评估 Pegcetacoplan 在 C3 肾小球病或免疫复合物膜增生性肾小球肾炎患者中的疗效和安全性的 III 期研究 (VALIANT)
2026年1月23日 更新者：Apellis Pharmaceuticals, Inc.
一项评估 Pegcetacoplan 在 C3 肾小球病或免疫复合物膜增生性肾小球肾炎患者中的疗效和安全性的 3 期、随机、安慰剂对照、双盲、多中心研究
这是一项 3 期研究，旨在评估每周两次皮下 (SC) 剂量的 pegcetacoplan 与安慰剂相比在 C3 肾小球病 (C3G) 或免疫复合物膜增生性肾小球肾炎 (IC-MPGN) 患者中的疗效和安全性减少蛋白尿。
研究概览
地位
完全的
条件
干预/治疗
研究类型
介入性
注册 (实际的)
124
阶段
- 第三阶段
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
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Haifa、以色列、3109601
- Rambam Health Care Campus
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Petah Tikva、以色列、4920235
- Institute of Pediatric Nephrology
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Ontario
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Toronto、Ontario、加拿大、M5G 1X8
- Hospital for Sick Children (11003)
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Quebec
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Montreal、Quebec、加拿大、QC H1T2M4
- Hopital Maisonneuve-Rosemont
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Innsbruck、奥地利、6020
- Medical University Hospital Innsbruck (43004)
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Vienna、奥地利、A-1090
- Medizinische Universität Wien
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Botucatu、巴西、18618-687
- HC UNESP Botucatu
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Fortaleza、巴西、60430-372
- Hospital Universitário Walter Cantídio
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Porto Alegre、巴西、90035-903
- Hospital de Clinicas de Porto Alegre
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Porto Alegre、巴西、90020-090
- Irmandade da Santa Casa de Misericórdia de Porto Alegre
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Recife、巴西、52010-095
- Real Hospital Portuguas de Beneficancia em Pernambuco
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Ribeirão Preto、巴西、14110-000
- Hospital das Clinicas de Ribeirao Preto, Division of Nephrology
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Rio de Janeiro、巴西、22270-060
- Ruschel Medicina e Pesquisa Clínica
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Rio de Janeiro、巴西、22211-225
- Nefrologia I-Dor
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São José do Rio Preto、巴西、150900-000
- Hospital de Base
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São Paulo、巴西、04038-002
- UNIFESP - Hospital Sao Paulo
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São Paulo、巴西、05403-000
- Instituto da Crianca-Hospital das Clinicas University of Sao Paulo
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São Paulo、巴西、05403-900
- HCFMUSP-Hospital Clinicas da Faculdade Medicina da Universidade de São Paulo
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Minas Gerais
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Belo Horizonte、Minas Gerais、巴西、30150-221
- Santa Casa de Misericordia de Belo Horizonte
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Juiz de Fora、Minas Gerais、巴西、36025-340
- Centro de Tratamento de Doencas Renais
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Rio Grande do Sul
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Porto Alegre、Rio Grande do Sul、巴西、90020-090
- Irmandade da Santa Casa de Misericórdia de Porto Alegre
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Berlin、德国、10117
- Charite Universitatsmedizin (49007)
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Essen、德国、D-45147
- Universitatsklinikum Essen (AoR), Zentrum fur Kinder (49005)
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Hanover、德国、30625
- Medizinische Hochschule Hannover, Studienzentrum fur Nieren und Hochdruckerkrankungen
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Mainz、德国、55131
- Universitatsmedizin Mainz
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Münster、德国、48149
- Universitätsklinikum Münster
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Regensburg、德国、93053
- University Hospital Regensburg (49004)
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Bari、意大利、70123
- Policlinico di Bari
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Bologna、意大利、40138
- Policlinico Sant Orsola-Malpighi
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Genova、意大利、16147
- IRCCS Istituto Giannina Gaslini (39012)
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Messina、意大利、98125
- Università degli Studi di Messina
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Milan、意大利、20162
- ASST Grande Ospedale Metropolitano Niguarda
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Milan、意大利、20156
- Istituto di Ricerche Farmacologiche Mario Negri IRCCS
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Padua、意大利、35128
- Azienda Ospedaliera Universitaria di Padova (39011)
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Pavia、意大利、27100
- Instituti Clinici Scientifici Maugeri SPA-IRCCS
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Rome、意大利、00165
- Ospedale Pediatrico Bambino Gesu
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Prague、捷克语、140 21
- Institute for Clinical and Experimental Medicine
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Prague、捷克语
- Faculty Hospital Kralovske Vinohrady (42002)
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Osaka、日本、530-8480
- Kitano Hospital
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Tokyo、日本、181-8611
- Kyorin University Hospital (81009)
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Aichi-ken
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Nagoya、Aichi-ken、日本、466-8560
- Nagoya University Hospital (81003)
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Ōbu、Aichi-ken、日本、474-8710
- Aichi Children's Health and Medical Center
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Gunma
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Maebashi、Gunma、日本、371-8511
- Gunma University Hospital (81006)
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Ishikawa-ken
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Kanazawa、Ishikawa-ken、日本、9208650
- NHO Kanazawa Medical Center
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Nagasaki
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Nagasaki、Nagasaki、日本、852-8501
- Nagasaki University Hospital (81005)
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Shizuoka
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Hamamatsu、Shizuoka、日本、430-8558
- Seirei Hamamatsu General Hospital (81004)
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Brussels、比利时、1070
- Hopital Erasme HUB Service Pharmacie
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Edegem、比利时、2650
- University Hospital Antwerp (32004)
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Leuven、比利时、B-3000
- Catholic University of Leuven
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Liège、比利时、B-4000
- CHU Sart-Tilman
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Liège、比利时、B-4000
- Clinical Trials CHU de Liège
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Bordeaux、法国、33076
- CHU de Bordeaux - Hôpital Pellegrin
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Créteil、法国、94010
- Hôpital Henri-Mondor
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Lyon、法国、69437
- Hospital Edouard Herriot, Hospices Civils de Lyon
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Montpellier、法国、34295
- CHU Montpellier, Hopital Lapeyronie
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Nantes、法国、44093
- Nantes university hospital
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Paris、法国、75015
- Hôpital Européen Georges-Pompidou
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Paris、法国、59037
- Lille Regional University Hospital Center, Claude Huriez Hospital, Department of Nephrology
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Paris、法国、75015
- Hopital Necker (33014)
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Saint-Priest-en-Jarez、法国、42055
- CHU de Saint Etienne, Hospital Nord
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Strasbourg、法国、67091
- University Hospital Strasbourg
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Toulouse、法国、31059
- Rangueil Hospital-University Hospital Center (CHU) of Toulouse
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Lodz、波兰、92-213
- SPZOZ Centralny Szpital Kliniczny Uniwersytetu Medycznego w Lodzi
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Lodz、波兰、90-153
- Samodzielny Publiczny Zaklad Opieki Zdrowotnej Uniwersytecki Szpital Kliniczny Nr 1 im. Norberta Barlickiego Uniwersytetu Medycznego w Lodzi
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Box Hill、澳大利亚、VIC 3128
- Monash University
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Fitzroy、澳大利亚、VIC 3065
- St. Vincents Melbourne
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Woolloongabba、澳大利亚、QLD 4102
- Princess Alexandra Hospital
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Australian Capital Territory
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Garran、Australian Capital Territory、澳大利亚、2605
- Canberra Hospital - Renal Clinical Trials & Research Unit
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Queensland
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Woolloongabba、Queensland、澳大利亚、QLD 4102
- Princess Alexandra Hospital
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Bern、瑞士、CH-3010
- Inselspital, Bern University Hospital
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Lausanne、瑞士、CH-1011
- CHUV Lausanne
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Zurich、瑞士、CH-8091
- Universitätsspital Zürich
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Alabama
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Birmingham、Alabama、美国、35294
- University of Alabama at Birmingham
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California
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Los Angeles、California、美国、90022
- Academic Medical Research Institute
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Los Angeles、California、美国、90033
- Keck School of Medicine, University of Southern California
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Los Angeles、California、美国、90095
- Ronald Reagan UCLA Medical Center (01035)
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Orange、California、美国、92868
- UCI Center for Clinical Research
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Sacramento、California、美国、95817
- UC Davis Medical Center (Transplant Research) (01016)
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Colorado
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Aurora、Colorado、美国、80045
- Children's Hospital Colorado
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Florida
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Gainesville、Florida、美国、32610
- University of Florida
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Georgia
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Atlanta、Georgia、美国、30322
- Emory University School of Medicine
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Atlanta、Georgia、美国、30342
- Fides Clinical Research, LLC (01042)
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Illinois
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Chicago、Illinois、美国、60611
- Institute for Public Health and Medicine Northwestern University Northwestern University (01041)
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Oak Brook、Illinois、美国、60523
- NANIU Research Chicago (01040)
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Indiana
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Fort Wayne、Indiana、美国、46804
- Nephrology Associates of Northern IL and Inn (01043)
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Iowa
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Iowa City、Iowa、美国、52242
- The University of Iowa
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Massachusetts
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Boston、Massachusetts、美国、02115
- Boston Children's Hospital (01013)
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Springfield、Massachusetts、美国、01107
- Renal and Transplant Associates of New England, PC
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Michigan
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Ann Arbor、Michigan、美国、48109
- University of Michigan Medical Center
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Missouri
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Kansas City、Missouri、美国、64102
- Children's Mercy Hospital
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New Jersey
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Hackensack、New Jersey、美国、07601
- Hackensack Meridian Health
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New York
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New Hyde Park、New York、美国、11040
- Cohen Children Hospital
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New York、New York、美国、10032
- CUIMC - Columbia Nephrology
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Ohio
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Columbus、Ohio、美国、43210
- The Ohio State University Medical Center
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Oregon
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Portland、Oregon、美国、97239
- Oregon Health & Science University (01038)
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Pennsylvania
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Bethlehem、Pennsylvania、美国、18017
- Northeast Clinical Research Center, LLC
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Texas
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El Paso、Texas、美国、79902
- Medresearch Inc
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Houston、Texas、美国、77030
- Texas Children's Hospital
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Gloucester、英国、GL1 3NN
- Gloucestershire Hospitals NHS Foundation Trust
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Leicester、英国、LE1 5WW
- University Hospitals of Leicester NHS trust (44003)
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London、英国、W12 0HS
- Imperial College Healthcare NHS Trust
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London、英国、NW3 2QG
- Royal Free London NHS Foundation Trust (44015)
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London、英国、SE1 7EH
- Evelina London Children Hospital (44016)
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London、英国、SW17 0QT
- St George'Äôs University Hospitals NHS Foundation Trust (44014)
-
London、英国、WC1N 3JH
- Great Ormond Street Hospital Foundation Trust
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Manchester、英国、M13 9WL
- Royal Manchester Children's Hospital
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Nottingham、英国、NG7 2UH
- Nottingham Children's Hospital
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Amsterdam、荷兰、1105 AZ
- Emma Kinderziekenhuis, Amsterdam UMC
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Groningen、荷兰、9713 GZ
- University Medical Center Groningen
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Nijmegen、荷兰、6500 HB
- Radboud University Medical Center
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Barcelona、西班牙、08035
- Hospital Universitari Vall d'Hebron
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Barcelona、西班牙、08025
- Fundacio Puigvert
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Barcelona、西班牙、08035
- Hospital Universitario Materno-Infantil Vall d' Hebron, Nefrologia Pediatrica
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Barcelona、西班牙、08950
- Hospital Materno Infantil Sant Joan de Deu
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Madrid、西班牙、28041
- Hospital Universitario 12 de Octubre, Nephrology Department
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Santander、西班牙、39008
- Hospital Universitario Marqués de Valdecilla
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Seville、西班牙、41013
- University Hospital of Virgen del Rocio
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Valencia、西班牙、46017
- Hospital Universitario Dr Peset
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Buenos Aires、阿根廷、1629
- Hospital Universitario Austral
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Córdoba、阿根廷、CPA X5016KEH
- Hospital Privado-Universitario de Cordoba
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Córdoba、阿根廷、X5000
- Clínica Privada Vélez Sarsfield
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Daegu、韩国、42601
- Keimyung University Dongsan Medical Center
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Seoul、韩国、03722
- Yonsei University College of Medicine, Sinchon Severance Hospital
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Seoul、韩国、3080
- Seoul National University Hospital (82005)
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Soeul、韩国、03080
- Seoul National University Hospital
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参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
12年 及以上 (孩子、成人、年长者)
接受健康志愿者
不
描述
纳入标准：
- 年满 18 岁；如果获得批准，体重至少为 30 公斤的青少年（12-17 岁）也可以参加。
- 原发性 C3G 或 IC-MPGN 的诊断（既往有或无肾移植）。
基于以下一项或多项的活动性肾脏疾病的证据：
- 根据中央病理实验室，在进行基线肾活检的成人或青少年中，筛选期间收集的基线肾活检至少有 2+ 染色 C3c。
- 在未提供基线肾活检的青少年中，至少有以下一项：
- 筛查期间血清 C5b-9 水平高于正常上限 (ULN)。
- 筛查期间血清 C3 低于 LLN。
- 筛查期间存在活性尿沉渣，表现为每个高倍视野 (HPF) 至少有 5 个红细胞 (RBC) 的血尿和/或局部或中心尿液显微镜分析的红细胞管型。
- 根据中心实验室结果或病史，在筛选后 6 个月内存在 C3 肾炎因子。
- 对于提供基线活检的成年受试者或青少年受试者，基线活检的全球肾小球硬化或间质纤维化不超过 50%。
- 筛选 24 小时尿液收集至少 1 克/天的蛋白尿，筛选期间收集的至少 2 个第一晨尿样本的 uPCR 至少 1000 毫克/克。
- eGFR ≥30 mL/min/1.73 m2 通过成人慢性肾脏病流行病学协作肌酐方程或青少年 Bedside Schwartz 方程计算。
C3G/IC-MPGN 治疗的稳定方案，如下所述：
- 根据研究者的意见，在随机分组前至少 12 周进行稳定和优化的血管紧张素转换酶抑制剂 (ACEi)/血管紧张素受体阻滞剂 (ARB) 治疗。
- 在基线肾活检前至少 8 周，稳定剂量的其他药物（例如，类固醇、吗替麦考酚酯 (MMF) 和/或患者为治疗 C3G 而接受的其他允许的免疫抑制剂），至少 8 周，并且至少随机分组前 12 周。
- 在随机分组前 5 年内接受过肺炎链球菌、脑膜炎奈瑟球菌（A、C、W、Y 和 B 型）和流感嗜血杆菌（B 型）疫苗接种，或同意在筛查期间接种疫苗。
排除标准：
- 以前接触过 pegcetacoplan。
- 研究者认为 C3G/IC-MPGN 继发于另一种情况（例如，感染、恶性肿瘤、单克隆丙种球蛋白病、系统性自身免疫性疾病如系统性红斑狼疮、慢性抗体介导的排斥反应或药物治疗）。
- 当前或先前诊断为人类免疫缺陷病毒 (HIV)、乙型肝炎 (HBV) 或丙型肝炎 (HCV) 感染，或筛查期间血清学阳性表明感染了任何这些病毒。
- 筛选时体重超过 100 公斤。
- 对 pegcetacoplan 或任何赋形剂过敏。
- 脑膜炎球菌病史。
恶性肿瘤，但以下情况除外：
- 治愈基底细胞或鳞状细胞皮肤癌
- 治愈原位病害
- 无恶性肿瘤且停止治疗 ≥ 5 年
- 中性粒细胞绝对计数
- 在筛选期之前，在该产品的 5 个半衰期内使用利妥昔单抗、贝利木单抗或除 pegcetacoplan 之外的任何已批准或正在研究的抗补体疗法。
- 怀孕或目前正在哺乳并且不愿在研究期间和最后一次研究药物给药后至少 90 天内停止的女性受试者。
- 研究者认为，存在或怀疑存在严重的复发性或慢性感染，可能会使受试者因参与研究而面临不可接受的风险。
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：随机化
- 介入模型：并行分配
- 屏蔽：三倍
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
|---|---|
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实验性的：第 1 组：Pegcetacoplan 管理
皮下输注 20 毫升（1080 毫克），每周两次（成人或青少年 >50 公斤），以及其他三种基于体重的剂量 10 毫升（540 毫克）、12 毫升（648 毫克）或 15 毫升（810 毫克）
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补体 (C3) 抑制剂
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安慰剂比较：第 2 组：安慰剂给药
皮下输注 10mL、12mL、15mL 或 20mL，每周两次
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主动臂等体积无菌溶液
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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随机控制周期：在第26周的对数转换的尿液蛋白蛋白与造影素比（UPCR）中的基线变化
大体时间：基线（第1天到第1天）至第26周
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基线UPCR值计算为从筛查开始和第1天（包括）的9个早晨尿液（FMU）样品中至少6个UPCR测量值的平均值。
用于计算基线的UPCR值包括从第-2天，第1天和第1天给药之前收集的样品的值。
在收集少于6个样本或超过9个样品的情况下，所有收集样品的平均值用于基线推导。
估计使用相等加权平均的复合对比度在第24、25和26周之间的综合对比度之间的差异。
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基线（第1天到第1天）至第26周
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次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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随机控制期：在第26周获得复合肾脏终点的受试者的百分比
大体时间：第26周
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与基线相比，获得复合肾脏终点的受试者被定义为：（1）与基线相比，稳定或改进的估计肾小球过滤率（EGFR）（EGFR）和（2）A> = 50％的UPCR降低。
百分比被四舍五入到小数点小数点。
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第26周
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随机控制期：在第26周，尿液蛋白质与促偶然比率的受试者百分比至少减少了50％
大体时间：基线（第1天到第1天）和第26周
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将基线UPCR值计算为在筛选开始和第1天（包括）之间收集的9个FMU样本中至少6个UPCR测量值的平均值。
用于计算基线的UPCR值包括从第-2天，第1天和第1天给药之前收集的样品的值。
在收集少于6个样本或超过9个样品的情况下，所有收集样品的平均值用于基线推导。
百分比被四舍五入到小数点小数点。
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基线（第1天到第1天）和第26周
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随机控制周期：从C3肾小球病（C3G）组织学指数活性评分在第26周的基线变化
大体时间：基线（第1天）和第26周
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C3G组织学指数用于评估C3G的疾病活性和慢性。
C3G总活动得分范围从0（更糟）到21（最佳）。
较高的分数表明结果更好。
基线被定义为最新的未错过测量，然后服用了研究药物的第一个剂量。
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基线（第1天）和第26周
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随机控制期：在第26周的基线上显示C3C染色的受试者的百分比
大体时间：基线（第1天）和第26周
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表现出C3C染色降低的受试者定义为至少下降2个数量级的强度下降。
百分比被四舍五入到小数点小数点。
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基线（第1天）和第26周
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随机控制期：在第26周的估计肾小球滤过率中的基线变化
大体时间：基线（第1天）和第26周
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收集血清样品以确定EGFR，该EGFR通过使用慢性肾脏疾病 - 流行病学合作（CKD-EPI）肌酐方程式和青少年的床边Schwartz方程。
基线EGFR值是在第一次剂量的研究药物之前使用最后一次无错评估计算的。
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基线（第1天）和第26周
|
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随机控制期：在第24周达到蛋白尿<1克（g）的受试者的百分比
大体时间：第24周
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收集尿液样品以确定蛋白尿。
通过24小时尿蛋白评估了达到蛋白尿<1 g/天的受试者的百分比。
百分比被四舍五入到小数点小数点。
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第24周
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随机控制期：在第26周血清白蛋白水平标准化的受试者百分比
大体时间：第26周
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将基线血清白蛋白值计算为最多2个血清白蛋白测量值的平均值，包括第1天26周血清白蛋白值计算为最多2个血清白蛋白测量的平均值，包括第26周（包括第26周），不早于第20周的测量。
百分比被四舍五入到小数点小数点。
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第26周
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随机控制期：血清C3水平高于正常下限的受试者的百分比26
大体时间：第26周
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计算基线血清C3值是在先前最多2个血清C3测量值的平均值，包括第1天。26血清C3值的计算为高达2个血清C3测量的平均值，包括第26周（包括第26周），不早于第20周的测量。
百分比被四舍五入到小数点小数点。
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第26周
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随机控制期：在第26周的慢性疾病治疗效果（FACIT-FATIGUE）的功能评估中，从基线变化
大体时间：基线（第1天）和第26周
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Facit-Fatigue量表是一种13个项目的李克特缩放仪器，由受试者自我管理。
向受试者提出了13项陈述，并要求其响应，因为它适用于过去7天。
5个可能的响应是“根本不是”（0），“一点”（1），“有些”（2），“有点”（3）和“非常”（4）。
有13个陈述的总分数为0（与健康相关的生活质量较差）至52（最佳健康相关的生活质量）。
得分较高，表明生活质量更高。
基线被定义为最新的未错过测量，然后服用了研究药物的第一个剂量。
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基线（第1天）和第26周
|
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随机控制期：在第26周的肾脏疾病生活质量（KDQOL）中从基线变化（KDQOL）
大体时间：基线（第1天）和第26周
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KDQOL评分是通过从肾脏疾病负担，肾脏疾病的症状和问题以及肾脏疾病对0（与健康相关的生活质量较差）到100（最佳健康相关质量质量的最佳质量）中平均24个项目来构建为KDQOL-36摘要得分（KSS）。
得分较高，表明生活质量更高。
基线被定义为最新的未错过测量，然后服用了研究药物的第一个剂量。
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基线（第1天）和第26周
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
出版物和有用的链接
负责输入研究信息的人员自愿提供这些出版物。这些可能与研究有关。
有用的网址
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (实际的)
2021年11月12日
初级完成 (实际的)
2024年6月26日
研究完成 (实际的)
2025年1月14日
研究注册日期
首次提交
2021年9月23日
首先提交符合 QC 标准的
2021年9月23日
首次发布 (实际的)
2021年10月5日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2026年1月29日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2026年1月23日
最后验证
2025年8月1日
更多信息
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其他研究编号
- APL2-C3G-310
药物和器械信息、研究文件
研究美国 FDA 监管的药品
是的
研究美国 FDA 监管的设备产品
不
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