettative e il modo migliore per ricevere informazioni sulla terapia genica. Le interviste saranno registrate audio, trascritte parola per parola e analizzate utilizzando l'analisi del contenuto semantico per identificare temi comuni.
Giorno 1 o ad una visita futura (fino a circa 1 anno)

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

St. Jude Children's Research Hospital

Investigatori

  • Investigatore principale: Nidhi Bhatt, MD, St. Jude Children's Research Hospital

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Collegamenti utili

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

18 gennaio 2022

Completamento primario (Effettivo)

14 ottobre 2025

Completamento dello studio (Effettivo)

14 ottobre 2025

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

9 settembre 2021

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

9 settembre 2021

Primo Inserito (Effettivo)

16 settembre 2021

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Stimato)

14 novembre 2025

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

13 novembre 2025

Ultimo verificato

1 novembre 2025

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • BINFORMED

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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