L'étude sur la réponse de la fonction rétinienne adaptée à l'obscurité dans la choroïdérémie (DARC) (DARC)
27 juin 2023 mis à jour par: Duke University
Caractérisation des troubles de la vision nocturne dans la choroïdérémie et supplémentation en vitamine A à court terme : étude sur la réponse de la fonction rétinienne adaptée à l'obscurité dans la choroïdérémie (DARC)
La choroïdérémie (CHM) est une maladie rétinienne héréditaire qui provoque une perte de vision progressive, conduisant finalement à une cécité complète.
Le premier symptôme est généralement la cécité nocturne, bien que, à ce jour, on en sache peu sur l'étendue, le type, le schéma et la progression des mesures de la fonction visuelle adaptée à l'obscurité chez les patients CHM.
Nous émettons l'hypothèse que l'un des principaux événements causant la cécité nocturne dans le CHM est une déficience du chromophore du pigment visuel en forme de bâtonnet, la rhodopsine.
Nous proposons que cette carence est au moins en partie due à un apport insuffisant de vitamine A (rétinol tout trans) aux photorécepteurs (PR) de l'épithélium pigmentaire rétinien (RPE) malade, caractéristique du CHM.
Nous émettons l'hypothèse qu'une disponibilité accrue de la vitamine A potentialiserait son entrée dans le cycle visuel médié par l'EPR, permettant finalement la livraison aux PR.
Cela permettrait à son tour aux bâtonnets de mieux fonctionner en surmontant partiellement les dommages du RPE et le recyclage altéré des chromophores que nous postulons dans CHM.
Les objectifs de cette proposition sont : (1) de tester l'hypothèse selon laquelle la supplémentation orale en vitamine A peut améliorer la vision nocturne et périphérique chez les patients atteints de CHM, et (2) de fournir une caractérisation détaillée des mesures des résultats de la fonction visuelle adaptée à l'obscurité pour guider le CHM interventionnel essais.
Aperçu de l'étude
Statut
Retiré
Les conditions
Intervention / Traitement
Type d'étude
Interventionnel
Phase
- N'est pas applicable
Contacts et emplacements
Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.
Lieux d'étude
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North Carolina
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Durham, North Carolina, États-Unis, 27710
- Duke Eye Center
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Critères de participation
Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.
Critère d'éligibilité
Âges éligibles pour étudier
15 ans et plus (Enfant, Adulte, Adulte plus âgé)
Accepte les volontaires sains
Oui
La description
Critère d'intégration:
- hommes âgés d'au moins 15 ans avec un diagnostic de choroïdérémie confirmé par voie moléculaire
Critère d'exclusion:
- incapacité à participer à des tests de champ visuel de manière fiable et reproductible
Plan d'étude
Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.
Comment l'étude est-elle conçue ?
Détails de conception
- Objectif principal: Traitement
- Répartition: N / A
- Modèle interventionnel: Affectation à un seul groupe
- Masquage: Aucun (étiquette ouverte)
Armes et Interventions
Groupe de participants / Bras |
Intervention / Traitement |
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Expérimental: Palmitate de vitamine A
Palmitate de vitamine A, 15 000 UI par jour pendant 4 mois
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Palmitate de vitamine A, 15 000 UI par jour pendant 4 mois
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Que mesure l'étude ?
Principaux critères de jugement
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
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Modification de la sensibilité du champ visuel plein champ adapté à l'obscurité
Délai: Mesures à 0, 4 et 8 mois. La mesure de 0 mois servira de référence. La mesure sur 4 mois évaluera les changements dus à la supplémentation en vitamine A. La mesure sur 8 mois évaluera l'inversion de ce changement après la période de sevrage
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La sensibilité du champ visuel plein champ adapté à l'obscurité sera mesurée à l'aide du périmètre chromatique adapté à l'obscurité de Medmont.
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Mesures à 0, 4 et 8 mois. La mesure de 0 mois servira de référence. La mesure sur 4 mois évaluera les changements dus à la supplémentation en vitamine A. La mesure sur 8 mois évaluera l'inversion de ce changement après la période de sevrage
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Modification de la sensibilité du champ visuel maculaire adapté à l'obscurité
Délai: Mesures à 0, 4 et 8 mois. La mesure de 0 mois servira de référence. La mesure sur 4 mois évaluera les changements dus à la supplémentation en vitamine A. La mesure sur 8 mois évaluera l'inversion de ce changement après la période de sevrage
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La sensibilité du champ visuel maculaire adapté à l'obscurité sera mesurée à l'aide du périmètre chromatique adapté à l'obscurité de Medmont.
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Mesures à 0, 4 et 8 mois. La mesure de 0 mois servira de référence. La mesure sur 4 mois évaluera les changements dus à la supplémentation en vitamine A. La mesure sur 8 mois évaluera l'inversion de ce changement après la période de sevrage
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Changement d'adaptométrie à l'obscurité
Délai: Mesures à 0, 4 et 8 mois. La mesure de 0 mois servira de référence. La mesure sur 4 mois évaluera les changements dus à la supplémentation en vitamine A. La mesure sur 8 mois évaluera l'inversion de ce changement après la période de sevrage
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L'adaptométrie sombre sera mesurée à l'aide de l'adaptomètre sombre MacuLogix AdaptDx.
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Mesures à 0, 4 et 8 mois. La mesure de 0 mois servira de référence. La mesure sur 4 mois évaluera les changements dus à la supplémentation en vitamine A. La mesure sur 8 mois évaluera l'inversion de ce changement après la période de sevrage
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Mesures de résultats secondaires
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
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Modification de la meilleure acuité visuelle corrigée
Délai: Mesures à 0, 4 et 8 mois. La mesure de 0 mois servira de référence. La mesure sur 4 mois évaluera les changements dus à la supplémentation en vitamine A. La mesure sur 8 mois évaluera l'inversion de ce changement après la période de sevrage
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La meilleure acuité visuelle corrigée sera mesurée à l'aide du tableau ETDRS
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Mesures à 0, 4 et 8 mois. La mesure de 0 mois servira de référence. La mesure sur 4 mois évaluera les changements dus à la supplémentation en vitamine A. La mesure sur 8 mois évaluera l'inversion de ce changement après la période de sevrage
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Modification de l'acuité visuelle en basse luminance
Délai: Mesures à 0, 4 et 8 mois. La mesure de 0 mois servira de référence. La mesure sur 4 mois évaluera les changements dus à la supplémentation en vitamine A. La mesure sur 8 mois évaluera l'inversion de ce changement après la période de sevrage
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L'acuité visuelle en basse luminance sera mesurée à l'aide du diagramme ETDRS dans des conditions de faible luminance
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Mesures à 0, 4 et 8 mois. La mesure de 0 mois servira de référence. La mesure sur 4 mois évaluera les changements dus à la supplémentation en vitamine A. La mesure sur 8 mois évaluera l'inversion de ce changement après la période de sevrage
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Modification de la sensibilité du champ visuel plein champ adapté à la lumière
Délai: Mesures à 0, 4 et 8 mois. La mesure de 0 mois servira de référence. La mesure sur 4 mois évaluera les changements dus à la supplémentation en vitamine A. La mesure sur 8 mois évaluera l'inversion de ce changement après la période de sevrage
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La sensibilité du champ visuel plein champ adapté à la lumière sera mesurée à l'aide de la périmétrie cinétique semi-automatique plein champ (SKP) Octopus 172 points GATE
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Mesures à 0, 4 et 8 mois. La mesure de 0 mois servira de référence. La mesure sur 4 mois évaluera les changements dus à la supplémentation en vitamine A. La mesure sur 8 mois évaluera l'inversion de ce changement après la période de sevrage
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Modification de la sensibilité du champ visuel maculaire adapté à la lumière
Délai: Mesures à 0, 4 et 8 mois. La mesure de 0 mois servira de référence. La mesure sur 4 mois évaluera les changements dus à la supplémentation en vitamine A. La mesure sur 8 mois évaluera l'inversion de ce changement après la période de sevrage
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La sensibilité du champ visuel maculaire adapté à la lumière sera mesurée à l'aide du micropérimètre maculaire confocal Centervue MAIA
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Mesures à 0, 4 et 8 mois. La mesure de 0 mois servira de référence. La mesure sur 4 mois évaluera les changements dus à la supplémentation en vitamine A. La mesure sur 8 mois évaluera l'inversion de ce changement après la période de sevrage
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Modification de l'atrophie de l'épithélium pigmenté rétinien (EPR) par tomographie par cohérence optique
Délai: Mesures à 0, 4 et 8 mois. La mesure de 0 mois servira de référence. La mesure sur 4 mois évaluera les changements dus à la supplémentation en vitamine A. La mesure sur 8 mois évaluera l'inversion de ce changement après la période de sevrage
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L'atrophie de l'épithélium pigmenté rétinien (RPE) sera mesurée à l'aide de la tomographie par cohérence optique du domaine spectral maculaire Spectralis (SD-OCT) avec et sans imagerie en profondeur améliorée (EDI)
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Mesures à 0, 4 et 8 mois. La mesure de 0 mois servira de référence. La mesure sur 4 mois évaluera les changements dus à la supplémentation en vitamine A. La mesure sur 8 mois évaluera l'inversion de ce changement après la période de sevrage
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Modification de l'atrophie de l'épithélium pigmenté rétinien (EPR) par photographie couleur
Délai: Mesures à 0, 4 et 8 mois. La mesure de 0 mois servira de référence. La mesure sur 4 mois évaluera les changements dus à la supplémentation en vitamine A. La mesure sur 8 mois évaluera l'inversion de ce changement après la période de sevrage
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L'atrophie de l'épithélium pigmenté rétinien (EPR) sera mesurée à l'aide de la photographie du fond d'œil couleur à grand champ Optos (WF-CFP)
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Mesures à 0, 4 et 8 mois. La mesure de 0 mois servira de référence. La mesure sur 4 mois évaluera les changements dus à la supplémentation en vitamine A. La mesure sur 8 mois évaluera l'inversion de ce changement après la période de sevrage
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Modification de l'atrophie de l'épithélium pigmenté rétinien (EPR) par autofluorescence du fond d'œil
Délai: Mesures à 0, 4 et 8 mois. La mesure de 0 mois servira de référence. La mesure sur 4 mois évaluera les changements dus à la supplémentation en vitamine A. La mesure sur 8 mois évaluera l'inversion de ce changement après la période de sevrage
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L'atrophie de l'épithélium pigmenté rétinien (EPR) sera mesurée à l'aide de l'autofluorescence du fond d'œil à champ large Optos (WF-FAF)
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Mesures à 0, 4 et 8 mois. La mesure de 0 mois servira de référence. La mesure sur 4 mois évaluera les changements dus à la supplémentation en vitamine A. La mesure sur 8 mois évaluera l'inversion de ce changement après la période de sevrage
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Modification de l'atrophie de l'épithélium pigmenté rétinien (EPR) par fundoscopie
Délai: Mesures à 0, 4 et 8 mois. La mesure de 0 mois servira de référence. La mesure sur 4 mois évaluera les changements dus à la supplémentation en vitamine A. La mesure sur 8 mois évaluera l'inversion de ce changement après la période de sevrage
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L'atrophie de l'épithélium pigmenté rétinien (EPR) sera évaluée par biomicroscopie à la lampe à fente
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Mesures à 0, 4 et 8 mois. La mesure de 0 mois servira de référence. La mesure sur 4 mois évaluera les changements dus à la supplémentation en vitamine A. La mesure sur 8 mois évaluera l'inversion de ce changement après la période de sevrage
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Modification de la fonction hépatique
Délai: Mesures à 0, 4 et 8 mois
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Le profil de la fonction hépatique sera mesuré en laboratoire à l'aide d'échantillons de sérum de participants
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Mesures à 0, 4 et 8 mois
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Modification des taux sériques de vitamine A
Délai: Mesures à 0, 4 et 8 mois. La mesure de 0 mois servira de référence. La mesure sur 4 mois évaluera les changements dus à la supplémentation en vitamine A. La mesure sur 8 mois évaluera l'inversion de ce changement après la période de sevrage
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Les niveaux de vitamine A sérique seront mesurés en laboratoire à l'aide d'échantillons de sérum de participants
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Mesures à 0, 4 et 8 mois. La mesure de 0 mois servira de référence. La mesure sur 4 mois évaluera les changements dus à la supplémentation en vitamine A. La mesure sur 8 mois évaluera l'inversion de ce changement après la période de sevrage
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Collaborateurs et enquêteurs
C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.
Parrainer
Collaborateurs
Dates d'enregistrement des études
Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.
Dates principales de l'étude
Début de l'étude (Estimé)
1 mai 2023
Achèvement primaire (Estimé)
1 mars 2024
Achèvement de l'étude (Estimé)
1 mai 2024
Dates d'inscription aux études
Première soumission
7 septembre 2021
Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité
7 septembre 2021
Première publication (Réel)
16 septembre 2021
Mises à jour des dossiers d'étude
Dernière mise à jour publiée (Réel)
29 juin 2023
Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité
27 juin 2023
Dernière vérification
1 juin 2023
Plus d'information
Termes liés à cette étude
Mots clés
Termes MeSH pertinents supplémentaires
- Maladies oculaires
- Maladies génétiques, innées
- Maladies génétiques liées à l'X
- Maladies de l'uvée
- Maladies oculaires, héréditaires
- Maladies choroïdiennes
- Choroïdérémie
- Effets physiologiques des médicaments
- Mécanismes moléculaires de l'action pharmacologique
- Agents antinéoplasiques
- Agents protecteurs
- Micronutriments
- Vitamines
- Antioxydants
- Agents anticancérigènes
- Vitamine A
- Palmitate de rétinol
Autres numéros d'identification d'étude
- Pro00108901
Plan pour les données individuelles des participants (IPD)
Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?
NON
Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude
Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine
Non
Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine
Non
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