The Dark-Adapted Retinal Function Response in Choroideremia (DARC) Study (DARC)
27 juni 2023 uppdaterad av: Duke University
Karakterisering av mörkerseende vid korideremi och kortvarigt vitamin A-tillskott: The Dark-Adapted Retinal Function Response in Choroideremia (DARC) Study
Choroideremi (CHM) är en ärftlig retinal sjukdom som orsakar progressiv synförlust, vilket i slutändan leder till fullständig blindhet.
Det första symtomet är i allmänhet nattblindhet, även om man hittills inte vet mycket om omfattningen, typen, mönstret och progressionen av mörkeranpassade synfunktionsmått hos CHM-patienter.
Vi antar att en av nyckelhändelserna som orsakar nattblindhet i CHM är brist på kromoforen hos stavens visuella pigment, rhodopsin.
Vi föreslår att denna brist åtminstone delvis beror på otillräcklig leverans av vitamin A (all-trans-retinol) till fotoreceptorerna (PR) från det sjuka retinala pigmentepitelet (RPE), som är karakteristiskt för CHM.
Vi antar att ökad tillgänglighet av vitamin A skulle potentiera dess inträde i den RPE-medierade visuella cykeln, vilket i slutändan möjliggör leverans till PRs.
Detta skulle i sin tur tillåta stavar att prestera bättre genom att delvis övervinna RPE-skadorna och den försämrade kromoforåtervinningen som vi antar finns i CHM.
Målen med detta förslag är: (1) att testa hypotesen att oralt vitamin A-tillskott kan förbättra nattetid och perifert syn hos CHM-patienter, och (2) att tillhandahålla detaljerad karakterisering av mörkeranpassade synfunktionsresultat för att vägleda interventionell CHM prövningar.
Studieöversikt
Status
Indragen
Betingelser
Intervention / Behandling
Studietyp
Interventionell
Fas
- Inte tillämpbar
Kontakter och platser
Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.
Studieorter
-
-
North Carolina
-
Durham, North Carolina, Förenta staterna, 27710
- Duke Eye Center
-
-
Deltagandekriterier
Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.
Urvalskriterier
Åldrar som är berättigade till studier
15 år och äldre (Barn, Vuxen, Äldre vuxen)
Tar emot friska volontärer
Ja
Beskrivning
Inklusionskriterier:
- män minst 15 år gamla med molekylärt bekräftad diagnos av choroideremi
Exklusions kriterier:
- oförmåga att delta i synfältstestning på ett tillförlitligt och reproducerbart sätt
Studieplan
Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.
Hur är studien utformad?
Designdetaljer
- Primärt syfte: Behandling
- Tilldelning: N/A
- Interventionsmodell: Enskild gruppuppgift
- Maskning: Ingen (Open Label)
Vapen och interventioner
Deltagargrupp / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Experimentell: Vitamin A palmitat
Vitamin A palmitat, 15 000 IE dagligen i 4 månader
|
Vitamin A palmitat, 15 000 IE dagligen i 4 månader
|
Vad mäter studien?
Primära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Förändring i mörkeranpassad fullfältssynfältskänslighet
Tidsram: Mått vid 0, 4 och 8 månader. 0 månaders mätning kommer att fungera som baslinje. 4-månadersmätningen kommer att bedöma förändring på grund av vitamin A-tillskott. 8-månadersmätningen kommer att bedöma reversering av denna förändring efter tvättperioden
|
Mörk-anpassad helfälts synfältskänslighet kommer att mätas med Medmonts mörkeranpassade kromatiska omkrets.
|
Mått vid 0, 4 och 8 månader. 0 månaders mätning kommer att fungera som baslinje. 4-månadersmätningen kommer att bedöma förändring på grund av vitamin A-tillskott. 8-månadersmätningen kommer att bedöma reversering av denna förändring efter tvättperioden
|
|
Förändring i mörker-anpassad makulär synfältskänslighet
Tidsram: Mått vid 0, 4 och 8 månader. 0 månaders mätning kommer att fungera som baslinje. 4-månadersmätningen kommer att bedöma förändring på grund av vitamin A-tillskott. 8-månadersmätningen kommer att bedöma reversering av denna förändring efter tvättperioden
|
Mörk-anpassad makulär synfältskänslighet kommer att mätas med Medmonts mörkanpassade kromatiska omkrets.
|
Mått vid 0, 4 och 8 månader. 0 månaders mätning kommer att fungera som baslinje. 4-månadersmätningen kommer att bedöma förändring på grund av vitamin A-tillskott. 8-månadersmätningen kommer att bedöma reversering av denna förändring efter tvättperioden
|
|
Förändring i mörk adaptometri
Tidsram: Mått vid 0, 4 och 8 månader. 0 månaders mätning kommer att fungera som baslinje. 4-månadersmätningen kommer att bedöma förändring på grund av vitamin A-tillskott. 8-månadersmätningen kommer att bedöma reversering av denna förändring efter tvättperioden
|
Mörk adaptometri kommer att mätas med MacuLogix AdaptDx mörk adaptometer.
|
Mått vid 0, 4 och 8 månader. 0 månaders mätning kommer att fungera som baslinje. 4-månadersmätningen kommer att bedöma förändring på grund av vitamin A-tillskott. 8-månadersmätningen kommer att bedöma reversering av denna förändring efter tvättperioden
|
Sekundära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Förändring i bästa korrigerade synskärpa
Tidsram: Mått vid 0, 4 och 8 månader. 0 månaders mätning kommer att fungera som baslinje. 4-månadersmätningen kommer att bedöma förändring på grund av vitamin A-tillskott. 8-månadersmätningen kommer att bedöma reversering av denna förändring efter tvättperioden
|
Bästa korrigerade synskärpan kommer att mätas med hjälp av ETDRS-diagrammet
|
Mått vid 0, 4 och 8 månader. 0 månaders mätning kommer att fungera som baslinje. 4-månadersmätningen kommer att bedöma förändring på grund av vitamin A-tillskott. 8-månadersmätningen kommer att bedöma reversering av denna förändring efter tvättperioden
|
|
Förändring i synskärpa med låg luminans
Tidsram: Mått vid 0, 4 och 8 månader. 0 månaders mätning kommer att fungera som baslinje. 4-månadersmätningen kommer att bedöma förändring på grund av vitamin A-tillskott. 8-månadersmätningen kommer att bedöma reversering av denna förändring efter tvättperioden
|
Låg luminans synskärpa kommer att mätas med hjälp av ETDRS-diagrammet under låg luminans
|
Mått vid 0, 4 och 8 månader. 0 månaders mätning kommer att fungera som baslinje. 4-månadersmätningen kommer att bedöma förändring på grund av vitamin A-tillskott. 8-månadersmätningen kommer att bedöma reversering av denna förändring efter tvättperioden
|
|
Förändring av ljusanpassad synfältskänslighet för helfält
Tidsram: Mått vid 0, 4 och 8 månader. 0 månaders mätning kommer att fungera som baslinje. 4-månadersmätningen kommer att bedöma förändring på grund av vitamin A-tillskott. 8-månadersmätningen kommer att bedöma reversering av denna förändring efter tvättperioden
|
Ljus-anpassad helfälts synfältskänslighet kommer att mätas med Octopus 172-punkts GATE helfälts semi-automatiserad kinetisk perimetri (SKP)
|
Mått vid 0, 4 och 8 månader. 0 månaders mätning kommer att fungera som baslinje. 4-månadersmätningen kommer att bedöma förändring på grund av vitamin A-tillskott. 8-månadersmätningen kommer att bedöma reversering av denna förändring efter tvättperioden
|
|
Förändring i ljusanpassad makulär synfältskänslighet
Tidsram: Mått vid 0, 4 och 8 månader. 0 månaders mätning kommer att fungera som baslinje. 4-månadersmätningen kommer att bedöma förändring på grund av vitamin A-tillskott. 8-månadersmätningen kommer att bedöma reversering av denna förändring efter tvättperioden
|
Ljus-anpassad makulär synfältskänslighet kommer att mätas med Centervue MAIA konfokala makulära mikroperimeter
|
Mått vid 0, 4 och 8 månader. 0 månaders mätning kommer att fungera som baslinje. 4-månadersmätningen kommer att bedöma förändring på grund av vitamin A-tillskott. 8-månadersmätningen kommer att bedöma reversering av denna förändring efter tvättperioden
|
|
Förändring i retinalt pigmenterat epitel (RPE) atrofi genom optisk koherenstomografi
Tidsram: Mått vid 0, 4 och 8 månader. 0 månaders mätning kommer att fungera som baslinje. 4-månadersmätningen kommer att bedöma förändring på grund av vitamin A-tillskott. 8-månadersmätningen kommer att bedöma reversering av denna förändring efter tvättperioden
|
Retinal pigmenterad epitel (RPE) atrofi kommer att mätas med Spectralis makulära spektraldomän optisk koherenstomografi (SD-OCT) med och utan förbättrad djupavbildning (EDI)
|
Mått vid 0, 4 och 8 månader. 0 månaders mätning kommer att fungera som baslinje. 4-månadersmätningen kommer att bedöma förändring på grund av vitamin A-tillskott. 8-månadersmätningen kommer att bedöma reversering av denna förändring efter tvättperioden
|
|
Förändring i retinalt pigmenterat epitel (RPE) atrofi genom färgfotografering
Tidsram: Mått vid 0, 4 och 8 månader. 0 månaders mätning kommer att fungera som baslinje. 4-månadersmätningen kommer att bedöma förändring på grund av vitamin A-tillskott. 8-månadersmätningen kommer att bedöma reversering av denna förändring efter tvättperioden
|
Retinal pigmenterad epitel (RPE) atrofi kommer att mätas med Optos wide-field colour fundus photography (WF-CFP)
|
Mått vid 0, 4 och 8 månader. 0 månaders mätning kommer att fungera som baslinje. 4-månadersmätningen kommer att bedöma förändring på grund av vitamin A-tillskott. 8-månadersmätningen kommer att bedöma reversering av denna förändring efter tvättperioden
|
|
Förändring i retinalt pigmenterat epitel (RPE) atrofi genom fundus autofluorescens
Tidsram: Mått vid 0, 4 och 8 månader. 0 månaders mätning kommer att fungera som baslinje. 4-månadersmätningen kommer att bedöma förändring på grund av vitamin A-tillskott. 8-månadersmätningen kommer att bedöma reversering av denna förändring efter tvättperioden
|
Retinal pigmenterad epitel (RPE) atrofi kommer att mätas med Optos wide-field fundus auto-fluorescence (WF-FAF)
|
Mått vid 0, 4 och 8 månader. 0 månaders mätning kommer att fungera som baslinje. 4-månadersmätningen kommer att bedöma förändring på grund av vitamin A-tillskott. 8-månadersmätningen kommer att bedöma reversering av denna förändring efter tvättperioden
|
|
Förändring i retinalt pigmenterat epitel (RPE) atrofi genom fundoskopi
Tidsram: Mått vid 0, 4 och 8 månader. 0 månaders mätning kommer att fungera som baslinje. 4-månadersmätningen kommer att bedöma förändring på grund av vitamin A-tillskott. 8-månadersmätningen kommer att bedöma reversering av denna förändring efter tvättperioden
|
Retinal pigmenterad epitel (RPE) atrofi kommer att bedömas med spaltlampsbiomikroskopi
|
Mått vid 0, 4 och 8 månader. 0 månaders mätning kommer att fungera som baslinje. 4-månadersmätningen kommer att bedöma förändring på grund av vitamin A-tillskott. 8-månadersmätningen kommer att bedöma reversering av denna förändring efter tvättperioden
|
|
Förändring i leverfunktionen
Tidsram: Mått vid 0, 4 och 8 månader
|
Leverfunktionsprofilen kommer att mätas av laboratoriet med hjälp av deltagares serumprover
|
Mått vid 0, 4 och 8 månader
|
|
Förändringar i serum A-vitaminnivåer
Tidsram: Mått vid 0, 4 och 8 månader. 0 månaders mätning kommer att fungera som baslinje. 4-månadersmätningen kommer att bedöma förändring på grund av vitamin A-tillskott. 8-månadersmätningen kommer att bedöma reversering av denna förändring efter tvättperioden
|
Nivåerna av vitamin A i serum kommer att mätas av laboratoriet med hjälp av deltagares serumprover
|
Mått vid 0, 4 och 8 månader. 0 månaders mätning kommer att fungera som baslinje. 4-månadersmätningen kommer att bedöma förändring på grund av vitamin A-tillskott. 8-månadersmätningen kommer att bedöma reversering av denna förändring efter tvättperioden
|
Samarbetspartners och utredare
Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.
Sponsor
Samarbetspartners
Studieavstämningsdatum
Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.
Studera stora datum
Studiestart (Beräknad)
1 maj 2023
Primärt slutförande (Beräknad)
1 mars 2024
Avslutad studie (Beräknad)
1 maj 2024
Studieregistreringsdatum
Först inskickad
7 september 2021
Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna
7 september 2021
Första postat (Faktisk)
16 september 2021
Uppdateringar av studier
Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)
29 juni 2023
Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna
27 juni 2023
Senast verifierad
1 juni 2023
Mer information
Termer relaterade till denna studie
Nyckelord
Ytterligare relevanta MeSH-villkor
- Ögonsjukdomar
- Genetiska sjukdomar, medfödda
- Genetiska sjukdomar, X-länkade
- Uveal sjukdomar
- Ögonsjukdomar, ärftliga
- Choroidsjukdomar
- Choroideremi
- Läkemedels fysiologiska effekter
- Molekylära mekanismer för farmakologisk verkan
- Antineoplastiska medel
- Skyddsmedel
- Mikronäringsämnen
- Vitaminer
- Antioxidanter
- Antikarcinogena medel
- Vitamin A
- Retinolpalmitat
Andra studie-ID-nummer
- Pro00108901
Plan för individuella deltagardata (IPD)
Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?
NEJ
Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument
Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt
Nej
Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt
Nej
Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .