Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Fase III-undersøgelse, der vurderer effektiviteten og sikkerheden af ​​Pegcetacoplan hos patienter med C3-glomerulopati eller immunkompleks membranoproliferativ glomerulonefritis (VALIANT)

7. marts 2024 opdateret af: Apellis Pharmaceuticals, Inc.

En fase 3, randomiseret, placebo-kontrolleret, dobbeltblindet, multicenter-undersøgelse til evaluering af effektiviteten og sikkerheden af ​​Pegcetacoplan hos patienter med C3-glomerulopati eller immun-kompleks membranoproliferativ glomerulonefritis

Dette er et fase 3-studie til vurdering af effektiviteten og sikkerheden af ​​to gange ugentlige subkutane (SC) doser af pegcetacoplan sammenlignet med placebo hos patienter med C3 glomerulopati (C3G) eller immunkompleks membranproliferativ glomerulonefritis (IC-MPGN) på basis af en reduktion af proteinuri.

Studieoversigt

Status

Aktiv, ikke rekrutterende

Betingelser

Intervention / Behandling

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Anslået)

90

Fase

  • Fase 3

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Argentina
      • Buenos Aires, Argentina, 1629
        • Hospital Universitario Austral
      • Córdoba, Argentina, CPA X5016KEH
        • Hospital Privado-Universitario de Cordoba
      • Córdoba, Argentina, X5000
        • Clinica Privada Velez Sarsfield
  • Australien
      • Box Hill, Australien, VIC 3128
        • Monash University
      • Fitzroy, Australien, VIC 3065
        • St. Vincents Melbourne
      • Woolloongabba, Australien, QLD 4102
        • Princess Alexandra Hospital
    • Australian Capital Territory
      • Garran, Australian Capital Territory, Australien, 2605
        • Canberra Hospital - Renal Clinical Trials & Research Unit
    • Queensland
      • Woolloongabba, Queensland, Australien, QLD 4102
        • Princess Alexandra Hospital
  • Belgien
      • Bruxelles, Belgien, 1070
        • Hopital Erasme HUB Service Pharmacie
      • Edegem, Belgien, 2650
        • University Hospital Antwerp (32004)
      • Leuven, Belgien, B-3000
        • Catholic University of Leuven
      • Liège, Belgien, B-4000
        • CHU Sart-Tilman
      • Liège, Belgien, B-4000
        • Clinical Trials CHU de Liège
  • Brasilien
      • Botucatu, Brasilien, 18618-687
        • HC UNESP Botucatu
      • Fortaleza, Brasilien, 60430-372
        • Hospital Universitario Walter Cantidio
      • Porto Alegre, Brasilien, 90035-903
        • Hospital de Clinicas de Porto Alegre
      • Porto Alegre, Brasilien, 90020-090
        • Irmandade da Santa Casa de Misericórdia de Porto Alegre
      • Recife, Brasilien, 52010-095
        • Real Hospital Portuguas de Beneficancia em Pernambuco
      • Ribeirão Preto, Brasilien, 14110-000
        • Hospital das Clinicas de Ribeirao Preto, Division of Nephrology
      • Rio De Janeiro, Brasilien, 22270-060
        • Ruschel Medicina e Pesquisa Clínica
      • Rio De Janeiro, Brasilien, 22211-225
        • Nefrologia I-Dor
      • São José Do Rio Preto, Brasilien, 150900-000
        • Hospital de Base
      • São Paulo, Brasilien, 04038-002
        • UNIFESP - Hospital Sao Paulo
      • São Paulo, Brasilien, 05403-000
        • Instituto da Crianca-Hospital das Clinicas University of Sao Paulo
      • São Paulo, Brasilien, 05403-900
        • HCFMUSP-Hospital Clinicas da Faculdade Medicina da Universidade de São Paulo
    • Minas Gerais
      • Belo Horizonte, Minas Gerais, Brasilien, 30150-221
        • Santa Casa de Misericórdia de Belo Horizonte
      • Juiz De Fora, Minas Gerais, Brasilien, 36025-340
        • Centro de Tratamento de Doencas Renais
    • RS
      • Porto Alegre, RS, Brasilien, 90020-090
        • Irmandade da Santa Casa de Misericórdia de Porto Alegre
  • Canada
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Canada, M5G 1X8
        • Hospital for Sick Children (11003)
    • Quebec
      • Montréal, Quebec, Canada, QC H1T2M4
        • Hopital Maisonneuve-Rosemont
  • Det Forenede Kongerige
      • Gloucester, Det Forenede Kongerige, GL1 3NN
        • Gloucestershire Hospitals NHS Foundation Trust
      • Leicester, Det Forenede Kongerige, LE1 5WW
        • University Hospitals of Leicester NHS trust (44003)
      • London, Det Forenede Kongerige, W12 0HS
        • Imperial College Healthcare NHS Trust
      • London, Det Forenede Kongerige, NW3 2QG
        • Royal Free London NHS Foundation Trust (44015)
      • London, Det Forenede Kongerige, SE1 7EH
        • Evelina London Children Hospital (44016)
      • London, Det Forenede Kongerige, SW17 0QT
        • St George'Äôs University Hospitals NHS Foundation Trust (44014)
      • London, Det Forenede Kongerige, WC1N 3JH
        • Great Ormond Street Hospital Foundation Trust
      • Manchester, Det Forenede Kongerige, M13 9WL
        • Royal Manchester Children's Hospital
      • Nottingham, Det Forenede Kongerige, NG7 2UH
        • Nottingham Children's Hospital
  • Forenede Stater
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Forenede Stater, 35294
        • University of Alabama at Birmingham
    • California
      • Los Angeles, California, Forenede Stater, 90022
        • Academic Medical Research Institute
      • Los Angeles, California, Forenede Stater, 90033
        • Keck School of Medicine, University of Southern California
      • Los Angeles, California, Forenede Stater, 90095
        • Ronald Reagan UCLA Medical Center (01035)
      • Orange, California, Forenede Stater, 92868
        • UCI Center for Clinical Research
      • Sacramento, California, Forenede Stater, 95817
        • UC Davis Medical Center (Transplant Research) (01016)
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Forenede Stater, 80045
        • Children's Hospital Colorado
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Forenede Stater, 32610
        • University of Florida
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Forenede Stater, 30322
        • Emory University School of Medicine
      • Atlanta, Georgia, Forenede Stater, 30342
        • Fides Clinical Research, LLC (01042)
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Forenede Stater, 60611
        • Institute for Public Health and Medicine Northwestern University Northwestern University (01041)
      • Oak Brook, Illinois, Forenede Stater, 60523
        • NANIU Research Chicago (01040)
    • Indiana
      • Fort Wayne, Indiana, Forenede Stater, 46804
        • Nephrology Associates of Northern IL and Inn (01043)
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Forenede Stater, 52242
        • The University of Iowa
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Forenede Stater, 02115
        • Boston Children's Hospital (01013)
      • Springfield, Massachusetts, Forenede Stater, 01107
        • Renal and Transplant Associates of New England, PC
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Forenede Stater, 48109
        • University of Michigan Medical Center
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Forenede Stater, 64102
        • Children's Mercy Hospital
    • New Jersey
      • Hackensack, New Jersey, Forenede Stater, 07601
        • Hackensack Meridian Health
    • New York
      • New Hyde Park, New York, Forenede Stater, 11040
        • Cohen Children Hospital
      • New York, New York, Forenede Stater, 10032
        • CUIMC - Columbia Nephrology
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Forenede Stater, 43210
        • The Ohio State University Medical Center
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Forenede Stater, 97239
        • Oregon Health & Science University (01038)
    • Pennsylvania
      • Bethlehem, Pennsylvania, Forenede Stater, 18017
        • Northeast Clinical Research Center, LLC
    • Texas
      • El Paso, Texas, Forenede Stater, 79902
        • MedResearch Inc
      • Houston, Texas, Forenede Stater, 77030
        • Texas Children's Hospital
  • Frankrig
      • Bordeaux, Frankrig, 33076
        • CHU de Bordeaux - Hôpital Pellegrin
      • Créteil, Frankrig, 94010
        • Hopital Henri-Mondor
      • Lyon, Frankrig, 69437
        • Hospital Edouard Herriot, Hospices Civils de Lyon
      • Montpellier, Frankrig, 34295
        • CHU Montpellier, Hopital Lapeyronie
      • Nantes, Frankrig, 44093
        • Nantes University Hospital
      • Paris, Frankrig, 75015
        • Hôpital Européen Georges-Pompidou
      • Paris, Frankrig, 59037
        • Lille Regional University Hospital Center, Claude Huriez Hospital, Department of Nephrology
      • Paris, Frankrig, 75015
        • Hopital Necker (33014)
      • Saint-Priest-en-Jarez, Frankrig, 42055
        • CHU de Saint Etienne, Hospital Nord
      • Strasbourg, Frankrig, 67091
        • University Hospital Strasbourg
      • Toulouse, Frankrig, 31059
        • Rangueil Hospital-University Hospital Center (CHU) of Toulouse
  • Holland
      • Amsterdam, Holland, 1105 AZ
        • Emma Kinderziekenhuis, Amsterdam UMC
      • Groningen, Holland, 9713 GZ
        • University Medical Center Groningen
      • Nijmegen, Holland, 6500 HB
        • Radboud University Medical Center
  • Israel
      • Haifa, Israel, 3109601
        • Rambam Health Care Campus
      • Petah Tikva, Israel, 4920235
        • Institute of Pediatric Nephrology
  • Italien
      • Bari, Italien, 70123
        • Policlinico di Bari
      • Bologna, Italien, 40138
        • Policlinico Sant Orsola-Malpighi
      • Genova, Italien, 16147
        • IRCCS Istituto Giannina Gaslini (39012)
      • Messina, Italien, 98125
        • Universita degli Studi di Messina
      • Milano, Italien, 20162
        • ASST Grande Ospedale Metropolitano Niguarda
      • Milano, Italien, 20156
        • Istituto di Ricerche Farmacologiche Mario Negri IRCCS
      • Padova, Italien, 35128
        • Azienda Ospedaliera Universitaria di Padova (39011)
      • Pavia, Italien, 27100
        • Instituti Clinici Scientifici Maugeri SPA-IRCCS
      • Rome, Italien, 00165
        • Ospedale Pediatrico Bambino Gesù
  • Japan
      • Osaka, Japan, 530-8480
        • Kitano Hospital
      • Tokyo, Japan, 181-8611
        • Kyorin University Hospital (81009)
    • Aichi
      • Nagoya-shi, Aichi, Japan, 466-8560
        • Nagoya University Hospital (81003)
      • Ōbu, Aichi, Japan, 474-8710
        • Aichi Children's Health and Medical Center
    • Gunma
      • Maebashi, Gunma, Japan, 371-8511
        • Gunma University Hospital (81006)
    • Ishikawa
      • Kanazawa, Ishikawa, Japan, 9208650
        • NHO Kanazawa Medical Center
    • Nagasaki
      • Nagasaki-shi, Nagasaki, Japan, 852-8501
        • Nagasaki University Hospital (81005)
    • Shizuoka
      • Hamamatsu, Shizuoka, Japan, 430-8558
        • Seirei Hamamatsu General Hospital (81004)
  • Korea, Republikken
      • Daegu, Korea, Republikken, 42601
        • Keimyung University Dongsan Medical Center
      • Seoul, Korea, Republikken, 03722
        • Yonsei University College of Medicine, Sinchon Severance Hospital
      • Seoul, Korea, Republikken, 3080
        • Seoul National University Hospital (82005)
      • Soeul, Korea, Republikken, 03080
        • Seoul National University Hospital
  • Polen
      • Łódź, Polen, 90-153
        • Samodzielny Publiczny Zaklad Opieki Zdrowotnej Uniwersytecki Szpital Kliniczny Nr 1 im. Norberta Barlickiego Uniwersytetu Medycznego w Lodzi
      • Łódź, Polen, 92-213
        • SPZOZ Centralny Szpital Kliniczny Uniwersytetu Medycznego w Lodzi
  • Schweiz
      • Bern, Schweiz, CH-3010
        • Inselspital, Bern University Hospital
      • Lausanne, Schweiz, CH-1011
        • CHUV Lausanne
      • Zürich, Schweiz, CH-8091
        • Universitatsspital Zurich
  • Spanien
      • Barcelona, Spanien, 08035
        • Hospital Universitari Vall d'Hebron
      • Barcelona, Spanien, 08025
        • Fundacio Puigvert
      • Barcelona, Spanien, 08035
        • Hospital Universitario Materno-Infantil Vall d' Hebron, Nefrologia Pediatrica
      • Barcelona, Spanien, 08950
        • Hospital Materno Infantil Sant Joan de Deu
      • Madrid, Spanien, 28041
        • Hospital Universitario 12 de Octubre, Nephrology Department
      • Santander, Spanien, 39008
        • Hospital Universitario Marques de Valdecilla
      • Sevilla, Spanien, 41013
        • University Hospital of Virgen del Rocio
      • Valencia, Spanien, 46017
        • Hospital Universitario Dr Peset
  • Tjekkiet
      • Prague, Tjekkiet, 140 21
        • Institute for Clinical and Experimental Medicine
      • Prague, Tjekkiet
        • Faculty Hospital Kralovske Vinohrady (42002)
  • Tyskland
      • Berlin, Tyskland, 10117
        • Charite Universitatsmedizin (49007)
      • Essen, Tyskland, D-45147
        • Universitatsklinikum Essen (AoR), Zentrum fur Kinder (49005)
      • Hannover, Tyskland, 30625
        • Medizinische Hochschule Hannover, Studienzentrum fur Nieren und Hochdruckerkrankungen
      • Mainz, Tyskland, 55131
        • Universitätsmedizin Mainz
      • Münster, Tyskland, 48149
        • Universitätsklinikum Münster
      • Regensburg, Tyskland, 93053
        • University Hospital Regensburg (49004)
  • Østrig
      • Innsbruck, Østrig, 6020
        • Medical University Hospital Innsbruck (43004)
      • Wien, Østrig, A-1090
        • Medizinische Universität Wien

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

12 år og ældre (Barn, Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Alder mindst 18 år; hvor godkendt, kan unge (i alderen 12-17 år), der vejer mindst 30 kg, også tilmeldes.
  • En diagnose af primær C3G eller IC-MPGN (med eller uden tidligere nyretransplantation).

  • Bevis på aktiv nyresygdom, baseret på et eller flere af følgende:

    1. Hos voksne eller unge med en baseline nyrebiopsi, mindst 2+ farvning for C3c på baseline nyrebiopsien indsamlet under screening, pr. det centrale patologiske laboratorium.
    2. Hos unge, der ikke giver en baseline nyrebiopsi, skal mindst én af følgende:
  • Serum C5b-9 niveau over den øvre grænse for normal (ULN) under screening.
  • Serum C3 under LLN under screening.
  • Tilstedeværelse af et aktivt urinsediment under screening, som påvist ved hæmaturi med mindst 5 røde blodlegemer (RBC'er) pr. højeffektfelt (HPF) og/eller afstøbninger af røde blodlegemer ved lokal eller central mikroskopisk analyse af urin.
  • Tilstedeværelse af C3 nefritisk faktor inden for 6 måneder efter screening, baseret på centrale laboratorieresultater eller sygehistorie.
  • Ikke mere end 50 % global glomerulosklerose eller interstitiel fibrose på baseline-biopsien, for voksne eller teenagere, der leverer en baseline-biopsi.
  • Mindst 1 g/dag af proteinuri på en screening 24-timers urinopsamling og en uPCR på mindst 1000 mg/g på mindst 2 første morgenurinprøver indsamlet under screening.
  • eGFR ≥30 ml/min/1,73 m2 beregnet ved Chronic Kidney Disease-Epidemiology Collaboration creatinin-ligningen for voksne eller Bedside Schwartz-ligningen for teenagere.

  • Stabilt regime for C3G/IC-MPGN-behandling, som beskrevet nedenfor:

    1. Stabil og optimeret behandling med angiotensinkonverterende enzymhæmmer (ACEi)/angiotensinreceptorblokker (ARB) i mindst 12 uger før randomisering efter investigator.
    2. Stabile doser af anden medicin, der kan påvirke proteinuri (f.eks. steroider, mycophenolatmofetil (MMF) og/eller andre tilladte immunsuppressiva, som patienten får til behandling af C3G) i mindst 8 uger forud for nyrebiopsiens baseline, og mindst 12 uger før randomisering.
  • Har modtaget vaccinationer mod S pneumoniae, N meningitidis (type A, C, W, Y og B) og H influenzae (type B) inden for 5 år før randomisering eller accepterer at modtage vaccinationer under screening.

Ekskluderingskriterier:

  • Tidligere eksponering for pegcetacoplan.
  • C3G/IC-MPGN sekundært til en anden tilstand (f.eks. infektion, malignitet, monoklonal gammopati, en systemisk autoimmun sygdom såsom systemisk lupus erythematosus, kronisk antistof-medieret afstødning eller en medicin), efter investigatorens mening.
  • Nuværende eller tidligere diagnose af human immundefektvirus (HIV), hepatitis B (HBV) eller hepatitis C (HCV) infektion eller positiv serologi under screening, der er indikativ for infektion med nogen af ​​disse vira.
  • Vægt mere end 100 kg ved screening.
  • Overfølsomhed over for pegcetacoplan eller over for et eller flere af hjælpestofferne.
  • Historie om meningokoksygdom.

  • Malignitet, bortset fra følgende:

    1. Helbredt basal eller planocellulær hudkræft
    2. Kurativt behandlet in situ sygdom
    3. Malignitetsfri og uden behandling i ≥5 år
  • Et absolut neutrofiltal
  • Brug af rituximab, belimumab eller enhver anden godkendt eller forsøgsmæssig antikomplementbehandling end pegcetacoplan inden for 5 halveringstider af det pågældende produkt før screeningsperioden.
  • Kvindelige forsøgspersoner, der er gravide, eller som i øjeblikket ammer, og som ikke er villige til at afbryde behandlingen i løbet af undersøgelsen og i mindst 90 dage efter den sidste dosis af undersøgelseslægemidlet.
  • Tilstedeværelse eller mistanke om alvorlige tilbagevendende eller kroniske infektioner, der efter investigators mening kan udsætte forsøgspersonen for en uacceptabel risiko ved undersøgelsesdeltagelse.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Tredobbelt

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Gruppe 1: Pegcetacoplan administration
Subkutan infusion af 20 ml (1080 mg), to gange om ugen (for voksne eller unge >50 kg) og de tre andre vægtbaserede doser enten på 10 ml (540 mg), 12 ml (648 mg) eller 15 ml (810 mg)
Medicin: Pegcetacoplan
Komplement (C3) inhibitor
Placebo komparator: Gruppe 2: Placebo administration
Subkutan infusion af enten 10mL, 12mL, 15mL eller 20mL, to gange om ugen
Andet: Placebo
Steril opløsning med samme volumen som den aktive arm

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Det log-transformerede forhold af uPCR i uge 26 sammenlignet med baseline
Tidsramme: Baseline til uge 26
Baseline til uge 26

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Andelen af ​​deltagere, der opfylder kriterierne for at opnå et sammensat nyreendepunkt (en stabil eller forbedret eGFR sammenlignet med baseline-besøget (≤15 % reduktion i eGFR) og en ≥50 % reduktion i uPCR sammenlignet med baseline-besøget.
Tidsramme: Baseline til uge 26
Baseline til uge 26
Andelen af ​​deltagere med en reduktion på mindst 50 % fra baseline i uPCRF
Tidsramme: Baseline til uge 26
Baseline til uge 26
Ændring fra baseline i eGFR
Tidsramme: Baseline til uge 26
Baseline til uge 26
For deltagere med evaluerbare nyrebiopsier, ændringen fra baseline i aktivitetsscoren for C3G histologisk indeksscore
Tidsramme: Baseline til uge 26
Baseline til uge 26
Andelen af ​​deltagere med evaluerbare nyrebiopsier, der viser fald i C3c-farvning på nyrebiopsi fra baseline
Tidsramme: Baseline til uge 26
Baseline til uge 26

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Apellis Pharmaceuticals, Inc.

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Hjælpsomme links

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

12. november 2021

Primær færdiggørelse (Anslået)

1. juni 2024

Studieafslutning (Anslået)

1. december 2024

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

23. september 2021

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

23. september 2021

Først opslået (Faktiske)

5. oktober 2021

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

12. marts 2024

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

7. marts 2024

Sidst verificeret

1. marts 2024

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • APL2-C3G-310

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med C3G

Kliniske forsøg med Pegcetacoplan

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Brazil

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

3
Abonner