El estudio de respuesta de la función retinal adaptada a la oscuridad en la coroideremia (DARC) (DARC)
27 de junio de 2023 actualizado por: Duke University
Caracterización del deterioro de la visión nocturna en la coroideremia y suplementos de vitamina A a corto plazo: el estudio de respuesta de la función retinal adaptada a la oscuridad en la coroideremia (DARC)
La coroideremia (CHM, por sus siglas en inglés) es un trastorno hereditario de la retina que provoca una pérdida progresiva de la visión y, en última instancia, conduce a la ceguera total.
El primer síntoma suele ser la ceguera nocturna, aunque, hasta la fecha, se sabe poco sobre la extensión, el tipo, el patrón y la progresión de las medidas de función visual adaptadas a la oscuridad en pacientes con CHM.
Presumimos que uno de los eventos clave que causan la ceguera nocturna en CHM es la deficiencia del cromóforo del pigmento visual de la barra, la rodopsina.
Proponemos que esta deficiencia se debe, al menos en parte, a la entrega inadecuada de vitamina A (todo trans-retinol) a los fotorreceptores (PR) del epitelio pigmentario de la retina (RPE) enfermo, característico de CHM.
Presumimos que una mayor disponibilidad de vitamina A potenciaría su entrada en el ciclo visual mediado por RPE, lo que finalmente permitiría la entrega a los RP.
Esto, a su vez, permitiría que las varillas funcionen mejor al superar parcialmente el daño del RPE y el reciclaje de cromóforos deteriorado que postulamos que existe en CHM.
Los objetivos de esta propuesta son: (1) probar la hipótesis de que la suplementación oral con vitamina A puede mejorar la visión nocturna y periférica en pacientes con CHM, y (2) proporcionar una caracterización detallada de las medidas de resultado de la función visual adaptada a la oscuridad para guiar la CHM intervencionista. juicios
Descripción general del estudio
Estado
Retirado
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Tipo de estudio
Intervencionista
Fase
- No aplica
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Ubicaciones de estudio
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North Carolina
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Durham, North Carolina, Estados Unidos, 27710
- Duke Eye Center
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Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
15 años y mayores (Niño, Adulto, Adulto Mayor)
Acepta Voluntarios Saludables
Sí
Descripción
Criterios de inclusión:
- Hombres de al menos 15 años de edad con diagnóstico de coroideremia confirmado molecularmente.
Criterio de exclusión:
- incapacidad para participar en pruebas de campo visual de manera confiable y reproducible
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: N / A
- Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
- Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
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Experimental: Palmitato de vitamina A
Palmitato de vitamina A, 15 000 UI al día durante 4 meses
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Palmitato de vitamina A, 15 000 UI al día durante 4 meses
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Cambio en la sensibilidad del campo visual de campo completo adaptado a la oscuridad
Periodo de tiempo: Mediciones a los 0, 4 y 8 meses. La medición de 0 meses servirá como referencia. La medición de 4 meses evaluará el cambio debido a la suplementación con vitamina A. La medición de 8 meses evaluará la reversión de este cambio después del período de lavado
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La sensibilidad del campo visual de campo completo adaptada a la oscuridad se medirá utilizando el perímetro cromático adaptado a la oscuridad de Medmont.
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Mediciones a los 0, 4 y 8 meses. La medición de 0 meses servirá como referencia. La medición de 4 meses evaluará el cambio debido a la suplementación con vitamina A. La medición de 8 meses evaluará la reversión de este cambio después del período de lavado
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Cambio en la sensibilidad del campo visual macular adaptado a la oscuridad
Periodo de tiempo: Mediciones a los 0, 4 y 8 meses. La medición de 0 meses servirá como referencia. La medición de 4 meses evaluará el cambio debido a la suplementación con vitamina A. La medición de 8 meses evaluará la reversión de este cambio después del período de lavado
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La sensibilidad del campo visual macular adaptado a la oscuridad se medirá utilizando el perímetro cromático adaptado a la oscuridad de Medmont.
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Mediciones a los 0, 4 y 8 meses. La medición de 0 meses servirá como referencia. La medición de 4 meses evaluará el cambio debido a la suplementación con vitamina A. La medición de 8 meses evaluará la reversión de este cambio después del período de lavado
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Cambio en la adaptometría oscura
Periodo de tiempo: Mediciones a los 0, 4 y 8 meses. La medición de 0 meses servirá como referencia. La medición de 4 meses evaluará el cambio debido a la suplementación con vitamina A. La medición de 8 meses evaluará la reversión de este cambio después del período de lavado
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La adaptometría oscura se medirá utilizando el adaptómetro oscuro MacuLogix AdaptDx.
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Mediciones a los 0, 4 y 8 meses. La medición de 0 meses servirá como referencia. La medición de 4 meses evaluará el cambio debido a la suplementación con vitamina A. La medición de 8 meses evaluará la reversión de este cambio después del período de lavado
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Cambio en la mejor agudeza visual corregida
Periodo de tiempo: Mediciones a los 0, 4 y 8 meses. La medición de 0 meses servirá como referencia. La medición de 4 meses evaluará el cambio debido a la suplementación con vitamina A. La medición de 8 meses evaluará la reversión de este cambio después del período de lavado
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La mejor agudeza visual corregida se medirá utilizando el gráfico ETDRS
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Mediciones a los 0, 4 y 8 meses. La medición de 0 meses servirá como referencia. La medición de 4 meses evaluará el cambio debido a la suplementación con vitamina A. La medición de 8 meses evaluará la reversión de este cambio después del período de lavado
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Cambio en la agudeza visual de baja luminancia
Periodo de tiempo: Mediciones a los 0, 4 y 8 meses. La medición de 0 meses servirá como referencia. La medición de 4 meses evaluará el cambio debido a la suplementación con vitamina A. La medición de 8 meses evaluará la reversión de este cambio después del período de lavado
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La agudeza visual de baja luminancia se medirá utilizando el gráfico ETDRS en condiciones de baja luminancia
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Mediciones a los 0, 4 y 8 meses. La medición de 0 meses servirá como referencia. La medición de 4 meses evaluará el cambio debido a la suplementación con vitamina A. La medición de 8 meses evaluará la reversión de este cambio después del período de lavado
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Cambio en la sensibilidad del campo visual adaptado a la luz de campo completo
Periodo de tiempo: Mediciones a los 0, 4 y 8 meses. La medición de 0 meses servirá como referencia. La medición de 4 meses evaluará el cambio debido a la suplementación con vitamina A. La medición de 8 meses evaluará la reversión de este cambio después del período de lavado
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La sensibilidad del campo visual de campo completo adaptada a la luz se medirá utilizando la perimetría cinética semiautomática (SKP) de campo completo GATE de 172 puntos de Octopus.
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Mediciones a los 0, 4 y 8 meses. La medición de 0 meses servirá como referencia. La medición de 4 meses evaluará el cambio debido a la suplementación con vitamina A. La medición de 8 meses evaluará la reversión de este cambio después del período de lavado
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Cambio en la sensibilidad del campo visual macular adaptado a la luz
Periodo de tiempo: Mediciones a los 0, 4 y 8 meses. La medición de 0 meses servirá como referencia. La medición de 4 meses evaluará el cambio debido a la suplementación con vitamina A. La medición de 8 meses evaluará la reversión de este cambio después del período de lavado
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La sensibilidad del campo visual macular adaptado a la luz se medirá utilizando el microperímetro macular confocal Centervue MAIA
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Mediciones a los 0, 4 y 8 meses. La medición de 0 meses servirá como referencia. La medición de 4 meses evaluará el cambio debido a la suplementación con vitamina A. La medición de 8 meses evaluará la reversión de este cambio después del período de lavado
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Cambio en la atrofia del epitelio pigmentado de la retina (RPE) por tomografía de coherencia óptica
Periodo de tiempo: Mediciones a los 0, 4 y 8 meses. La medición de 0 meses servirá como referencia. La medición de 4 meses evaluará el cambio debido a la suplementación con vitamina A. La medición de 8 meses evaluará la reversión de este cambio después del período de lavado
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La atrofia del epitelio pigmentado de la retina (RPE) se medirá mediante la tomografía de coherencia óptica de dominio espectral macular Spectralis (SD-OCT) con y sin imágenes de profundidad mejoradas (EDI)
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Mediciones a los 0, 4 y 8 meses. La medición de 0 meses servirá como referencia. La medición de 4 meses evaluará el cambio debido a la suplementación con vitamina A. La medición de 8 meses evaluará la reversión de este cambio después del período de lavado
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Cambio en la atrofia del epitelio pigmentado de la retina (RPE) por fotografía en color
Periodo de tiempo: Mediciones a los 0, 4 y 8 meses. La medición de 0 meses servirá como referencia. La medición de 4 meses evaluará el cambio debido a la suplementación con vitamina A. La medición de 8 meses evaluará la reversión de este cambio después del período de lavado
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La atrofia del epitelio pigmentado de la retina (RPE) se medirá utilizando la fotografía de fondo de ojo en color de campo amplio de Optos (WF-CFP)
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Mediciones a los 0, 4 y 8 meses. La medición de 0 meses servirá como referencia. La medición de 4 meses evaluará el cambio debido a la suplementación con vitamina A. La medición de 8 meses evaluará la reversión de este cambio después del período de lavado
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Cambio en la atrofia del epitelio pigmentado de la retina (EPR) por autofluorescencia del fondo de ojo
Periodo de tiempo: Mediciones a los 0, 4 y 8 meses. La medición de 0 meses servirá como referencia. La medición de 4 meses evaluará el cambio debido a la suplementación con vitamina A. La medición de 8 meses evaluará la reversión de este cambio después del período de lavado
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La atrofia del epitelio pigmentado de la retina (EPR) se medirá mediante la autofluorescencia de fondo de campo amplio de Optos (WF-FAF)
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Mediciones a los 0, 4 y 8 meses. La medición de 0 meses servirá como referencia. La medición de 4 meses evaluará el cambio debido a la suplementación con vitamina A. La medición de 8 meses evaluará la reversión de este cambio después del período de lavado
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Cambio en la atrofia del epitelio pigmentado de la retina (RPE) por fundoscopia
Periodo de tiempo: Mediciones a los 0, 4 y 8 meses. La medición de 0 meses servirá como referencia. La medición de 4 meses evaluará el cambio debido a la suplementación con vitamina A. La medición de 8 meses evaluará la reversión de este cambio después del período de lavado
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La atrofia del epitelio pigmentado de la retina (EPR) se evaluará mediante biomicroscopía con lámpara de hendidura
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Mediciones a los 0, 4 y 8 meses. La medición de 0 meses servirá como referencia. La medición de 4 meses evaluará el cambio debido a la suplementación con vitamina A. La medición de 8 meses evaluará la reversión de este cambio después del período de lavado
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Cambio en la función hepática
Periodo de tiempo: Mediciones a los 0, 4 y 8 meses
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El laboratorio medirá el perfil de la función hepática utilizando muestras de suero de los participantes.
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Mediciones a los 0, 4 y 8 meses
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Cambio en los niveles séricos de vitamina A
Periodo de tiempo: Mediciones a los 0, 4 y 8 meses. La medición de 0 meses servirá como referencia. La medición de 4 meses evaluará el cambio debido a la suplementación con vitamina A. La medición de 8 meses evaluará la reversión de este cambio después del período de lavado
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Los niveles séricos de vitamina A se medirán en laboratorio utilizando muestras de suero de los participantes.
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Mediciones a los 0, 4 y 8 meses. La medición de 0 meses servirá como referencia. La medición de 4 meses evaluará el cambio debido a la suplementación con vitamina A. La medición de 8 meses evaluará la reversión de este cambio después del período de lavado
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Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
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Colaboradores
Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Estimado)
1 de mayo de 2023
Finalización primaria (Estimado)
1 de marzo de 2024
Finalización del estudio (Estimado)
1 de mayo de 2024
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
7 de septiembre de 2021
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
7 de septiembre de 2021
Publicado por primera vez (Actual)
16 de septiembre de 2021
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
29 de junio de 2023
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
27 de junio de 2023
Última verificación
1 de junio de 2023
Más información
Términos relacionados con este estudio
Palabras clave
Términos MeSH relevantes adicionales
- Enfermedades de los ojos
- Enfermedades Genéticas Congénitas
- Enfermedades Genéticas, Ligadas al X
- Enfermedades uveales
- Enfermedades De Los Ojos Hereditarias
- Enfermedades de la coroides
- Coroideremia
- Efectos fisiológicos de las drogas
- Mecanismos moleculares de acción farmacológica
- Agentes antineoplásicos
- Agentes Protectores
- Micronutrientes
- Vitaminas
- Antioxidantes
- Agentes anticancerígenos
- Vitamina a
- Palmitato de retinol
Otros números de identificación del estudio
- Pro00108901
Plan de datos de participantes individuales (IPD)
¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?
NO
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
No
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
No
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