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Estudio de fase III que evalúa la eficacia y la seguridad de pegcetacoplan en pacientes con glomerulopatía C3 o glomerulonefritis membranoproliferativa por complejos inmunitarios (VALIANT)

7 de marzo de 2024 actualizado por: Apellis Pharmaceuticals, Inc.

Estudio de fase 3, aleatorizado, controlado con placebo, doble ciego, multicéntrico para evaluar la eficacia y la seguridad de pegcetacoplan en pacientes con glomerulopatía C3 o glomerulonefritis membranoproliferativa por complejos inmunitarios

Este es un estudio de fase 3 para evaluar la eficacia y seguridad de dosis subcutáneas (SC) de pegcetacoplan dos veces por semana en comparación con placebo en pacientes con glomerulopatía C3 (C3G) o glomerulonefritis membranoproliferativa por complejos inmunes (IC-MPGN) sobre la base de un reducción de la proteinuria.

Descripción general del estudio

Estado

Activo, no reclutando

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Estimado)

90

Fase

  • Fase 3

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Estudio Contacto

  • Nombre: Apellis Clinical Trial Information Line
  • Número de teléfono: 833-284-6361 (833-CTinfo1)
  • Correo electrónico: clinicaltrials@apellis.com

Ubicaciones de estudio

  • Alemania
      • Berlin, Alemania, 10117
        • Charite Universitatsmedizin (49007)
      • Essen, Alemania, D-45147
        • Universitatsklinikum Essen (AoR), Zentrum fur Kinder (49005)
      • Hannover, Alemania, 30625
        • Medizinische Hochschule Hannover, Studienzentrum fur Nieren und Hochdruckerkrankungen
      • Mainz, Alemania, 55131
        • Universitätsmedizin Mainz
      • Münster, Alemania, 48149
        • Universitatsklinikum Munster
      • Regensburg, Alemania, 93053
        • University Hospital Regensburg (49004)
  • Argentina
      • Buenos Aires, Argentina, 1629
        • Hospital Universitario Austral
      • Córdoba, Argentina, CPA X5016KEH
        • Hospital Privado-Universitario de Cordoba
      • Córdoba, Argentina, X5000
        • Clínica Privada Velez Sarsfield
  • Australia
      • Box Hill, Australia, VIC 3128
        • Monash University
      • Fitzroy, Australia, VIC 3065
        • St. Vincents Melbourne
      • Woolloongabba, Australia, QLD 4102
        • Princess Alexandra Hospital
    • Australian Capital Territory
      • Garran, Australian Capital Territory, Australia, 2605
        • Canberra Hospital - Renal Clinical Trials & Research Unit
    • Queensland
      • Woolloongabba, Queensland, Australia, QLD 4102
        • Princess Alexandra Hospital
  • Austria
      • Innsbruck, Austria, 6020
        • Medical University Hospital Innsbruck (43004)
      • Wien, Austria, A-1090
        • Medizinische Universität Wien
  • Brasil
      • Botucatu, Brasil, 18618-687
        • HC UNESP Botucatu
      • Fortaleza, Brasil, 60430-372
        • Hospital Universitario Walter Cantidio
      • Porto Alegre, Brasil, 90035-903
        • Hospital de Clínicas de Porto Alegre
      • Porto Alegre, Brasil, 90020-090
        • Irmandade da Santa Casa de Misericórdia de Porto Alegre
      • Recife, Brasil, 52010-095
        • Real Hospital Portuguas de Beneficancia em Pernambuco
      • Ribeirão Preto, Brasil, 14110-000
        • Hospital das Clinicas de Ribeirao Preto, Division of Nephrology
      • Rio De Janeiro, Brasil, 22270-060
        • Ruschel Medicina e Pesquisa Clínica
      • Rio De Janeiro, Brasil, 22211-225
        • Nefrologia I-Dor
      • São José Do Rio Preto, Brasil, 150900-000
        • Hospital de Base
      • São Paulo, Brasil, 04038-002
        • UNIFESP - Hospital Sao Paulo
      • São Paulo, Brasil, 05403-000
        • Instituto da Crianca-Hospital das Clinicas University of Sao Paulo
      • São Paulo, Brasil, 05403-900
        • HCFMUSP-Hospital Clinicas da Faculdade Medicina da Universidade de São Paulo
    • Minas Gerais
      • Belo Horizonte, Minas Gerais, Brasil, 30150-221
        • Santa Casa de Misericordia de Belo Horizonte
      • Juiz De Fora, Minas Gerais, Brasil, 36025-340
        • Centro de Tratamento de Doencas Renais
    • RS
      • Porto Alegre, RS, Brasil, 90020-090
        • Irmandade da Santa Casa de Misericórdia de Porto Alegre
  • Bélgica
      • Bruxelles, Bélgica, 1070
        • Hopital Erasme HUB Service Pharmacie
      • Edegem, Bélgica, 2650
        • University Hospital Antwerp (32004)
      • Leuven, Bélgica, B-3000
        • Catholic University of Leuven
      • Liège, Bélgica, B-4000
        • CHU Sart-Tilman
      • Liège, Bélgica, B-4000
        • Clinical Trials CHU de Liège
  • Canadá
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Canadá, M5G 1X8
        • Hospital for Sick Children (11003)
    • Quebec
      • Montréal, Quebec, Canadá, QC H1T2M4
        • Hopital Maisonneuve-Rosemont
  • Chequia
      • Prague, Chequia, 140 21
        • Institute for Clinical and Experimental Medicine
      • Prague, Chequia
        • Faculty Hospital Kralovske Vinohrady (42002)
  • Corea, república de
      • Daegu, Corea, república de, 42601
        • Keimyung University Dongsan Medical Center
      • Seoul, Corea, república de, 03722
        • Yonsei University College of Medicine, Sinchon Severance Hospital
      • Seoul, Corea, república de, 3080
        • Seoul National University Hospital (82005)
      • Soeul, Corea, república de, 03080
        • Seoul National University Hospital
  • España
      • Barcelona, España, 08035
        • Hospital Universitari Vall D'Hebron
      • Barcelona, España, 08025
        • Fundacio Puigvert
      • Barcelona, España, 08035
        • Hospital Universitario Materno-Infantil Vall d' Hebron, Nefrologia Pediatrica
      • Barcelona, España, 08950
        • Hospital Materno Infantil Sant Joan de Deu
      • Madrid, España, 28041
        • Hospital Universitario 12 de Octubre, Nephrology Department
      • Santander, España, 39008
        • Hospital Universitario Marques de Valdecilla
      • Sevilla, España, 41013
        • University Hospital of Virgen del Rocio
      • Valencia, España, 46017
        • Hospital Universitario Dr Peset
  • Estados Unidos
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Estados Unidos, 35294
        • University of Alabama at Birmingham
    • California
      • Los Angeles, California, Estados Unidos, 90022
        • Academic Medical Research Institute
      • Los Angeles, California, Estados Unidos, 90033
        • Keck School of Medicine, University of Southern California
      • Los Angeles, California, Estados Unidos, 90095
        • Ronald Reagan UCLA Medical Center (01035)
      • Orange, California, Estados Unidos, 92868
        • UCI Center for Clinical Research
      • Sacramento, California, Estados Unidos, 95817
        • UC Davis Medical Center (Transplant Research) (01016)
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Estados Unidos, 80045
        • Children's Hospital Colorado
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Estados Unidos, 32610
        • University of Florida
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Estados Unidos, 30322
        • Emory University School of Medicine
      • Atlanta, Georgia, Estados Unidos, 30342
        • Fides Clinical Research, LLC (01042)
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60611
        • Institute for Public Health and Medicine Northwestern University Northwestern University (01041)
      • Oak Brook, Illinois, Estados Unidos, 60523
        • NANIU Research Chicago (01040)
    • Indiana
      • Fort Wayne, Indiana, Estados Unidos, 46804
        • Nephrology Associates of Northern IL and Inn (01043)
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Estados Unidos, 52242
        • The University of Iowa
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02115
        • Boston Children's Hospital (01013)
      • Springfield, Massachusetts, Estados Unidos, 01107
        • Renal and Transplant Associates of New England, PC
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Estados Unidos, 48109
        • University of Michigan Medical Center
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Estados Unidos, 64102
        • Children's Mercy Hospital
    • New Jersey
      • Hackensack, New Jersey, Estados Unidos, 07601
        • Hackensack Meridian Health
    • New York
      • New Hyde Park, New York, Estados Unidos, 11040
        • Cohen Children Hospital
      • New York, New York, Estados Unidos, 10032
        • CUIMC - Columbia Nephrology
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Estados Unidos, 43210
        • The Ohio State University Medical Center
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Estados Unidos, 97239
        • Oregon Health & Science University (01038)
    • Pennsylvania
      • Bethlehem, Pennsylvania, Estados Unidos, 18017
        • Northeast Clinical Research Center, LLC
    • Texas
      • El Paso, Texas, Estados Unidos, 79902
        • MedResearch Inc
      • Houston, Texas, Estados Unidos, 77030
        • Texas Children's Hospital
  • Francia
      • Bordeaux, Francia, 33076
        • CHU de Bordeaux - Hôpital Pellegrin
      • Créteil, Francia, 94010
        • Hopital Henri-Mondor
      • Lyon, Francia, 69437
        • Hospital Edouard Herriot, Hospices Civils de Lyon
      • Montpellier, Francia, 34295
        • CHU Montpellier, Hopital Lapeyronie
      • Nantes, Francia, 44093
        • Nantes University Hospital
      • Paris, Francia, 75015
        • Hopital Europeen Georges-Pompidou
      • Paris, Francia, 59037
        • Lille Regional University Hospital Center, Claude Huriez Hospital, Department of Nephrology
      • Paris, Francia, 75015
        • Hopital Necker (33014)
      • Saint-Priest-en-Jarez, Francia, 42055
        • CHU de Saint Etienne, Hospital Nord
      • Strasbourg, Francia, 67091
        • University Hospital Strasbourg
      • Toulouse, Francia, 31059
        • Rangueil Hospital-University Hospital Center (CHU) of Toulouse
  • Israel
      • Haifa, Israel, 3109601
        • Rambam Health Care Campus
      • Petah Tikva, Israel, 4920235
        • Institute of Pediatric Nephrology
  • Italia
      • Bari, Italia, 70123
        • Policlinico di Bari
      • Bologna, Italia, 40138
        • Policlinico Sant Orsola-Malpighi
      • Genova, Italia, 16147
        • IRCCS Istituto Giannina Gaslini (39012)
      • Messina, Italia, 98125
        • Universita degli Studi di Messina
      • Milano, Italia, 20162
        • ASST Grande Ospedale Metropolitano Niguarda
      • Milano, Italia, 20156
        • Istituto di Ricerche Farmacologiche Mario Negri IRCCS
      • Padova, Italia, 35128
        • Azienda Ospedaliera Universitaria di Padova (39011)
      • Pavia, Italia, 27100
        • Instituti Clinici Scientifici Maugeri SPA-IRCCS
      • Rome, Italia, 00165
        • Ospedale Pediatrico Bambino Gesù
  • Japón
      • Osaka, Japón, 530-8480
        • Kitano Hospital
      • Tokyo, Japón, 181-8611
        • Kyorin University Hospital (81009)
    • Aichi
      • Nagoya-shi, Aichi, Japón, 466-8560
        • Nagoya University Hospital (81003)
      • Ōbu, Aichi, Japón, 474-8710
        • Aichi Children's Health and Medical Center
    • Gunma
      • Maebashi, Gunma, Japón, 371-8511
        • Gunma University Hospital (81006)
    • Ishikawa
      • Kanazawa, Ishikawa, Japón, 9208650
        • NHO Kanazawa Medical Center
    • Nagasaki
      • Nagasaki-shi, Nagasaki, Japón, 852-8501
        • Nagasaki University Hospital (81005)
    • Shizuoka
      • Hamamatsu, Shizuoka, Japón, 430-8558
        • Seirei Hamamatsu General Hospital (81004)
  • Países Bajos
      • Amsterdam, Países Bajos, 1105 AZ
        • Emma Kinderziekenhuis, Amsterdam UMC
      • Groningen, Países Bajos, 9713 GZ
        • University Medical Center Groningen
      • Nijmegen, Países Bajos, 6500 HB
        • Radboud University Medical Center
  • Polonia
      • Łódź, Polonia, 90-153
        • Samodzielny Publiczny Zaklad Opieki Zdrowotnej Uniwersytecki Szpital Kliniczny Nr 1 im. Norberta Barlickiego Uniwersytetu Medycznego w Lodzi
      • Łódź, Polonia, 92-213
        • SPZOZ Centralny Szpital Kliniczny Uniwersytetu Medycznego w Lodzi
  • Reino Unido
      • Gloucester, Reino Unido, GL1 3NN
        • Gloucestershire Hospitals NHS Foundation Trust
      • Leicester, Reino Unido, LE1 5WW
        • University Hospitals of Leicester NHS trust (44003)
      • London, Reino Unido, W12 0HS
        • Imperial College Healthcare NHS Trust
      • London, Reino Unido, NW3 2QG
        • Royal Free London NHS Foundation Trust (44015)
      • London, Reino Unido, SE1 7EH
        • Evelina London Children Hospital (44016)
      • London, Reino Unido, SW17 0QT
        • St George'Äôs University Hospitals NHS Foundation Trust (44014)
      • London, Reino Unido, WC1N 3JH
        • Great Ormond Street Hospital Foundation Trust
      • Manchester, Reino Unido, M13 9WL
        • Royal Manchester Children's Hospital
      • Nottingham, Reino Unido, NG7 2UH
        • Nottingham Children's Hospital
  • Suiza
      • Bern, Suiza, CH-3010
        • Inselspital, Bern University Hospital
      • Lausanne, Suiza, CH-1011
        • CHUV Lausanne
      • Zürich, Suiza, CH-8091
        • Universitätsspital Zürich

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

12 años y mayores (Niño, Adulto, Adulto Mayor)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Descripción

Criterios de inclusión:

  • Mayor de 18 años; donde esté aprobado, también pueden inscribirse adolescentes (de 12 a 17 años) que pesen al menos 30 kg.
  • Un diagnóstico de C3G primario o IC-MPGN (con o sin trasplante renal previo).

  • Evidencia de enfermedad renal activa, basada en uno o más de los siguientes:

    1. En adultos o adolescentes con una biopsia renal inicial, al menos 2+ tinción para C3c en la biopsia renal inicial obtenida durante la selección, según el laboratorio central de patología.
    2. En adolescentes que no proporcionen una biopsia renal de referencia, al menos uno de los siguientes:
  • Nivel sérico de C5b-9 por encima del límite superior normal (LSN) durante la selección.
  • C3 sérico por debajo del LLN durante la selección.
  • Presencia de sedimento urinario activo durante el cribado, evidenciado por hematuria con al menos 5 glóbulos rojos (RBC) por campo de alta potencia (HPF) y/o cilindros de glóbulos rojos en el análisis microscópico local o central de la orina.
  • Presencia de factor nefrítico C3 dentro de los 6 meses posteriores a la selección, según los resultados del laboratorio central o el historial médico.
  • No más del 50 % de glomeruloesclerosis global o fibrosis intersticial en la biopsia inicial, para sujetos adultos o sujetos adolescentes que proporcionen una biopsia inicial.
  • Al menos 1 g/día de proteinuria en una muestra de orina de 24 horas de cribado y una uPCR de al menos 1000 mg/g en al menos 2 muestras de orina de la primera mañana recogidas durante el cribado.
  • FGe ≥30 ml/min/1,73 m2 calculado por la ecuación de creatinina de Chronic Kidney Disease-Epidemiology Collaboration para adultos, o la ecuación de Bedside Schwartz para adolescentes.

  • Régimen estable para el tratamiento con C3G/IC-MPGN, como se describe a continuación:

    1. Tratamiento estable y optimizado con un inhibidor de la enzima convertidora de angiotensina (ACEi)/bloqueante del receptor de angiotensina (ARB) durante al menos 12 semanas antes de la aleatorización, en opinión del investigador.
    2. Dosis estables de otros medicamentos que pueden afectar la proteinuria (p. ej., esteroides, micofenolato mofetilo (MMF) y/u otros inmunosupresores permitidos que el paciente esté recibiendo para el tratamiento de C3G) durante al menos 8 semanas antes de la biopsia renal inicial, y al menos 12 semanas antes de la aleatorización.
  • Haber recibido vacunas contra S. pneumoniae, N. meningitidis (tipos A, C, W, Y y B) y H. influenzae (tipo B) dentro de los 5 años anteriores a la aleatorización o aceptar recibir vacunas durante la selección.

Criterio de exclusión:

  • Exposición previa a pegcetacoplan.
  • C3G/IC-MPGN secundaria a otra afección (p. ej., infección, malignidad, gammapatía monoclonal, una enfermedad autoinmune sistémica como el lupus eritematoso sistémico, rechazo crónico mediado por anticuerpos o un medicamento), según la opinión del investigador.
  • Diagnóstico actual o anterior de infección por el virus de la inmunodeficiencia humana (VIH), hepatitis B (VHB) o hepatitis C (VHC) o serología positiva durante la detección que sea indicativa de infección por cualquiera de estos virus.
  • Pesar más de 100 kg en la selección.
  • Hipersensibilidad al pegcetacoplan o a alguno de los excipientes.
  • Antecedentes de enfermedad meningocócica.

  • Malignidad, excepto por lo siguiente:

    1. Cáncer de piel de células basales o de células escamosas curado
    2. Enfermedad in situ tratada curativamente
    3. Sin malignidad y sin tratamiento durante ≥5 años
  • Un recuento absoluto de neutrófilos
  • Uso de rituximab, belimumab o cualquier tratamiento anticomplemento aprobado o en investigación que no sea pegcetacoplan dentro de las 5 semividas de ese producto antes del período de selección.
  • Sujetos femeninos que están embarazadas o que están amamantando actualmente y no están dispuestas a interrumpir durante la duración del estudio y durante al menos 90 días después de la dosis final del fármaco del estudio.
  • Presencia o sospecha de infecciones recurrentes o crónicas graves que, en opinión del investigador, pueden poner al sujeto en un riesgo inaceptable por la participación en el estudio.

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: Aleatorizado
  • Modelo Intervencionista: Asignación paralela
  • Enmascaramiento: Triple

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Experimental: Grupo 1: administración de Pegcetacoplan
Infusión subcutánea de 20 ml (1080 mg), dos veces por semana (para adultos o adolescentes >50 kg) y las otras tres dosis según el peso, ya sea de 10 ml (540 mg), 12 ml (648 mg) o 15 ml (810 mg)
Droga: Pegcetacoplan
Inhibidor del complemento (C3)
Comparador de placebos: Grupo 2: Administración de placebo
Infusión subcutánea de 10 ml, 12 ml, 15 ml o 20 ml, dos veces por semana
Otro: Placebo
Solución estéril de igual volumen al brazo activo

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Periodo de tiempo
El índice transformado logarítmicamente de uPCR en la semana 26 en comparación con el valor inicial
Periodo de tiempo: Línea de base a la semana 26
Línea de base a la semana 26

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Periodo de tiempo
La proporción de participantes que cumplen los criterios para lograr un criterio de valoración renal compuesto (una TFGe estable o mejorada en comparación con la visita inicial (≤15 % de reducción en la TFGe) y una reducción ≥50 % en uPCR en comparación con la visita inicial).
Periodo de tiempo: Línea de base a la semana 26
Línea de base a la semana 26
La proporción de participantes con una reducción de al menos el 50 % desde el inicio en uPCRF
Periodo de tiempo: Línea de base a la semana 26
Línea de base a la semana 26
Cambio desde el inicio en eGFR
Periodo de tiempo: Línea de base a la semana 26
Línea de base a la semana 26
Para los participantes con biopsias renales evaluables, el cambio desde el inicio en la puntuación de actividad de la puntuación del índice histológico C3G
Periodo de tiempo: Línea de base a la semana 26
Línea de base a la semana 26
La proporción de participantes con biopsias renales evaluables que muestran disminuciones en la tinción de C3c en la biopsia renal desde el inicio
Periodo de tiempo: Línea de base a la semana 26
Línea de base a la semana 26

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Apellis Pharmaceuticals, Inc.

Publicaciones y enlaces útiles

La persona responsable de ingresar información sobre el estudio proporciona voluntariamente estas publicaciones. Estos pueden ser sobre cualquier cosa relacionada con el estudio.

Enlaces Útiles

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

12 de noviembre de 2021

Finalización primaria (Estimado)

1 de junio de 2024

Finalización del estudio (Estimado)

1 de diciembre de 2024

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

23 de septiembre de 2021

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

23 de septiembre de 2021

Publicado por primera vez (Actual)

5 de octubre de 2021

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

12 de marzo de 2024

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

7 de marzo de 2024

Última verificación

1 de marzo de 2024

Más información

Términos relacionados con este estudio

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • APL2-C3G-310

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

Sí

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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