Studien The Dark-Adapted Retinal Function Response in Choroideremia (DARC). (DARC)
27. juni 2023 oppdatert av: Duke University
Karakterisering av nattsynssvekkelse ved choroideremia og kortsiktig vitamin A-supplement: The Dark-Adapted Retinal Function Response in Choroideremia (DARC) Study
Choroideremi (CHM) er en arvelig retinal lidelse som forårsaker progressivt synstap, som til slutt fører til fullstendig blindhet.
Det første symptomet er generelt nattblindhet, selv om det til dags dato er lite kjent om omfanget, typen, mønsteret og progresjonen av mørketilpassede synsfunksjonsmål hos CHM-pasienter.
Vi antar at en av nøkkelhendelsene som forårsaker nattblindhet ved CHM er mangel på kromoforen til stavens visuelle pigment, rhodopsin.
Vi foreslår at denne mangelen i det minste delvis skyldes utilstrekkelig tilførsel av vitamin A (all-trans-retinol) til fotoreseptorene (PRs) fra det skrantende retinale pigmentepitelet (RPE), karakteristisk for CHM.
Vi antar at økt tilgjengelighet av vitamin A vil potensere dets inntreden i den RPE-medierte visuelle syklusen, og til slutt muliggjøre levering til PR-ene.
Dette vil igjen tillate stenger å yte bedre ved delvis å overvinne RPE-skaden og den svekkede kromoforresirkuleringen som vi antar eksisterer i CHM.
Målene med dette forslaget er: (1) å teste hypotesen om at oral vitamin A-tilskudd kan forbedre nattetid og perifert syn hos CHM-pasienter, og (2) å gi detaljert karakterisering av mørketilpassede synsfunksjonsresultatmål for å veilede intervensjonell CHM prøvelser.
Studieoversikt
Status
Tilbaketrukket
Forhold
Intervensjon / Behandling
Studietype
Intervensjonell
Fase
- Ikke aktuelt
Kontakter og plasseringer
Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.
Studiesteder
-
-
North Carolina
-
Durham, North Carolina, Forente stater, 27710
- Duke Eye Center
-
-
Deltakelseskriterier
Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
15 år og eldre (Barn, Voksen, Eldre voksen)
Tar imot friske frivillige
Ja
Beskrivelse
Inklusjonskriterier:
- menn minst 15 år med molekylært bekreftet diagnose av choroideremi
Ekskluderingskriterier:
- manglende evne til å delta i synsfelttesting pålitelig og reproduserbart
Studieplan
Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: N/A
- Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
- Masking: Ingen (Open Label)
Våpen og intervensjoner
Deltakergruppe / Arm |
Intervensjon / Behandling |
|---|---|
|
Eksperimentell: Vitamin A palmitat
Vitamin A palmitat, 15 000 IE daglig i 4 måneder
|
Vitamin A palmitat, 15 000 IE daglig i 4 måneder
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Endring i mørketilpasset synsfeltfølsomhet i full felt
Tidsramme: Målinger ved 0, 4 og 8 måneder. 0 måneders målingen vil tjene som baseline. 4 måneders målingen vil vurdere endring på grunn av vitamin A-tilskudd. 8 måneders målingen vil vurdere reversering av denne endringen etter utvaskingsperioden
|
Mørketilpasset fullfelts synsfeltfølsomhet vil bli målt ved å bruke Medmonts mørketilpassede kromatiske omkrets.
|
Målinger ved 0, 4 og 8 måneder. 0 måneders målingen vil tjene som baseline. 4 måneders målingen vil vurdere endring på grunn av vitamin A-tilskudd. 8 måneders målingen vil vurdere reversering av denne endringen etter utvaskingsperioden
|
|
Endring i mørk-tilpasset makulært synsfeltfølsomhet
Tidsramme: Målinger ved 0, 4 og 8 måneder. 0 måneders målingen vil tjene som baseline. 4 måneders målingen vil vurdere endring på grunn av vitamin A-tilskudd. 8 måneders målingen vil vurdere reversering av denne endringen etter utvaskingsperioden
|
Mørketilpasset makulært synsfeltfølsomhet vil bli målt ved hjelp av Medmonts mørketilpassede kromatiske omkrets.
|
Målinger ved 0, 4 og 8 måneder. 0 måneders målingen vil tjene som baseline. 4 måneders målingen vil vurdere endring på grunn av vitamin A-tilskudd. 8 måneders målingen vil vurdere reversering av denne endringen etter utvaskingsperioden
|
|
Endring i mørk adaptometri
Tidsramme: Målinger ved 0, 4 og 8 måneder. 0 måneders målingen vil tjene som baseline. 4 måneders målingen vil vurdere endring på grunn av vitamin A-tilskudd. 8 måneders målingen vil vurdere reversering av denne endringen etter utvaskingsperioden
|
Mørk adaptometri vil bli målt ved hjelp av MacuLogix AdaptDx mørk adaptometer.
|
Målinger ved 0, 4 og 8 måneder. 0 måneders målingen vil tjene som baseline. 4 måneders målingen vil vurdere endring på grunn av vitamin A-tilskudd. 8 måneders målingen vil vurdere reversering av denne endringen etter utvaskingsperioden
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Endring i best korrigert synsskarphet
Tidsramme: Målinger ved 0, 4 og 8 måneder. 0 måneders målingen vil tjene som baseline. 4 måneders målingen vil vurdere endring på grunn av vitamin A-tilskudd. 8 måneders målingen vil vurdere reversering av denne endringen etter utvaskingsperioden
|
Beste korrigerte synsskarphet vil bli målt ved hjelp av ETDRS-diagrammet
|
Målinger ved 0, 4 og 8 måneder. 0 måneders målingen vil tjene som baseline. 4 måneders målingen vil vurdere endring på grunn av vitamin A-tilskudd. 8 måneders målingen vil vurdere reversering av denne endringen etter utvaskingsperioden
|
|
Endring i synsskarphet med lav luminans
Tidsramme: Målinger ved 0, 4 og 8 måneder. 0 måneders målingen vil tjene som baseline. 4 måneders målingen vil vurdere endring på grunn av vitamin A-tilskudd. 8 måneders målingen vil vurdere reversering av denne endringen etter utvaskingsperioden
|
Synsstyrke med lav luminans vil bli målt ved hjelp av ETDRS-diagrammet under forhold med lav luminans
|
Målinger ved 0, 4 og 8 måneder. 0 måneders målingen vil tjene som baseline. 4 måneders målingen vil vurdere endring på grunn av vitamin A-tilskudd. 8 måneders målingen vil vurdere reversering av denne endringen etter utvaskingsperioden
|
|
Endring i fullfelts lystilpasset synsfeltfølsomhet
Tidsramme: Målinger ved 0, 4 og 8 måneder. 0 måneders målingen vil tjene som baseline. 4 måneders målingen vil vurdere endring på grunn av vitamin A-tilskudd. 8 måneders målingen vil vurdere reversering av denne endringen etter utvaskingsperioden
|
Lystilpasset fullfelts synsfeltfølsomhet vil bli målt ved hjelp av Octopus 172-punkts GATE helfelts semi-automatisert kinetisk perimetri (SKP)
|
Målinger ved 0, 4 og 8 måneder. 0 måneders målingen vil tjene som baseline. 4 måneders målingen vil vurdere endring på grunn av vitamin A-tilskudd. 8 måneders målingen vil vurdere reversering av denne endringen etter utvaskingsperioden
|
|
Endring i lystilpasset makulært synsfeltfølsomhet
Tidsramme: Målinger ved 0, 4 og 8 måneder. 0 måneders målingen vil tjene som baseline. 4 måneders målingen vil vurdere endring på grunn av vitamin A-tilskudd. 8 måneders målingen vil vurdere reversering av denne endringen etter utvaskingsperioden
|
Lystilpasset makulært synsfeltfølsomhet vil bli målt ved hjelp av Centervue MAIA konfokalt makulært mikroperimeter
|
Målinger ved 0, 4 og 8 måneder. 0 måneders målingen vil tjene som baseline. 4 måneders målingen vil vurdere endring på grunn av vitamin A-tilskudd. 8 måneders målingen vil vurdere reversering av denne endringen etter utvaskingsperioden
|
|
Endring i retinal pigmentert epitel (RPE) atrofi ved optisk koherenstomografi
Tidsramme: Målinger ved 0, 4 og 8 måneder. 0 måneders målingen vil tjene som baseline. 4 måneders målingen vil vurdere endring på grunn av vitamin A-tilskudd. 8 måneders målingen vil vurdere reversering av denne endringen etter utvaskingsperioden
|
Retinal pigmentert epitel (RPE) atrofi vil bli målt ved hjelp av Spectralis macular spectral domain optical coherence tomography (SD-OCT) med og uten forbedret dybdeavbildning (EDI)
|
Målinger ved 0, 4 og 8 måneder. 0 måneders målingen vil tjene som baseline. 4 måneders målingen vil vurdere endring på grunn av vitamin A-tilskudd. 8 måneders målingen vil vurdere reversering av denne endringen etter utvaskingsperioden
|
|
Endring i retinal pigmentert epitel (RPE) atrofi ved fargefotografering
Tidsramme: Målinger ved 0, 4 og 8 måneder. 0 måneders målingen vil tjene som baseline. 4 måneders målingen vil vurdere endring på grunn av vitamin A-tilskudd. 8 måneders målingen vil vurdere reversering av denne endringen etter utvaskingsperioden
|
Retinal pigmentert epitel (RPE) atrofi vil bli målt ved hjelp av Optos wide-field color fundus fotografering (WF-CFP)
|
Målinger ved 0, 4 og 8 måneder. 0 måneders målingen vil tjene som baseline. 4 måneders målingen vil vurdere endring på grunn av vitamin A-tilskudd. 8 måneders målingen vil vurdere reversering av denne endringen etter utvaskingsperioden
|
|
Endring i retinal pigmentert epitel (RPE) atrofi ved fundus autofluorescens
Tidsramme: Målinger ved 0, 4 og 8 måneder. 0 måneders målingen vil tjene som baseline. 4 måneders målingen vil vurdere endring på grunn av vitamin A-tilskudd. 8 måneders målingen vil vurdere reversering av denne endringen etter utvaskingsperioden
|
Retinal pigmentert epitel (RPE) atrofi vil bli målt ved hjelp av Optos wide-field fundus auto-fluorescence (WF-FAF)
|
Målinger ved 0, 4 og 8 måneder. 0 måneders målingen vil tjene som baseline. 4 måneders målingen vil vurdere endring på grunn av vitamin A-tilskudd. 8 måneders målingen vil vurdere reversering av denne endringen etter utvaskingsperioden
|
|
Endring i retinal pigmentert epitel (RPE) atrofi ved fundoskopi
Tidsramme: Målinger ved 0, 4 og 8 måneder. 0 måneders målingen vil tjene som baseline. 4 måneders målingen vil vurdere endring på grunn av vitamin A-tilskudd. 8 måneders målingen vil vurdere reversering av denne endringen etter utvaskingsperioden
|
Retinal pigmentert epitel (RPE) atrofi vil bli vurdert ved spaltelampebiomikroskopi
|
Målinger ved 0, 4 og 8 måneder. 0 måneders målingen vil tjene som baseline. 4 måneders målingen vil vurdere endring på grunn av vitamin A-tilskudd. 8 måneders målingen vil vurdere reversering av denne endringen etter utvaskingsperioden
|
|
Endring i leverfunksjon
Tidsramme: Målinger ved 0, 4 og 8 måneder
|
Leverfunksjonsprofilen vil bli målt av laboratoriet ved hjelp av deltakerserumprøver
|
Målinger ved 0, 4 og 8 måneder
|
|
Endring i serum vitamin A nivåer
Tidsramme: Målinger ved 0, 4 og 8 måneder. 0 måneders målingen vil tjene som baseline. 4 måneders målingen vil vurdere endring på grunn av vitamin A-tilskudd. 8 måneders målingen vil vurdere reversering av denne endringen etter utvaskingsperioden
|
Serum vitamin A nivåer vil bli målt av laboratoriet ved hjelp av deltaker serum prøver
|
Målinger ved 0, 4 og 8 måneder. 0 måneders målingen vil tjene som baseline. 4 måneders målingen vil vurdere endring på grunn av vitamin A-tilskudd. 8 måneders målingen vil vurdere reversering av denne endringen etter utvaskingsperioden
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.
Sponsor
Samarbeidspartnere
Studierekorddatoer
Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.
Studer hoveddatoer
Studiestart (Antatt)
1. mai 2023
Primær fullføring (Antatt)
1. mars 2024
Studiet fullført (Antatt)
1. mai 2024
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
7. september 2021
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
7. september 2021
Først lagt ut (Faktiske)
16. september 2021
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)
29. juni 2023
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
27. juni 2023
Sist bekreftet
1. juni 2023
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
- Øyesykdommer
- Genetiske sykdommer, medfødte
- Genetiske sykdommer, X-linked
- Uveal sykdommer
- Øyesykdommer, arvelig
- Choroid sykdommer
- Choroideremi
- Fysiologiske effekter av legemidler
- Molekylære mekanismer for farmakologisk virkning
- Antineoplastiske midler
- Beskyttende agenter
- Mikronæringsstoffer
- Vitaminer
- Antioksidanter
- Antikreftfremkallende midler
- Vitamin A
- Retinolpalmitat
Andre studie-ID-numre
- Pro00108901
Plan for individuelle deltakerdata (IPD)
Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?
NEI
Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter
Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt
Nei
Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt
Nei
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .