Studie The Dark-Adapted Retinal Function Response in Choroideremia (DARC). (DARC)
27. června 2023 aktualizováno: Duke University
Charakterizace poruchy nočního vidění u choroideremie a krátkodobé suplementace vitaminem A: Studie The Dark-Adapted Retinal Function Response in Choroideremia (DARC)
Choroiderémie (CHM) je dědičná porucha sítnice, která způsobuje progresivní ztrátu zraku, která nakonec vede k úplné slepotě.
Prvním příznakem je obecně šeroslepota, i když o rozsahu, typu, vzoru a progresi měření zrakových funkcí adaptovaných na tmu u pacientů s CHM je dosud málo známo.
Předpokládáme, že jednou z klíčových událostí způsobujících šeroslepost u CHM je nedostatek chromoforu tyčinkového zrakového pigmentu, rodopsinu.
Navrhujeme, že tento nedostatek je alespoň zčásti způsoben nedostatečným dodáváním vitaminu A (all-trans-retinol) do fotoreceptorů (PR) z churavějícího retinálního pigmentového epitelu (RPE), charakteristické pro CHM.
Předpokládáme, že zvýšená dostupnost vitaminu A by zesílila jeho vstup do vizuálního cyklu zprostředkovaného RPE, což by nakonec umožnilo dodání do PR.
To by zase umožnilo tyčím lépe fungovat tím, že by částečně překonalo poškození RPE a zhoršenou recyklaci chromoforů, o které předpokládáme, že v CHM existuje.
Cíle tohoto návrhu jsou: (1) otestovat hypotézu, že perorální suplementace vitaminem A může zlepšit noční dobu a periferní vidění u pacientů s CHM, a (2) poskytnout podrobnou charakteristiku výsledků měření zrakových funkcí přizpůsobených tmě, aby bylo možné vést intervenční CHM zkoušky.
Přehled studie
Typ studie
Intervenční
Fáze
- Nelze použít
Kontakty a umístění
Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.
Studijní kontakt
- Jméno: Oleg Alekseev, MD, PhD
- Telefonní číslo: 919.684.1857
- E-mail: oleg.alekseev@duke.edu
Studijní místa
-
-
North Carolina
-
Durham, North Carolina, Spojené státy, 27710
- Duke Eye Center
-
-
Kritéria účasti
Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
15 let a starší (Dítě, Dospělý, Starší dospělý)
Přijímá zdravé dobrovolníky
Ano
Popis
Kritéria pro zařazení:
- muži ve věku alespoň 15 let s molekulárně potvrzenou diagnózou choroiderémie
Kritéria vyloučení:
- neschopnost se spolehlivě a reprodukovatelně účastnit testování zorného pole
Studijní plán
Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Primární účel: Léčba
- Přidělení: N/A
- Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
- Maskování: Žádné (otevřený štítek)
Zbraně a zásahy
Skupina účastníků / Arm |
Intervence / Léčba |
|---|---|
|
Experimentální: Vitamín A palmitát
Vitamín A palmitát, 15 000 IU denně po dobu 4 měsíců
|
Vitamín A palmitát, 15 000 IU denně po dobu 4 měsíců
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Změna citlivosti celopolního zorného pole přizpůsobená tmě
Časové okno: Měření v 0, 4 a 8 měsících. Měření po 0 měsících bude sloužit jako základní hodnota. Čtyřměsíční měření vyhodnotí změnu způsobenou suplementací vitaminu A. 8měsíční měření vyhodnotí zvrat této změny po období vymývání
|
Citlivost zorného pole adaptovaná na tmu bude měřena pomocí Medmontova chromatického perimetru adaptovaného na tmu.
|
Měření v 0, 4 a 8 měsících. Měření po 0 měsících bude sloužit jako základní hodnota. Čtyřměsíční měření vyhodnotí změnu způsobenou suplementací vitaminu A. 8měsíční měření vyhodnotí zvrat této změny po období vymývání
|
|
Změna citlivosti makulárního zorného pole adaptované na tmu
Časové okno: Měření v 0, 4 a 8 měsících. Měření po 0 měsících bude sloužit jako základní hodnota. Čtyřměsíční měření posoudí změnu způsobenou suplementací vitaminu A. 8měsíční měření vyhodnotí zvrat této změny po období vymývání
|
Citlivost makulárního zorného pole přizpůsobená tmě bude měřena pomocí Medmontova chromatického perimetru přizpůsobeného tmě.
|
Měření v 0, 4 a 8 měsících. Měření po 0 měsících bude sloužit jako základní hodnota. Čtyřměsíční měření posoudí změnu způsobenou suplementací vitaminu A. 8měsíční měření vyhodnotí zvrat této změny po období vymývání
|
|
Změna temné adaptometrie
Časové okno: Měření v 0, 4 a 8 měsících. Měření po 0 měsících bude sloužit jako základní hodnota. Čtyřměsíční měření posoudí změnu způsobenou suplementací vitaminu A. 8měsíční měření vyhodnotí zvrat této změny po období vymývání
|
Tmavá adaptometrie bude měřena pomocí tmavého adaptometru MacuLogix AdaptDx.
|
Měření v 0, 4 a 8 měsících. Měření po 0 měsících bude sloužit jako základní hodnota. Čtyřměsíční měření posoudí změnu způsobenou suplementací vitaminu A. 8měsíční měření vyhodnotí zvrat této změny po období vymývání
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Změna nejlépe korigované zrakové ostrosti
Časové okno: Měření v 0, 4 a 8 měsících. Měření po 0 měsících bude sloužit jako základní hodnota. Čtyřměsíční měření posoudí změnu způsobenou suplementací vitaminu A. 8měsíční měření vyhodnotí zvrat této změny po období vymývání
|
Nejlepší korigovaná zraková ostrost bude měřena pomocí tabulky ETDRS
|
Měření v 0, 4 a 8 měsících. Měření po 0 měsících bude sloužit jako základní hodnota. Čtyřměsíční měření posoudí změnu způsobenou suplementací vitaminu A. 8měsíční měření vyhodnotí zvrat této změny po období vymývání
|
|
Změna zrakové ostrosti s nízkým jasem
Časové okno: Měření v 0, 4 a 8 měsících. Měření po 0 měsících bude sloužit jako základní hodnota. Čtyřměsíční měření posoudí změnu způsobenou suplementací vitaminu A. 8měsíční měření vyhodnotí zvrat této změny po období vymývání
|
Zraková ostrost s nízkým jasem bude měřena pomocí tabulky ETDRS v podmínkách nízkého jasu
|
Měření v 0, 4 a 8 měsících. Měření po 0 měsících bude sloužit jako základní hodnota. Čtyřměsíční měření posoudí změnu způsobenou suplementací vitaminu A. 8měsíční měření vyhodnotí zvrat této změny po období vymývání
|
|
Změna citlivosti zorného pole adaptované na světlo v celém poli
Časové okno: Měření v 0, 4 a 8 měsících. Měření po 0 měsících bude sloužit jako základní hodnota. Čtyřměsíční měření posoudí změnu způsobenou suplementací vitaminu A. 8měsíční měření vyhodnotí zvrat této změny po období vymývání
|
Citlivost celopolního zorného pole přizpůsobená světlu bude měřena pomocí 172bodové celopolní poloautomatické kinetické perimetrie (SKP) Octopus GATE.
|
Měření v 0, 4 a 8 měsících. Měření po 0 měsících bude sloužit jako základní hodnota. Čtyřměsíční měření posoudí změnu způsobenou suplementací vitaminu A. 8měsíční měření vyhodnotí zvrat této změny po období vymývání
|
|
Změna citlivosti makulárního zorného pole adaptované na světlo
Časové okno: Měření v 0, 4 a 8 měsících. Měření po 0 měsících bude sloužit jako základní hodnota. Čtyřměsíční měření posoudí změnu způsobenou suplementací vitaminu A. 8měsíční měření vyhodnotí zvrat této změny po období vymývání
|
Citlivost makulárního zorného pole přizpůsobená světlu bude měřena pomocí konfokálního makulárního mikroperimetru Centervue MAIA
|
Měření v 0, 4 a 8 měsících. Měření po 0 měsících bude sloužit jako základní hodnota. Čtyřměsíční měření posoudí změnu způsobenou suplementací vitaminu A. 8měsíční měření vyhodnotí zvrat této změny po období vymývání
|
|
Změna atrofie retinálního pigmentového epitelu (RPE) pomocí optické koherentní tomografie
Časové okno: Měření v 0, 4 a 8 měsících. Měření po 0 měsících bude sloužit jako základní hodnota. Čtyřměsíční měření posoudí změnu způsobenou suplementací vitaminu A. 8měsíční měření vyhodnotí zvrat této změny po období vymývání
|
Atrofie retinálního pigmentového epitelu (RPE) bude měřena pomocí optické koherentní tomografie Spectralis makulární spektrální domény (SD-OCT) s a bez vylepšeného hloubkového zobrazení (EDI)
|
Měření v 0, 4 a 8 měsících. Měření po 0 měsících bude sloužit jako základní hodnota. Čtyřměsíční měření posoudí změnu způsobenou suplementací vitaminu A. 8měsíční měření vyhodnotí zvrat této změny po období vymývání
|
|
Změna atrofie retinálního pigmentového epitelu (RPE) barevnou fotografií
Časové okno: Měření v 0, 4 a 8 měsících. Měření po 0 měsících bude sloužit jako základní hodnota. Čtyřměsíční měření posoudí změnu způsobenou suplementací vitaminu A. 8měsíční měření vyhodnotí zvrat této změny po období vymývání
|
Atrofie retinálního pigmentového epitelu (RPE) bude měřena pomocí širokoúhlé barevné fotografie pozadí Optos (WF-CFP)
|
Měření v 0, 4 a 8 měsících. Měření po 0 měsících bude sloužit jako základní hodnota. Čtyřměsíční měření posoudí změnu způsobenou suplementací vitaminu A. 8měsíční měření vyhodnotí zvrat této změny po období vymývání
|
|
Změna atrofie retinálního pigmentového epitelu (RPE) autofluorescencí fundu
Časové okno: Měření v 0, 4 a 8 měsících. Měření po 0 měsících bude sloužit jako základní hodnota. Čtyřměsíční měření posoudí změnu způsobenou suplementací vitaminu A. 8měsíční měření vyhodnotí zvrat této změny po období vymývání
|
Atrofie retinálního pigmentového epitelu (RPE) bude měřena pomocí Optos širokoúhlé autofluorescence fundu (WF-FAF)
|
Měření v 0, 4 a 8 měsících. Měření po 0 měsících bude sloužit jako základní hodnota. Čtyřměsíční měření posoudí změnu způsobenou suplementací vitaminu A. 8měsíční měření vyhodnotí zvrat této změny po období vymývání
|
|
Změna atrofie retinálního pigmentového epitelu (RPE) fundoskopií
Časové okno: Měření v 0, 4 a 8 měsících. Měření po 0 měsících bude sloužit jako základní hodnota. Čtyřměsíční měření posoudí změnu způsobenou suplementací vitaminu A. 8měsíční měření vyhodnotí zvrat této změny po období vymývání
|
Atrofie retinálního pigmentového epitelu (RPE) bude hodnocena biomikroskopií štěrbinové lampy
|
Měření v 0, 4 a 8 měsících. Měření po 0 měsících bude sloužit jako základní hodnota. Čtyřměsíční měření posoudí změnu způsobenou suplementací vitaminu A. 8měsíční měření vyhodnotí zvrat této změny po období vymývání
|
|
Změna funkce jater
Časové okno: Měření v 0, 4 a 8 měsících
|
Funkční profil jater bude měřen laboratorně pomocí vzorků séra účastníků
|
Měření v 0, 4 a 8 měsících
|
|
Změna hladiny vitaminu A v séru
Časové okno: Měření v 0, 4 a 8 měsících. Měření po 0 měsících bude sloužit jako základní hodnota. Čtyřměsíční měření posoudí změnu způsobenou suplementací vitaminu A. 8měsíční měření vyhodnotí zvrat této změny po období vymývání
|
Hladiny vitaminu A v séru budou měřeny laboratorně pomocí vzorků séra účastníků
|
Měření v 0, 4 a 8 měsících. Měření po 0 měsících bude sloužit jako základní hodnota. Čtyřměsíční měření posoudí změnu způsobenou suplementací vitaminu A. 8měsíční měření vyhodnotí zvrat této změny po období vymývání
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.
Sponzor
Spolupracovníci
Termíny studijních záznamů
Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.
Hlavní termíny studia
Začátek studia (Odhadovaný)
1. května 2023
Primární dokončení (Odhadovaný)
1. března 2024
Dokončení studie (Odhadovaný)
1. května 2024
Termíny zápisu do studia
První předloženo
7. září 2021
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
7. září 2021
První zveřejněno (Aktuální)
16. září 2021
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)
29. června 2023
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
27. června 2023
Naposledy ověřeno
1. června 2023
Více informací
Termíny související s touto studií
Klíčová slova
Další relevantní podmínky MeSH
- Oční nemoci
- Genetické choroby, vrozené
- Genetická onemocnění, vázaná na X
- Uveální onemocnění
- Oční choroby, dědičné
- Choroidní choroby
- Choroiderémie
- Fyziologické účinky léků
- Molekulární mechanismy farmakologického působení
- Antineoplastická činidla
- Ochranné prostředky
- Mikroživiny
- Vitamíny
- Antioxidanty
- Antikarcinogenní látky
- Vitamín A
- Retinol palmitát
Další identifikační čísla studie
- Pro00108901
Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)
Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?
NE
Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty
Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA
Ne
Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA
Ne
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .