无脉络膜症 (DARC) 研究中的暗适应视网膜功能反应 (DARC)
2023年6月27日 更新者：Duke University
无脉络膜症夜视障碍的特征和短期维生素 A 补充：无脉络膜症 (DARC) 研究中的暗适应视网膜功能反应
无脉络膜 (CHM) 是一种遗传性视网膜疾病，会导致进行性视力丧失，最终导致完全失明。
第一个症状通常是夜盲症，尽管迄今为止，人们对 CHM 患者暗适应视觉功能测量的程度、类型、模式和进展知之甚少。
我们假设在 CHM 中导致夜盲症的关键事件之一是视杆视色素、视紫红质的发色团缺乏。
我们认为这种缺陷至少部分是由于维生素 A（全反式视黄醇）从患病的视网膜色素上皮细胞 (RPE) 向光感受器 (PR) 的输送不足，这是 CHM 的特征。
我们假设增加维生素 A 的可用性将加强其进入 RPE 介导的视觉周期，最终能够传递给 PR。
这反过来又可以通过部分克服 RPE 损伤和我们假设存在于 CHM 中的发色团回收受损来使视杆表现得更好。
本提案的目标是：(1) 检验口服维生素 A 补充剂可以改善 CHM 患者的夜间视力和周边视力的假设，以及 (2) 提供暗适应视觉功能结果测量的详细特征，以指导介入 CHM试验。
研究概览
研究类型
介入性
阶段
- 不适用
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
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North Carolina
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Durham、North Carolina、美国、27710
- Duke Eye Center
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参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
15年 及以上 (孩子、成人、年长者)
接受健康志愿者
是的
描述
纳入标准：
- 至少 15 岁且经分子学确诊为无脉络膜血症的男性
排除标准：
- 无法可靠且可重复地参与视野测试
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：不适用
- 介入模型：单组作业
- 屏蔽：无（打开标签）
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
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实验性的：维生素A棕榈酸酯
维生素 A 棕榈酸酯，每天 15,000 IU，持续 4 个月
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维生素 A 棕榈酸酯，每天 15,000 IU，持续 4 个月
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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暗适应全场视野灵敏度的变化
大体时间：0、4 和 8 个月时的测量值。 0 个月的测量将作为基线。 4 个月的测量将评估因补充维生素 A 而引起的变化。 8 个月的测量将评估清除期后这种变化的逆转
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将使用 Medmont 暗适应色周测量暗适应全视野视野灵敏度。
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0、4 和 8 个月时的测量值。 0 个月的测量将作为基线。 4 个月的测量将评估因补充维生素 A 而引起的变化。 8 个月的测量将评估清除期后这种变化的逆转
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暗适应黄斑视野敏感性的变化
大体时间：0、4 和 8 个月时的测量值。 0 个月的测量将作为基线。 4 个月的测量将评估因补充维生素 A 而引起的变化。 8 个月的测量将评估清除期后这种变化的逆转
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将使用 Medmont 暗适应色周仪测量暗适应黄斑视野敏感性。
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0、4 和 8 个月时的测量值。 0 个月的测量将作为基线。 4 个月的测量将评估因补充维生素 A 而引起的变化。 8 个月的测量将评估清除期后这种变化的逆转
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暗适应变化
大体时间：0、4 和 8 个月时的测量值。 0 个月的测量将作为基线。 4 个月的测量将评估因补充维生素 A 而引起的变化。 8 个月的测量将评估清除期后这种变化的逆转
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暗适应将使用 MacuLogix AdaptDx 暗适应计进行测量。
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0、4 和 8 个月时的测量值。 0 个月的测量将作为基线。 4 个月的测量将评估因补充维生素 A 而引起的变化。 8 个月的测量将评估清除期后这种变化的逆转
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次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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最佳矫正视力的变化
大体时间：0、4 和 8 个月时的测量值。 0 个月的测量将作为基线。 4 个月的测量将评估因补充维生素 A 而引起的变化。 8 个月的测量将评估清除期后这种变化的逆转
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将使用 ETDRS 图表测量最佳矫正视力
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0、4 和 8 个月时的测量值。 0 个月的测量将作为基线。 4 个月的测量将评估因补充维生素 A 而引起的变化。 8 个月的测量将评估清除期后这种变化的逆转
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低亮度视力的变化
大体时间：0、4 和 8 个月时的测量值。 0 个月的测量将作为基线。 4 个月的测量将评估因补充维生素 A 而引起的变化。 8 个月的测量将评估清除期后这种变化的逆转
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低亮度视力将在低亮度条件下使用 ETDRS 图表进行测量
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0、4 和 8 个月时的测量值。 0 个月的测量将作为基线。 4 个月的测量将评估因补充维生素 A 而引起的变化。 8 个月的测量将评估清除期后这种变化的逆转
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全场光适应视野灵敏度的变化
大体时间：0、4 和 8 个月时的测量值。 0 个月的测量将作为基线。 4 个月的测量将评估因补充维生素 A 而引起的变化。 8 个月的测量将评估清除期后这种变化的逆转
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将使用 Octopus 172 点 GATE 全视野半自动动力学视野计 (SKP) 测量光适应全视野视野灵敏度
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0、4 和 8 个月时的测量值。 0 个月的测量将作为基线。 4 个月的测量将评估因补充维生素 A 而引起的变化。 8 个月的测量将评估清除期后这种变化的逆转
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光适应性黄斑视野敏感性的变化
大体时间：0、4 和 8 个月时的测量值。 0 个月的测量将作为基线。 4 个月的测量将评估因补充维生素 A 而引起的变化。 8 个月的测量将评估清除期后这种变化的逆转
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将使用 Centervue MAIA 共焦黄斑微周测量光适应性黄斑视野敏感性
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0、4 和 8 个月时的测量值。 0 个月的测量将作为基线。 4 个月的测量将评估因补充维生素 A 而引起的变化。 8 个月的测量将评估清除期后这种变化的逆转
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光学相干断层扫描对视网膜色素上皮 (RPE) 萎缩的改变
大体时间：0、4 和 8 个月时的测量值。 0 个月的测量将作为基线。 4 个月的测量将评估因补充维生素 A 而引起的变化。 8 个月的测量将评估清除期后这种变化的逆转
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视网膜色素上皮 (RPE) 萎缩将使用 Spectralis 黄斑光谱域光学相干断层扫描 (SD-OCT) 进行测量，无论是否进行增强深度成像 (EDI)
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0、4 和 8 个月时的测量值。 0 个月的测量将作为基线。 4 个月的测量将评估因补充维生素 A 而引起的变化。 8 个月的测量将评估清除期后这种变化的逆转
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彩色摄影对视网膜色素上皮 (RPE) 萎缩的改变
大体时间：0、4 和 8 个月时的测量值。 0 个月的测量将作为基线。 4 个月的测量将评估因补充维生素 A 而引起的变化。 8 个月的测量将评估清除期后这种变化的逆转
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将使用 Optos 广角彩色眼底照相术 (WF-CFP) 测量视网膜色素上皮 (RPE) 萎缩
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0、4 和 8 个月时的测量值。 0 个月的测量将作为基线。 4 个月的测量将评估因补充维生素 A 而引起的变化。 8 个月的测量将评估清除期后这种变化的逆转
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眼底自发荧光改变视网膜色素上皮 (RPE) 萎缩
大体时间：0、4 和 8 个月时的测量值。 0 个月的测量将作为基线。 4 个月的测量将评估因补充维生素 A 而引起的变化。 8 个月的测量将评估清除期后这种变化的逆转
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将使用 Optos 广角眼底自发荧光 (WF-FAF) 测量视网膜色素上皮 (RPE) 萎缩
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0、4 和 8 个月时的测量值。 0 个月的测量将作为基线。 4 个月的测量将评估因补充维生素 A 而引起的变化。 8 个月的测量将评估清除期后这种变化的逆转
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眼底镜检查视网膜色素上皮（RPE）萎缩的变化
大体时间：0、4 和 8 个月时的测量值。 0 个月的测量将作为基线。 4 个月的测量将评估因补充维生素 A 而引起的变化。 8 个月的测量将评估清除期后这种变化的逆转
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视网膜色素上皮 (RPE) 萎缩将通过裂隙灯生物显微镜进行评估
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0、4 和 8 个月时的测量值。 0 个月的测量将作为基线。 4 个月的测量将评估因补充维生素 A 而引起的变化。 8 个月的测量将评估清除期后这种变化的逆转
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肝功能改变
大体时间：0、4 和 8 个月时的测量值
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实验室将使用参与者血清样本测量肝功能概况
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0、4 和 8 个月时的测量值
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血清维生素 A 水平的变化
大体时间：0、4 和 8 个月时的测量值。 0 个月的测量将作为基线。 4 个月的测量将评估因补充维生素 A 而引起的变化。 8 个月的测量将评估清除期后这种变化的逆转
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实验室将使用参与者血清样本测量血清维生素 A 水平
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0、4 和 8 个月时的测量值。 0 个月的测量将作为基线。 4 个月的测量将评估因补充维生素 A 而引起的变化。 8 个月的测量将评估清除期后这种变化的逆转
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (估计的)
2023年5月1日
初级完成 (估计的)
2024年3月1日
研究完成 (估计的)
2024年5月1日
研究注册日期
首次提交
2021年9月7日
首先提交符合 QC 标准的
2021年9月7日
首次发布 (实际的)
2021年9月16日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2023年6月29日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2023年6月27日
最后验证
2023年6月1日
更多信息
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