日常生活康复干预的效果和成本效益 (ELR)

研究人员打算研究所研究干预的程度； Everyday Life Rehabilitation (ELR) 是一种有效且具有成本效益的模型，用于在庇护和支持性住房设施中共同规划康复服务，旨在支持居民的个性化康复途径。 该项目与严重精神残疾 (SPD)、公平和质量改进的渗透观点高度相关，在住宿的健康和社会护理的交叉点。

ELR 项目既面向用户又面向实践。 主要重点是研究 ELR 模型是否有效、具有成本效益以及与用户相关，基于居民角度的干预前/干预后变量，例如自我感知恢复、生活质量、日常功能，以及居民的目标实现。 该项目还以实践为导向，为员工提供基于网络的培训、方法和工具。 该项目在尽可能自然的环境中实施和研究 ELR 模型的意义上是务实的。 在整个过程中，调查人员将与用户和相关协会、市政当局和研发单位合作，以制定相关且有用的干预措施。

研究表明，患有 SPD 和自主权受损的人的健康状况明显比普通人群差，同时他们无法获得平等的医疗保健，尽管根据瑞典议会的原则，他们属于最优先考虑的群体用于优先考虑医疗保健。 高优先级是因为目标群体的自主权较低，不会为自己大声说话，也不会为自己的医疗保健权利争辩，而且他们不会主动寻求和要求医疗保健，以及严重程度的痛苦，以及对生活质量的影响。 在知识、法规和缺乏适合这种情况的干预措施方面存在差距。 实践中的康复保健干预措施和随机对照试验都很少涉及针对居住在庇护所或支持性住房设施中的目标群体的干预措施。 因此，重要的是开发和测试新的可能有用和有效的干预措施。

因此，与支持或庇护住房设施中的住房工作人员合作，采用手动但灵活的综合医疗康复模式；日常生活康复 (ELR)，由项目经理（Lindström，2007 年）开发，并在可行性研究中进行了测试（Lindström 等人，2011 年；2011b；2012 年；2013 年；2017 年），旨在个人康复和有意义的日常活动对于患有 SPD 的人。 因此，ELR 的开发基于之前五年的可行性研究，并显示出对居民日常功能和健康以及专业人员实践的重大影响。 基于这些可行性研究，对最初的 ELR 进行了小幅修改，增加了住房经理的每月跟进，并明确了共同规划的工具，以促进早期参与增强战略。 复杂干预措施的医学研究委员会 (MRC) 指南已在开发过程中得到彻底应用，接下来，实施需要证据，需要随机对照试验 (RCT) 研究。 因此，研究人员希望扩展设计，并进一步开展基于略微修订的 ELR 干预手册的整群随机对照试验，增加对管理、协作工具和成本效益视角的明确关注。

总体目标和研究问题：

该项目的总体目标是调查共同规划、以人为本、激励、恢复和基于活动的干预包的有效性和成本效益，该干预包适用于居住在庇护所或支持性住房设施中的 SPD 患者。

具体研究问题（RQs）如下1-2：

请求请求 1。 与常规治疗 (TAU) 相比，ELR 干预在恢复、生活质量、日常功能和目标实现方面的效果如何？ RQ 2. 根据恢复生活质量 (ReQoL) 转化为 QALY 的基线差异，基于 ELR 加 TAU 和单独 TAU 的参与者结果，估计的成本效益是多少？ 对于 RQ 1 和 2，将在干预前后收集数据。 对于独立的盲法测试者，分配将被隐藏，对于同意参与研究的 SPD 患者，分配将被部分隐藏，并被告知长达六个月的等候名单可能变得相关。 由于实际原因，治疗职业治疗师、住房工作人员和住房经理将不会被掩盖干预。 在进行分析之前，数据也将对研究人员不可见。 于默奥大学的一名既不参与干预也不参与分析的人员将管理、收集编码数据并将其存储在保险箱中。

已经进行了初步的功率分析。 研究人员将 ReQoL 量表上的 5 分差异视为本研究中的最小兴趣差异。 假设标准差为 10（Keetharuth 等人，2018 年），每个托管设施的平均集群大小为 2 名参与者，类内相关性为 0.1，则每组总共需要 35 个住房设施才能达到 80% 的功效使用 5% 的显着性水平。

在参与者同意之前，将提供对研究的口头解释和描述方法的传单。 考虑到干预的目标人群是弱势群体，有特殊的伦理原因可以尽量减少暴露参与者的数量，因此从第一年开始的内部试点将构成确定全面 RCT 年样本量的基础二。 这符合 MRC 复杂干预指南的建议。 内部试点提供了重新校准研究目标样本量的机会，使用试点的预期效果大小和由于研究的集群设计而产生的设计效果大小的信息。 此外，如果观察到可行性问题，例如，它提供了中断研究的机会。如果住房设施的招募不足以检测出具有临床意义的差异。

统计分析：

关于 RQ 1 的分析，混合效应模型将用于分析主要结果，包括聚类因素住房设施的随机截距。 干预后测量将用作结果变量，同时针对相应的基线测量进行调整。 基线变量的调整将使用住房设施内基线测量的平均值在个体水平和聚合集群水平上进行（Hooper 等人，2018 年）。 有关模型的详细信息以及基线协变量的调整将在统计分析计划中预先指定。

主要分析将使用意向治疗 (ITT) 方法，包括所有分配的具有有效数据的参与者，无论他们是否接受了完整的干预。 多重插补将用于可以假定随机缺失的变量。 还将根据协议进行补充分析。

仅针对干预组，将根据GAS的特定统计公式计算目标达到量表（GAS）。 次要结果（RAS-DS 和 GAS）将使用混合效应模型或半参数顺序累积链接模型进行分析，包括作为随机效应的住房设施。 这是在统计分析计划中预先详细规定的。

还将进行亚组分析，对所有结果中的性别进行分层。

具体而言，对于关于成本效益的 RQ2，将进行以下分析： 对于成本和 ReQoL 显着性的单变量测试，最初将使用学生测试。 对于成本效益分析，ELR 和 TAU 替代方案的成本和效果将按增量成本与增量效果的比率进行计算和呈现。 影响是健康结果，例如质量调整生命年 (QALY)。 为此，ReQoL 将转化为 QALY，并考虑基线差异。

瑞典卫生和福利委员会开发了一个医疗保健优先级模型，其中包括以下标准：病情严重程度、治疗效果、治疗成本效益和证据基础。 该模型假定与特定治疗相关的特定条件。

在这项研究中，条件是 X 和 Y，处理是 X 和 Y。 本研究旨在为该模型提供适当的数据。 这些情况的高度严重性已被反复报道。

因此，该试验旨在衡量有效性和成本效益。 后者定义为获得的每个 QALY 的成本。 干预所需的资源将以物理单位（主要是时间）衡量，并转化为货币价值。

当所有的子研究都完成后，研究人员计划为正在研究的干预措施提出一个优先顺序。 卫生和福利委员会使用 10 个等级的量表； 1 是最高等级，10 是最低等级。 该排名基于上述四个标准。

协议修正案：

第一年后，将对内部试点进行分析。 将进行非比较性中期分析以评估结果变量的可变性。 这将构成更新样本量计算的基础。

内部试点也将用作对研究方案进行可能的微小调整的基础。 此外，还将评估全面研究的可行性。 如果得出的结论是由于研究过程中的意外问题而出现伦理问题，并且不太可能通过招募更多住房设施和参与者继续进行全面研究来获得更多知识，则该研究将被中断。 仅从间歇试点中获得的结果和对可行性的见解将被公布。

内部试点的结果和结论将在临床试验网站 clinicaltrials.gov 上公布。 内部试点评估后对协议和统计分析计划的任何调整都将作为修正案发布。