Questa pagina è stata tradotta automaticamente e l'accuratezza della traduzione non è garantita. Si prega di fare riferimento al Versione inglese per un testo di partenza.

Lo studio DARC (Dark-Adapted Retinal Function Response in Choroideremia). (DARC)

27 giugno 2023 aggiornato da: Duke University

Caratterizzazione della compromissione della visione notturna nella coroideremia e supplementazione di vitamina A a breve termine: lo studio DARC (Dark-Adapted Retinal Function Response in Choroideremia)

La coroideremia (CHM) è una malattia retinica ereditaria che causa una progressiva perdita della vista, che alla fine porta alla completa cecità. Il primo sintomo è generalmente la cecità notturna, sebbene, ad oggi, si sappia poco sull'estensione, il tipo, il modello e la progressione delle misure della funzione visiva adattata al buio nei pazienti con CHM. Ipotizziamo che uno degli eventi chiave che causano la cecità notturna nella CHM sia la carenza del cromoforo del pigmento visivo dell'asta, la rodopsina. Proponiamo che questa carenza sia almeno in parte dovuta alla consegna inadeguata di vitamina A (all-trans-retinolo) ai fotorecettori (PR) dall'epitelio pigmentato retinico malato (RPE), caratteristico della CHM. Ipotizziamo che una maggiore disponibilità di vitamina A potenzierebbe il suo ingresso nel ciclo visivo mediato da RPE, consentendo in ultima analisi la consegna ai PR. Ciò a sua volta consentirebbe alle canne di funzionare meglio superando parzialmente il danno RPE e il riciclaggio alterato dei cromofori che postuliamo esiste in CHM. Gli obiettivi di questa proposta sono: (1) testare l'ipotesi che l'integrazione orale di vitamina A possa migliorare la visione notturna e periferica nei pazienti con CHM e (2) fornire una caratterizzazione dettagliata delle misure di esito della funzione visiva adattata al buio per guidare la CHM interventistica prove.

Panoramica dello studio

Stato

Ritirato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Tipo di studio

Interventistico

Fase

  • Non applicabile

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Stati Uniti
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Stati Uniti, 27710
        • Duke Eye Center

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

15 anni e precedenti (Bambino, Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

Sì

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • maschi di almeno 15 anni di età con diagnosi confermata a livello molecolare di coroideremia

Criteri di esclusione:

  • incapacità di partecipare ai test del campo visivo in modo affidabile e riproducibile

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Vitamina A palmitato
Vitamina A palmitato, 15.000 UI al giorno per 4 mesi
Integratore alimentare: Vitamina A palmitato
Vitamina A palmitato, 15.000 UI al giorno per 4 mesi

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Modifica della sensibilità del campo visivo a campo pieno adattata al buio
Lasso di tempo: Misurazioni a 0, 4 e 8 mesi. La misurazione di 0 mesi fungerà da riferimento. La misurazione a 4 mesi valuterà il cambiamento dovuto all'integrazione di vitamina A. La misurazione a 8 mesi valuterà l'inversione di questo cambiamento dopo il periodo di washout
La sensibilità del campo visivo a campo pieno adattato al buio sarà misurata utilizzando il perimetro cromatico adattato al buio di Medmont.
Misurazioni a 0, 4 e 8 mesi. La misurazione di 0 mesi fungerà da riferimento. La misurazione a 4 mesi valuterà il cambiamento dovuto all'integrazione di vitamina A. La misurazione a 8 mesi valuterà l'inversione di questo cambiamento dopo il periodo di washout
Alterazione della sensibilità del campo visivo maculare adattato al buio
Lasso di tempo: Misurazioni a 0, 4 e 8 mesi. La misurazione di 0 mesi fungerà da riferimento. La misurazione a 4 mesi valuterà il cambiamento dovuto all'integrazione di vitamina A. La misurazione a 8 mesi valuterà l'inversione di questo cambiamento dopo il periodo di washout
La sensibilità del campo visivo maculare adattato al buio sarà misurata utilizzando il perimetro cromatico adattato al buio di Medmont.
Misurazioni a 0, 4 e 8 mesi. La misurazione di 0 mesi fungerà da riferimento. La misurazione a 4 mesi valuterà il cambiamento dovuto all'integrazione di vitamina A. La misurazione a 8 mesi valuterà l'inversione di questo cambiamento dopo il periodo di washout
Cambiamento nell'adattometria oscura
Lasso di tempo: Misurazioni a 0, 4 e 8 mesi. La misurazione di 0 mesi fungerà da riferimento. La misurazione a 4 mesi valuterà il cambiamento dovuto all'integrazione di vitamina A. La misurazione a 8 mesi valuterà l'inversione di questo cambiamento dopo il periodo di washout
L'adattometria al buio sarà misurata utilizzando l'adattometro al buio MacuLogix AdaptDx.
Misurazioni a 0, 4 e 8 mesi. La misurazione di 0 mesi fungerà da riferimento. La misurazione a 4 mesi valuterà il cambiamento dovuto all'integrazione di vitamina A. La misurazione a 8 mesi valuterà l'inversione di questo cambiamento dopo il periodo di washout

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Alterazione della migliore acuità visiva corretta
Lasso di tempo: Misurazioni a 0, 4 e 8 mesi. La misurazione di 0 mesi fungerà da riferimento. La misurazione a 4 mesi valuterà il cambiamento dovuto all'integrazione di vitamina A. La misurazione a 8 mesi valuterà l'inversione di questo cambiamento dopo il periodo di washout
La migliore acuità visiva corretta sarà misurata utilizzando il grafico ETDRS
Misurazioni a 0, 4 e 8 mesi. La misurazione di 0 mesi fungerà da riferimento. La misurazione a 4 mesi valuterà il cambiamento dovuto all'integrazione di vitamina A. La misurazione a 8 mesi valuterà l'inversione di questo cambiamento dopo il periodo di washout
Alterazione dell'acuità visiva a bassa luminanza
Lasso di tempo: Misurazioni a 0, 4 e 8 mesi. La misurazione di 0 mesi fungerà da riferimento. La misurazione a 4 mesi valuterà il cambiamento dovuto all'integrazione di vitamina A. La misurazione a 8 mesi valuterà l'inversione di questo cambiamento dopo il periodo di washout
L'acuità visiva a bassa luminanza sarà misurata utilizzando il grafico ETDRS in condizioni di bassa luminanza
Misurazioni a 0, 4 e 8 mesi. La misurazione di 0 mesi fungerà da riferimento. La misurazione a 4 mesi valuterà il cambiamento dovuto all'integrazione di vitamina A. La misurazione a 8 mesi valuterà l'inversione di questo cambiamento dopo il periodo di washout
Variazione della sensibilità del campo visivo adattata alla luce a campo intero
Lasso di tempo: Misurazioni a 0, 4 e 8 mesi. La misurazione di 0 mesi fungerà da riferimento. La misurazione a 4 mesi valuterà il cambiamento dovuto all'integrazione di vitamina A. La misurazione a 8 mesi valuterà l'inversione di questo cambiamento dopo il periodo di washout
La sensibilità del campo visivo a campo intero adattata alla luce sarà misurata utilizzando la perimetria cinetica semiautomatica (SKP) Octopus GATE a campo intero a 172 punti
Misurazioni a 0, 4 e 8 mesi. La misurazione di 0 mesi fungerà da riferimento. La misurazione a 4 mesi valuterà il cambiamento dovuto all'integrazione di vitamina A. La misurazione a 8 mesi valuterà l'inversione di questo cambiamento dopo il periodo di washout
Variazione della sensibilità del campo visivo maculare adattato alla luce
Lasso di tempo: Misurazioni a 0, 4 e 8 mesi. La misurazione di 0 mesi fungerà da riferimento. La misurazione a 4 mesi valuterà il cambiamento dovuto all'integrazione di vitamina A. La misurazione a 8 mesi valuterà l'inversione di questo cambiamento dopo il periodo di washout
La sensibilità del campo visivo maculare adattato alla luce sarà misurata utilizzando il microperimetro maculare confocale Centervue MAIA
Misurazioni a 0, 4 e 8 mesi. La misurazione di 0 mesi fungerà da riferimento. La misurazione a 4 mesi valuterà il cambiamento dovuto all'integrazione di vitamina A. La misurazione a 8 mesi valuterà l'inversione di questo cambiamento dopo il periodo di washout
Modifica dell'atrofia dell'epitelio pigmentato retinico (RPE) mediante tomografia a coerenza ottica
Lasso di tempo: Misurazioni a 0, 4 e 8 mesi. La misurazione di 0 mesi fungerà da riferimento. La misurazione a 4 mesi valuterà il cambiamento dovuto all'integrazione di vitamina A. La misurazione a 8 mesi valuterà l'inversione di questo cambiamento dopo il periodo di washout
L'atrofia dell'epitelio pigmentato retinico (RPE) sarà misurata utilizzando la tomografia a coerenza ottica del dominio spettrale maculare Spectralis (SD-OCT) con e senza imaging di profondità potenziato (EDI)
Misurazioni a 0, 4 e 8 mesi. La misurazione di 0 mesi fungerà da riferimento. La misurazione a 4 mesi valuterà il cambiamento dovuto all'integrazione di vitamina A. La misurazione a 8 mesi valuterà l'inversione di questo cambiamento dopo il periodo di washout
Modifica dell'atrofia dell'epitelio pigmentato retinico (RPE) mediante fotografia a colori
Lasso di tempo: Misurazioni a 0, 4 e 8 mesi. La misurazione di 0 mesi fungerà da riferimento. La misurazione a 4 mesi valuterà il cambiamento dovuto all'integrazione di vitamina A. La misurazione a 8 mesi valuterà l'inversione di questo cambiamento dopo il periodo di washout
L'atrofia dell'epitelio pigmentato retinico (RPE) sarà misurata utilizzando la fotografia del fondo oculare a colori ad ampio campo Optos (WF-CFP)
Misurazioni a 0, 4 e 8 mesi. La misurazione di 0 mesi fungerà da riferimento. La misurazione a 4 mesi valuterà il cambiamento dovuto all'integrazione di vitamina A. La misurazione a 8 mesi valuterà l'inversione di questo cambiamento dopo il periodo di washout
Modifica dell'atrofia dell'epitelio pigmentato retinico (RPE) mediante autofluorescenza del fondo
Lasso di tempo: Misurazioni a 0, 4 e 8 mesi. La misurazione di 0 mesi fungerà da riferimento. La misurazione a 4 mesi valuterà il cambiamento dovuto all'integrazione di vitamina A. La misurazione a 8 mesi valuterà l'inversione di questo cambiamento dopo il periodo di washout
L'atrofia dell'epitelio pigmentato retinico (RPE) sarà misurata utilizzando l'autofluorescenza del fondo oculare ad ampio campo Optos (WF-FAF)
Misurazioni a 0, 4 e 8 mesi. La misurazione di 0 mesi fungerà da riferimento. La misurazione a 4 mesi valuterà il cambiamento dovuto all'integrazione di vitamina A. La misurazione a 8 mesi valuterà l'inversione di questo cambiamento dopo il periodo di washout
Modifica dell'atrofia dell'epitelio pigmentato retinico (RPE) mediante fundoscopia
Lasso di tempo: Misurazioni a 0, 4 e 8 mesi. La misurazione di 0 mesi fungerà da riferimento. La misurazione a 4 mesi valuterà il cambiamento dovuto all'integrazione di vitamina A. La misurazione a 8 mesi valuterà l'inversione di questo cambiamento dopo il periodo di washout
L'atrofia dell'epitelio pigmentato retinico (RPE) sarà valutata mediante biomicroscopia con lampada a fessura
Misurazioni a 0, 4 e 8 mesi. La misurazione di 0 mesi fungerà da riferimento. La misurazione a 4 mesi valuterà il cambiamento dovuto all'integrazione di vitamina A. La misurazione a 8 mesi valuterà l'inversione di questo cambiamento dopo il periodo di washout
Alterazione della funzionalità epatica
Lasso di tempo: Misurazioni a 0, 4 e 8 mesi
Il profilo della funzionalità epatica sarà misurato dal laboratorio utilizzando campioni di siero dei partecipanti
Misurazioni a 0, 4 e 8 mesi
Variazione dei livelli sierici di vitamina A
Lasso di tempo: Misurazioni a 0, 4 e 8 mesi. La misurazione di 0 mesi fungerà da riferimento. La misurazione a 4 mesi valuterà il cambiamento dovuto all'integrazione di vitamina A. La misurazione a 8 mesi valuterà l'inversione di questo cambiamento dopo il periodo di washout
I livelli sierici di vitamina A saranno misurati dal laboratorio utilizzando campioni di siero dei partecipanti
Misurazioni a 0, 4 e 8 mesi. La misurazione di 0 mesi fungerà da riferimento. La misurazione a 4 mesi valuterà il cambiamento dovuto all'integrazione di vitamina A. La misurazione a 8 mesi valuterà l'inversione di questo cambiamento dopo il periodo di washout

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Duke University

Collaboratori

Foundation Fighting Blindness

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Stimato)

1 maggio 2023

Completamento primario (Stimato)

1 marzo 2024

Completamento dello studio (Stimato)

1 maggio 2024

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

7 settembre 2021

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

7 settembre 2021

Primo Inserito (Effettivo)

16 settembre 2021

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

29 giugno 2023

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

27 giugno 2023

Ultimo verificato

1 giugno 2023

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • Pro00108901

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

NO

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

Prove cliniche su Vitamina A palmitato

Cerca prove simili

Sponsor e collaboratori

Condizioni mediche

Interventi farmacologici

CROs by country

CROs in Israel

Condizioni

Malattie rare

Interventi farmacologici

Supplementi dietetici

Sponsor / Collaboratori

Sedi

Sottoscrivi