Dark-Adapted Retinal Function Response in Choroideremia (DARC) -tutkimuksessa (DARC)
tiistai 27. kesäkuuta 2023 päivittänyt: Duke University
Pimeänäön heikkenemisen karakterisointi suonideremiassa ja lyhytaikaisessa A-vitamiinilisässä: Pimeään mukautetun verkkokalvon toiminnan vaste koroideremiassa (DARC) -tutkimuksessa
Choroideremia (CHM) on perinnöllinen verkkokalvon sairaus, joka aiheuttaa progressiivista näönmenetystä ja johtaa lopulta täydelliseen sokeuteen.
Ensimmäinen oire on yleensä yösokeus, vaikka toistaiseksi tiedetään vain vähän pimeään mukautuneiden näkötoimintojen laajuudesta, tyypistä, mallista ja etenemisestä CHM-potilailla.
Oletamme, että yksi tärkeimmistä CHM:n yösokeutta aiheuttavista tapahtumista on sauvan visuaalisen pigmentin, rodopsiinin, kromoforin puute.
Ehdotamme, että tämä puute johtuu ainakin osittain A-vitamiinin (all-trans-retinolin) riittämättömästä toimituksesta fotoreseptoreihin (PR:t) sairastavasta verkkokalvon pigmenttiepiteelista (RPE), joka on ominaista CHM:lle.
Oletamme, että A-vitamiinin lisääntynyt saatavuus tehostaisi sen pääsyä RPE-välitteiseen visuaaliseen kiertoon, mikä viime kädessä mahdollistaisi toimituksen PR:ille.
Tämä puolestaan antaisi tangoille mahdollisuuden toimia paremmin, koska se voittaisi osittain RPE-vaurion ja heikentyneen kromoforien kierrätyksen, jonka oletamme esiintyvän CHM:ssä.
Tämän ehdotuksen tavoitteet ovat: (1) testata hypoteesia, että suun kautta otettava A-vitamiinilisä voi parantaa yöaikaa ja perifeeristä näköä CHM-potilailla, ja (2) antaa yksityiskohtainen kuvaus pimeään mukautuneiden näkötoimintojen tulosmittauksista interventiohoidon ohjaamiseksi. koettelemuksia.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Opintotyyppi
Interventio
Vaihe
- Ei sovellettavissa
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
North Carolina
-
Durham, North Carolina, Yhdysvallat, 27710
- Duke Eye Center
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
15 vuotta ja vanhemmat (Lapsi, Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Joo
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- vähintään 15-vuotiaat miehet, joilla on molekyylisesti vahvistettu koroideremia
Poissulkemiskriteerit:
- kyvyttömyys osallistua näkökenttätestaukseen luotettavasti ja toistettavasti
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Ei käytössä
- Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
- Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: A-vitamiinipalmitaatti
A-vitamiinipalmitaatti, 15 000 IU päivässä 4 kuukauden ajan
|
A-vitamiinipalmitaatti, 15 000 IU päivässä 4 kuukauden ajan
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Muutos pimeään mukautetussa koko kentän näkökentän herkkyydessä
Aikaikkuna: Mittaukset 0, 4 ja 8 kuukauden iässä. 0 kuukauden mittaus toimii perusviivana. 4 kuukauden mittaus arvioi A-vitamiinilisän aiheuttaman muutoksen. 8 kuukauden mittaus arvioi tämän muutoksen kääntymisen poistumisjakson jälkeen
|
Pimeään mukautetun täyden kentän näkökentän herkkyys mitataan käyttämällä Medmontin pimeään mukautettua kromaattista kehää.
|
Mittaukset 0, 4 ja 8 kuukauden iässä. 0 kuukauden mittaus toimii perusviivana. 4 kuukauden mittaus arvioi A-vitamiinilisän aiheuttaman muutoksen. 8 kuukauden mittaus arvioi tämän muutoksen kääntymisen poistumisjakson jälkeen
|
|
Muutos pimeään mukautuneessa makulan näkökentän herkkyydessä
Aikaikkuna: Mittaukset 0, 4 ja 8 kuukauden iässä. 0 kuukauden mittaus toimii perusviivana. 4 kuukauden mittaus arvioi A-vitamiinilisän aiheuttaman muutoksen. 8 kuukauden mittaus arvioi tämän muutoksen kääntymisen poistumisjakson jälkeen
|
Pimeään mukautetun makulan näkökentän herkkyys mitataan käyttämällä Medmontin pimeään mukautettua kromaattista kehää.
|
Mittaukset 0, 4 ja 8 kuukauden iässä. 0 kuukauden mittaus toimii perusviivana. 4 kuukauden mittaus arvioi A-vitamiinilisän aiheuttaman muutoksen. 8 kuukauden mittaus arvioi tämän muutoksen kääntymisen poistumisjakson jälkeen
|
|
Muutos pimeässä adaptometriassa
Aikaikkuna: Mittaukset 0, 4 ja 8 kuukauden iässä. 0 kuukauden mittaus toimii perusviivana. 4 kuukauden mittaus arvioi A-vitamiinilisän aiheuttaman muutoksen. 8 kuukauden mittaus arvioi tämän muutoksen kääntymisen poistumisjakson jälkeen
|
Tumma adaptometria mitataan MacuLogix AdaptDx -tummalla adaptometrillä.
|
Mittaukset 0, 4 ja 8 kuukauden iässä. 0 kuukauden mittaus toimii perusviivana. 4 kuukauden mittaus arvioi A-vitamiinilisän aiheuttaman muutoksen. 8 kuukauden mittaus arvioi tämän muutoksen kääntymisen poistumisjakson jälkeen
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Muutos parhaassa korjatussa näöntarkkuudessa
Aikaikkuna: Mittaukset 0, 4 ja 8 kuukauden iässä. 0 kuukauden mittaus toimii perusviivana. 4 kuukauden mittaus arvioi A-vitamiinilisän aiheuttaman muutoksen. 8 kuukauden mittaus arvioi tämän muutoksen kääntymisen poistumisjakson jälkeen
|
Paras korjattu näöntarkkuus mitataan ETDRS-kaavion avulla
|
Mittaukset 0, 4 ja 8 kuukauden iässä. 0 kuukauden mittaus toimii perusviivana. 4 kuukauden mittaus arvioi A-vitamiinilisän aiheuttaman muutoksen. 8 kuukauden mittaus arvioi tämän muutoksen kääntymisen poistumisjakson jälkeen
|
|
Muutos matalan luminanssin näöntarkkuudessa
Aikaikkuna: Mittaukset 0, 4 ja 8 kuukauden iässä. 0 kuukauden mittaus toimii perusviivana. 4 kuukauden mittaus arvioi A-vitamiinilisän aiheuttaman muutoksen. 8 kuukauden mittaus arvioi tämän muutoksen kääntymisen poistumisjakson jälkeen
|
Matala luminanssi näöntarkkuus mitataan ETDRS-kaavion avulla matalan luminanssin olosuhteissa
|
Mittaukset 0, 4 ja 8 kuukauden iässä. 0 kuukauden mittaus toimii perusviivana. 4 kuukauden mittaus arvioi A-vitamiinilisän aiheuttaman muutoksen. 8 kuukauden mittaus arvioi tämän muutoksen kääntymisen poistumisjakson jälkeen
|
|
Muutos koko kentän valoon mukautetussa näkökentän herkkyydessä
Aikaikkuna: Mittaukset 0, 4 ja 8 kuukauden iässä. 0 kuukauden mittaus toimii perusviivana. 4 kuukauden mittaus arvioi A-vitamiinilisän aiheuttaman muutoksen. 8 kuukauden mittaus arvioi tämän muutoksen kääntymisen poistumisjakson jälkeen
|
Valoon mukautettu koko kentän näkökentän herkkyys mitataan Octopus 172-point GATE -täyskentän puoliautomaattisella kineettisellä perimetrialla (SKP)
|
Mittaukset 0, 4 ja 8 kuukauden iässä. 0 kuukauden mittaus toimii perusviivana. 4 kuukauden mittaus arvioi A-vitamiinilisän aiheuttaman muutoksen. 8 kuukauden mittaus arvioi tämän muutoksen kääntymisen poistumisjakson jälkeen
|
|
Muutos valoon mukautetun makulan näkökentän herkkyydessä
Aikaikkuna: Mittaukset 0, 4 ja 8 kuukauden iässä. 0 kuukauden mittaus toimii perusviivana. 4 kuukauden mittaus arvioi A-vitamiinilisän aiheuttaman muutoksen. 8 kuukauden mittaus arvioi tämän muutoksen kääntymisen poistumisjakson jälkeen
|
Valoon mukautetun makulan näkökentän herkkyys mitataan käyttämällä Centervue MAIA konfokaalista makulan mikroperimetriä
|
Mittaukset 0, 4 ja 8 kuukauden iässä. 0 kuukauden mittaus toimii perusviivana. 4 kuukauden mittaus arvioi A-vitamiinilisän aiheuttaman muutoksen. 8 kuukauden mittaus arvioi tämän muutoksen kääntymisen poistumisjakson jälkeen
|
|
Verkkokalvon pigmentoituneen epiteelin (RPE) atrofian muutos optisella koherenssitomografialla
Aikaikkuna: Mittaukset 0, 4 ja 8 kuukauden iässä. 0 kuukauden mittaus toimii perusviivana. 4 kuukauden mittaus arvioi A-vitamiinilisän aiheuttaman muutoksen. 8 kuukauden mittaus arvioi tämän muutoksen kääntymisen poistumisjakson jälkeen
|
Verkkokalvon pigmentoituneen epiteelin (RPE) surkastuminen mitataan käyttämällä Spectralis-makulan spektrialueen optista koherenssitomografiaa (SD-OCT) tehostetulla syvyyskuvauksella (EDI) ja ilman sitä.
|
Mittaukset 0, 4 ja 8 kuukauden iässä. 0 kuukauden mittaus toimii perusviivana. 4 kuukauden mittaus arvioi A-vitamiinilisän aiheuttaman muutoksen. 8 kuukauden mittaus arvioi tämän muutoksen kääntymisen poistumisjakson jälkeen
|
|
Verkkokalvon pigmentoituneen epiteelin (RPE) atrofian muutos värikuvauksen avulla
Aikaikkuna: Mittaukset 0, 4 ja 8 kuukauden iässä. 0 kuukauden mittaus toimii perusviivana. 4 kuukauden mittaus arvioi A-vitamiinilisän aiheuttaman muutoksen. 8 kuukauden mittaus arvioi tämän muutoksen kääntymisen poistumisjakson jälkeen
|
Verkkokalvon pigmentoituneen epiteelin (RPE) atrofia mitataan käyttämällä Optos-laajakenttäväripohjakuvausta (WF-CFP).
|
Mittaukset 0, 4 ja 8 kuukauden iässä. 0 kuukauden mittaus toimii perusviivana. 4 kuukauden mittaus arvioi A-vitamiinilisän aiheuttaman muutoksen. 8 kuukauden mittaus arvioi tämän muutoksen kääntymisen poistumisjakson jälkeen
|
|
Verkkokalvon pigmentoituneen epiteelin (RPE) atrofian muutos silmänpohjan autofluoresenssilla
Aikaikkuna: Mittaukset 0, 4 ja 8 kuukauden iässä. 0 kuukauden mittaus toimii perusviivana. 4 kuukauden mittaus arvioi A-vitamiinilisän aiheuttaman muutoksen. 8 kuukauden mittaus arvioi tämän muutoksen kääntymisen poistumisjakson jälkeen
|
Verkkokalvon pigmentoituneen epiteelin (RPE) atrofia mitataan käyttämällä Optos-laajakentän silmänpohjan autofluoresenssia (WF-FAF).
|
Mittaukset 0, 4 ja 8 kuukauden iässä. 0 kuukauden mittaus toimii perusviivana. 4 kuukauden mittaus arvioi A-vitamiinilisän aiheuttaman muutoksen. 8 kuukauden mittaus arvioi tämän muutoksen kääntymisen poistumisjakson jälkeen
|
|
Verkkokalvon pigmentoituneen epiteelin (RPE) atrofian muutos fundoskopialla
Aikaikkuna: Mittaukset 0, 4 ja 8 kuukauden iässä. 0 kuukauden mittaus toimii perusviivana. 4 kuukauden mittaus arvioi A-vitamiinilisän aiheuttaman muutoksen. 8 kuukauden mittaus arvioi tämän muutoksen kääntymisen poistumisjakson jälkeen
|
Verkkokalvon pigmentoituneen epiteelin (RPE) atrofia arvioidaan rakolampun biomikroskopialla
|
Mittaukset 0, 4 ja 8 kuukauden iässä. 0 kuukauden mittaus toimii perusviivana. 4 kuukauden mittaus arvioi A-vitamiinilisän aiheuttaman muutoksen. 8 kuukauden mittaus arvioi tämän muutoksen kääntymisen poistumisjakson jälkeen
|
|
Muutos maksan toiminnassa
Aikaikkuna: Mittaukset 0, 4 ja 8 kuukauden iässä
|
Maksan toimintaprofiili mitataan laboratoriossa käyttämällä osallistujien seeruminäytteitä
|
Mittaukset 0, 4 ja 8 kuukauden iässä
|
|
Muutos seerumin A-vitamiinitasoissa
Aikaikkuna: Mittaukset 0, 4 ja 8 kuukauden iässä. 0 kuukauden mittaus toimii perusviivana. 4 kuukauden mittaus arvioi A-vitamiinilisän aiheuttaman muutoksen. 8 kuukauden mittaus arvioi tämän muutoksen kääntymisen poistumisjakson jälkeen
|
Seerumin A-vitamiinitasot mitataan laboratoriossa osallistujien seeruminäytteitä käyttämällä
|
Mittaukset 0, 4 ja 8 kuukauden iässä. 0 kuukauden mittaus toimii perusviivana. 4 kuukauden mittaus arvioi A-vitamiinilisän aiheuttaman muutoksen. 8 kuukauden mittaus arvioi tämän muutoksen kääntymisen poistumisjakson jälkeen
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Yhteistyökumppanit
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Arvioitu)
Maanantai 1. toukokuuta 2023
Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)
Perjantai 1. maaliskuuta 2024
Opintojen valmistuminen (Arvioitu)
Keskiviikko 1. toukokuuta 2024
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Tiistai 7. syyskuuta 2021
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Tiistai 7. syyskuuta 2021
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Torstai 16. syyskuuta 2021
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Torstai 29. kesäkuuta 2023
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Tiistai 27. kesäkuuta 2023
Viimeksi vahvistettu
Torstai 1. kesäkuuta 2023
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Avainsanat
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
- Silmäsairaudet
- Geneettiset sairaudet, synnynnäiset
- Geneettiset sairaudet, X-Linked
- Uvealin sairaudet
- Silmäsairaudet, perinnölliset
- Suonirauhasen sairaudet
- Choroideremia
- Huumeiden fysiologiset vaikutukset
- Farmakologisen vaikutuksen molekyylimekanismit
- Antineoplastiset aineet
- Suojaavat aineet
- Mikroravinteet
- Vitamiinit
- Antioksidantit
- Karsinogeeniset aineet
- A-vitamiini
- Retinolipalmitaatti
Muut tutkimustunnusnumerot
- Pro00108901
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
EI
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Ei
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Ei
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .