一项检查 Pozelimab 和 Cemdisiran 联合治疗成年有症状全身性重症肌无力患者疗效和安全性的研究 (NIMBLE)
2026年7月1日 更新者：Regeneron Pharmaceuticals
Pozelimab 和 Cemdisiran 联合治疗有症状的全身性重症肌无力患者的疗效和安全性
主要目标是：
评估 pozelimab + 西地西兰对有症状的全身性重症肌无力 (gMG) 患者的体征和症状影响的日常功能的影响
该研究的次要目标是：
评估 pozelimab + cemdisiran（即组合）和 cemdisiran 单一疗法对以下方面的影响：
- 临床医生评估的重症肌无力 (MG) 体征和肌肉力量
- 有症状的 gMG（仅限西地西兰单一疗法）患者的体征和症状影响的日常功能。
- 日常功能改善受 MG 体征和症状影响的患者比例
- 临床医生评估的 MG 体征和肌肉力量得到改善的患者比例
- 健康相关的生活质量
- 具有轻微 MG 症状的患者比例
- 患者和临床医生报告的 MG 体征和症状
- 评估 pozelimab + 西地西兰和西地西兰单药治疗的安全性和耐受性
- 评估血清中总 pozelimab 的浓度
- 评估西地西兰及其代谢物在血浆中的浓度
- 评估 pozelimab 的免疫原性
- 评估血浆中总 C5 的浓度
- 评估西地西兰的免疫原性
- 研究 pozelimab + 西地西兰和西地西兰单药治疗对补体激活的影响
研究概览
详细说明
DBTP-双盲治疗计划（24周） ETP-延长治疗计划（28周） OLTP-开放标签治疗计划（68周） 停药随访期（52周）
研究类型
介入性
注册 (实际的)
288
阶段
- 第三阶段
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
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Beijing Municipality
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Beijing、Beijing Municipality、中国、100032
- Peking Union Medical College Hospital
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Fujian
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Fuzhou、Fujian、中国、350001
- Fujian Medical University Union Hospital
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-
Guangdong
-
Guangdong、Guangdong、中国、510120
- Guangdong Hospital of Traditional Chinese Medicine
-
Guangzhou、Guangdong、中国、510120
- Nanfang Hospital Southern Medical University
-
Shenzhen、Guangdong、中国、518053
- The University of Hong Kong-Shenzhen Hospital
-
-
Guangzhou
-
Guangzhou、Guangzhou、中国、510405
- The First Affiliated Hospital of Guangzhou University of Chinese Medicine
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Hainan
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Haikou、Hainan、中国、570311
- Hainan General Hospital
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Hubei
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Wuhan、Hubei、中国、430060
- Renmin Hospital of Wuhan University - Hubei Provincial People's Hospital
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Hunan
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Changsha、Hunan、中国、410008
- Xiangya Hospital Central South University
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Jilin
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Changchun、Jilin、中国、130000
- The First Hospital of Jilin University
-
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Shandong
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Qingdao、Shandong、中国、266035
- Qilu Hospital of Shandong University (Qingdan)
-
-
Shanghai Municipality
-
Shanghai、Shanghai Municipality、中国、201107
- Huashan Hospital Fudan University
-
-
Shanxi
-
Xi’an、Shanxi、中国、710032
- The Second Affiliated Hospital of the Chinese Peoples' Liberation Army Air Force Medical University
-
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Sichuan
-
Chengdu、Sichuan、中国、610072
- Sichuan Provincial People's Hospital
-
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Tianjin Municipality
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Tianjin、Tianjin Municipality、中国、300050
- Tianjin Medical University General Hospital
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Aarhus N、丹麦、8200
- Aarhus University Hospital
-
Copenhagen、丹麦、2100
- Rigshospitalet, Copenhagen
-
Odense、丹麦、05000
- Odense Universitetshospital
-
-
North Denmark
-
Aalborg、North Denmark、丹麦、09000
- Aalborg Universitetshospital
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-
-
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Tbilisi、乔治亚州、0186
- Multiprofile Clinic Consilium Medulla
-
Tbilisi、乔治亚州、0114
- Pineo Medical Ecosystem
-
Tbilisi、乔治亚州、0114
- LTD New Hospitals
-
Tbilisi、乔治亚州、0112
- Israeli-Georgian Medical Research Clinic Healthycore, LTD
-
Tbilisi、乔治亚州、0144
- LTD National Center of Urology Named after L. Managadze
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Alberta
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Edmonton、Alberta、加拿大、T6G 2X8
- University of Alberta
-
-
Ontario
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London、Ontario、加拿大、N6A 5A5
- London Health Sciences Centre
-
Toronto、Ontario、加拿大、M5G2C4
- Toronto General Hospital
-
-
-
-
-
Bangalore、印度、560002
- Bangalore Medical College and Research Institute (BMCRI) - Victoria Hospital
-
Chandigarh、印度、160012
- Postgraduate Institute of Medical Education & Research
-
-
Andhra Pradesh
-
Guntur、Andhra Pradesh、印度、522001
- Government General Hospital, Guntur
-
-
Gujarat
-
Surat、Gujarat、印度、395001
- Institute of Neurosciences
-
-
Hyderabad
-
Panjagutta、Hyderabad、印度、500082
- Nizam's Institute of Medical Sciences (NIMS)
-
-
Karnataka
-
Udupi、Karnataka、印度、576104
- Kasturba Medical College (KMC)
-
-
Kerala
-
Kochi、Kerala、印度、682041
- Amrita Institute of Medical Sciences and Research Centre (AIMS)
-
-
Maharashtra
-
Pune、Maharashtra、印度、411004
- Deenanath Mangeshkar Hospital and Research Centre
-
-
Mumbai
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Pārel、Mumbai、印度、400012
- Seth G.S. Medical College & K.E.M. Hospital, Mumbai
-
-
National Capital Territory of Delhi
-
New Delhi、National Capital Territory of Delhi、印度、110029
- All India Institute of Medical Sciences New Delhi
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Punjab
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Kochi、Punjab、印度、141008
- Polakulath Narayanan Renai Medicity Multi Specialty Hospital, Kochi
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Ludhiana、Punjab、印度、141008
- Christian Medical College & Hospital
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Rajasthan
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Jaipur、Rajasthan、印度、302017
- Apex Hospital
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Telangana
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Hyderabad、Telangana、印度、500034
- City Neuro Centre, Hyderabad
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-
Kaohsiung City、台湾、833
- Chang Gung Memorial Foundation Kaohsiung Branch
-
Taichung、台湾、40447
- China Medical University
-
Tainan、台湾、701
- National Cheng Kung University Hospital
-
Taipei、台湾、111
- Shin Kong Wu Ho Su Memorial Hospital
-
Taoyuan、台湾、333
- Chang Gung Memorial Hospital at Linkou
-
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Izmir、土耳其（türkiye）、35340
- Dokuz Eylul University Medical Faculty
-
Samsun、土耳其（türkiye）、55239
- Ondokuz Mayis Universitesi Tip Fakultesi Hastanesi
-
Trabzon、土耳其（türkiye）、61080
- Karadeniz Technical University Farabi Hospital
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Van
-
Izmit、Van、土耳其（türkiye）、41380
- Kocaeli University Hospital
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-
Niš、塞尔维亚、700461
- University Clinical Centre Nis
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-
São Paulo、巴西、05403-010
- Hospital das Clínicas da Faculdade de Medicina da Universidade de São Paulo
-
São Paulo、巴西、04038-002
- Pseg Centro de Pesquisa Clínica S.A
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-
Rio Grande do Sul
-
Porto Alegre、Rio Grande do Sul、巴西、90110-000
- IMV Pesquisa Neurológica
-
-
São Paulo
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Itapevi、São Paulo、巴西、06655-250
- Jordy Sinapse Medicina LTDA
-
Santo André、São Paulo、巴西、09060-870
- Faculdade de Medicina do ABC
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Berlin、德国、10117
- Charité - Universitätsmedizin Berlin
-
Jena、德国、07747
- Universitatsklinikum Jena
-
-
Bavaria
-
München、Bavaria、德国、80336
- Friedrich Baur Institute
-
-
North Rhine-Westphalia
-
Essen、North Rhine-Westphalia、德国、45127
- University Hospital Essen
-
Münster、North Rhine-Westphalia、德国、48149
- Universitätsklinikum Münster
-
-
Saxony
-
Leipzig、Saxony、德国、04103
- Universitatsklinikum Leipzig
-
-
-
-
-
Bergamo、意大利、24127
- Azienda Ospedaliera Papa Giovanni XXIII
-
Roma、意大利、00161
- Universita' Degli Studi di Roma La Sapienza
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-
Lazio
-
Rome、Lazio、意大利、00189
- Azienda Ospedaliera Sant'Andrea
-
-
Lombardy
-
Milan、Lombardy、意大利、20133
- Fondazione IRCCS Di Rilievo Nazionale Istituto Nazionale Neurologico Carlo Besta
-
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Tuscany
-
Pisa、Tuscany、意大利、56126
- Azienda Ospedaliero Universitaria Pisana
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-
Chiba、日本、260-8677
- Chiba University Hospital
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Hiroshima、日本、730-8518
- Hiroshima City Hiroshima Citiz
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Osaka、日本、543-8555
- Japanese Red Cross Osaka Hospital
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Hyōgo
-
Kobe、Hyōgo、日本、650-0047
- Kobe City Medical Center General Hospital
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Kochi
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Nankoku、Kochi、日本、783-8505
- Kochi Medical School Hospital
-
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Okinawa
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Ginowan-Shi、Okinawa、日本、901-2214
- Okinawa National Hospital
-
Shimajiri、Okinawa、日本、901-1193
- Okinawa Prefectural Nanbu Medical Center and Children's Medical Center
-
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Saitama
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Kawagoe、Saitama、日本、350-8550
- Saitama Medical University, Saitama Medical Center
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Tokyo
-
Bunkyo、Tokyo、日本、113-8519
- Medical Hospital of Tokyo Medical and Dental University
-
Shinjuku、Tokyo、日本、160-0023
- Tokyo Medical University Hospital
-
tabashi City、Tokyo、日本、173-8610
- Nihon University Itabashi Hospital
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Yamaguchi
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Ube、Yamaguchi、日本、755-8505
- Yamaguchi University Hospital
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Antwerp
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Edegem、Antwerp、比利时、2650
- Universitair Ziekenhuis Antwerpen
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Oost-Vlaanderen
-
Ghent、Oost-Vlaanderen、比利时、9000
- AZ Sint-Lucas
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-
-
Le Kremlin-Bicêtre、法国、94275
- Chu Bicetre
-
Nancy、法国、54035
- Centre Hospitalier Regional Universitaire (CHRU) de Nancy
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Paris、法国、75013
- Hôpital de la Pitié Salpêtrière
-
-
Alpes Maritimes
-
Nice、Alpes Maritimes、法国、6002
- Centre Hospitalier Universitaire De Nice
-
-
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-
Greater Poland Voivodeship
-
Poznan、Greater Poland Voivodeship、波兰、61-731
- Clinical Research Center Spolka z Ograniczona Odpowiedzialnoscia Medic-R Sp.k
-
Poznan、Greater Poland Voivodeship、波兰、61-853
- NZOZ Neuro-kard
-
-
Lesser Poland Voivodeship
-
Krakow、Lesser Poland Voivodeship、波兰、31-505
- Centrum Neurologii Klinicznej, Krakowska Akademia Neurologii
-
-
Mazovian
-
Warsaw、Mazovian、波兰、01-684
- NeuroProtect
-
-
Mosavian
-
Warsaw、Mosavian、波兰、02-097
- Uniwersyteckie Centrum Kliniczne WUM, Centralny Szpital Kliniczny
-
-
Pomeranian Voivodeship
-
Gdansk、Pomeranian Voivodeship、波兰、80-952
- Gdanski Uniwersytet Medyczny
-
-
-
-
Arizona
-
Scottsdale、Arizona、美国、85251
- HonorHealth Neurology 2018
-
-
California
-
Irvine、California、美国、92697
- University of California Irvine
-
Los Angeles、California、美国、90033
- University of Southern California
-
-
Colorado
-
Colorado Springs、Colorado、美国、80907-5307
- Colorado Springs Neurological Associates
-
-
Florida
-
Boca Raton、Florida、美国、33487
- SFM Clinical Research, LLC
-
Miami、Florida、美国、33175
- Diverse Clinical Research
-
Naples、Florida、美国、34105
- Aqualane Clinical Research
-
Orlando、Florida、美国、32806
- Neurological Services of Orlando
-
Port Charlotte、Florida、美国、33952
- Medsol Clinical Research Center Inc
-
Tampa、Florida、美国、33612
- University of South Florida Morsani Center for Advanced Healthcare
-
-
Illinois
-
Glenview、Illinois、美国、60026-1301
- Northshore University Health System
-
O'Fallon、Illinois、美国、62269
- St. Elizabeth's Hospital
-
Rolling Meadows、Illinois、美国、60080
- Northwest Neurology Ltd. - Clinedge - PPDS
-
-
Michigan
-
Detroit、Michigan、美国、48201
- Wayne State University School of Medicine
-
-
Ohio
-
Centerville、Ohio、美国、45459
- Dayton Center for Neurological Disorders
-
Cincinnati、Ohio、美国、45219
- University of Cincinnati Gardner Neuroscience Institute
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia、Pennsylvania、美国、19104
- Penn Medicine University City
-
-
Texas
-
Austin、Texas、美国、78759
- National Neuromuscular Research Institute
-
Houston、Texas、美国、77030
- Nerve and Muscle Center of Texas
-
-
-
-
-
Birmingham、英国、B15 2TH
- University Hospital Birmingham
-
-
South Yorkshire
-
Sheffield、South Yorkshire、英国、511 9NE
- Sheffield teaching hospital NHS foundation trust
-
-
-
-
-
Barcelona、西班牙、08041
- Hospital de La Santa Creu i Sant Pau
-
Valencia、西班牙、46026
- Hospital Universitari i Politecnic La Fe
-
-
-
-
-
Daegu、韩国、41404
- Kyungpook National University Chilgok Hospital
-
Seoul、韩国、06351
- Samsung Medical Center
-
-
参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
18年 及以上 (成人、年长者)
接受健康志愿者
不
描述
关键纳入标准：
- 筛查时年龄≥18 岁（或根据当地法规≥法定成年年龄，以较大者为准）的男性或女性患者
- 根据病史记录诊断为重症肌无力 (MG) 的患者，并得到方案中所述的先前评估的支持
- 在筛选抗乙酰胆碱受体 (AChR) 抗体或抗 LRP4 抗体期间记录阳性血清学试验或阳性结果的既往史。
- 美国重症肌无力基金会 (MGFA) 筛选时临床分类 II 至 IVa 级
- 筛选时重症肌无力-日常生活活动 (MG-ADL) 得分≥6。 眼部项目不应超过 MG-ADL 总分的 50%
- 目前正在接受乙酰胆碱酯酶抑制剂或研究者记录的不使用乙酰胆碱酯酶抑制剂治疗的原因 7. 目前正在接受 MG 免疫抑制治疗 (IST)，或研究者记录患者不接受 IST 的原因
8. 如果目前正在接受 IST，预计在随机化之前或双盲治疗期间 (DBTP) 不会改变 IST 剂量。
关键排除标准：
- 抗体谱仅对肌肉特异性酪氨酸激酶 (MuSK) 呈阳性的患者（MuSK 阳性是基于先前记录的 MuSK 抗体血清学检测阳性史或筛查期间的阳性结果
- 筛选前 12 个月内或研究期间计划的胸腺切除术史
- 有恶性胸腺瘤病史（可入组1期患者），或近5年内有癌症病史，经充分治疗的基底细胞皮肤癌、鳞状细胞皮肤癌或原位宫颈癌除外
- 筛选后 1 个月内出现肌无力危象或美国重症肌无力基金会 (MGFA) V 级
- 筛选访视前 5 年内无脑膜炎球菌疫苗接种记录，除非将在筛选期间和研究治疗开始前接种疫苗
- 方案中所述的脑膜炎球菌疫苗（ACWY 组结合物和 B 组疫苗）的已知禁忌症
- 需要抗生素预防脑膜炎球菌并且有禁忌症、警告或预防措施的患者，不能使用计划用于预防的青霉素类和青霉素替代抗生素，或有导致停用这些抗生素的不耐受史
- 筛查期间乙型肝炎表面抗原或丙型肝炎病毒核糖核酸（RNA）阳性。 注意：解释不清楚的病例应与医疗监督员讨论
- HIV 感染史或根据当地要求在筛查时呈阳性
注意：其他协议定义的包含/排除标准适用
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：随机化
- 介入模型：并行分配
- 屏蔽：四人间
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
|---|---|
|
实验性的：第 1 组
DBTP 中的安慰剂；在 ETP 和 OLTP 中重新随机分配至联合用药或西地西兰
|
如方案中所述的皮下给药
方案中所述的 SC 管理
其他名称：
方案中所述的 SC 管理
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|
实验性的：第 3 组
整个研究过程中的西地西兰
|
方案中所述的 SC 管理
其他名称：
|
|
实验性的：第2组
在整个研究期间采用联合治疗方案。
对于未达到第108周的参与者，将在开放标签治疗期（OLTP）中接受cemdisiran单药治疗。
|
如方案中所述的皮下给药
方案中所述的 SC 管理
其他名称：
|
|
实验性的：第4组
在DBTP中采用波泽利单抗单药治疗，随后在ETP和OLTP中采用联合治疗。
对于未达到第108周的参与者，将在OLTP中接受cemdisiran单药治疗。
|
如方案中所述的皮下给药
方案中所述的 SC 管理
其他名称：
方案中所述的 SC 管理
其他名称：
|
研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
|
重症肌无力-日常生活活动 (MG-ADL) 总分的变化
大体时间：从基线到第 24 周
|
MG-ADL 总分范围为 0 至 24 分，分数越高表明功能障碍和残疾程度越高
|
从基线到第 24 周
|
次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
|
定量重症肌无力 (QMG) 评分相对于基线的变化
大体时间：第 24 周
|
QMG 总分范围为 0 到 39，分数越高代表损伤越大
|
第 24 周
|
|
重症肌无力综合症 (MGC) 总分相对于基线的变化
大体时间：第 24 周
|
MGC 评分范围为 0 到 50，评分越高表示损伤程度越高
|
第 24 周
|
|
血清中总 pozelimab 的浓度
大体时间：通过学习持续时间，大约 172 周
|
通过学习持续时间，大约 172 周
|
|
|
西地西兰及其代谢物在血浆中的浓度
大体时间：通过学习持续时间，大约 172 周
|
通过学习持续时间，大约 172 周
|
|
|
随着时间的推移，西地西兰治疗中出现的 ADA 发生率
大体时间：通过学习持续时间，大约 172 周
|
通过学习持续时间，大约 172 周
|
|
|
CH50 随时间变化的百分比
大体时间：通过学习持续时间，大约 172 周
|
通过学习持续时间，大约 172 周
|
|
|
总补体溶血活性测定 (CH50) 随时间的变化
大体时间：整个研究持续时间约为 172 周
|
整个研究持续时间约为 172 周
|
|
|
MG-ADL总分的≥3点降低（改进）的实现
大体时间：从基线到第24周
|
从基线到第24周
|
|
|
QMG总分降低≥5点（改进）
大体时间：从基线到第24周
|
从基线到第24周
|
|
|
≥2-，4-，4-，5-，6-，7-，8-，9-或10分或10分的MG-ADL总分
大体时间：从基线到第24周
|
从基线到第24周
|
|
|
QMG的≥3-，4-，4-，6-，7-，8-，9-或10分或10点
大体时间：从基线到第24周
|
从基线到第24周
|
|
|
在MG-ADL量表上获得一致性反应
大体时间：从基线到第24周
|
在双盲治疗期间，连续2次或以上评估（间隔4周或更长时间）中，MG-ADL总分降低（改善）≥2分的受试者
|
从基线到第24周
|
|
实现最小症状表达（MSE）
大体时间：第24周
|
MG-ADL评分0到1分
|
第24周
|
|
重症肌无力生活质量量表（MG-QOL15r）总分相对于基线的变化
大体时间：第24周
|
总分范围为0到30分；分数越高表示损伤越严重
|
第24周
|
|
接受pozelimab + cemdisiran联合治疗、cemdisiran单药治疗或安慰剂治疗的参与者中治疗期出现的不良事件（TEAEs）的发生率和严重程度
大体时间：至第24周
|
至第24周
|
|
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接受 pozelimab + cemdisiran、cemdisiran 单药治疗或安慰剂治疗的参与者中严重不良事件（SAE）的发生率和严重程度
大体时间：截至第24周
|
截至第24周
|
|
|
接受pozelimab + cemdisiran联合治疗、cemdisiran单药治疗或安慰剂治疗的参与者中特别关注不良事件（AESIs）的发生率和严重程度
大体时间：截至第24周
|
截至第24周
|
|
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血浆中总补体成分5（C5）的浓度
大体时间：在整个研究期间，大约172周
|
在整个研究期间，大约172周
|
|
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随时间推移，pozelimab治疗相关抗药物抗体（ADAs）的发生率
大体时间：在研究期间，约172周
|
在研究期间，约172周
|
合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
调查人员
- 研究主任：Clinical Trial Management、Regeneron Pharmaceuticals
出版物和有用的链接
负责输入研究信息的人员自愿提供这些出版物。这些可能与研究有关。
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (实际的)
2021年12月14日
初级完成 (实际的)
2025年7月8日
研究完成 (估计的)
2028年11月11日
研究注册日期
首次提交
2021年9月27日
首先提交符合 QC 标准的
2021年9月27日
首次发布 (实际的)
2021年10月7日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2026年7月8日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2026年7月1日
最后验证
2026年6月1日
更多信息
与本研究相关的术语
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其他研究编号
- R3918-MG-2018
- 2020-003272-41 (EudraCT编号)
- 2023-508842-17-00 (克蒂斯：EU CT Number)
计划个人参与者数据 (IPD)
计划共享个人参与者数据 (IPD)？
是的
IPD 计划说明
所有作为公开可用结果基础的个体患者数据 (IPD) 都将被考虑共享
IPD 共享时间框架
当 Regeneron 获得主要卫生当局（例如 FDA、欧洲药品管理局 (EMA)、药品和医疗器械管理局 (PMDA) 等）的产品和适应症的营销授权时，已公开研究结果（例如，科学出版物、科学会议、临床试验注册），具有共享数据的合法权限，并确保了保护参与者隐私的能力。
IPD 共享访问标准
合格的研究人员可以提交一份提案，以通过 Vivli 访问再生元赞助的临床试验中的个体患者或汇总水平数据。
Regeneron 的独立研究请求评估标准可在以下网址找到：https://www.regeneron.com/sites/default/files/Regeneron-External-Data-Sharing-Policy-and-Independent-Research-Request-Evaluation-Criteria.pdf
IPD 共享支持信息类型
- 研究方案
- 树液
- 国际碳纤维联合会
- 分析代码
- 企业社会责任
药物和器械信息、研究文件
研究美国 FDA 监管的药品
是的
研究美国 FDA 监管的设备产品
不
此信息直接从 clinicaltrials.gov 网站检索，没有任何更改。如果您有任何更改、删除或更新研究详细信息的请求，请联系 register@clinicaltrials.gov. clinicaltrials.gov 上实施更改，我们的网站上也会自动更新.