Een onderzoek naar de werkzaamheid en veiligheid van combinatietherapie met Pozelimab en Cemdisiran bij volwassen patiënten met symptomatische gegeneraliseerde myasthenia gravis (NIMBLE)
1 juli 2026 bijgewerkt door: Regeneron Pharmaceuticals
Werkzaamheid en veiligheid van combinatietherapie met Pozelimab en Cemdisiran bij patiënten met symptomatische gegeneraliseerde myasthenia gravis
Het primaire doel is:
Evalueren van het effect van pozelimab + cemdisiran op het dagelijks functioneren dat wordt beïnvloed door tekenen en symptomen bij patiënten met symptomatische gegeneraliseerde myasthenia gravis (gMG)
De secundaire doelstellingen van de studie zijn:
Om het effect te evalueren van pozelimab + cemdisiran (dwz combinatie) en cemdisiran monotherapie op:
- Door een arts beoordeelde tekenen van myasthenia gravis (MG) en spierkracht
- Dagelijks functioneren dat wordt beïnvloed door tekenen en symptomen bij patiënten met symptomatische gMG (alleen monotherapie met cemdisiran).
- Percentage patiënten met verbeteringen in het dagelijks functioneren dat wordt beïnvloed door tekenen en symptomen van MG
- Percentage patiënten met verbeteringen in door de arts beoordeelde tekenen van MG en spierkracht
- Gezondheidsgerelateerde kwaliteit van leven
- Percentage patiënten met minimale MG-symptomen
- Door patiënten en artsen gerapporteerde tekenen en symptomen van MG
- Om de veiligheid en verdraagbaarheid van pozelimab + cemdisiran en cemdisiran monotherapie te evalueren
- Om de concentratie van totaal pozelimab in serum te beoordelen
- Om de concentraties van cemdisiran en zijn metabolieten in plasma te beoordelen
- Om de immunogeniciteit van pozelimab te beoordelen
- Om de concentratie van totaal C5 in plasma te beoordelen
- Om de immunogeniciteit van cemdisiran te beoordelen
- Het effect bestuderen van pozelimab + cemdisiran en cemdisiran monotherapie op complementactivering
Studie Overzicht
Toestand
Actief, niet wervend
Conditie
Interventie / Behandeling
Gedetailleerde beschrijving
DBTP- Dubbelblind behandelplan (24 weken) ETP - Extensie behandelplan (28 weken) OLTP- Open-label behandelplan (68 weken) Vervolgperiode zonder behandeling (52 weken)
Studietype
Ingrijpend
Inschrijving (Werkelijk)
288
Fase
- Fase 3
Contacten en locaties
In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.
Studie Locaties
-
-
Antwerp
-
Edegem, Antwerp, België, 2650
- Universitair Ziekenhuis Antwerpen
-
-
Oost-Vlaanderen
-
Ghent, Oost-Vlaanderen, België, 9000
- AZ Sint-Lucas
-
-
-
-
-
São Paulo, Brazilië, 05403-010
- Hospital das Clínicas da Faculdade de Medicina da Universidade de São Paulo
-
São Paulo, Brazilië, 04038-002
- Pseg Centro de Pesquisa Clínica S.A
-
-
Rio Grande do Sul
-
Porto Alegre, Rio Grande do Sul, Brazilië, 90110-000
- IMV Pesquisa Neurológica
-
-
São Paulo
-
Itapevi, São Paulo, Brazilië, 06655-250
- Jordy Sinapse Medicina LTDA
-
Santo André, São Paulo, Brazilië, 09060-870
- Faculdade de Medicina do ABC
-
-
-
-
Alberta
-
Edmonton, Alberta, Canada, T6G 2X8
- University of Alberta
-
-
Ontario
-
London, Ontario, Canada, N6A 5A5
- London Health Sciences Centre
-
Toronto, Ontario, Canada, M5G2C4
- Toronto General Hospital
-
-
-
-
Beijing Municipality
-
Beijing, Beijing Municipality, China, 100032
- Peking Union Medical College Hospital
-
-
Fujian
-
Fuzhou, Fujian, China, 350001
- Fujian Medical University Union Hospital
-
-
Guangdong
-
Guangdong, Guangdong, China, 510120
- Guangdong Hospital of Traditional Chinese Medicine
-
Guangzhou, Guangdong, China, 510120
- Nanfang Hospital Southern Medical University
-
Shenzhen, Guangdong, China, 518053
- The University of Hong Kong-Shenzhen Hospital
-
-
Guangzhou
-
Guangzhou, Guangzhou, China, 510405
- The First Affiliated Hospital of Guangzhou University of Chinese Medicine
-
-
Hainan
-
Haikou, Hainan, China, 570311
- Hainan General Hospital
-
-
Hubei
-
Wuhan, Hubei, China, 430060
- Renmin Hospital of Wuhan University - Hubei Provincial People's Hospital
-
-
Hunan
-
Changsha, Hunan, China, 410008
- Xiangya Hospital Central South University
-
-
Jilin
-
Changchun, Jilin, China, 130000
- The First Hospital of Jilin University
-
-
Shandong
-
Qingdao, Shandong, China, 266035
- Qilu Hospital of Shandong University (Qingdan)
-
-
Shanghai Municipality
-
Shanghai, Shanghai Municipality, China, 201107
- Huashan Hospital Fudan University
-
-
Shanxi
-
Xi’an, Shanxi, China, 710032
- The Second Affiliated Hospital of the Chinese Peoples' Liberation Army Air Force Medical University
-
-
Sichuan
-
Chengdu, Sichuan, China, 610072
- Sichuan Provincial People's Hospital
-
-
Tianjin Municipality
-
Tianjin, Tianjin Municipality, China, 300050
- Tianjin Medical University General Hospital
-
-
-
-
-
Aarhus N, Denemarken, 8200
- Aarhus University Hospital
-
Copenhagen, Denemarken, 2100
- Rigshospitalet, Copenhagen
-
Odense, Denemarken, 05000
- Odense Universitetshospital
-
-
North Denmark
-
Aalborg, North Denmark, Denemarken, 09000
- Aalborg Universitetshospital
-
-
-
-
-
Berlin, Duitsland, 10117
- Charité - Universitätsmedizin Berlin
-
Jena, Duitsland, 07747
- Universitätsklinikum Jena
-
-
Bavaria
-
München, Bavaria, Duitsland, 80336
- Friedrich Baur Institute
-
-
North Rhine-Westphalia
-
Essen, North Rhine-Westphalia, Duitsland, 45127
- University Hospital Essen
-
Münster, North Rhine-Westphalia, Duitsland, 48149
- Universitatsklinikum Munster
-
-
Saxony
-
Leipzig, Saxony, Duitsland, 04103
- Universitätsklinikum Leipzig
-
-
-
-
-
Le Kremlin-Bicêtre, Frankrijk, 94275
- CHU Bicetre
-
Nancy, Frankrijk, 54035
- Centre Hospitalier Regional Universitaire (CHRU) de Nancy
-
Paris, Frankrijk, 75013
- Hôpital de la Pitié Salpêtrière
-
-
Alpes Maritimes
-
Nice, Alpes Maritimes, Frankrijk, 6002
- Centre Hospitalier Universitaire de Nice
-
-
-
-
-
Tbilisi, Georgië, 0186
- Multiprofile Clinic Consilium Medulla
-
Tbilisi, Georgië, 0114
- Pineo Medical Ecosystem
-
Tbilisi, Georgië, 0114
- LTD New Hospitals
-
Tbilisi, Georgië, 0112
- Israeli-Georgian Medical Research Clinic Healthycore, LTD
-
Tbilisi, Georgië, 0144
- LTD National Center of Urology Named after L. Managadze
-
-
-
-
-
Bangalore, Indië, 560002
- Bangalore Medical College and Research Institute (BMCRI) - Victoria Hospital
-
Chandigarh, Indië, 160012
- Postgraduate Institute of Medical Education & Research
-
-
Andhra Pradesh
-
Guntur, Andhra Pradesh, Indië, 522001
- Government General Hospital, Guntur
-
-
Gujarat
-
Surat, Gujarat, Indië, 395001
- Institute of Neurosciences
-
-
Hyderabad
-
Panjagutta, Hyderabad, Indië, 500082
- Nizam's Institute of Medical Sciences (NIMS)
-
-
Karnataka
-
Udupi, Karnataka, Indië, 576104
- Kasturba Medical College (KMC)
-
-
Kerala
-
Kochi, Kerala, Indië, 682041
- Amrita Institute of Medical Sciences and Research Centre (AIMS)
-
-
Maharashtra
-
Pune, Maharashtra, Indië, 411004
- Deenanath Mangeshkar Hospital and Research Centre
-
-
Mumbai
-
Pārel, Mumbai, Indië, 400012
- Seth G.S. Medical College & K.E.M. Hospital, Mumbai
-
-
National Capital Territory of Delhi
-
New Delhi, National Capital Territory of Delhi, Indië, 110029
- All India Institute of Medical Sciences New Delhi
-
-
Punjab
-
Kochi, Punjab, Indië, 141008
- Polakulath Narayanan Renai Medicity Multi Specialty Hospital, Kochi
-
Ludhiana, Punjab, Indië, 141008
- Christian Medical College & Hospital
-
-
Rajasthan
-
Jaipur, Rajasthan, Indië, 302017
- Apex Hospital
-
-
Telangana
-
Hyderabad, Telangana, Indië, 500034
- City Neuro Centre, Hyderabad
-
-
-
-
-
Bergamo, Italië, 24127
- Azienda Ospedaliera Papa Giovanni XXIII
-
Roma, Italië, 00161
- Universita' Degli Studi di Roma La Sapienza
-
-
Lazio
-
Rome, Lazio, Italië, 00189
- Azienda Ospedaliera Sant'Andrea
-
-
Lombardy
-
Milan, Lombardy, Italië, 20133
- Fondazione IRCCS Di Rilievo Nazionale Istituto Nazionale Neurologico Carlo Besta
-
-
Tuscany
-
Pisa, Tuscany, Italië, 56126
- Azienda Ospedaliero Universitaria Pisana
-
-
-
-
-
Chiba, Japan, 260-8677
- Chiba University Hospital
-
Hiroshima, Japan, 730-8518
- Hiroshima City Hiroshima Citiz
-
Osaka, Japan, 543-8555
- Japanese Red Cross Osaka Hospital
-
-
Hyōgo
-
Kobe, Hyōgo, Japan, 650-0047
- Kobe City Medical Center General Hospital
-
-
Kochi
-
Nankoku, Kochi, Japan, 783-8505
- Kochi Medical School Hospital
-
-
Okinawa
-
Ginowan-Shi, Okinawa, Japan, 901-2214
- Okinawa National Hospital
-
Shimajiri, Okinawa, Japan, 901-1193
- Okinawa Prefectural Nanbu Medical Center and Children's Medical Center
-
-
Saitama
-
Kawagoe, Saitama, Japan, 350-8550
- Saitama Medical University, Saitama Medical Center
-
-
Tokyo
-
Bunkyo, Tokyo, Japan, 113-8519
- Medical Hospital of Tokyo Medical and Dental University
-
Shinjuku, Tokyo, Japan, 160-0023
- Tokyo Medical University Hospital
-
tabashi City, Tokyo, Japan, 173-8610
- Nihon University Itabashi Hospital
-
-
Yamaguchi
-
Ube, Yamaguchi, Japan, 755-8505
- Yamaguchi University Hospital
-
-
-
-
Greater Poland Voivodeship
-
Poznan, Greater Poland Voivodeship, Polen, 61-731
- Clinical Research Center Spolka z Ograniczona Odpowiedzialnoscia Medic-R Sp.k
-
Poznan, Greater Poland Voivodeship, Polen, 61-853
- NZOZ Neuro-kard
-
-
Lesser Poland Voivodeship
-
Krakow, Lesser Poland Voivodeship, Polen, 31-505
- Centrum Neurologii Klinicznej, Krakowska Akademia Neurologii
-
-
Mazovian
-
Warsaw, Mazovian, Polen, 01-684
- NeuroProtect
-
-
Mosavian
-
Warsaw, Mosavian, Polen, 02-097
- Uniwersyteckie Centrum Kliniczne WUM, Centralny Szpital Kliniczny
-
-
Pomeranian Voivodeship
-
Gdansk, Pomeranian Voivodeship, Polen, 80-952
- Gdański Uniwersytet Medyczny
-
-
-
-
-
Niš, Servië, 700461
- University Clinical Centre Nis
-
-
-
-
-
Barcelona, Spanje, 08041
- Hospital De La Santa Creu I Sant Pau
-
Valencia, Spanje, 46026
- Hospital Universitari i Politècnic La Fe
-
-
-
-
-
Kaohsiung City, Taiwan, 833
- Chang Gung Memorial Foundation Kaohsiung Branch
-
Taichung, Taiwan, 40447
- China Medical University
-
Tainan, Taiwan, 701
- National Cheng Kung University Hospital
-
Taipei, Taiwan, 111
- Shin Kong Wu Ho Su Memorial Hospital
-
Taoyuan, Taiwan, 333
- Chang Gung Memorial Hospital at Linkou
-
-
-
-
-
Izmir, Turkije (Türkiye), 35340
- Dokuz Eylul University Medical Faculty
-
Samsun, Turkije (Türkiye), 55239
- Ondokuz Mayis Universitesi Tip Fakultesi Hastanesi
-
Trabzon, Turkije (Türkiye), 61080
- Karadeniz Technical University Farabi Hospital
-
-
Van
-
Izmit, Van, Turkije (Türkiye), 41380
- Kocaeli University Hospital
-
-
-
-
-
Birmingham, Verenigd Koninkrijk, B15 2TH
- University Hospital Birmingham
-
-
South Yorkshire
-
Sheffield, South Yorkshire, Verenigd Koninkrijk, 511 9NE
- Sheffield teaching hospital NHS foundation trust
-
-
-
-
Arizona
-
Scottsdale, Arizona, Verenigde Staten, 85251
- HonorHealth Neurology 2018
-
-
California
-
Irvine, California, Verenigde Staten, 92697
- University of California Irvine
-
Los Angeles, California, Verenigde Staten, 90033
- University of Southern California
-
-
Colorado
-
Colorado Springs, Colorado, Verenigde Staten, 80907-5307
- Colorado Springs Neurological Associates
-
-
Florida
-
Boca Raton, Florida, Verenigde Staten, 33487
- SFM Clinical Research, LLC
-
Miami, Florida, Verenigde Staten, 33175
- Diverse Clinical Research
-
Naples, Florida, Verenigde Staten, 34105
- Aqualane Clinical Research
-
Orlando, Florida, Verenigde Staten, 32806
- Neurological Services of Orlando
-
Port Charlotte, Florida, Verenigde Staten, 33952
- Medsol Clinical Research Center Inc
-
Tampa, Florida, Verenigde Staten, 33612
- University of South Florida Morsani Center for Advanced Healthcare
-
-
Illinois
-
Glenview, Illinois, Verenigde Staten, 60026-1301
- NorthShore University Health System
-
O'Fallon, Illinois, Verenigde Staten, 62269
- St. Elizabeth's Hospital
-
Rolling Meadows, Illinois, Verenigde Staten, 60080
- Northwest Neurology Ltd. - Clinedge - PPDS
-
-
Michigan
-
Detroit, Michigan, Verenigde Staten, 48201
- Wayne State University School of Medicine
-
-
Ohio
-
Centerville, Ohio, Verenigde Staten, 45459
- Dayton Center for Neurological Disorders
-
Cincinnati, Ohio, Verenigde Staten, 45219
- University of Cincinnati Gardner Neuroscience Institute
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Verenigde Staten, 19104
- Penn Medicine University City
-
-
Texas
-
Austin, Texas, Verenigde Staten, 78759
- National Neuromuscular Research Institute
-
Houston, Texas, Verenigde Staten, 77030
- Nerve and Muscle Center of Texas
-
-
-
-
-
Daegu, Zuid -Korea, 41404
- Kyungpook National University Chilgok Hospital
-
Seoul, Zuid -Korea, 06351
- Samsung Medical Center
-
-
Deelname Criteria
Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.
Geschiktheidscriteria
Leeftijden die in aanmerking komen voor studie
18 jaar en ouder (Volwassen, Oudere volwassene)
Accepteert gezonde vrijwilligers
Nee
Beschrijving
Belangrijkste opnamecriteria:
- Mannelijke of vrouwelijke patiënten ≥ 18 jaar oud bij screening (of ≥ wettelijke leeftijd van volwassenheid op basis van lokale regelgeving, afhankelijk van welke ouder is)
- Patiënt met gedocumenteerde diagnose van myasthenia gravis (MG) op basis van medische geschiedenis en ondersteund door eerdere evaluaties zoals beschreven in het protocol
- Gedocumenteerde voorgeschiedenis van positieve serologische test of een positief resultaat tijdens screening van anti-acetylcholinereceptor (AChR)-antilichamen of anti-LRP4-antilichamen.
- Myasthenia Gravis Foundation of America (MGFA) Klinische classificatie Klasse II tot IVa bij screening
- Myasthenia Gravis-Activities of Daily Living (MG-ADL) score ≥6 bij screening. Oculaire items mogen niet meer dan 50% bijdragen aan de MG-ADL-totaalscore
- Krijgt momenteel een acetylcholinesteraseremmer of gedocumenteerde reden om geen behandeling met acetylcholinesteraseremmer te gebruiken per onderzoeker 7. Krijgt momenteel een immunosuppressieve therapie (IST) voor MG, of gedocumenteerde reden waarom de patiënt geen IST neemt per onderzoeker
8. Als u momenteel een IST krijgt, wordt niet verwacht dat de IST-dosis wordt gewijzigd vóór randomisatie of tijdens de dubbelblinde behandelingsperiode (DBTP).
Belangrijkste uitsluitingscriteria:
- Patiënten met een antilichaamprofiel dat alleen positief is voor spierspecifieke tyrosinekinase (MuSK) (MuSK-positiviteit is gebaseerd op een gedocumenteerde voorgeschiedenis van positieve serologische test op antilichamen tegen MuSK of een positief resultaat tijdens screening
- Voorgeschiedenis van thymectomie binnen 12 maanden voorafgaand aan de screening of gepland tijdens het onderzoek
- Geschiedenis van kwaadaardig thymoom (patiënten met stadium 1 kunnen worden ingeschreven), of geschiedenis van kanker in de afgelopen 5 jaar, behalve voor adequaat behandelde basaalcelkanker, plaveiselcelkanker of in situ baarmoederhalskanker
- Myasthenische crisis of Myasthenia Gravis Foundation of America (MGFA) Klasse V binnen 1 maand na screening
- Geen gedocumenteerde meningokokkenvaccinatie binnen 5 jaar voorafgaand aan het screeningsbezoek, tenzij vaccinatie zal worden toegediend tijdens de screeningsperiode en voorafgaand aan de start van de studiebehandeling
- Bekende contra-indicatie voor meningokokkenvaccins (groep ACWY-conjugaat- en groep B-vaccins) zoals beschreven in het protocol
- Patiënten die antibiotica nodig hebben voor meningokokkenprofylaxe en een contra-indicatie, waarschuwing of voorzorgsmaatregel hebben die het gebruik van penicilline-klasse en penicilline-alternatieve antibiotica gepland voor profylaxe uitsluit, of een voorgeschiedenis van intolerantie die heeft geleid tot het staken van deze antibiotica
- Positief hepatitis B-oppervlakteantigeen of hepatitis C-virusribonucleïnezuur (RNA) tijdens screening. OPMERKING: Gevallen met een onduidelijke interpretatie moeten worden besproken met de medische monitor
- Geschiedenis van HIV-infectie of een positieve test bij screening volgens lokale vereisten
OPMERKING: Andere in het protocol gedefinieerde opname-/uitsluitingscriteria zijn van toepassing
Studie plan
Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.
Hoe is de studie opgezet?
Ontwerpdetails
- Primair doel: Behandeling
- Toewijzing: Gerandomiseerd
- Interventioneel model: Parallelle opdracht
- Masker: Verviervoudigen
Wapens en interventies
Deelnemersgroep / Arm |
Interventie / Behandeling |
|---|---|
|
Experimenteel: Groep 1
Placebo bij DBTP; Opnieuw gerandomiseerd naar Combinatie of Cemdisiran in ETP en OLTP
|
Subcutane toediening zoals beschreven in het protocol
SC administratie zoals beschreven in het protocol
Andere namen:
SC administratie zoals beschreven in het protocol
|
|
Experimenteel: Groep 3
Cemdisiran tijdens de studie
|
SC administratie zoals beschreven in het protocol
Andere namen:
|
|
Experimenteel: Groep 2
Combinatieregime gedurende de hele studie.
Voor deelnemers die week 108 niet hebben bereikt, zal cemdisiran monotherapie in de OLTP worden toegediend.
|
Subcutane toediening zoals beschreven in het protocol
SC administratie zoals beschreven in het protocol
Andere namen:
|
|
Experimenteel: Groep 4
Pozelimab monotherapie in DBTP gevolgd door combinatie in ETP en OLTP.
Voor deelnemers die week 108 niet hebben bereikt, zal cemdisiran monotherapie in de OLTP worden toegediend.
|
Subcutane toediening zoals beschreven in het protocol
SC administratie zoals beschreven in het protocol
Andere namen:
SC administratie zoals beschreven in het protocol
Andere namen:
|
Wat meet het onderzoek?
Primaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Verandering in de totale score van Myasthenia Gravis-Activities of Daily Living (MG-ADL).
Tijdsspanne: Van baseline tot week 24
|
De totale MG-ADL-score varieert van 0 tot 24 punten, waarbij hogere scores wijzen op een grotere functionele beperking en handicap
|
Van baseline tot week 24
|
Secundaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Verandering ten opzichte van baseline in kwantitatieve myasthenia gravis (QMG)-score
Tijdsspanne: Week 24
|
QMG-totaalscores variëren van 0 tot 39, waarbij hogere scores een grotere beperking vertegenwoordigen
|
Week 24
|
|
Verandering ten opzichte van baseline in de totale score van Myasthenia Gravis Composite (MGC).
Tijdsspanne: Week 24
|
De MGC-score varieert van 0 tot 50, waarbij een hogere score een hogere beperking aangeeft
|
Week 24
|
|
Concentraties van totaal pozelimab in serum
Tijdsspanne: Door studieduur circa 172 weken
|
Door studieduur circa 172 weken
|
|
|
Concentraties van cemdisiran en zijn metabolieten in plasma
Tijdsspanne: Door studieduur circa 172 weken
|
Door studieduur circa 172 weken
|
|
|
Incidentie van tijdens de behandeling optredende ADA's voor cemdisiran in de loop van de tijd
Tijdsspanne: Door studieduur circa 172 weken
|
Door studieduur circa 172 weken
|
|
|
Procentuele verandering in CH50 in de loop van de tijd
Tijdsspanne: Door studieduur circa 172 weken
|
Door studieduur circa 172 weken
|
|
|
Verandering in de totale complement-hemolyse-activiteitstest (CH50) in de loop van de tijd
Tijdsspanne: Gedurende de studieduur, ongeveer 172 weken
|
Gedurende de studieduur, ongeveer 172 weken
|
|
|
Het bereiken van een ≥3-puntsreductie (verbetering) in MG-ADL Total Score
Tijdsspanne: Van basis tot week 24
|
Van basis tot week 24
|
|
|
Het bereiken van een ≥5-puntsreductie (verbetering) in QMG Total Score
Tijdsspanne: Van basis tot week 24
|
Van basis tot week 24
|
|
|
Het bereiken van een ≥2-, 4-, 5-, 6-, 7-, 8-, 9- of 10-punts reductie op mg-adl Total Score
Tijdsspanne: Van basis tot week 24
|
Van basis tot week 24
|
|
|
Het bereiken van een ≥3-, 4-, 6-, 7-, 8-, 9- of 10-puntsreductie op QMG
Tijdsspanne: Van basis tot week 24
|
Van basis tot week 24
|
|
|
Behalen van een consistente respons op de MG-ADL
Tijdsspanne: Van baseline tot week 24
|
Een deelnemer met een ≥2-puntsreductie (verbetering) in de totale MG-ADL-score bij 2 of meer opeenvolgende beoordelingen over een periode van 4 of meer weken tijdens de DBTP
|
Van baseline tot week 24
|
|
Behalen van Minimale Symptoom Expressie (MSE)
Tijdsspanne: Week 24
|
Score van 0 tot 1 op de MG-ADL
|
Week 24
|
|
Verandering ten opzichte van de baseline in de totale score van de Myasthenia Gravis Kwaliteit van Leven (MG-QOL15r)
Tijdsspanne: Week 24
|
De totale score varieert van 0 tot 30 punten; een hogere score staat voor een grotere beperking
|
Week 24
|
|
Incidentie en ernst van behandelinggerelateerde bijwerkingen (TEAEs) bij deelnemers behandeld met pozelimab + cemdisiran, cemdisiran monotherapie of placebo
Tijdsspanne: Tot en met week 24
|
Tot en met week 24
|
|
|
Incidentie en ernst van Ernstige Bijwerkingen (EBW) bij deelnemers behandeld met pozelimab + cemdisiran, cemdisiran monotherapie of placebo
Tijdsspanne: Gedurende week 24
|
Gedurende week 24
|
|
|
Incidentie en ernst van bijwerkingen van speciaal belang (AESIs) bij deelnemers behandeld met pozelimab + cemdisiran, cemdisiran-monotherapie of placebo
Tijdsspanne: Tot week 24
|
Tot week 24
|
|
|
Concentraties van totaal complementcomponent 5 (C5) in plasma
Tijdsspanne: Tijdens de studieduur, ongeveer 172 weken
|
Tijdens de studieduur, ongeveer 172 weken
|
|
|
Incidentie van behandeling-geïnduceerde anti-geneesmiddel antilichamen (ADA's) tegen pozelimab over tijd
Tijdsspanne: Gedurende de studieduur, ongeveer 172 weken
|
Gedurende de studieduur, ongeveer 172 weken
|
Medewerkers en onderzoekers
Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.
Sponsor
Onderzoekers
- Studie directeur: Clinical Trial Management, Regeneron Pharmaceuticals
Publicaties en nuttige links
De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.
Nuttige links
Studie record data
Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.
Bestudeer belangrijke data
Studie start (Werkelijk)
14 december 2021
Primaire voltooiing (Werkelijk)
8 juli 2025
Studie voltooiing (Geschat)
11 november 2028
Studieregistratiedata
Eerst ingediend
27 september 2021
Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria
27 september 2021
Eerst geplaatst (Werkelijk)
7 oktober 2021
Updates van studierecords
Laatste update geplaatst (Werkelijk)
8 juli 2026
Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria
1 juli 2026
Laatst geverifieerd
1 juni 2026
Meer informatie
Termen gerelateerd aan deze studie
Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden
- Ziekten van het zenuwstelsel
- Neoplasmata per site
- Neoplasmata
- Neuromusculaire aandoeningen
- Auto-immuunziekten
- Ziekten van het immuunsysteem
- Auto-immuunziekten van het zenuwstelsel
- Neurodegeneratieve ziekten
- Paraneoplastische syndromen, zenuwstelsel
- Neoplasmata van het zenuwstelsel
- Paraneoplastische syndromen
- Neuromusculaire junctieziekten
- Myasthenia Gravis
Andere studie-ID-nummers
- R3918-MG-2018
- 2020-003272-41 (EudraCT-nummer)
- 2023-508842-17-00 (Ctis: EU CT Number)
Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)
Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?
JA
Beschrijving IPD-plan
Alle individuele patiëntgegevens (IPD) die ten grondslag liggen aan openbaar beschikbare resultaten, komen in aanmerking om te worden gedeeld
IPD-tijdsbestek voor delen
Wanneer Regeneron een vergunning voor het in de handel brengen heeft gekregen van de belangrijkste gezondheidsautoriteiten (bijv. FDA, European Medicines Agency (EMA), Pharmaceuticals and Medical Devices Agency (PMDA), enz.) voor het product en de indicatie, de onderzoeksresultaten openbaar heeft gemaakt (bijv. wetenschappelijke publicatie, wetenschappelijke conferentie, registratie van klinische proeven), heeft de wettelijke bevoegdheid om de gegevens te delen en heeft ervoor gezorgd dat de privacy van deelnemers kan worden beschermd.
IPD-toegangscriteria voor delen
Gekwalificeerde onderzoekers kunnen via Vivli een voorstel indienen voor toegang tot individuele patiënt- of geaggregeerde gegevens van een door Regeneron gesponsorde klinische studie.
De evaluatiecriteria voor onafhankelijke onderzoeksaanvragen van Regeneron zijn te vinden op: https://www.regeneron.com/sites/default/files/Regeneron-External-Data-Sharing-Policy-and-Independent-Research-Request-Evaluation-Criteria.pdf
IPD delen Ondersteunend informatietype
- LEERPROTOCOOL
- SAP
- ICF
- ANALYTIC_CODE
- MVO
Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel
Ja
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct
Nee
Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .