Estudo da Resposta da Função Retiniana Adaptada ao Escuro na Coroideremia (DARC) (DARC)
27 de junho de 2023 atualizado por: Duke University
Caracterização do comprometimento da visão noturna na coroideremia e suplementação de vitamina A de curto prazo: estudo da resposta da função retiniana adaptada ao escuro na coroideremia (DARC)
A coroideremia (CHM) é um distúrbio retiniano hereditário que causa perda progressiva da visão, levando à cegueira completa.
O primeiro sintoma geralmente é a cegueira noturna, embora, até o momento, pouco se saiba sobre a extensão, tipo, padrão e progressão das medidas da função visual adaptada ao escuro em pacientes com CHM.
Nossa hipótese é que um dos principais eventos que causam a cegueira noturna na CHM é a deficiência no cromóforo do pigmento visual dos bastonetes, a rodopsina.
Propomos que essa deficiência seja, pelo menos em parte, devida à entrega inadequada de vitamina A (all-trans-retinol) aos fotorreceptores (PRs) do epitélio pigmentar da retina (EPR) doente, característico da CHM.
Nossa hipótese é que o aumento da disponibilidade de vitamina A potencializaria sua entrada no ciclo visual mediado por RPE, permitindo a entrega aos PRs.
Isso, por sua vez, permitiria que as hastes tivessem um desempenho melhor, superando parcialmente o dano do RPE e a reciclagem prejudicada do cromóforo que postulamos existir no CHM.
Os objetivos desta proposta são: (1) testar a hipótese de que a suplementação oral de vitamina A pode melhorar a visão noturna e periférica em pacientes com CHM e (2) fornecer uma caracterização detalhada das medidas de resultado da função visual adaptada ao escuro para orientar CHM intervencionista ensaios.
Visão geral do estudo
Status
Retirado
Condições
Intervenção / Tratamento
Tipo de estudo
Intervencional
Estágio
- Não aplicável
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Locais de estudo
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North Carolina
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Durham, North Carolina, Estados Unidos, 27710
- Duke Eye Center
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Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
15 anos e mais velhos (Filho, Adulto, Adulto mais velho)
Aceita Voluntários Saudáveis
Sim
Descrição
Critério de inclusão:
- homens com pelo menos 15 anos de idade com diagnóstico molecularmente confirmado de coroideremia
Critério de exclusão:
- incapacidade de participar de testes de campo visual de forma confiável e reprodutível
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: N / D
- Modelo Intervencional: Atribuição de grupo único
- Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
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Experimental: Palmitato de vitamina A
Palmitato de vitamina A, 15.000 UI por dia durante 4 meses
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Palmitato de vitamina A, 15.000 UI por dia durante 4 meses
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
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Alteração na sensibilidade do campo visual de campo completo adaptado ao escuro
Prazo: Medições aos 0, 4 e 8 meses. A medição de 0 meses servirá como linha de base. A medição de 4 meses avaliará a mudança devido à suplementação de vitamina A. A medição de 8 meses avaliará a reversão dessa alteração após o período de washout
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A sensibilidade do campo visual de campo completo adaptado ao escuro será medida usando o perímetro cromático adaptado ao escuro de Medmont.
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Medições aos 0, 4 e 8 meses. A medição de 0 meses servirá como linha de base. A medição de 4 meses avaliará a mudança devido à suplementação de vitamina A. A medição de 8 meses avaliará a reversão dessa alteração após o período de washout
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Alteração na sensibilidade do campo visual macular adaptado ao escuro
Prazo: Medições aos 0, 4 e 8 meses. A medição de 0 meses servirá como linha de base. A medição de 4 meses avaliará a mudança devido à suplementação de vitamina A. A medição de 8 meses avaliará a reversão dessa alteração após o período de washout
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A sensibilidade do campo visual macular adaptado ao escuro será medida usando o perímetro cromático adaptado ao escuro de Medmont.
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Medições aos 0, 4 e 8 meses. A medição de 0 meses servirá como linha de base. A medição de 4 meses avaliará a mudança devido à suplementação de vitamina A. A medição de 8 meses avaliará a reversão dessa alteração após o período de washout
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Mudança na adaptometria escura
Prazo: Medições aos 0, 4 e 8 meses. A medição de 0 meses servirá como linha de base. A medição de 4 meses avaliará a mudança devido à suplementação de vitamina A. A medição de 8 meses avaliará a reversão dessa alteração após o período de washout
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A adaptometria escura será medida usando o adaptômetro escuro MacuLogix AdaptDx.
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Medições aos 0, 4 e 8 meses. A medição de 0 meses servirá como linha de base. A medição de 4 meses avaliará a mudança devido à suplementação de vitamina A. A medição de 8 meses avaliará a reversão dessa alteração após o período de washout
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Mudança na melhor acuidade visual corrigida
Prazo: Medições aos 0, 4 e 8 meses. A medição de 0 meses servirá como linha de base. A medição de 4 meses avaliará a mudança devido à suplementação de vitamina A. A medição de 8 meses avaliará a reversão dessa alteração após o período de washout
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A melhor acuidade visual corrigida será medida usando o gráfico ETDRS
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Medições aos 0, 4 e 8 meses. A medição de 0 meses servirá como linha de base. A medição de 4 meses avaliará a mudança devido à suplementação de vitamina A. A medição de 8 meses avaliará a reversão dessa alteração após o período de washout
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Alteração na acuidade visual de baixa luminância
Prazo: Medições aos 0, 4 e 8 meses. A medição de 0 meses servirá como linha de base. A medição de 4 meses avaliará a mudança devido à suplementação de vitamina A. A medição de 8 meses avaliará a reversão dessa alteração após o período de washout
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A acuidade visual de baixa luminância será medida usando o gráfico ETDRS em condições de baixa luminância
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Medições aos 0, 4 e 8 meses. A medição de 0 meses servirá como linha de base. A medição de 4 meses avaliará a mudança devido à suplementação de vitamina A. A medição de 8 meses avaliará a reversão dessa alteração após o período de washout
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Alteração na sensibilidade do campo visual adaptado à luz de campo completo
Prazo: Medições aos 0, 4 e 8 meses. A medição de 0 meses servirá como linha de base. A medição de 4 meses avaliará a mudança devido à suplementação de vitamina A. A medição de 8 meses avaliará a reversão dessa alteração após o período de washout
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A sensibilidade do campo visual de campo completo adaptada à luz será medida usando a perimetria cinética semiautomática (SKP) de campo completo Octopus GATE de 172 pontos
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Medições aos 0, 4 e 8 meses. A medição de 0 meses servirá como linha de base. A medição de 4 meses avaliará a mudança devido à suplementação de vitamina A. A medição de 8 meses avaliará a reversão dessa alteração após o período de washout
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Alteração na sensibilidade do campo visual macular adaptado à luz
Prazo: Medições aos 0, 4 e 8 meses. A medição de 0 meses servirá como linha de base. A medição de 4 meses avaliará a mudança devido à suplementação de vitamina A. A medição de 8 meses avaliará a reversão dessa alteração após o período de washout
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A sensibilidade do campo visual macular adaptado à luz será medida usando o microperímetro macular confocal Centervue MAIA
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Medições aos 0, 4 e 8 meses. A medição de 0 meses servirá como linha de base. A medição de 4 meses avaliará a mudança devido à suplementação de vitamina A. A medição de 8 meses avaliará a reversão dessa alteração após o período de washout
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Alteração na atrofia do epitélio pigmentado da retina (EPR) por tomografia de coerência óptica
Prazo: Medições aos 0, 4 e 8 meses. A medição de 0 meses servirá como linha de base. A medição de 4 meses avaliará a mudança devido à suplementação de vitamina A. A medição de 8 meses avaliará a reversão dessa alteração após o período de washout
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A atrofia do epitélio pigmentado da retina (RPE) será medida usando a tomografia de coerência óptica de domínio espectral macular Spectralis (SD-OCT) com e sem imagem de profundidade aprimorada (EDI)
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Medições aos 0, 4 e 8 meses. A medição de 0 meses servirá como linha de base. A medição de 4 meses avaliará a mudança devido à suplementação de vitamina A. A medição de 8 meses avaliará a reversão dessa alteração após o período de washout
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Alteração na atrofia do epitélio pigmentado da retina (EPR) por fotografia colorida
Prazo: Medições aos 0, 4 e 8 meses. A medição de 0 meses servirá como linha de base. A medição de 4 meses avaliará a mudança devido à suplementação de vitamina A. A medição de 8 meses avaliará a reversão dessa alteração após o período de washout
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A atrofia do epitélio pigmentado da retina (RPE) será medida usando a fotografia de fundo de campo colorido Optos (WF-CFP)
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Medições aos 0, 4 e 8 meses. A medição de 0 meses servirá como linha de base. A medição de 4 meses avaliará a mudança devido à suplementação de vitamina A. A medição de 8 meses avaliará a reversão dessa alteração após o período de washout
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Alteração na atrofia do epitélio pigmentado da retina (EPR) por autofluorescência de fundo
Prazo: Medições aos 0, 4 e 8 meses. A medição de 0 meses servirá como linha de base. A medição de 4 meses avaliará a mudança devido à suplementação de vitamina A. A medição de 8 meses avaliará a reversão dessa alteração após o período de washout
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A atrofia do epitélio pigmentado da retina (RPE) será medida usando a autofluorescência de fundo de campo amplo Optos (WF-FAF)
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Medições aos 0, 4 e 8 meses. A medição de 0 meses servirá como linha de base. A medição de 4 meses avaliará a mudança devido à suplementação de vitamina A. A medição de 8 meses avaliará a reversão dessa alteração após o período de washout
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Alteração na atrofia do epitélio pigmentado da retina (EPR) por fundoscopia
Prazo: Medições aos 0, 4 e 8 meses. A medição de 0 meses servirá como linha de base. A medição de 4 meses avaliará a mudança devido à suplementação de vitamina A. A medição de 8 meses avaliará a reversão dessa alteração após o período de washout
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A atrofia do epitélio pigmentado da retina (EPR) será avaliada por biomicroscopia de lâmpada de fenda
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Medições aos 0, 4 e 8 meses. A medição de 0 meses servirá como linha de base. A medição de 4 meses avaliará a mudança devido à suplementação de vitamina A. A medição de 8 meses avaliará a reversão dessa alteração após o período de washout
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Alteração na função hepática
Prazo: Medições aos 0, 4 e 8 meses
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O perfil da função hepática será medido por laboratório usando amostras de soro participantes
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Medições aos 0, 4 e 8 meses
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Alteração nos níveis séricos de vitamina A
Prazo: Medições aos 0, 4 e 8 meses. A medição de 0 meses servirá como linha de base. A medição de 4 meses avaliará a mudança devido à suplementação de vitamina A. A medição de 8 meses avaliará a reversão dessa alteração após o período de washout
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Os níveis séricos de vitamina A serão medidos por laboratório usando amostras de soro dos participantes
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Medições aos 0, 4 e 8 meses. A medição de 0 meses servirá como linha de base. A medição de 4 meses avaliará a mudança devido à suplementação de vitamina A. A medição de 8 meses avaliará a reversão dessa alteração após o período de washout
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Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
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Colaboradores
Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Estimado)
1 de maio de 2023
Conclusão Primária (Estimado)
1 de março de 2024
Conclusão do estudo (Estimado)
1 de maio de 2024
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
7 de setembro de 2021
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
7 de setembro de 2021
Primeira postagem (Real)
16 de setembro de 2021
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
29 de junho de 2023
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
27 de junho de 2023
Última verificação
1 de junho de 2023
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Palavras-chave
Termos MeSH relevantes adicionais
- Doenças oculares
- Doenças Genéticas, Congênitas
- Doenças Genéticas, Ligadas ao X
- Doenças uveais
- Doenças Oculares, Hereditárias
- Doenças da Coróide
- Coroideremia
- Efeitos Fisiológicos das Drogas
- Mecanismos Moleculares de Ação Farmacológica
- Agentes Antineoplásicos
- Agentes de proteção
- Micronutrientes
- Vitaminas
- Antioxidantes
- Agentes Anticarcinogênicos
- Vitamina A
- Palmitato de retinol
Outros números de identificação do estudo
- Pro00108901
Plano para dados de participantes individuais (IPD)
Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?
NÃO
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Não
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
Não
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