Questa pagina è stata tradotta automaticamente e l'accuratezza della traduzione non è garantita. Si prega di fare riferimento al Versione inglese per un testo di partenza.

Studio di fase III che valuta l'efficacia e la sicurezza di Pegcetacoplan in pazienti con glomerulopatia C3 o glomerulonefrite membranoproliferativa da immunocomplessi (VALIANT)

7 marzo 2024 aggiornato da: Apellis Pharmaceuticals, Inc.

Uno studio di fase 3, randomizzato, controllato con placebo, in doppio cieco, multicentrico per valutare l'efficacia e la sicurezza di Pegcetacoplan in pazienti con glomerulopatia C3 o glomerulonefrite membranoproliferativa da immunocomplessi

Questo è uno studio di fase 3 per valutare l'efficacia e la sicurezza di dosi sottocutanee bisettimanali (SC) di pegcetacoplan rispetto al placebo in pazienti con glomerulopatia C3 (C3G) o glomerulonefrite membranoproliferativa da immunocomplessi (IC-MPGN) sulla base di un riduzione della proteinuria.

Panoramica dello studio

Stato

Attivo, non reclutante

Condizioni

Intervento / Trattamento

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Stimato)

90

Fase

  • Fase 3

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Argentina
      • Buenos Aires, Argentina, 1629
        • Hospital Universitario Austral
      • Córdoba, Argentina, CPA X5016KEH
        • Hospital Privado-Universitario de Cordoba
      • Córdoba, Argentina, X5000
        • Clinica Privada Velez Sarsfield
  • Australia
      • Box Hill, Australia, VIC 3128
        • Monash University
      • Fitzroy, Australia, VIC 3065
        • St. Vincents Melbourne
      • Woolloongabba, Australia, QLD 4102
        • Princess Alexandra Hospital
    • Australian Capital Territory
      • Garran, Australian Capital Territory, Australia, 2605
        • Canberra Hospital - Renal Clinical Trials & Research Unit
    • Queensland
      • Woolloongabba, Queensland, Australia, QLD 4102
        • Princess Alexandra Hospital
  • Austria
      • Innsbruck, Austria, 6020
        • Medical University Hospital Innsbruck (43004)
      • Wien, Austria, A-1090
        • Medizinische Universität Wien
  • Belgio
      • Bruxelles, Belgio, 1070
        • Hopital Erasme HUB Service Pharmacie
      • Edegem, Belgio, 2650
        • University Hospital Antwerp (32004)
      • Leuven, Belgio, B-3000
        • Catholic University of Leuven
      • Liège, Belgio, B-4000
        • CHU Sart-Tilman
      • Liège, Belgio, B-4000
        • Clinical Trials CHU de Liège
  • Brasile
      • Botucatu, Brasile, 18618-687
        • HC UNESP Botucatu
      • Fortaleza, Brasile, 60430-372
        • Hospital Universitario Walter Cantidio
      • Porto Alegre, Brasile, 90035-903
        • Hospital de Clínicas de Porto Alegre
      • Porto Alegre, Brasile, 90020-090
        • Irmandade Da Santa Casa de Misericordia de Porto Alegre
      • Recife, Brasile, 52010-095
        • Real Hospital Portuguas de Beneficancia em Pernambuco
      • Ribeirão Preto, Brasile, 14110-000
        • Hospital das Clinicas de Ribeirao Preto, Division of Nephrology
      • Rio De Janeiro, Brasile, 22270-060
        • Ruschel Medicina e Pesquisa Clínica
      • Rio De Janeiro, Brasile, 22211-225
        • Nefrologia I-Dor
      • São José Do Rio Preto, Brasile, 150900-000
        • Hospital de Base
      • São Paulo, Brasile, 04038-002
        • UNIFESP - Hospital Sao Paulo
      • São Paulo, Brasile, 05403-000
        • Instituto da Crianca-Hospital das Clinicas University of Sao Paulo
      • São Paulo, Brasile, 05403-900
        • HCFMUSP-Hospital Clinicas da Faculdade Medicina da Universidade de São Paulo
    • Minas Gerais
      • Belo Horizonte, Minas Gerais, Brasile, 30150-221
        • Santa Casa de Misericórdia de Belo Horizonte
      • Juiz De Fora, Minas Gerais, Brasile, 36025-340
        • Centro de Tratamento de Doencas Renais
    • RS
      • Porto Alegre, RS, Brasile, 90020-090
        • Irmandade Da Santa Casa de Misericordia de Porto Alegre
  • Canada
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Canada, M5G 1X8
        • Hospital for Sick Children (11003)
    • Quebec
      • Montréal, Quebec, Canada, QC H1T2M4
        • Hôpital Maisonneuve-Rosemont
  • Cechia
      • Prague, Cechia, 140 21
        • Institute for Clinical and Experimental Medicine
      • Prague, Cechia
        • Faculty Hospital Kralovske Vinohrady (42002)
  • Corea, Repubblica di
      • Daegu, Corea, Repubblica di, 42601
        • Keimyung University Dongsan Medical Center
      • Seoul, Corea, Repubblica di, 03722
        • Yonsei University College of Medicine, Sinchon Severance Hospital
      • Seoul, Corea, Repubblica di, 3080
        • Seoul National University Hospital (82005)
      • Soeul, Corea, Repubblica di, 03080
        • Seoul National University Hospital
  • Francia
      • Bordeaux, Francia, 33076
        • CHU de Bordeaux - Hôpital Pellegrin
      • Créteil, Francia, 94010
        • Hopital Henri-Mondor
      • Lyon, Francia, 69437
        • Hospital Edouard Herriot, Hospices Civils de Lyon
      • Montpellier, Francia, 34295
        • CHU Montpellier, Hopital Lapeyronie
      • Nantes, Francia, 44093
        • Nantes University Hospital
      • Paris, Francia, 75015
        • Hôpital Européen Georges-Pompidou
      • Paris, Francia, 59037
        • Lille Regional University Hospital Center, Claude Huriez Hospital, Department of Nephrology
      • Paris, Francia, 75015
        • Hopital Necker (33014)
      • Saint-Priest-en-Jarez, Francia, 42055
        • CHU de Saint Etienne, Hospital Nord
      • Strasbourg, Francia, 67091
        • University Hospital Strasbourg
      • Toulouse, Francia, 31059
        • Rangueil Hospital-University Hospital Center (CHU) of Toulouse
  • Germania
      • Berlin, Germania, 10117
        • Charite Universitatsmedizin (49007)
      • Essen, Germania, D-45147
        • Universitatsklinikum Essen (AoR), Zentrum fur Kinder (49005)
      • Hannover, Germania, 30625
        • Medizinische Hochschule Hannover, Studienzentrum fur Nieren und Hochdruckerkrankungen
      • Mainz, Germania, 55131
        • Universitätsmedizin Mainz
      • Münster, Germania, 48149
        • Universitatsklinikum Munster
      • Regensburg, Germania, 93053
        • University Hospital Regensburg (49004)
  • Giappone
      • Osaka, Giappone, 530-8480
        • Kitano Hospital
      • Tokyo, Giappone, 181-8611
        • Kyorin University Hospital (81009)
    • Aichi
      • Nagoya-shi, Aichi, Giappone, 466-8560
        • Nagoya University Hospital (81003)
      • Ōbu, Aichi, Giappone, 474-8710
        • Aichi Children's Health and Medical Center
    • Gunma
      • Maebashi, Gunma, Giappone, 371-8511
        • Gunma University Hospital (81006)
    • Ishikawa
      • Kanazawa, Ishikawa, Giappone, 9208650
        • NHO Kanazawa Medical Center
    • Nagasaki
      • Nagasaki-shi, Nagasaki, Giappone, 852-8501
        • Nagasaki University Hospital (81005)
    • Shizuoka
      • Hamamatsu, Shizuoka, Giappone, 430-8558
        • Seirei Hamamatsu General Hospital (81004)
  • Israele
      • Haifa, Israele, 3109601
        • Rambam Health Care Campus
      • Petah Tikva, Israele, 4920235
        • Institute of Pediatric Nephrology
  • Italia
      • Bari, Italia, 70123
        • Policlinico di Bari
      • Bologna, Italia, 40138
        • Policlinico Sant Orsola-Malpighi
      • Genova, Italia, 16147
        • IRCCS Istituto Giannina Gaslini (39012)
      • Messina, Italia, 98125
        • Universita degli Studi di Messina
      • Milano, Italia, 20162
        • ASST Grande Ospedale Metropolitano Niguarda
      • Milano, Italia, 20156
        • Istituto di Ricerche Farmacologiche Mario Negri IRCCS
      • Padova, Italia, 35128
        • Azienda Ospedaliera Universitaria di Padova (39011)
      • Pavia, Italia, 27100
        • Instituti Clinici Scientifici Maugeri SPA-IRCCS
      • Rome, Italia, 00165
        • Ospedale Pediatrico Bambino Gesù
  • Olanda
      • Amsterdam, Olanda, 1105 AZ
        • Emma Kinderziekenhuis, Amsterdam UMC
      • Groningen, Olanda, 9713 GZ
        • University Medical Center Groningen
      • Nijmegen, Olanda, 6500 HB
        • Radboud University Medical Center
  • Polonia
      • Łódź, Polonia, 90-153
        • Samodzielny Publiczny Zaklad Opieki Zdrowotnej Uniwersytecki Szpital Kliniczny Nr 1 im. Norberta Barlickiego Uniwersytetu Medycznego w Lodzi
      • Łódź, Polonia, 92-213
        • SPZOZ Centralny Szpital Kliniczny Uniwersytetu Medycznego w Lodzi
  • Regno Unito
      • Gloucester, Regno Unito, GL1 3NN
        • Gloucestershire Hospitals NHS Foundation Trust
      • Leicester, Regno Unito, LE1 5WW
        • University Hospitals of Leicester NHS trust (44003)
      • London, Regno Unito, W12 0HS
        • Imperial College Healthcare NHS Trust
      • London, Regno Unito, NW3 2QG
        • Royal Free London NHS Foundation Trust (44015)
      • London, Regno Unito, SE1 7EH
        • Evelina London Children Hospital (44016)
      • London, Regno Unito, SW17 0QT
        • St George'Äôs University Hospitals NHS Foundation Trust (44014)
      • London, Regno Unito, WC1N 3JH
        • Great Ormond Street Hospital Foundation Trust
      • Manchester, Regno Unito, M13 9WL
        • Royal Manchester Children's Hospital
      • Nottingham, Regno Unito, NG7 2UH
        • Nottingham Children's Hospital
  • Spagna
      • Barcelona, Spagna, 08035
        • Hospital Universitari Vall d'Hebron
      • Barcelona, Spagna, 08025
        • Fundacio Puigvert
      • Barcelona, Spagna, 08035
        • Hospital Universitario Materno-Infantil Vall d' Hebron, Nefrologia Pediatrica
      • Barcelona, Spagna, 08950
        • Hospital Materno Infantil Sant Joan de Deu
      • Madrid, Spagna, 28041
        • Hospital Universitario 12 de Octubre, Nephrology Department
      • Santander, Spagna, 39008
        • Hospital Universitario Marques de Valdecilla
      • Sevilla, Spagna, 41013
        • University Hospital of Virgen del Rocio
      • Valencia, Spagna, 46017
        • Hospital Universitario Dr Peset
  • Stati Uniti
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Stati Uniti, 35294
        • University of Alabama at Birmingham
    • California
      • Los Angeles, California, Stati Uniti, 90022
        • Academic Medical Research Institute
      • Los Angeles, California, Stati Uniti, 90033
        • Keck School of Medicine, University of Southern California
      • Los Angeles, California, Stati Uniti, 90095
        • Ronald Reagan UCLA Medical Center (01035)
      • Orange, California, Stati Uniti, 92868
        • UCI Center for Clinical Research
      • Sacramento, California, Stati Uniti, 95817
        • UC Davis Medical Center (Transplant Research) (01016)
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Stati Uniti, 80045
        • Children's Hospital Colorado
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Stati Uniti, 32610
        • University of Florida
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Stati Uniti, 30322
        • Emory University School of Medicine
      • Atlanta, Georgia, Stati Uniti, 30342
        • Fides Clinical Research, LLC (01042)
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Stati Uniti, 60611
        • Institute for Public Health and Medicine Northwestern University Northwestern University (01041)
      • Oak Brook, Illinois, Stati Uniti, 60523
        • NANIU Research Chicago (01040)
    • Indiana
      • Fort Wayne, Indiana, Stati Uniti, 46804
        • Nephrology Associates of Northern IL and Inn (01043)
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Stati Uniti, 52242
        • The University of Iowa
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stati Uniti, 02115
        • Boston Children's Hospital (01013)
      • Springfield, Massachusetts, Stati Uniti, 01107
        • Renal and Transplant Associates of New England, PC
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Stati Uniti, 48109
        • University of Michigan Medical Center
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Stati Uniti, 64102
        • Children's Mercy Hospital
    • New Jersey
      • Hackensack, New Jersey, Stati Uniti, 07601
        • Hackensack Meridian Health
    • New York
      • New Hyde Park, New York, Stati Uniti, 11040
        • Cohen Children Hospital
      • New York, New York, Stati Uniti, 10032
        • CUIMC - Columbia Nephrology
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Stati Uniti, 43210
        • The Ohio State University Medical Center
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Stati Uniti, 97239
        • Oregon Health & Science University (01038)
    • Pennsylvania
      • Bethlehem, Pennsylvania, Stati Uniti, 18017
        • Northeast Clinical Research Center, LLC
    • Texas
      • El Paso, Texas, Stati Uniti, 79902
        • MedResearch Inc
      • Houston, Texas, Stati Uniti, 77030
        • Texas Children's Hospital
  • Svizzera
      • Bern, Svizzera, CH-3010
        • Inselspital, Bern University Hospital
      • Lausanne, Svizzera, CH-1011
        • CHUV Lausanne
      • Zürich, Svizzera, CH-8091
        • Universitatsspital Zurich

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

12 anni e precedenti (Bambino, Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Età minima 18 anni; ove approvato, possono essere iscritti anche gli adolescenti (età 12-17 anni) di peso non inferiore a 30 kg.
  • Una diagnosi di C3G primario o IC-MPGN (con o senza precedente trapianto renale).

  • Evidenza di malattia renale attiva, basata su uno o più dei seguenti:

    1. Negli adulti o negli adolescenti con una biopsia renale al basale, almeno 2+ colorazione per C3c sulla biopsia renale al basale raccolta durante lo screening, secondo il laboratorio patologico centrale.
    2. Negli adolescenti che non forniscono una biopsia renale al basale, almeno uno dei seguenti:
  • Livello sierico di C5b-9 sopra il limite superiore della norma (ULN) durante lo screening.
  • Siero C3 al di sotto dell'LLN durante lo screening.
  • Presenza di un sedimento urinario attivo durante lo screening, come evidenziato da ematuria con almeno 5 globuli rossi (RBC) per campo ad alta potenza (HPF) e/o cilindri di globuli rossi all'analisi microscopica locale o centrale delle urine.
  • Presenza di fattore nefritico C3 entro 6 mesi dallo screening, sulla base dei risultati del laboratorio centrale o dell'anamnesi.
  • Non più del 50% di glomerulosclerosi globale o fibrosi interstiziale sulla biopsia al basale, per soggetti adulti o adolescenti che forniscono una biopsia al basale.
  • Almeno 1 g/die di proteinuria su una raccolta delle urine delle 24 ore di screening e una uPCR di almeno 1000 mg/g su almeno 2 campioni di urina del primo mattino raccolti durante lo screening.
  • eGFR ≥30 mL/min/1,73 m2 calcolati dall'equazione della creatinina della Chronic Kidney Disease-Epidemiology Collaboration per gli adulti o dall'equazione Bedside Schwartz per gli adolescenti.

  • Regime stabile per il trattamento C3G/IC-MPGN, come descritto di seguito:

    1. Terapia stabile e ottimizzata dell'inibitore dell'enzima di conversione dell'angiotensina (ACEi)/bloccante del recettore dell'angiotensina (ARB) per almeno 12 settimane prima della randomizzazione, secondo l'opinione dello sperimentatore.
    2. Dosi stabili di altri farmaci che possono influenzare la proteinuria (p. es., steroidi, micofenolato mofetile (MMF) e/o altri immunosoppressori consentiti che il paziente sta ricevendo per il trattamento del C3G) per almeno 8 settimane prima della biopsia renale al basale, e almeno 12 settimane prima della randomizzazione.
  • - Avere ricevuto vaccinazioni contro S pneumoniae, N meningitidis (tipi A, C, W, Y e B) e H influenzae (tipo B) entro 5 anni prima della randomizzazione o accettare di ricevere vaccinazioni durante lo screening.

Criteri di esclusione:

  • Precedente esposizione a pegcetacoplan.
  • C3G/IC-MPGN secondario a un'altra condizione (p. es., infezione, tumore maligno, gammopatia monoclonale, una malattia autoimmune sistemica come il lupus eritematoso sistemico, rigetto cronico mediato da anticorpi o un farmaco), secondo l'opinione dello sperimentatore.
  • - Diagnosi attuale o precedente di infezione da virus dell'immunodeficienza umana (HIV), epatite B (HBV) o epatite C (HCV) o sierologia positiva durante lo screening che sia indicativa di infezione con uno qualsiasi di questi virus.
  • Peso superiore a 100 kg allo screening.
  • Ipersensibilità al pegcetacoplan o ad uno qualsiasi degli eccipienti.
  • Storia della malattia meningococcica.

  • Malignità, ad eccezione di quanto segue:

    1. Cancro della pelle a cellule basali o squamose curato
    2. Malattia curativa trattata in situ
    3. Esente da malignità e senza trattamento per ≥5 anni
  • Una conta assoluta dei neutrofili
  • Uso di rituximab, belimumab o qualsiasi terapia anticomplemento approvata o sperimentale diversa da pegcetacoplan entro 5 emivite di tale prodotto prima del periodo di screening.
  • Soggetti di sesso femminile in gravidanza o che stanno attualmente allattando e non sono disposti a interrompere per la durata dello studio e per almeno 90 giorni dopo l'ultima dose del farmaco in studio.
  • Presenza o sospetto di gravi infezioni ricorrenti o croniche che, secondo l'opinione dello sperimentatore, possono esporre il soggetto a un rischio inaccettabile per la partecipazione allo studio.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Triplicare

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Gruppo 1: somministrazione di Pegcetacoplan
Infusione sottocutanea di 20 ml (1080 mg), due volte alla settimana (per adulti o adolescenti > 50 kg) e le altre tre dosi basate sul peso di 10 ml (540 mg), 12 ml (648 mg) o 15 ml (810 mg)
Droga: Pegcetacoplan
Inibitore del complemento (C3).
Comparatore placebo: Gruppo 2: somministrazione di placebo
Infusione sottocutanea di 10 ml, 12 ml, 15 ml o 20 ml, due volte alla settimana
Altro: Placebo
Soluzione sterile di volume uguale al braccio attivo

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Lasso di tempo
Il rapporto log-trasformato di uPCR alla settimana 26 rispetto al basale
Lasso di tempo: Dal basale alla settimana 26
Dal basale alla settimana 26

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Lasso di tempo
La percentuale di partecipanti che soddisfano i criteri per il raggiungimento di un endpoint renale composito (un eGFR stabile o migliorato rispetto alla visita di riferimento (riduzione ≤15% di eGFR) e una riduzione ≥50% di uPCR rispetto alla visita di riferimento).
Lasso di tempo: Dal basale alla settimana 26
Dal basale alla settimana 26
La percentuale di partecipanti con una riduzione di almeno il 50% rispetto al basale in uPCRF
Lasso di tempo: Dal basale alla settimana 26
Dal basale alla settimana 26
Variazione rispetto al basale in eGFR
Lasso di tempo: Dal basale alla settimana 26
Dal basale alla settimana 26
Per i partecipanti con biopsie renali valutabili, la variazione rispetto al basale nel punteggio di attività del punteggio dell'indice istologico C3G
Lasso di tempo: Dal basale alla settimana 26
Dal basale alla settimana 26
La percentuale di partecipanti con biopsie renali valutabili che mostrano diminuzioni della colorazione C3c sulla biopsia renale rispetto al basale
Lasso di tempo: Dal basale alla settimana 26
Dal basale alla settimana 26

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Apellis Pharmaceuticals, Inc.

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Collegamenti utili

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

12 novembre 2021

Completamento primario (Stimato)

1 giugno 2024

Completamento dello studio (Stimato)

1 dicembre 2024

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

23 settembre 2021

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

23 settembre 2021

Primo Inserito (Effettivo)

5 ottobre 2021

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

12 marzo 2024

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

7 marzo 2024

Ultimo verificato

1 marzo 2024

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • APL2-C3G-310

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

Prove cliniche su C3G

Prove cliniche su Pegcetacoplan

Cerca prove simili

Sponsor e collaboratori

Condizioni mediche

Interventi farmacologici

CROs by country

CROs in Sweden

Condizioni

Malattie rare

Interventi farmacologici

Supplementi dietetici

Sponsor / Collaboratori

Sedi

3
Sottoscrivi