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Um estudo para examinar a eficácia e a segurança da terapia combinada de pozelimabe e cemdisiran em pacientes adultos com miastenia gravis generalizada sintomática (NIMBLE)

5 de abril de 2024 atualizado por: Regeneron Pharmaceuticals

Eficácia e Segurança da Terapia Combinada de Pozelimabe e Cemdisiran em Pacientes com Miastenia Gravis Sintomática Generalizada

O objetivo primário é:

Avaliar o efeito de pozelimabe + cemdisiran no funcionamento diário que é afetado por sinais e sintomas em pacientes com miastenia gravis generalizada sintomática (gMG)

Os objetivos secundários do estudo são:

  • Avaliar o efeito de pozelimabe + cemdisiran (isto é, combinação) e monoterapia com cemdisiran em:

    • Sinais avaliados pelo médico de miastenia gravis (MG) e força muscular
    • Funcionamento diário que é afetado por sinais e sintomas em pacientes com gMG sintomático (somente monoterapia com Cemdisiran).
    • Proporção de pacientes com melhorias nas funções diárias que são impactadas por sinais e sintomas de MG
    • Proporção de pacientes que apresentaram melhora nos sinais de MG avaliados pelo médico e na força muscular
    • Qualidade de vida relacionada com saúde
    • Proporção de pacientes com sintomas mínimos de MG
    • Sinais e sintomas de MG relatados por pacientes e médicos
  • Avaliar a segurança e tolerabilidade da monoterapia com pozelimabe + cemdisiran e cemdisiran
  • Avaliar a concentração de pozelimabe total no soro
  • Avaliar as concentrações de cemdisiran e seus metabólitos no plasma
  • Para avaliar a imunogenicidade do pozelimabe
  • Para avaliar a concentração de C5 total no plasma
  • Para avaliar a imunogenicidade do cemdisiran
  • Estudar o efeito de pozelimabe + cemdisiran e monoterapia com cemdisiran na ativação do complemento

Visão geral do estudo

Status

Recrutamento

Condições

Intervenção / Tratamento

Descrição detalhada

DBTP- Plano de tratamento duplo-cego (24 semanas) ETP - Plano de tratamento de extensão (28 semanas) OLTP- Plano de tratamento aberto (68 semanas) Período de acompanhamento sem tratamento (52 semanas)

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Estimado)

235

Estágio

  • Fase 3

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Contato de estudo

Locais de estudo

  • Alemanha
      • Berlin, Alemanha, 10117
        • Recrutamento
        • Charité - Universitätsmedizin Berlin
      • Essen, Alemanha, 45127
        • Recrutamento
        • University Hospital Essen, Dep. of Neurology
      • Jena, Alemanha, 07747
        • Recrutamento
        • Universitätsklinikum Jena
    • Bayern
      • Munchen, Bayern, Alemanha, 80336
        • Ainda não está recrutando
        • Friedrich-Baur-Institute Dep. of Neurology Klinikum Munchen
    • Nordrhein-Westfalen
      • Munster, Nordrhein-Westfalen, Alemanha, 48149
    • Sachsen
  • Austrália
    • New South Wales
      • Sydney, New South Wales, Austrália, 2217
        • Recrutamento
        • Southern Neurology
    • South Australia
      • Elizabeth Vale, South Australia, Austrália, 5112
        • Recrutamento
        • Lyell McEwin Hospital
        • Contato:
    • Victoria
      • Fitzroy, Victoria, Austrália, 3065
        • Recrutamento
        • St Vincents Hospital Melbourne
    • Western Australia
      • Nedlands, Western Australia, Austrália, 6009
        • Recrutamento
        • Perron Institute for Neurological and Translational Science
        • Contato:
  • Bélgica
      • Bruxelles, Bélgica, 1070
        • Retirado
        • Université Libre de Bruxelles - Hôpital Erasme
    • Antwerpen
      • Edegem, Antwerpen, Bélgica, 2650
        • Recrutamento
        • UZ Antwerpen
        • Contato:
        • Investigador principal:
          • Alicia Alonso-Jiménez
    • Hainaut
      • Lodelinsart, Hainaut, Bélgica, 6042
        • Retirado
        • Chu Charleroi
    • Oost-Vlaanderen
      • Gent, Oost-Vlaanderen, Bélgica, 9000
        • Recrutamento
        • AZ Sint-Lucas
        • Contato:
        • Investigador principal:
          • Jan De Bleecker
  • Canadá
    • Alberta
      • Edmonton, Alberta, Canadá, T6G 2X8
        • Ainda não está recrutando
        • University of Alberta
    • Ontario
      • London, Ontario, Canadá, N6A 5A5
        • Recrutamento
        • London Health Sciences Centre
      • Toronto, Ontario, Canadá
        • Ainda não está recrutando
        • Toronto General Hospital
        • Contato:
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Canadá, H2X-0J1
        • Retirado
        • Centre Hospitalier de l'Université de Montréal (CHUM)
  • Dinamarca
      • Aarhus N, Dinamarca, 8200
        • Recrutamento
        • Aarhus University Hospital
        • Contato:
      • Copenhagen, Dinamarca, 3050
        • Recrutamento
        • Copenhagen Neuromuscular Clinic at Rigshospitalet
        • Contato:
      • Odense, Dinamarca, 05000
        • Recrutamento
        • Odense Universitetshospital - Infektionsmedicinsk Afdeling
    • Nordjylland
      • Aalborg, Nordjylland, Dinamarca, 9100
        • Recrutamento
        • Aalborg Universitetshospital
        • Contato:
          • Izabella Obal
          • Número de telefone: 4597666896
          • E-mail: anpp@rn.dk
        • Investigador principal:
          • Izabella Obal
  • Espanha
      • Barcelona, Espanha, 08041
        • Recrutamento
        • Hospital de La Santa Creu I Sant Pau
        • Contato:
        • Investigador principal:
          • Elena Cortes Vicente
      • Madrid, Espanha, 28046
        • Recrutamento
        • Hospital Universitario La Paz - PPDS
        • Contato:
        • Investigador principal:
          • Francisco Javier Rodriguez de Rivera
      • Valencia, Espanha, 46026
        • Recrutamento
        • Hospital Universitari I Politecnic La Fe
  • Estados Unidos
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Estados Unidos, 85018
    • California
      • Irvine, California, Estados Unidos, 92868
        • Recrutamento
        • University of California, Irvine
      • Los Angeles, California, Estados Unidos, 90033
        • Recrutamento
        • University of Southern California
        • Contato:
        • Investigador principal:
          • Said Beydoun
    • Colorado
      • Colorado Springs, Colorado, Estados Unidos, 80907-5307
        • Recrutamento
        • Colorado Springs Neurological Associates
        • Contato:
        • Investigador principal:
          • Laurence Adams
    • Florida
      • Boca Raton, Florida, Estados Unidos, 33487
        • Recrutamento
        • SFM Clinical Research, LLC
        • Contato:
        • Investigador principal:
          • Marc Feinberg
      • Miami, Florida, Estados Unidos, 33175
        • Recrutamento
        • Diverse Clinical Research
      • Naples, Florida, Estados Unidos, 34105-8523
        • Recrutamento
        • Collier Neurologic Specialists LLC
        • Contato:
      • Orlando, Florida, Estados Unidos, 32806-6264
        • Recrutamento
        • Neurological Services of Orlando
      • Port Charlotte, Florida, Estados Unidos, 33952
        • Recrutamento
        • Medsol Clinical Research Center Inc
      • Tampa, Florida, Estados Unidos, 33612
        • Recrutamento
        • University of South Florida
        • Contato:
          • Tuan Vu
          • Número de telefone: 813-974-9413
          • E-mail: tvu6@usf.edu
        • Investigador principal:
          • Tuan Vu
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60611
        • Retirado
        • Northwestern University
      • Evanston, Illinois, Estados Unidos, 60201-3137
        • Recrutamento
        • NorthShore University Health System
        • Contato:
        • Investigador principal:
          • Alexandru Barboi
      • O'Fallon, Illinois, Estados Unidos, 62269
        • Recrutamento
        • Prairie Education And Research Cooperative
        • Contato:
        • Investigador principal:
          • Raghav Govindarajan
      • Rolling Meadows, Illinois, Estados Unidos, 60008-3154
        • Rescindido
        • Northwest Neurology Ltd. - Clinedge - PPDS
    • Michigan
      • Detroit, Michigan, Estados Unidos, 48201
        • Recrutamento
        • Wayne State University School of Medicine
        • Contato:
    • New York
      • New York, New York, Estados Unidos, 10021
        • Recrutamento
        • Weill Cornell Medicine - Peripheral Neuropathy Center
        • Contato:
        • Investigador principal:
          • Mary Vo
    • North Carolina
      • Charlotte, North Carolina, Estados Unidos, 28207
        • Retirado
        • Atrium Health Neurosciences Institute Charlotte, a facility of Carolinas Medical Center
    • Ohio
      • Centerville, Ohio, Estados Unidos, 45459
        • Recrutamento
        • Dayton Center for Neurological Disorders
      • Cincinnati, Ohio, Estados Unidos, 45219
        • Recrutamento
        • University of Cincinnati Gardner Neuroscience Institute
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19104
        • Recrutamento
        • Penn Medicine University City
    • Texas
      • Arlington, Texas, Estados Unidos, 76015
        • Rescindido
        • Texas Institute for Neurological Disorders - Arlington
      • Austin, Texas, Estados Unidos, 78759
        • Recrutamento
        • Austin Neuromuscular Center
        • Contato:
        • Investigador principal:
          • Yessar Hussain
      • Houston, Texas, Estados Unidos, 77030
        • Recrutamento
        • Nerve and Muscle Center of Texas
        • Contato:
          • Aziz Shaibani
          • Número de telefone: 713-795-0033
          • E-mail: ataher@aol.com
        • Investigador principal:
          • Aziz Shaibani
  • França
      • Le Kremlin-Bicêtre, França, 94275
        • Recrutamento
        • CHU Bicêtre
      • Paris, França, 75013
        • Recrutamento
        • Hopital de la Pitie Salpetriere
        • Contato:
          • Sophie Demeret
          • Número de telefone: sophie.demeret@aphp.fr
      • Vandoeuvre Les Nancy, França, 54511
        • Recrutamento
        • Centre Hospitalier Regional Universitaire (CHRU) de Nancy
    • Alpes-Maritimes
      • Nice, Alpes-Maritimes, França, 6002
        • Recrutamento
        • Centre Hospitalier Universitaire (CHU) de Nice
  • Geórgia
      • T'bilisi, Geórgia, 0112
        • Recrutamento
        • Israeli-Georgian Medical Research Clinic HEALTHYCORE
      • Tbilisi, Geórgia, 0114
        • Recrutamento
        • Pineo Medical Ecosystem
      • Tbilisi, Geórgia, 0186
        • Recrutamento
        • Multiprofile Clinic Consilium Medulla
      • Tbilisi, Geórgia, 0114
        • Recrutamento
        • Ltd New Hospitals
      • Tbilisi, Geórgia, 0160
        • Recrutamento
        • LTD Academician N. Kipshidze Central University Clinic
  • Itália
      • Bergamo, Itália, 24127
        • Ainda não está recrutando
        • Azienda Ospedaliera Papa Giovanni XXIII
      • Naples, Itália, 80131
        • Ainda não está recrutando
        • AORN Cardarelli Napoli
    • Lazio
      • Roma, Lazio, Itália, 00189
        • Recrutamento
        • Azienda Ospedaliera Sant'Andrea
        • Contato:
        • Investigador principal:
          • Michelangelo Maestri
      • Roma, Lazio, Itália, 00185
        • Recrutamento
        • Universita' Degli Studi La Sapienza
        • Contato:
        • Investigador principal:
          • Maurizio Inghilleri
    • Lombardia
      • Milano, Lombardia, Itália, 20133
        • Recrutamento
        • Fondazione IRCCS Di Rilievo Nazionale Istituto Nazionale Neurologico Carlo Besta
        • Contato:
        • Investigador principal:
          • Renato Mantegazza
      • Pavia, Lombardia, Itália, 27100
        • Ainda não está recrutando
        • IRCCS Mondino Foundation
    • Toscana
      • Pisa, Toscana, Itália, 56126
        • Recrutamento
        • Azienda Ospedaliero Universitaria Pisana
  • Japão
      • Chiba, Japão, 260-8677
        • Recrutamento
        • Chiba University Hospital
      • Hiroshima, Japão, 730-8518
        • Recrutamento
        • Hiroshima City Hiroshima Citiz
      • Osaka, Japão, 543-8555
        • Recrutamento
        • Osaka Red Cross Hospital - Neurology
      • Shimajiri-Gun, Japão, 901-1193
        • Recrutamento
        • Okinawa Prefectural Nanbu Medical Center and Children's Medical Center
    • Hyogo
      • Kobe, Hyogo, Japão, 650-0047
        • Recrutamento
        • Kobe City Medical Center General Hospital
        • Contato:
          • Michi Kawamoto
          • Número de telefone: +80 78 302 4321
    • Koti
      • Nankoku-shi, Koti, Japão, 783-8505
        • Recrutamento
        • Kochi Medical School Hospital
    • Okinawa
      • Ginowan-Shi, Okinawa, Japão, 901-2214
        • Recrutamento
        • Okinawa National Hospital
    • Saitama
      • Kawagoe, Saitama, Japão, 350-8550
        • Recrutamento
        • Saitama Medical University, Saitama Medical Center
    • Tokoyo
      • Kodaira, Tokoyo, Japão, 187-0002
        • Retirado
        • Showa General Hospital
    • Tokyo
      • Bunkyo-ku, Tokyo, Japão, 113-8519
        • Recrutamento
        • Medical Hospital of Tokyo Medical and Dental University
        • Investigador principal:
          • Yoichiro Nishida
      • Itabashi-ku, Tokyo, Japão, 173-8610
        • Recrutamento
        • Nihon University Itabashi Hospital
      • Shinjuku ku, Tokyo, Japão, 160-0023
        • Recrutamento
        • Tokyo Medical University Hospital
    • Yamaguchi
      • Ube, Yamaguchi, Japão, 755-8505
        • Recrutamento
        • Yamaguchi University Hospital
  • Peru
      • Samsun, Peru, 55239
        • Recrutamento
        • Ondokuz Mayis Universitesi Tip Fakultesi Hastanesi
        • Contato:
        • Investigador principal:
          • Murat Terzi
      • Trabzon, Peru, 61080
        • Recrutamento
        • Karadeniz Technical University Farabi Hospital
    • Izmir
      • Balcova, Izmir, Peru, 35340
        • Recrutamento
        • Dokuz Eylul University Medical Faculty
    • Van
      • Umuttepe, Van, Peru, 41380
        • Recrutamento
        • Kocaeli University Hospital
        • Contato:
  • Polônia
    • Malopolskie
      • Kraków, Malopolskie, Polônia, 31-505
        • Recrutamento
        • Centrum Neurologii Klinicznej, Krakowska Akademia Neurologii
    • Mazovian
      • Warsaw, Mazovian, Polônia, 01-684
        • Recrutamento
        • NeuroProtect
    • Mazowieckie
      • Warszawa, Mazowieckie, Polônia, 02-097
        • Recrutamento
        • Uniwersyteckie Centrum Kliniczne WUM, Centralny Szpital Kliniczny
    • Pomorskie
      • Gdansk, Pomorskie, Polônia, 80-952
        • Recrutamento
        • Gdanski Uniwersytet Medyczny
    • Wielkopolska
      • Poznan, Wielkopolska, Polônia, 61-853
        • Recrutamento
        • NZOZ Neuro-Kard
    • Wielkopolskie
      • Poznań, Wielkopolskie, Polônia, 61-731
        • Recrutamento
        • Clinical Research Center Spólka z Ograniczona Odpowiedzialnoscia, Medic-R Spólka Komandytowa
  • Reino Unido
      • Birmingham, Reino Unido, B15 2TH
        • Recrutamento
        • University Hospital Birmingham
    • South Yorkshire
      • Sheffield, South Yorkshire, Reino Unido, 511 9NE
        • Recrutamento
        • Sheffield Teaching Hospital NHS Foundation Trust
        • Contato:
  • Republica da Coréia
      • Daegu, Republica da Coréia, 41404
        • Recrutamento
        • Kyungpook National University Chilgok Hospital
        • Contato:
        • Investigador principal:
          • Jin-Sung Park
    • Seoul Teugbyeolsi
      • Seoul, Seoul Teugbyeolsi, Republica da Coréia, 03722
        • Recrutamento
        • Samsung Medical Center - PPDS
        • Contato:
        • Investigador principal:
          • Byoung Joon Kim
  • Sérvia
      • Belgrade, Sérvia, 11000
        • Ainda não está recrutando
        • University Clinical Center of Serbia - PPDS
        • Contato:
      • Nis, Sérvia, 700461
        • Ainda não está recrutando
        • University Clinical Centre Nis
        • Contato:
  • Taiwan
      • Kaohsiung, Taiwan, 833
        • Recrutamento
        • Chang Gung Medical Foundation Kaohsiung Chang Gung Memorial Hospital
        • Contato:
        • Investigador principal:
          • Nai-Wen Tsai
      • Taichung, Taiwan, 404
        • Recrutamento
        • China Medical University Hospital
        • Contato:
        • Investigador principal:
          • Yuh-Cherng Guo
      • Tainan City, Taiwan, 701
        • Recrutamento
        • National Cheng Kung University Hospital
        • Contato:
        • Investigador principal:
          • Yuan Ting Sun
      • Taipei, Taiwan, 111
        • Recrutamento
        • Shin Kong Wu Ho Su Memorial Hospital
        • Contato:
        • Investigador principal:
          • Jiann-Horng Yeh
      • Taoyuan, Taiwan, 333
        • Recrutamento
        • Chang Gung memorial hospital
        • Contato:
        • Investigador principal:
          • Long-Sun Ro
  • Tcheca
    • Jihomoravsky Kraj
      • Brno, Jihomoravsky Kraj, Tcheca, 625 00
        • Retirado
        • Fakultni nemocnice Brno
    • Moravskoslezský Kraj
      • Ostrava, Moravskoslezský Kraj, Tcheca, 708 52
        • Retirado
        • Fakultni nemocnice Ostrava
  • Índia
      • Bangalore, Índia, 560002
        • Recrutamento
        • Bangalore Medical College and Research Institute (BMCRI) - Victoria Hospital
        • Contato:
      • Chandigarh, Índia, 160012
        • Recrutamento
        • Postgraduate Institute of Medical Education & Research
        • Contato:
      • New Delhi, Índia, 110029
        • Recrutamento
        • All India Institute of Medical Sciences New Delhi
        • Contato:
    • Andhra Pradesh
      • Guntur, Andhra Pradesh, Índia, 522001
        • Recrutamento
        • Government General Hospital, Guntur
        • Contato:
    • Gujarat
      • Surat, Gujarat, Índia, 395001
        • Recrutamento
        • Institute of Neurosciences
    • Hyderabad
      • Panjagutta, Hyderabad, Índia, 500082
        • Recrutamento
        • Nizam's Institute of Medical Sciences (NIMS)
    • Karnataka
      • Bangalore, Karnataka, Índia, 576104
        • Recrutamento
        • Kasturba Medical College (KMC) - Udupi
    • Kerala
      • Thrissur, Kerala, Índia, 680005
        • Recrutamento
        • Jubilee Mission Hospital
    • Kerela
      • Kochi, Kerela, Índia, 682041
        • Recrutamento
        • Amrita Institute of Medical Sciences (AIMS) and Research Centre
        • Contato:
    • Maharashtra
      • Pune, Maharashtra, Índia, 411004
        • Recrutamento
        • Deenanath Mangeshkar Hospital and Research Centre
        • Contato:
    • Mumbai
      • Parel, Mumbai, Índia, 400012
        • Recrutamento
        • Seth G.S. Medical College & K.E.M. Hospital, Mumbai
        • Contato:
    • Punjab
      • Kochi, Punjab, Índia, 141008
        • Recrutamento
        • Polakulath Narayanan Renai Medicity Multi Specialty Hospital, Kochi
      • Ludhiana, Punjab, Índia, 141008
        • Recrutamento
        • Christian Medical College & Hospital
    • Rajasthan
      • Jaipur, Rajasthan, Índia, 302017
        • Recrutamento
        • Apex Hospital
    • Telangana
      • Hyderabad, Telangana, Índia, 500034
        • Recrutamento
        • City Neuro Centre, Hyderabad
        • Contato:
    • Uttar Pradesh
      • Lucknow, Uttar Pradesh, Índia, 226014
        • Retirado
        • Sanjay Gandhi Postgraduate Institute of Medical Sciences (SGPGIMS)

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

18 anos e mais velhos (Adulto, Adulto mais velho)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Descrição

Principais Critérios de Inclusão:

  1. Pacientes do sexo masculino ou feminino ≥18 anos de idade na triagem (ou ≥ idade legal da idade adulta com base nos regulamentos locais, o que for mais antigo)
  2. Paciente com diagnóstico documentado de miastenia gravis (MG) com base no histórico médico e apoiado por avaliações anteriores conforme descrito no protocolo
  3. História prévia documentada de teste sorológico positivo ou resultado positivo durante a triagem de anticorpos anti-receptor de acetilcolina (AChR) ou anticorpos anti-LRP4.
  4. Miastenia Gravis Foundation of America (MGFA) Classificação clínica Classe II a IVa na triagem
  5. Pontuação de Miastenia Gravis-Atividades da Vida Diária (MG-ADL) ≥6 na triagem. Itens oculares não devem contribuir com mais de 50% da pontuação total de MG-ADL
  6. Atualmente recebendo um inibidor de acetilcolinesterase ou razão documentada para não usar terapia com inibidor de acetilcolinesterase por investigador 7. Atualmente recebendo uma terapia imunossupressora (IST) para MG, ou razão documentada pela qual o paciente não está tomando uma IST por investigador

8. Se estiver recebendo atualmente um IST, não há previsão de alteração da dosagem de IST antes da randomização ou durante o período de tratamento duplo-cego (DBTP).

Principais Critérios de Exclusão:

  1. Pacientes com perfil de anticorpos que é positivo apenas para tirosina quinase específica do músculo (MuSK) (a positividade de MuSK é baseada em uma história prévia documentada de teste sorológico positivo para anticorpos para MuSK ou um resultado positivo durante a triagem
  2. História de timectomia nos 12 meses anteriores à triagem ou planejada durante o estudo
  3. História de timoma maligno (pacientes com estágio 1 podem ser inscritos) ou história de câncer nos últimos 5 anos, exceto para câncer de pele basocelular adequadamente tratado, câncer de pele de células escamosas ou câncer cervical in situ
  4. Crise miastênica ou Miastenia Gravis Foundation of America (MGFA) Classe V dentro de 1 mês após a triagem
  5. Nenhuma vacinação meningocócica documentada dentro de 5 anos antes da consulta de triagem, a menos que a vacinação seja administrada durante o período de triagem e antes do início do tratamento do estudo
  6. Contra-indicação conhecida para vacinas meningocócicas (grupo ACWY conjugado e vacinas do grupo B) conforme descrito no protocolo
  7. Pacientes que necessitem de antibióticos para profilaxia meningocócica e tenham contraindicação, advertência ou precaução que impeça o uso de classe de penicilina e antibióticos alternativos à penicilina planejados para profilaxia, ou história de intolerância levando à descontinuação desses antibióticos
  8. Antígeno de superfície positivo para hepatite B ou ácido ribonucléico (RNA) do vírus da hepatite C durante a triagem. NOTA: Casos com interpretação pouco clara devem ser discutidos com o monitor médico
  9. Histórico de infecção por HIV ou teste positivo na triagem de acordo com os requisitos locais

NOTA: Aplicam-se outros critérios de inclusão/exclusão definidos pelo protocolo

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: Randomizado
  • Modelo Intervencional: Atribuição Paralela
  • Mascaramento: Quadruplicar

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
Experimental: Grupo 1
Placebo em DBTP; Re-randomizado para Combinação ou Cemdisiran em ETP e OLTP
Medicamento: Pozelimabe + Cemdisirana
Administração subcutânea conforme descrito no protocolo
Medicamento: Cemdisiran
Administração SC conforme descrito no protocolo
Outros nomes:
  • ALN-CC5
Outro: Placebo
Administração SC conforme descrito no protocolo
Experimental: Grupo 2
Regime de combinação ao longo do estudo
Medicamento: Pozelimabe + Cemdisirana
Administração subcutânea conforme descrito no protocolo
Experimental: Grupo 3
Cemdisiran durante todo o estudo
Medicamento: Cemdisiran
Administração SC conforme descrito no protocolo
Outros nomes:
  • ALN-CC5
Experimental: Grupo 4
Monoterapia com pozelimabe em DBTP seguida de combinação em ETP e OLTP
Medicamento: Pozelimabe
Administração SC conforme descrito no protocolo
Outros nomes:
  • REGN3918

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Mudança na pontuação total de Miastenia Gravis-Atividades da Vida Diária (MG-ADL)
Prazo: Da linha de base até a semana 24
A pontuação total do MG-ADL varia de 0 a 24 pontos, com pontuações mais altas indicando maior comprometimento funcional e incapacidade
Da linha de base até a semana 24

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Mudança da linha de base na pontuação Quantitativa de Miastenia Gravis (QMG)
Prazo: Semana 24
As pontuações totais do QMG variam de 0 a 39, com pontuações mais altas representando maior comprometimento
Semana 24
Proporção de pacientes que respondem no MG-ADL
Prazo: Da linha de base até a semana 24
≥3 pontos de melhoria
Da linha de base até a semana 24
Proporção de pacientes que responderam no QMG
Prazo: Da linha de base até a semana 24
≥5 pontos de melhoria
Da linha de base até a semana 24
Proporção de pacientes com resposta consistente no MG-ADL
Prazo: Da linha de base até a semana 24
Pelo menos uma melhoria de 2 pontos MG-ADL em 2 ou mais avaliações consecutivas abrangendo 4 ou mais semanas durante o DBTP
Da linha de base até a semana 24
Proporção de pacientes com expressão mínima de sintomas (MSE)
Prazo: Semana 24
Pontuação de 0 a 1 no MG-ADL
Semana 24
Alteração da linha de base na pontuação total da Miastenia Gravis Composite (MGC)
Prazo: Semana 24
A pontuação do MGC varia de 0 a 50, com pontuação mais alta indicando maior comprometimento
Semana 24
Mudança da linha de base na pontuação total de qualidade de vida de Miastenia Gravis (MG QOL15r)
Prazo: Semana 24
A pontuação total varia de 0 a 30 pontos; uma pontuação mais alta representa maior comprometimento
Semana 24
Proporção de pacientes com limiares de ponto de melhora em MG-ADL
Prazo: Da linha de base até a semana 24
≥2, 4, 5, 6, 7, 8, 9 ou 10
Da linha de base até a semana 24
Proporção de pacientes com limiares de pontos de melhora no QMG
Prazo: Da linha de base até a semana 24
≥3, 4, 6, 7, 8, 9 ou 10
Da linha de base até a semana 24
Incidência e gravidade de eventos adversos relacionados ao tratamento (TEAEs) em pacientes tratados com pozelimabe + cemdisiran ou placebo
Prazo: Até a semana 24
Até a semana 24
Incidência e gravidade de eventos adversos graves (SAEs) em pacientes tratados com pozelimabe + cemdisiran ou placebo
Prazo: Até a semana 24
Até a semana 24
Incidência e gravidade de eventos adversos de interesse especial (AESIs) em pacientes tratados com pozelimabe + cemdisiran ou placebo
Prazo: Até a semana 24
Até a semana 24
Concentrações de pozelimabe total no soro
Prazo: Através da duração do estudo, aproximadamente 172 semanas
Através da duração do estudo, aproximadamente 172 semanas
Concentrações de cemdisiran e seus metabólitos no plasma
Prazo: Através da duração do estudo, aproximadamente 172 semanas
Através da duração do estudo, aproximadamente 172 semanas
Incidência de anticorpos antidrogas (ADAs) emergentes do tratamento para pozelimabe ao longo do tempo
Prazo: Durante a duração do estudo, aproximadamente 172 semanas
Durante a duração do estudo, aproximadamente 172 semanas
Incidência de ADAs emergentes do tratamento para cemdisiran ao longo do tempo
Prazo: Através da duração do estudo, aproximadamente 172 semanas
Através da duração do estudo, aproximadamente 172 semanas
Mudança no CH50 ao longo do tempo
Prazo: Durante a duração do estudo, aproximadamente 172 semanas
Durante a duração do estudo, aproximadamente 172 semanas
Mudança percentual no CH50 ao longo do tempo
Prazo: Durante a duração do estudo, aproximadamente 172 semanas
Durante a duração do estudo, aproximadamente 172 semanas

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Regeneron Pharmaceuticals

Investigadores

  • Diretor de estudo: Clinical Trial Management, Regeneron Pharmaceuticals

Publicações e links úteis

A pessoa responsável por inserir informações sobre o estudo fornece voluntariamente essas publicações. Estes podem ser sobre qualquer coisa relacionada ao estudo.

Links úteis

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

14 de dezembro de 2021

Conclusão Primária (Estimado)

29 de agosto de 2025

Conclusão do estudo (Estimado)

23 de março de 2028

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

27 de setembro de 2021

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

27 de setembro de 2021

Primeira postagem (Real)

7 de outubro de 2021

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

8 de abril de 2024

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

5 de abril de 2024

Última verificação

1 de março de 2024

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • R3918-MG-2018
  • 2020-003272-41 (Número EudraCT)

Plano para dados de participantes individuais (IPD)

Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?

SIM

Descrição do plano IPD

Todos os dados individuais do paciente (IPD) que fundamentam os resultados publicamente disponíveis serão considerados para compartilhamento

Prazo de Compartilhamento de IPD

Quando a Regeneron recebeu autorização de comercialização das principais autoridades de saúde (por exemplo, FDA, Agência Europeia de Medicamentos (EMA), Agência de Dispositivos Médicos e Farmacêuticos (PMDA), etc.) para o produto e indicação, tornou os resultados do estudo publicamente disponíveis (por exemplo, publicação científica, conferência científica, registro de ensaio clínico), tem autoridade legal para compartilhar os dados e garantiu a capacidade de proteger a privacidade do participante.

Critérios de acesso de compartilhamento IPD

Pesquisadores qualificados podem enviar uma proposta de acesso a pacientes individuais ou dados de nível agregado de um ensaio clínico patrocinado pela Regeneron por meio do Vivli. Os critérios de avaliação de solicitação de pesquisa independente da Regeneron podem ser encontrados em: https://www.regeneron.com/sites/default/files/Regeneron-External-Data-Sharing-Policy-and-Independent-Research-Request-Evaluation-Criteria.pdf

Tipo de informação de suporte de compartilhamento de IPD

  • PROTOCOLO DE ESTUDO
  • SEIVA
  • CIF
  • ANALYTIC_CODE
  • CSR

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Sim

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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