Effetto ed economicità dell'intervento riabilitativo nella vita quotidiana (ELR)

Gli investigatori intendono studiare la misura in cui l'intervento in esame; l'Everyday Life Rehabilitation (ELR), è un modello efficace ed economico per i servizi riabilitativi co-progettati in strutture abitative protette e assistite, con l'obiettivo di supportare il percorso di recupero personalizzato dei residenti. Il progetto è di grande rilevanza con le sue prospettive permeanti di grave disabilità psichiatrica (SPD), equità e miglioramento della qualità, nell'intersezione tra assistenza sanitaria e sociale negli alloggi.

Il progetto ELR è sia orientato all'utente che alla pratica. L'obiettivo principale è studiare se il modello ELR è efficace, conveniente e rilevante per gli utenti, sulla base di variabili pre/post-intervento dal punto di vista del residente, come il recupero auto-percepito, la qualità della vita, il funzionamento quotidiano e realizzazione degli obiettivi dei residenti. Il progetto è anche orientato alla pratica con una formazione basata sul web, metodi e strumenti per il personale. Il progetto è pragmatico nel senso di implementare e studiare il modello ELR nel contesto più naturale possibile. Durante tutto il percorso i ricercatori collaboreranno con associazioni di utenti e relative, comuni e unità di ricerca e sviluppo, al fine di sviluppare un intervento che sia rilevante e utile.

È stato dimostrato che le persone con SPD e ridotta autonomia hanno una salute significativamente peggiore rispetto alla popolazione generale, mentre allo stesso tempo non hanno accesso a un'assistenza sanitaria paritaria, nonostante appartengano al gruppo con la massima priorità secondo i principi del Parlamento svedese per la priorità dell'assistenza sanitaria. L'alta priorità si basa sul fatto che il gruppo target ha una bassa autonomia e non parla a voce alta per se stesso, o può sostenere il proprio diritto all'assistenza sanitaria, inoltre non cerca e non richiede attivamente assistenza sanitaria, insieme alla grandezza della sofferenza e l'impatto sulla qualità della vita. C'è una lacuna di conoscenze, normative e mancanza di interventi adatti a questo contesto. Sia gli interventi di assistenza sanitaria riabilitativa nella pratica, sia gli RCT, sono scarsi per quanto riguarda gli interventi per questo gruppo target che vive in strutture abitative protette o assistite. Pertanto, è importante sviluppare e testare nuovi interventi potenzialmente utili ed efficaci.

Quindi, un modello manualizzato ma individualmente flessibile di assistenza sanitaria-riabilitativa integrata in collaborazione con il personale abitativo in strutture abitative assistite o protette; l'Everyday Life Rehabilitation (ELR), è stato sviluppato dal project manager (Lindström, 2007) e testato in studi di fattibilità (Lindström et al, 2011; 2011b; 2012; 2013; 2017), mirando al recupero personale e ad attività quotidiane significative per le persone con SPD. Lo sviluppo dell'ELR si basa quindi su cinque anni di ricerche precedenti con studi di fattibilità e ha mostrato un impatto significativo sul funzionamento quotidiano e sulla salute dei residenti, nonché sulle pratiche dei professionisti. Sulla base di questi studi di fattibilità, l'ELR originale è stato leggermente rivisto, aggiungendo un follow-up mensile da parte dei gestori degli alloggi e strumenti chiariti per la co-progettazione, al fine di promuovere un coinvolgimento precoce nelle strategie di miglioramento. Le linee guida del Medical Research Council (MRC) per interventi complessi sono state applicate a fondo nel processo di sviluppo e, successivamente, sono necessarie prove per l'implementazione, che richiedono studi di sperimentazione controllata randomizzata (RCT). Pertanto, i ricercatori vogliono espandere il disegno e andare oltre con un cluster RCT costruito su un manuale leggermente rivisto dell'intervento ELR, aggiungendo un focus chiarito sulla gestione, gli strumenti per la collaborazione e una prospettiva di costo-efficacia.

Obiettivo generale e domande di ricerca:

L'obiettivo generale del progetto è quello di indagare l'efficacia e il rapporto costo-efficacia di un pacchetto di intervento co-progettuale, centrato sulla persona, motivazionale, di recupero e basato sull'attività per le persone con SPD che vivono in strutture abitative protette o assistite.

Le domande di ricerca specifiche (RQ) sono le seguenti 1-2:

RQ 1. Qual è l'efficacia dell'intervento ELR sul recupero, sulla qualità della vita, sul funzionamento quotidiano e sul raggiungimento degli obiettivi, rispetto al trattamento come al solito (TAU)? RQ 2. Qual è il rapporto costo-efficacia stimato basato sui risultati dei partecipanti dopo ELR più TAU e solo TAU, in base alle differenze di base della qualità di vita in recupero (ReQoL) trasformata in QALY? Per RQ 1 e 2, i dati saranno raccolti prima e dopo l'intervento. L'assegnazione sarà nascosta per i tester indipendenti in cieco e parzialmente nascosta per le persone con SPD che danno il consenso a partecipare allo studio, essendo informati che una lista di attesa fino a sei mesi potrebbe diventare rilevante. I terapisti occupazionali curanti, il personale degli alloggi e i gestori degli alloggi, per motivi pratici, non saranno mascherati all'intervento. I dati saranno inoltre resi ciechi ai ricercatori fino a quando l'analisi non sarà stata condotta. Una persona dell'università di Umeå, che non è coinvolta né negli interventi né nell'analisi, amministrerà, raccoglierà e conserverà i dati codificati in una cassetta di sicurezza.

È stata condotta un'analisi di potenza iniziale. I ricercatori considerano una differenza di 5 punti sulla scala ReQoL come la differenza minima di interesse nel presente studio. Assumendo una deviazione standard di 10 (Keetharuth et al, 2018), una dimensione media del cluster di 2 partecipanti per struttura ospitante e una correlazione intraclasse di 0,1, è necessario un totale di 35 strutture abitative in ciascun gruppo per raggiungere una potenza dell'80% quando utilizzando un livello di significatività del 5%.

La spiegazione orale dello studio e un opuscolo che descrive i metodi saranno forniti prima del consenso del partecipante. Considerando che la popolazione target dell'intervento è un gruppo vulnerabile, ci sono particolari ragioni etiche per ridurre al minimo il numero di partecipanti esposti, e quindi un pilota interno dal primo anno costituirà la base per la determinazione della dimensione del campione per l'intero anno RCT Due. Ciò è in linea con la raccomandazione delle linee guida MRC per interventi complessi. Un progetto pilota interno offre la possibilità di ricalibrare la dimensione del campione target dello studio, utilizzando le informazioni del progetto pilota sulla dimensione dell'effetto previsto e la dimensione dell'effetto di progettazione dovuto alla progettazione del cluster dello studio. Inoltre, offre l'opportunità di interrompere lo studio se si osservano problemi di fattibilità, ad es. se il reclutamento di strutture abitative non sarà sufficiente per rilevare una differenza clinicamente significativa.

Analisi statistiche:

Per quanto riguarda l'analisi per RQ 1, verranno utilizzati modelli a effetti misti per analizzare l'esito primario, inclusa un'intercettazione casuale per la struttura abitativa del fattore di clustering. Le misurazioni post-intervento verranno utilizzate come variabili di risultato, mentre si regolano per le corrispondenti misurazioni di base. L'adeguamento per le variabili di base verrà eseguito sia a livello individuale che a livello di cluster aggregato utilizzando la media della misurazione di base all'interno della struttura abitativa (Hooper et al, 2018). I dettagli sul modello e l'aggiustamento per le covariate di base saranno prespecificati nel piano di analisi statistica.

L'analisi primaria utilizzerà un approccio intent-to-treat (ITT) e includerà tutti i partecipanti assegnati con dati validi, indipendentemente dal fatto che abbiano ricevuto o meno l'intervento completo. L'assegnazione multipla verrà utilizzata per le variabili in cui si può presumere che manca a caso. Sarà inoltre effettuata un'analisi complementare per protocollo.

Solo per il gruppo di intervento, la scala del raggiungimento degli obiettivi (GAS) sarà calcolata secondo la formula statistica specifica di GAS. Gli esiti secondari (RAS-DS e GAS) saranno analizzati utilizzando modelli a effetti misti o modelli di collegamento cumulativo ordinale semi-parametrico, inclusa la struttura abitativa come effetto casuale. Questo è pre-specificato in dettaglio nel piano di analisi statistica.

Verrà inoltre condotta un'analisi per sottogruppi, stratificando in base al genere in tutti i risultati.

Nello specifico, per RQ2 sul rapporto costo-efficacia, saranno condotte le seguenti analisi: Per i test univariati di significatività di costo e ReQoL, verrà utilizzato inizialmente il test di Student. Per l'analisi costo-efficacia, i costi e gli effetti dell'ELR e dell'alternativa TAU saranno calcolati e presentati in un rapporto tra costo incrementale ed effetto incrementale. Gli effetti sono risultati sulla salute, come gli anni di vita aggiustati per la qualità (QALY). Per questo motivo, ReQoL sarà trasformato in QALY, tenendo conto delle differenze di base.

Il Consiglio svedese per la salute e il benessere ha sviluppato un modello per le priorità nell'assistenza sanitaria, che consiste nei seguenti criteri: gravità della condizione, efficacia nel trattamento, rapporto costo-efficacia nel trattamento e base di prove. Il modello presuppone una condizione specifica legata a un trattamento specifico.

In questo studio le condizioni sono X e Y e i trattamenti sono X e Y. Questo studio è progettato per fornire a questo modello dati adeguati. È stato ripetutamente riportato un alto grado di gravità in queste condizioni.

Pertanto, lo studio è progettato per misurare l'efficacia e il rapporto costo-efficacia. Quest'ultimo è definito come il costo per QALY guadagnato. Le risorse necessarie per gli interventi saranno misurate in unità fisiche (principalmente tempo) e trasformate in valori monetari.

Quando tutti i sotto-studi sono stati finalizzati, i ricercatori pianificano di suggerire un rango di priorità per gli interventi in fase di studio. Il Board for Health and Welfare utilizza una scala in 10 gradini; 1 è il grado più alto possibile e 10 è il più basso. Questa classifica si basa sui quattro criteri sopra descritti.

Modifiche al protocollo:

Dopo il primo anno, verrà analizzato il pilota interno. Verrà eseguita un'analisi ad interim non comparativa per valutare la variabilità delle variabili di esito. Ciò costituirà la base di un calcolo aggiornato della dimensione del campione.

Il pilota interno sarà utilizzato anche come base per eventuali piccoli aggiustamenti del protocollo di studio. Inoltre, sarà valutata la fattibilità dello studio in scala reale. Se si dovesse concludere che sorgono problemi etici a causa di problemi imprevisti nel processo di studio ed è improbabile che si acquisiscano ulteriori conoscenze continuando lo studio completo con il reclutamento di più strutture abitative e partecipanti, lo studio sarà interrotto. Saranno pubblicati i risultati e le conoscenze acquisite sulla fattibilità dal solo progetto pilota a intervalli.

I risultati e le conclusioni del progetto pilota interno saranno presentati presso il sito dello studio clinicotrials.gov. Eventuali adeguamenti del protocollo e del piano di analisi statistica conseguenti alla valutazione del pilota interno saranno pubblicati come emendamenti.