Исследование функции сетчатки, адаптированной к темноте, при хороидеремии (DARC) (DARC)
27 июня 2023 г. обновлено: Duke University
Характеристика нарушений ночного зрения при хориоидеремии и кратковременном приеме витамина А: исследование функциональной реакции сетчатки, адаптированной к темноте, при хориоидеремии (DARC)
Хороидеремия (CHM) является наследственным заболеванием сетчатки, которое вызывает прогрессирующую потерю зрения, в конечном итоге приводящую к полной слепоте.
Первым симптомом, как правило, является куриная слепота, хотя на сегодняшний день мало что известно о степени, типе, характере и прогрессировании показателей зрительной функции, адаптированной к темноте, у пациентов с CHM.
Мы предполагаем, что одним из ключевых событий, вызывающих куриную слепоту при ХГМ, является дефицит хромофора палочкового зрительного пигмента – родопсина.
Мы предполагаем, что этот дефицит, по крайней мере частично, связан с неадекватной доставкой витамина А (полностью транс-ретинол) к фоторецепторам (PRs) из больного пигментного эпителия сетчатки (RPE), что характерно для CHM.
Мы предполагаем, что повышенная доступность витамина А потенцирует его вхождение в зрительный цикл, опосредованный RPE, что в конечном итоге делает возможной доставку к PR.
Это, в свою очередь, позволило бы стержням работать лучше, частично преодолевая повреждение RPE и нарушенную рециркуляцию хромофоров, которые, как мы постулируем, существуют в CHM.
Целями этого предложения являются: (1) проверить гипотезу о том, что пероральные добавки витамина А могут улучшить ночное время и периферическое зрение у пациентов с СНМ, и (2) предоставить подробную характеристику критериев оценки зрительной функции, адаптированной к темноте, для руководства интервенционным СНМ. испытания.
Обзор исследования
Тип исследования
Интервенционный
Фаза
- Непригодный
Контакты и местонахождение
В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.
Места учебы
-
-
North Carolina
-
Durham, North Carolina, Соединенные Штаты, 27710
- Duke Eye Center
-
-
Критерии участия
Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.
Критерии приемлемости
Возраст, подходящий для обучения
15 лет и старше (Ребенок, Взрослый, Пожилой взрослый)
Принимает здоровых добровольцев
Да
Описание
Критерии включения:
- мужчины в возрасте не менее 15 лет с молекулярно-подтвержденным диагнозом хориодеремии
Критерий исключения:
- неспособность участвовать в тестировании поля зрения надежно и воспроизводимо
Учебный план
В этом разделе представлена подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.
Как устроено исследование?
Детали дизайна
- Основная цель: Уход
- Распределение: Н/Д
- Интервенционная модель: Одногрупповое задание
- Маскировка: Нет (открытая этикетка)
Оружие и интервенции
Группа участников / Армия |
Вмешательство/лечение |
|---|---|
|
Экспериментальный: Пальмитат витамина А
Витамин А пальмитат, 15 000 МЕ ежедневно в течение 4 месяцев
|
Витамин А пальмитат, 15 000 МЕ ежедневно в течение 4 месяцев
|
Что измеряет исследование?
Первичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Изменение чувствительности полного поля зрения с адаптацией к темноте
Временное ограничение: Измерения в 0, 4 и 8 месяцев. Измерение 0 месяцев будет служить базовым уровнем. Измерение через 4 месяца позволит оценить изменения, вызванные добавлением витамина А. Измерение через 8 месяцев позволит оценить изменение этого изменения после периода вымывания.
|
Чувствительность полного поля зрения с адаптацией к темноте будет измеряться с использованием адаптированного к темноте хроматического периметра Medmont.
|
Измерения в 0, 4 и 8 месяцев. Измерение 0 месяцев будет служить базовым уровнем. Измерение через 4 месяца позволит оценить изменения, вызванные добавлением витамина А. Измерение через 8 месяцев позволит оценить изменение этого изменения после периода вымывания.
|
|
Изменение чувствительности поля зрения макулы, адаптированной к темноте
Временное ограничение: Измерения в 0, 4 и 8 месяцев. Измерение 0 месяцев будет служить базовым уровнем. Измерение через 4 месяца позволит оценить изменения, вызванные добавлением витамина А. Измерение через 8 месяцев позволит оценить изменение этого изменения после периода вымывания.
|
Чувствительность поля зрения макулы, адаптированной к темноте, будет измеряться с использованием адаптированного к темноте хроматического периметра Medmont.
|
Измерения в 0, 4 и 8 месяцев. Измерение 0 месяцев будет служить базовым уровнем. Измерение через 4 месяца позволит оценить изменения, вызванные добавлением витамина А. Измерение через 8 месяцев позволит оценить изменение этого изменения после периода вымывания.
|
|
Изменение темновой адаптометрии
Временное ограничение: Измерения в 0, 4 и 8 месяцев. Измерение 0 месяцев будет служить базовым уровнем. Измерение через 4 месяца позволит оценить изменения, вызванные добавлением витамина А. Измерение через 8 месяцев позволит оценить изменение этого изменения после периода вымывания.
|
Темновая адаптометрия будет измеряться с помощью темнового адаптометра MacuLogix AdaptDx.
|
Измерения в 0, 4 и 8 месяцев. Измерение 0 месяцев будет служить базовым уровнем. Измерение через 4 месяца позволит оценить изменения, вызванные добавлением витамина А. Измерение через 8 месяцев позволит оценить изменение этого изменения после периода вымывания.
|
Вторичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Изменение максимально корригированной остроты зрения
Временное ограничение: Измерения в 0, 4 и 8 месяцев. Измерение 0 месяцев будет служить базовым уровнем. Измерение через 4 месяца позволит оценить изменения, вызванные добавлением витамина А. Измерение через 8 месяцев позволит оценить изменение этого изменения после периода вымывания.
|
Острота зрения с максимальной коррекцией будет измеряться с помощью таблицы ETDRS.
|
Измерения в 0, 4 и 8 месяцев. Измерение 0 месяцев будет служить базовым уровнем. Измерение через 4 месяца позволит оценить изменения, вызванные добавлением витамина А. Измерение через 8 месяцев позволит оценить изменение этого изменения после периода вымывания.
|
|
Изменение остроты зрения при низкой яркости
Временное ограничение: Измерения в 0, 4 и 8 месяцев. Измерение 0 месяцев будет служить базовым уровнем. Измерение через 4 месяца позволит оценить изменения, вызванные добавлением витамина А. Измерение через 8 месяцев позволит оценить изменение этого изменения после периода вымывания.
|
Острота зрения при низкой освещенности будет измеряться с помощью таблицы ETDRS в условиях низкой освещенности.
|
Измерения в 0, 4 и 8 месяцев. Измерение 0 месяцев будет служить базовым уровнем. Измерение через 4 месяца позволит оценить изменения, вызванные добавлением витамина А. Измерение через 8 месяцев позволит оценить изменение этого изменения после периода вымывания.
|
|
Изменение полнопольной светоадаптированной чувствительности поля зрения
Временное ограничение: Измерения в 0, 4 и 8 месяцев. Измерение 0 месяцев будет служить базовым уровнем. Измерение через 4 месяца позволит оценить изменения, вызванные добавлением витамина А. Измерение через 8 месяцев позволит оценить изменение этого изменения после периода вымывания.
|
Светоадаптированная полнопольная чувствительность поля зрения будет измеряться с помощью 172-точечной полуавтоматической кинетической периметрии (SKP) Octopus GATE.
|
Измерения в 0, 4 и 8 месяцев. Измерение 0 месяцев будет служить базовым уровнем. Измерение через 4 месяца позволит оценить изменения, вызванные добавлением витамина А. Измерение через 8 месяцев позволит оценить изменение этого изменения после периода вымывания.
|
|
Изменение светоадаптированной макулярной чувствительности поля зрения
Временное ограничение: Измерения в 0, 4 и 8 месяцев. Измерение 0 месяцев будет служить базовым уровнем. Измерение через 4 месяца позволит оценить изменения, вызванные добавлением витамина А. Измерение через 8 месяцев позволит оценить изменение этого изменения после периода вымывания.
|
Светоадаптированная чувствительность макулярного поля зрения будет измеряться с помощью конфокального макулярного микропериметра Centervue MAIA.
|
Измерения в 0, 4 и 8 месяцев. Измерение 0 месяцев будет служить базовым уровнем. Измерение через 4 месяца позволит оценить изменения, вызванные добавлением витамина А. Измерение через 8 месяцев позволит оценить изменение этого изменения после периода вымывания.
|
|
Изменение атрофии пигментного эпителия сетчатки (ПЭС) по данным оптической когерентной томографии
Временное ограничение: Измерения в 0, 4 и 8 месяцев. Измерение 0 месяцев будет служить базовым уровнем. Измерение через 4 месяца позволит оценить изменения, вызванные добавлением витамина А. Измерение через 8 месяцев позволит оценить изменение этого изменения после периода вымывания.
|
Атрофию пигментного эпителия сетчатки (RPE) будут измерять с помощью оптической когерентной томографии (SD-OCT) Spectralis в макулярной спектральной области с визуализацией с улучшенной глубиной (EDI) и без нее.
|
Измерения в 0, 4 и 8 месяцев. Измерение 0 месяцев будет служить базовым уровнем. Измерение через 4 месяца позволит оценить изменения, вызванные добавлением витамина А. Измерение через 8 месяцев позволит оценить изменение этого изменения после периода вымывания.
|
|
Изменение атрофии пигментного эпителия сетчатки (ПЭС) по цветной фотографии
Временное ограничение: Измерения в 0, 4 и 8 месяцев. Измерение 0 месяцев будет служить базовым уровнем. Измерение через 4 месяца позволит оценить изменения, вызванные добавлением витамина А. Измерение через 8 месяцев позволит оценить изменение этого изменения после периода вымывания.
|
Атрофию пигментного эпителия сетчатки (ПЭС) будут измерять с помощью широкопольной цветной фотографии глазного дна Optos (WF-CFP).
|
Измерения в 0, 4 и 8 месяцев. Измерение 0 месяцев будет служить базовым уровнем. Измерение через 4 месяца позволит оценить изменения, вызванные добавлением витамина А. Измерение через 8 месяцев позволит оценить изменение этого изменения после периода вымывания.
|
|
Изменение атрофии пигментного эпителия сетчатки (ПЭС) за счет аутофлуоресценции глазного дна
Временное ограничение: Измерения в 0, 4 и 8 месяцев. Измерение 0 месяцев будет служить базовым уровнем. Измерение через 4 месяца позволит оценить изменения, вызванные добавлением витамина А. Измерение через 8 месяцев позволит оценить изменение этого изменения после периода вымывания.
|
Атрофию пигментного эпителия сетчатки (ПЭС) будут измерять с помощью широкопольной автофлуоресценции глазного дна Optos (WF-FAF).
|
Измерения в 0, 4 и 8 месяцев. Измерение 0 месяцев будет служить базовым уровнем. Измерение через 4 месяца позволит оценить изменения, вызванные добавлением витамина А. Измерение через 8 месяцев позволит оценить изменение этого изменения после периода вымывания.
|
|
Изменение атрофии пигментного эпителия сетчатки (ПЭС) при офтальмоскопии
Временное ограничение: Измерения в 0, 4 и 8 месяцев. Измерение 0 месяцев будет служить базовым уровнем. Измерение через 4 месяца позволит оценить изменения, вызванные добавлением витамина А. Измерение через 8 месяцев позволит оценить изменение этого изменения после периода вымывания.
|
Атрофию пигментного эпителия сетчатки (ПЭС) будут оценивать с помощью биомикроскопии с щелевой лампой.
|
Измерения в 0, 4 и 8 месяцев. Измерение 0 месяцев будет служить базовым уровнем. Измерение через 4 месяца позволит оценить изменения, вызванные добавлением витамина А. Измерение через 8 месяцев позволит оценить изменение этого изменения после периода вымывания.
|
|
Изменение функции печени
Временное ограничение: Измерения в 0, 4 и 8 месяцев
|
Профиль функции печени будет измеряться в лаборатории с использованием образцов сыворотки участников.
|
Измерения в 0, 4 и 8 месяцев
|
|
Изменение уровня витамина А в сыворотке
Временное ограничение: Измерения в 0, 4 и 8 месяцев. Измерение 0 месяцев будет служить базовым уровнем. Измерение через 4 месяца позволит оценить изменения, вызванные добавлением витамина А. Измерение через 8 месяцев позволит оценить изменение этого изменения после периода вымывания.
|
Уровни витамина А в сыворотке будут измеряться в лаборатории с использованием образцов сыворотки участников.
|
Измерения в 0, 4 и 8 месяцев. Измерение 0 месяцев будет служить базовым уровнем. Измерение через 4 месяца позволит оценить изменения, вызванные добавлением витамина А. Измерение через 8 месяцев позволит оценить изменение этого изменения после периода вымывания.
|
Соавторы и исследователи
Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.
Спонсор
Соавторы
Даты записи исследования
Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.
Изучение основных дат
Начало исследования (Оцененный)
1 мая 2023 г.
Первичное завершение (Оцененный)
1 марта 2024 г.
Завершение исследования (Оцененный)
1 мая 2024 г.
Даты регистрации исследования
Первый отправленный
7 сентября 2021 г.
Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества
7 сентября 2021 г.
Первый опубликованный (Действительный)
16 сентября 2021 г.
Обновления учебных записей
Последнее опубликованное обновление (Действительный)
29 июня 2023 г.
Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества
27 июня 2023 г.
Последняя проверка
1 июня 2023 г.
Дополнительная информация
Термины, связанные с этим исследованием
Ключевые слова
Дополнительные соответствующие термины MeSH
- Глазные болезни
- Генетические заболевания, врожденные
- Генетические заболевания, сцепленные с Х-хромосомой
- Увеальные болезни
- Заболевания глаз, наследственные
- Заболевания сосудистой оболочки
- Хориодеремия
- Физиологические эффекты лекарств
- Молекулярные механизмы фармакологического действия
- Противоопухолевые агенты
- Защитные агенты
- Микроэлементы
- Витамины
- Антиоксиданты
- Антиканцерогенные агенты
- Витамин А
- Ретинола пальмитат
Другие идентификационные номера исследования
- Pro00108901
Планирование данных отдельных участников (IPD)
Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?
НЕТ
Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы
Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.
Нет
Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.
Нет
Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .